Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická observační studie NMOSD

8. dubna 2024 aktualizováno: Sean Pittock, Mayo Clinic

Pediatrická neuromyelitida Porucha optického spektra (NMOSD) 1 rok observační studie

Tato studie se provádí za účelem vytvoření databáze dětských pacientů za účelem studia příčiny, včasné detekce a nejlepší léčby neuromyelitis optica Spectrum disorder (NMOSD) u dětských pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Tato studie se provádí za účelem shromáždění informací o přirozené historii NMOSD u pediatrických pacientů se séropozitivním AQP4-IgG. Hlavním omezením při provádění lékových studií u dětských pacientů s NMOSD jsou omezené informace o průběhu onemocnění u těchto pacientů. Sběr klinických informací v průběhu jednoleté observační studie by informoval o přirozené historii onemocnění u těchto pacientů. Úložiště dětských pacientů se vzácnými onemocněními může rozšířit znalosti o přirozené historii konkrétního onemocnění, pomoci při identifikaci vhodných pacientů splňujících specifikovaná kritéria pro studie léčiv a potenciálně sloužit jako kontrolní skupina.

Časové body: základní linie, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců (+/- 1 měsíc pro každý časový bod).

Základní data:

  • Demografické údaje [věk/pohlaví/etnická příslušnost],
  • informace o klinickém obrazu včetně data počáteční diagnózy,
  • Klinický fenotyp
  • Imunoterapie používaná v současnosti i v minulosti,
  • Autoimunitní onemocnění v rodinné anamnéze,
  • Výsledky sérologických dat
  • Radiologická data jsou dostupná

Self-report hodnocení bude:

  • Současné postižení, jak je měřeno pomocí skóre rozšířené škály stavu postižení (EDSS), které si sami uvedli pomocí formuláře Ratzker (1997) EDSS Self Report,
  • Kvalita života měřená pomocí EQ-5D a Varniho (1998) PedsQL přes telefon/e-mail/e-mail.

Při následných návštěvách 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců (+/- 1 měsíc pro každý časový bod):

  • Útoky/relapsy
  • Případné hospitalizace
  • Potvrďte léky a v případě změn aktualizujte záznamy

Self-report hodnocení při následné kontrole bude:

  • Současné poškození, měřené skóre EDSS, které si sami uvedli pomocí formuláře Ratzker (1997) EDSS Self Report,
  • Kvalita života měřená pomocí EQ-5D a PedsQL přes telefon/e-mail/e-mail.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni dětští pacienti, kteří byli pozitivně testováni na protilátky AQP4 bez ohledu na geografickou polohu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • AQP4 pozitivní
  • Schopnost dát informovaný souhlas ze strany pacienta nebo pečovatele

Kritéria vyloučení:

- Neschopnost vyplnit požadované formuláře telefonicky, poštou nebo e-mailem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Dětská neuromyelitida Optica
Účastníci mladší 18 let, kteří jsou pozitivní na protilátku Aquaporin-4.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na recidivu
Časové okno: Jeden rok.
Recidivující příhody NMOSD definované klinickým zhoršením neurologických symptomů a léčby.
Jeden rok.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Spolupracovníci

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

3. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

3. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17-005618

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit