Studio osservazionale NMOSD pediatrico
Studio osservazionale di 1 anno sul disturbo dello spettro della neuromielite ottica pediatrica (NMOSD).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato condotto per raccogliere informazioni sulla storia naturale di NMOSD in pazienti pediatrici sieropositivi per AQP4-IgG. Una delle principali restrizioni nell'esecuzione di studi sui farmaci nei pazienti pediatrici con NMOSD è costituita da informazioni limitate sul decorso della malattia in questi pazienti. La raccolta di informazioni cliniche nel corso di uno studio osservazionale di 1 anno fornirebbe informazioni sulla storia naturale della malattia in questi pazienti. Un archivio di pazienti pediatrici con malattie rare può aumentare le conoscenze sulla storia naturale della malattia specifica, aiutare a identificare i pazienti appropriati che soddisfano i criteri specificati per gli studi sui farmaci e potenzialmente fungere da gruppo di controllo.
Punti temporali: linea di base, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (+/- 1 mese per ogni punto temporale).
Dati di base:
- Dati demografici [età/sesso/etnia],
- Informazioni sulla presentazione clinica inclusa la data della diagnosi iniziale,
- Fenotipo clinico
- Immunoterapia utilizzata attuale e passata,
- Storia familiare di malattie autoimmuni,
- Risultati dei dati sierologici
- Dati radiologici disponibili
Le valutazioni self-report saranno:
- Compromissione attuale, misurata dal punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) auto-segnalato utilizzando il modulo EDSS Self Report di Ratzker (1997),
- Qualità della vita misurata dall'EQ-5D e dal PedsQL di Varni (1998) per telefono/posta/e-mail.
Alle visite di follow-up 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi (+/- 1 mese per ogni punto temporale):
- Attacchi/ricadute
- Eventuali ricoveri
- Confermare i farmaci e aggiornare i record in caso di modifiche
Le valutazioni self-report al follow-up saranno:
- Compromissione attuale, misurata dal punteggio EDSS auto-riportato utilizzando il modulo EDSS Self Report di Ratzker (1997),
- Qualità della vita misurata da EQ-5D e PedsQL tramite telefono/posta/e-mail.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- AQP4 positivo
- Capacità di dare il consenso informato da parte del paziente o del caregiver
Criteri di esclusione:
- Impossibilità di completare i moduli richiesti tramite telefono, posta o e-mail.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Neuromielite ottica pediatrica
- Partecipanti di età inferiore ai 18 anni positivi per l'anticorpo Aquaporin-4.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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È ora di ricadere
Lasso di tempo: Un anno.
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Eventi di ricaduta di NMOSD definiti dal peggioramento clinico dei sintomi neurologici e dal trattamento.
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Un anno.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Malattie degli occhi
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Mielite, trasversale
- Neurite ottica
- Neuromielite Ottica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17-005618
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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