Étude observationnelle NMOSD pédiatrique
Trouble du spectre de la neuromyélite optique pédiatrique (NMOSD) Étude observationnelle d'un an
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Cette étude est menée pour recueillir des informations sur l'histoire naturelle de la NMOSD chez les patients pédiatriques séropositifs AQP4-IgG. Une restriction majeure dans la réalisation d'études sur les médicaments chez les patients pédiatriques atteints de NMOSD est l'information limitée sur l'évolution de la maladie chez ces patients. La collecte d'informations cliniques au cours d'une étude observationnelle d'un an fournirait des informations sur l'histoire naturelle de la maladie chez ces patients. Un référentiel de patients pédiatriques atteints de maladies rares peut accroître les connaissances sur l'histoire naturelle de la maladie spécifique, aider à identifier les patients appropriés répondant aux critères spécifiés pour les études sur les médicaments et éventuellement servir de groupe témoin.
Points de temps : Ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois (+/- 1 mois pour chaque point de temps).
Données de base :
- Démographie [âge/sexe/ethnicité],
- Informations sur la présentation clinique, y compris la date du diagnostic initial,
- Phénotype clinique
- Immunothérapie utilisée actuelle et passée,
- Antécédents familiaux de maladies auto-immunes,
- Résultats des données sérologiques
- Données radiologiques disponibles
Les évaluations d'auto-évaluation seront :
- Déficience actuelle, telle que mesurée par le score EDSS (Expanded Disability Status Scale) autodéclaré à l'aide du formulaire d'auto-évaluation EDSS de Ratzker (1997),
- Qualité de vie mesurée par l'EQ-5D et le PedsQL de Varni (1998) par téléphone/courrier/courriel.
Lors des visites de suivi à 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois (+/- 1 mois pour chaque point de temps) :
- Attaques/rechutes
- Toute hospitalisation
- Confirmer les médicaments et mettre à jour les dossiers en cas de changement
Les évaluations d'auto-évaluation lors du suivi seront :
- Déficience actuelle, telle que mesurée par le score EDSS autodéclaré à l'aide du formulaire d'auto-évaluation EDSS de Ratzker (1997),
- Qualité de vie mesurée par l'EQ-5D et PedsQL par téléphone/courrier/courriel.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- AQP4 positif
- Capacité à donner un consentement éclairé par le patient ou le soignant
Critère d'exclusion:
- Incapacité à remplir les formulaires requis par téléphone, courrier ou e-mail.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Neuromyélite optique pédiatrique
Participants de moins de 18 ans positifs pour l'anticorps Aquaporin-4.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Il est temps de rechuter
Délai: Un ans.
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Événements de rechute de NMOSD définis par l'aggravation clinique des symptômes neurologiques et le traitement.
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Un ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Maladies oculaires
- Maladies du nerf optique
- Maladies des nerfs crâniens
- Myélite transversale
- Névrite optique
- Neuromyélite optique
Autres numéros d'identification d'étude
- 17-005618
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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