Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pediatryczne badanie obserwacyjne NMOSD

8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Sean Pittock, Mayo Clinic

Pediatryczne zapalenie nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego u dzieci (NMOSD) Roczne badanie obserwacyjne

Niniejsze badanie ma na celu stworzenie bazy danych pacjentów pediatrycznych w celu zbadania przyczyny, wczesnego wykrywania i najlepszego leczenia zaburzeń ze spektrum zapalenia rdzenia nerwu wzrokowego (NMOSD) u pacjentów pediatrycznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie ma na celu zebranie informacji na temat historii naturalnej NMOSD u dzieci seropozytywnych pod względem AQP4-IgG. Głównym ograniczeniem w prowadzeniu badań lekowych u pacjentów pediatrycznych z NMOSD są ograniczone informacje na temat przebiegu choroby u tych pacjentów. Zbieranie informacji klinicznych w trakcie rocznego badania obserwacyjnego dostarczyłoby informacji na temat naturalnej historii choroby u tych pacjentów. Repozytorium pacjentów pediatrycznych z rzadkimi chorobami może poszerzyć wiedzę na temat historii naturalnej danej choroby, pomóc w identyfikacji odpowiednich pacjentów spełniających określone kryteria badań nad lekami i potencjalnie służyć jako grupa kontrolna.

Punkty czasowe: linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy (+/- 1 miesiąc dla każdego punktu czasowego).

Dane bazowe:

  • Dane demograficzne [wiek/płeć/pochodzenie etniczne],
  • Informacje o obrazie klinicznym, w tym datę wstępnego rozpoznania,
  • Fenotyp kliniczny
  • Immunoterapia stosowana obecnie i w przeszłości,
  • wywiad rodzinny w kierunku chorób autoimmunologicznych,
  • Wyniki danych serologicznych
  • Dane radiologiczne, jeśli są dostępne

Oceny samoopisowe będą:

  • Obecne upośledzenie, mierzone za pomocą rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) zgłoszonej przez samego siebie przy użyciu formularza EDSS Self Report Ratzkera (1997),
  • Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza EQ-5D i Varniego (1998) PedsQL przez telefon/mail/e-mail.

Podczas wizyt kontrolnych 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy (+/- 1 miesiąc dla każdego punktu czasowego):

  • Ataki/nawroty
  • Wszelkie hospitalizacje
  • Potwierdź leki i zaktualizuj zapisy, jeśli się zmienią

Oceny samoopisowe podczas obserwacji będą:

  • Obecne upośledzenie, mierzone na podstawie wyniku EDSS zgłoszonego przez samego siebie przy użyciu formularza EDSS Self Report Ratzkera (1997),
  • Jakość życia mierzona za pomocą EQ-5D i PedsQL przez telefon/mail/e-mail.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci pediatryczni, u których uzyskano pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał AQP4, niezależnie od lokalizacji geograficznej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • AQP4 dodatni
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody przez pacjenta lub opiekuna

Kryteria wyłączenia:

- Niemożność wypełnienia wymaganych formularzy przez telefon, pocztę lub e-mail.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Dziecięce zapalenie nerwu wzrokowego
Uczestnicy w wieku poniżej 18 lat, którzy mają pozytywny wynik testu na przeciwciała Aquaporin-4.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na nawrót
Ramy czasowe: Rok.
Zdarzenia nawrotu NMOSD definiowane jako kliniczne pogorszenie objawów neurologicznych i leczenia.
Rok.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mayo Clinic

Współpracownicy

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17-005618

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj