Pediatrisk NMOSD observationsstudie

Denna studie görs för att samla in information om den naturliga historien för NMOSD hos pediatriska AQP4-IgG seropositiva patienter. En stor begränsning i att utföra läkemedelsstudier på pediatriska patienter med NMOSD är begränsad information om sjukdomsförloppet hos dessa patienter. Att samla in klinisk information under loppet av en 1-årig observationsstudie skulle informera om sjukdomens naturliga historia hos dessa patienter. Ett förråd av pediatriska patienter med sällsynta sjukdomar kan öka kunskapen om den specifika sjukdomens naturliga historia, hjälpa till att identifiera lämpliga patienter som uppfyller specificerade kriterier för läkemedelsstudier och potentiellt fungera som kontrollgrupp.

Tidpunkter: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader (+/- 1 månad för varje tidpunkt).

Utgångsdata:

• Demografi [ålder/kön/etnicitet],
• Information om klinisk presentation inklusive datum för initial diagnos,
• Klinisk fenotyp
• Immunterapi använde nuvarande och tidigare,
• Familjehistoria av autoimmuna sjukdomar,
• Serologiska dataresultat
• Radiologiska data som tillgängliga

Självrapporteringsbedömningar kommer att vara:

• Nuvarande funktionsnedsättning, mätt med den utökade skalan för funktionshinder (EDSS) självrapporterad med hjälp av Ratzker (1997) EDSS Self Report-formulär,
• Livskvalitet mätt med EQ-5D och Varnis (1998) PedsQL via telefon/mail/e-post.

Vid uppföljningsbesök 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader (+/- 1 månad för varje tidpunkt):

• Attacker/återfall
• Eventuella sjukhusinläggningar
• Bekräfta mediciner och uppdatera journaler om ändringar

Självrapporteringsbedömningar vid uppföljning kommer att vara:

• Nuvarande nedskrivning, mätt med EDSS-poängen självrapporterad med Ratzker (1997) EDSS Self Report-formulär,
• Livskvalitet mätt av EQ-5D och PedsQL via telefon/mail/e-post.