Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk NMOSD observationsundersøgelse

8. april 2024 opdateret af: Sean Pittock, Mayo Clinic

Pædiatrisk Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) 1-årig observationsundersøgelse

Denne undersøgelse udføres for at udvikle en database over pædiatriske patienter for at studere årsagen, tidlig påvisning og bedste behandling for neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) hos pædiatriske patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse udføres for at indsamle information om den naturlige historie af NMOSD hos pædiatriske AQP4-IgG seropositive patienter. En væsentlig begrænsning i udførelse af lægemiddelundersøgelser hos pædiatriske patienter med NMOSD er begrænset information om sygdomsforløbet hos disse patienter. Indsamling af klinisk information i løbet af et 1-årigt observationsstudie ville informere om sygdommens naturlige historie hos disse patienter. Et depot af pædiatriske patienter med sjældne sygdomme kan øge viden om den specifikke sygdoms naturlige historie, hjælpe med at identificere passende patienter, der opfylder specificerede kriterier for lægemiddelundersøgelser og potentielt fungere som kontrolgruppe.

Tidspunkter: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (+/- 1 måned for hvert tidspunkt).

Basisdata:

  • Demografi [alder/køn/etnicitet],
  • Klinisk præsentationsinformation, herunder dato for første diagnose,
  • Klinisk fænotype
  • Immunterapi brugt nuværende og tidligere,
  • Familiehistorie med autoimmune sygdomme,
  • Serologiske data resultater
  • Radiologiske data som tilgængelige

Selvrapporteringsvurderinger vil være:

  • Nuværende funktionsnedsættelse, målt ved den udvidede handicapstatusskala (EDSS) score selvrapporteret ved hjælp af Ratzker (1997) EDSS Self Report form,
  • Livskvalitet målt af EQ-5D og Varnis (1998) PedsQL over telefon/mail/e-mail.

Ved opfølgningsbesøg 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (+/- 1 måned for hvert tidspunkt):

  • Angreb/tilbagefald
  • Eventuelle indlæggelser
  • Bekræft medicin og opdater journaler, hvis der sker ændringer

Selvrapporteringsvurderinger ved opfølgning vil være:

  • Nuværende værdiforringelse, målt ved EDSS-score selvrapporteret ved hjælp af Ratzker (1997) EDSS Self Report-formular,
  • Livskvalitet målt af EQ-5D og PedsQL over telefon/mail/e-mail.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle pædiatriske patienter, der er testet positive for AQP4-antistof uanset geografisk placering.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • AQP4 positiv
  • Evne til at give informeret samtykke fra patient eller pårørende

Ekskluderingskriterier:

- Manglende evne til at udfylde nødvendige formularer via telefon, mail eller e-mail.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Pædiatrisk Neuromyelitis Optica
Deltagere under 18 år, der er positive for Aquaporin-4-antistof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tilbagefald
Tidsramme: Et år.
Tilbagefaldsbegivenheder af NMOSD defineret ved klinisk forværring af neurologiske symptomer og behandling.
Et år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbejdspartnere

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2018

Først opslået (Faktiske)

6. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17-005618

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner