Pediatrisk NMOSD observasjonsstudie

Denne studien blir gjort for å samle informasjon om den naturlige historien til NMOSD hos pediatriske AQP4-IgG seropositive pasienter. En stor restriksjon i å utføre legemiddelstudier hos pediatriske pasienter med NMOSD er begrenset informasjon om sykdomsforløpet hos disse pasientene. Innsamling av klinisk informasjon i løpet av en 1-årig observasjonsstudie vil informere om den naturlige historien til sykdommen hos disse pasientene. Et depot av pediatriske pasienter med sjeldne sykdommer kan øke kunnskapen om den naturlige historien til den spesifikke sykdommen, hjelpe til med å identifisere passende pasienter som oppfyller spesifiserte kriterier for legemiddelstudier og potensielt fungere som en kontrollgruppe.

Tidspunkter: Grunnlinje, 3 mnd, 6 mnd, 9 mnd, 12 mnd (+/- 1 mnd for hvert tidspunkt).

Grunnlinjedata:

• Demografi [alder/kjønn/etnisitet],
• Informasjon om klinisk presentasjon inkludert dato for første diagnose,
• Klinisk fenotype
• Immunterapi brukt nåværende og tidligere,
• Familiehistorie med autoimmune sykdommer,
• Serologiske dataresultater
• Radiologiske data som tilgjengelig

Selvrapporteringsvurderinger vil være:

• Nåværende svekkelse, målt ved den utvidede funksjonshemmingsstatusskalaen (EDSS) skåre selvrapportert ved hjelp av Ratzker (1997) EDSS Self Report-skjema,
• Livskvalitet målt av EQ-5D og Varnis (1998) PedsQL over telefon/mail/e-post.

Ved oppfølgingsbesøk 3 mnd, 6 mnd, 9 mnd, 12 mnd (+/- 1 mnd for hvert tidspunkt):

• Angrep/tilbakefall
• Eventuelle sykehusinnleggelser
• Bekreft medisiner og oppdater journaler hvis endringer

Selvrapporteringsvurderinger ved oppfølging vil være:

• Nåværende verdifall, målt ved EDSS-score selvrapportert ved hjelp av Ratzker (1997) EDSS Self Report-skjema,
• Livskvalitet målt av EQ-5D og PedsQL over telefon/mail/e-post.