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원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자에서 rhTPO 및 엘트롬보팍의 효능 및 안전성 ((ITP;rhTPO))

2019년 11월 14일 업데이트: MEI HENG, Wuhan Union Hospital, China

원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)이 있는 중국 성인의 치료에서 rhTPO 및 Eltrombopag의 효능 및 안전성: 다기관, 이중 맹검, 무작위, 대조 시험

원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)은 후천성 자가면역 출혈성 질환입니다. 대부분의 경우 혈소판 수는 출혈의 정도와 음의 상관관계가 있습니다. 낮은 혈소판을 교정하는 것은 ITP 환자의 출혈을 예방하는 주요 조치입니다. rhTPO와 엘트롬보팍은 둘 다 TPO 수용체에 작용하여 혈소판을 증가시킵니다. 어떤 것이 혈소판을 개선하는 데 더 나은 단기(2주) 효과를 가질 것인지가 연구자의 연구 목적입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)은 후천성 자가면역 출혈성 질환입니다. ITP 환자는 출혈 위험이 증가하고 임상 증상은 점상출혈, 반상출혈, 장기 출혈 및 심지어 생명을 위협하는 출혈입니다. ITP의 사망률은 연령 및 성별 비교에 비해 약 60% 증가하며 출혈은 주요 사망 원인 중 하나이므로 출혈을 치료하고 예방하는 것이 특히 중요합니다. 대부분의 경우 혈소판 수는 출혈의 정도와 음의 상관관계가 있습니다. 낮은 혈소판을 교정하는 것은 ITP 환자의 출혈을 예방하는 주요 조치입니다. 전장 당화 TPO인 재조합 인간 트롬보포이에틴(rhTPO)은 TPO 수용체(TPO-R, c-Mp0)에 결합하기 위해 내인성 TPO와 경쟁하는 c-Mpl 리간드의 재조합 형태이며, 많은 임상 시험에서 rhTPO가 효율적이고 안전하게 혈소판 생산을 자극하고 말초 혈소판 수를 증가시킬 수 있습니다. 국가식품의약국은 2005년 ITP 환자의 2차 치료제로 이 약을 승인했다. Eltrombopag는 글루코코르티코이드, 면역글로불린 또는 비장 절제술을 사용하는 것이 비효율적인 만성 ITP 환자의 치료를 위해 2008년 11월 미국 FDA에서 승인한 경구용 합성 비펩티드 소분자 인간 트롬보포이에틴 수용체 작용제입니다. 그러나 엘트롬보팍의 약동학 연구에서 아시아인이 비아시아인보다 약물 노출률이 2배 더 높은 것으로 나타났기 때문에 엘트롬보팍은 인구에 따라 다른 효과를 나타낼 수 있습니다. 따라서 이번 임상시험은 중국 ITP 환자를 대상으로 치료 14일 후 rhTPO 정맥주사 또는 엘트롬보팍 경구투여의 효능과 안전성을 비교할 예정이다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

96

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430074
        • 모병
        • Zhou Yiming
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
  2. 만 18세 ~ 75세
  3. ITP에 대한 환자의 최초 진단은 적어도 등록 6개월 전입니다. 연구 약물을 복용하기 전(48시간 전) 혈소판 수치는 <30×109/L이어야 합니다.
  4. 등록 전 골수 생검 및 기타 관련 검사를 통해 ITP로 진단된 환자(골수 생검 유효 기간은 30일 포함 30일)
  5. 환자는 재발 또는 재발을 위해 비장 절제술로 치료를 받았습니다. 또는 환자가 비장 절제술을 받지 않았지만 적어도 하나의 1차 약물로 치료한 후 효과가 없거나 재발했습니다. 과거 ITP 요법에는 코르티코스테로이드, 면역글로불린(IVIG 또는 항-D 면역글로불린), 아자티오프린, 다나졸, 시클로포스파미드 및 면역조절제;
  6. 이전 구제 치료에는 혈소판 주입, 면역글로불린, 면역조절제 및 사이클로포스파미드가 등록 또는 치료 2주 전에 완료되어야 합니다. 코르티코스테로이드는 등록 최소 14일 전에 종료해야 합니다.
  7. 면역억제제(코르티코스테로이드, 아자티오프린, 다나졸, 사이클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸 포함) 또는 독점적인 한약을 투여받는 환자는 적어도 지난 한 달 동안 안정적인 치료 용량을 유지했습니다. 리툭시맙을 투여받은 환자는 등록 6개월 전에 중단해야 합니다. 비장이 있는 환자는 수술 후 6개월에 등록했습니다.

  8. NYHA 등급 III/IV 요금을 포함하여 지난 3개월 동안 심장 질환 없음

    , 치료가 필요한 심부전, 부정맥 또는 심근 경색;

  9. 응고 기능에 대한 실험실 검사에서 프로트롬빈 시간(PT/INR) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT) 값이 정상 참조 범위의 20%를 초과하지 않는 것으로 나타났습니다. ITP를 제외한 응고 이상 병력 없음;
  10. 백혈구수, 호중구 절대치, 헤모글로빈 정상치. 다음의 경우는 제외: a) 1일 이내 또는 48시간 이내 1일 이내 혈소판수 <30×10^9/L; b) 헤모글로빈: ITP(혈소판감소증으로 인한 실혈)에 의한 빈혈이 분명한 경우, 피험자의 헤모글로빈 수치가 정상값보다 낮은 하한선은 피험자의 선택 여부를 결정하기 위해 연구자의 판단에 근거할 수 있습니다. c) 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 109/L가 등록될 수 있음;
  11. 다음 임상 생화학적 지표는 정상 범위의 20% 이내여야 합니다: 크레아티닌, 알라닌 아미노전이효소, 아스파르테이트 아미노전이효소, 총 빌리루빈 및 알칼리성 인산분해효소. 또한, 혈청 알부민은 정상치의 하한치보다 10% 낮지 않고;
  12. 피험자는 승인된 피임 방법을 사용했습니다. 여성 피험자(또는 남성 피험자의 여성 파트너)는 불임(자궁절제술, 양측 난관 절제술, 양측 난관 결찰술 또는 폐경 후 1년 이상)이거나 가임력이 있어야 하지만 2주 동안 첫 번째 투여 전에 연구 승인된 피임 방법을 전체적으로 사용했습니다. 연구 기간은 연구 종료 또는 연구 중단 후 28일까지입니다. 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 연구 기간 동안 정관 절제술을 받거나 효과적인 피임에 동의해야 합니다(첫 번째 투여 2주 전, 연구 기간 내내). 기간, 연구 종료시까지 또는 연구 중단 후 28일까지) 방법;
  13. 가임 여성은 첫 번째 투여 전 24시간 이내에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
  14. 피험자는 연구 프로토콜의 요구 사항을 완전히 이해하고 준수할 수 있으며 계획대로 연구를 완료할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 동맥/정맥 혈전증(뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심근 경색증, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증 포함)의 병력이 있고 다음 위험 요소 중 적어도 2개를 가지고 있습니다: 호르몬 대체 요법, 경구 피임약(에스트로겐 포함) ), 흡연, 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 약물 조절 고혈압, 악성 종양, 유전성 응고병증;
  2. 스크리닝 단계 동안의 ITP 이외의 이상 또는 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 간주한 임의의 병력 또는 상태;
  3. BMI ≥ 28인 환자;
  4. 임산부 또는 수유부;
  5. 스크리닝 또는 첫 번째 투여 전 12개월 이내에 알코올/약물 남용 이력;
  6. rhTPO 또는 다른 연구 치료제 이외의 특정 연구 약물을 사용한 이전 치료;
  7. 피험자는 이전에 엑세나타이드 또는 다른 트롬보포이에틴 수용체 작용제로 치료를 받았거나 현재 받고 있습니다.
  8. 연구 기간 내내 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물(아스피린, 클로피도그렐 및/또는 비스테로이드성 항염증제 NSAID를 포함하되 이에 국한되지 않음) 또는 항응고제 요법을 >3일 동안 계속했습니다.
  9. 연구 시작 전 1주 이내에 비타민 보충제와 미네랄 보충제를 제외한 모든 약초 또는 영양 보충제를 수락하십시오.
  10. 혈소판 수 측정의 신뢰성에 영향을 미칠 수 있는 비정상적인 혈소판 응집의 병력이 있습니다.
  11. 초회 투여 전 4주 이내에 골수생검에서 ITP를 제외한 이상 소견을 보였고, 연구자가 이상으로 인해 피험자가 연구에 부적합하다고 판단하거나 골수생검에서 혈소판감소증을 유발하는 다른 원발성 질환이 나타난 경우;
  12. 모든 실험실 또는 임상 HIV 감염의 증거, C형 간염, B형 간염 또는 스크리닝 시 활동성 간염의 이전 임상 병력. 선별검사 기간 동안의 검사실 검사는 C형 간염 감염 또는 B형 간염 감염을 나타냅니다. (HBsAg 검사 양성으로 정의하며, 추가로 HBsAg 검사는 음성이지만 HBcAb 양성이면 HBsAb 여부와 상관없이 HBV DNA 검사가 필요하며, 양성이면 피험자 제외)
  13. 구조 치료는 약물의 첫 번째 투여 전에 필요합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: RhTPO의 효과
등록 후, 모든 대상체는 rhTPO를 받고, 투여량은 300U/Kg, s.c. qd, 혈액 정기 검사는 치료 중 3일마다 감지됩니다. 혈소판 수가 > 250 × 109/L인 경우, 혈소판 수가 ≤ 100 × 109/L가 될 때까지 약물을 중단합니다. 효능 및 안전성은 15일에 평가됩니다. 평가 기준은 ITP의 합의를 기반으로 했다. 동시에 모든 피험자는 모방(정제), po, qd를 받게 됩니다.
의약품: rhTPO
등록 후 모든 피험자는 TPO를 받고 용량은 300U/Kg, s.c. qd, 혈액 정기 검사는 치료 중 3일마다 감지됩니다. 혈소판 수가 > 250 × 109/L인 경우, 혈소판 수가 ≤ 100 × 109/L가 될 때까지 약물을 중단합니다. 효능 및 안전성은 15일에 평가됩니다. 평가 기준은 ITP의 합의를 기반으로 했다. 동시에 모든 피험자는 모방(정제), po, qd를 받게 됩니다.
활성 비교기: 엘트롬보팍의 효과
등록 후, 모든 피험자는 엘트롬보팍을 투여받았고, 용량은 25mg/일, po, qd, 치료 동안 매 3일마다 혈액 정기 검사가 검출되었습니다. 혈소판 수가 > 250 × 109/L인 경우, 혈소판 수가 ≤ 100 × 109/L가 될 때까지 약물을 중단합니다. 효능 및 안전성은 15일에 평가됩니다. 평가 기준은 ITP의 합의를 기반으로 했다. 동시에 모든 피험자는 300 U/Kg, s.c. qd.
의약품: 엘트롬보팍
등록 후, 모든 피험자는 엘트롬보팍을 투여받으며, 용량은 25mg/일, po, qd입니다. 혈액 정기 검사는 치료 중 3일마다 감지됩니다. 혈소판 수가 > 250 × 109/L인 경우, 혈소판 수가 ≤ 100 × 109/L가 될 때까지 약물을 중단합니다. 효능 및 안전성은 15일에 평가됩니다. 평가 기준은 ITP의 합의를 기반으로 했다. 동시에 모든 피험자는 300 U/Kg, s.c. qd.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 반응
기간: 치료 후 14일
치료 14일 후 혈소판 수치가 50×10^9/L 이상인 대상자의 비율
치료 후 14일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
관해율
기간: 치료 후 14일

완전관해(혈소판수 ≥100 X 109/L 및 출혈 없음), 유효(혈소판수)

≥30X109/L 및 기저 수치의 최소 2배 증가 및 출혈 없음), 비효과적(혈소판 수치 <30 X109/L 또는 기저 혈소판 수치의 2배 미만 증가 또는 출혈) 14세 이후 검사자의 비율 치료일
치료 후 14일
약효 : 유효성 평가
기간: 치료 후 14일
치료 중 혈소판 수치가 적어도 한 번 이상 50×109/L에 도달한 피험자의 비율.
치료 후 14일
유효성 평가 : 기준선 대비 혈소판 수치가 2배 이상 증가한 대상자의 비율
기간: 치료 후 14일
치료 중 혈소판 수가 베이스라인에 비해 2배 이상 증가한 피험자의 비율.
치료 후 14일
ITP-특정 출혈 평가 도구(ITP-BAT)를 사용하여 vbleeding scoer에 액세스
기간: 치료 후 1개월

출혈 증상은 피부(S), 눈에 보이는 점막(M) 및 기관(O)의 세 가지 주요 영역으로 그룹화되었으며 중증도 단계(SMOG)가 있습니다. 각 출혈 징후는 검사 시점에 평가됩니다. 중증도는 0에서 3 또는 4까지 등급이 매겨지며 치명적인 출혈은 5등급입니다.

의료 문서 없이 환자가 보고한 출혈은 등급 1입니다. 각 영역 내에서 유사한 임상적 영향의 출혈 증상에 동일한 등급이 지정됩니다. "마지막 방문 이후 최악의 출혈 소견"(관찰 기간)을 등급화하고(적절한 데이터베이스 수집 양식 제공), 각 도메인 내 최고 등급을 기록합니다.출혈 점수
치료 후 1개월
부작용 발생률
기간: 치료 후 14일
치료 중 적어도 한 번 구조를 받은 피험자의 비율. 부작용은 미국 국립 암 연구소에서 발행한 부작용에 대한 공통 용어 기준, 버전 3.0에 따라 평가되었습니다. 부작용에는 간 손상, 발열, 두통, 출혈이 포함되었습니다. , 복통, 메스꺼움, 구토 등
치료 후 14일
약물의 부작용 발생률
기간: 치료 후 1개월
간손상 등 이상반응을 통한 안전성 평가
치료 후 1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wuhan Union Hospital, China

협력자

The First Affiliated Hospital of Nanchang University
The Third Xiangya Hospital of Central South University
Xiangyang Central Hospital
The First People's Hospital of Yuhang District

수사관

  • 수석 연구원: Hu Yu, M.D., Ph.D, Wuhan Union Hospital, China

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 16일

기본 완료 (예상)

2020년 5월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 5월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 12월 10일

처음 게시됨 (실제)

2018년 12월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 14일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • T18008-A

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

데이터가 환자의 개인 정보를 포함하는지 또는 환자가 데이터 공개에 동의하는지 여부는 명확하지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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