Pediatrische NMOSD-observatiestudie
Pediatrische neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) 1 jaar observationeel onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie wordt uitgevoerd om informatie te verzamelen over de natuurlijke geschiedenis van NMOSD bij pediatrische AQP4-IgG seropositieve patiënten. Een belangrijke beperking bij het uitvoeren van geneesmiddelenonderzoek bij pediatrische patiënten met NMOSD is beperkte informatie over het verloop van de ziekte bij deze patiënten. Het verzamelen van klinische informatie in de loop van een observatieonderzoek van 1 jaar zou informatie opleveren over het natuurlijke beloop van de ziekte bij deze patiënten. Een repository van pediatrische patiënten met zeldzame ziekten kan de kennis over het natuurlijke beloop van de specifieke ziekte vergroten, helpen bij het identificeren van geschikte patiënten die voldoen aan gespecificeerde criteria voor geneesmiddelenonderzoek en mogelijk dienen als controlegroep.
Tijdspunten: Baseline, 3mo, 6mo, 9mo, 12mo (+/- 1 mo voor elk tijdspunt).
Basisgegevens:
- Demografische gegevens [leeftijd/geslacht/etniciteit],
- Klinische presentatie-informatie inclusief datum van eerste diagnose,
- Klinisch fenotype
- Immunotherapie gebruikt heden en verleden,
- Familiegeschiedenis van auto-immuunziekten,
- Serologische gegevens resultaten
- Radiologische gegevens zoals beschikbaar
Zelfrapportagebeoordelingen zijn:
- Huidige bijzondere waardevermindering, zoals gemeten door de uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) score zelfgerapporteerd met behulp van Ratzker (1997) EDSS Self Report-formulier,
- Kwaliteit van leven zoals gemeten door de EQ-5D en Varni's (1998) PedsQL via de telefoon/mail/e-mail.
Bij vervolgbezoeken 3mo, 6mo, 9mo, 12mo (+/- 1 mo voor elk tijdstip):
- Aanvallen/terugvallen
- Eventuele ziekenhuisopnames
- Bevestig medicijnen en werk records bij als er wijzigingen zijn
Zelfrapportagebeoordelingen bij de follow-up zijn:
- Huidige bijzondere waardevermindering, zoals gemeten door de zelfgerapporteerde EDSS-score met behulp van Ratzker (1997) EDSS Self Report-formulier,
- Kwaliteit van leven zoals gemeten door de EQ-5D en PedsQL via telefoon/mail/e-mail.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- AQP4 positief
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven door patiënt of verzorger
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om vereiste formulieren in te vullen via telefoon, post of e-mail.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Pediatrische neuromyelitis optica
Deelnemers jonger dan 18 jaar die positief zijn voor Aquaporin-4-antilichaam.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd om terug te vallen
Tijdsspanne: Een jaar.
|
Terugvalgebeurtenissen van NMOSD gedefinieerd door klinische verslechtering van neurologische symptomen en behandeling.
|
Een jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 17-005618
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .