Efficacité et innocuité de la rhTPO et de l'eltrombopag chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) ((ITP;rhTPO))

Critère d'intégration:

1. Le patient signe un formulaire de consentement éclairé.
2. Âge de 18 à 75 ans
3. Le premier diagnostic de PTI du patient date d'au moins 6 mois avant l'inscription ; la numération plaquettaire doit <30 × 109 / L avant de prendre le médicament à l'étude (48 heures avant).
4. Patients qui ont reçu un diagnostic de PTI par biopsie de la moelle osseuse et autres examens connexes avant l'inscription (la biopsie de la moelle osseuse est valide pendant 30 jours, dont 30 jours);
5. Le patient a été traité par splénectomie pour rechute ou rechute ; ou le patient n'a pas subi de splénectomie, mais a été inefficace ou rechute après un traitement avec au moins un médicament de première intention. Le traitement antérieur du PTI peut inclure, mais sans s'y limiter, les corticostéroïdes, les immunoglobulines (IgIV ou immunoglobuline anti-D), l'azathioprine, le danazol, le cyclophosphamide et les immunomodulateurs ;
6. Les traitements de sauvetage antérieurs comprenaient la perfusion de plaquettes, d'immunoglobulines, d'immunomodulateurs et de cyclophosphamide doivent être terminés 2 semaines avant l'inscription ou le traitement. Les corticostéroïdes doivent se terminer au moins 14 jours avant l'inscription.
7. Les patients recevant des agents immunosuppresseurs (dont corticoïdes, azathioprine, danazol, cyclosporine A, mycophénolate mofétil) ou des spécialités chinoises ont maintenu une dose thérapeutique stable pendant au moins le mois dernier ; les patients qui ont reçu du rituximab doivent être arrêtés six mois avant l'inscription ; les patients atteints de rate ont été recrutés six mois après la chirurgie ;

8. Aucune maladie cardiaque au cours des 3 derniers mois, y compris les frais de grade III/IV de la NYHA

   , insuffisance cardiaque, arythmie ou infarctus du myocarde nécessitant un traitement médical ;

9. Les tests de laboratoire pour la fonction de coagulation ont montré que les valeurs du temps de prothrombine (PT/INR) et du temps de thromboplastine partielle activée (APTT) ne dépassaient pas 20 % de la plage de référence normale. Aucun antécédent d'anomalies de la coagulation sauf ITP ;
10. Numération des globules blancs, valeur absolue des neutrophiles, hémoglobine dans la valeur normale. Sauf dans les cas suivants : a) Numération plaquettaire < 30 × 10 ^ 9/L au jour 1 ou au jour 1 dans les 48 heures ; b) Hémoglobine : si l'anémie est clairement causée par le PTI (thrombocytopénie causée par une perte de sang), la limite inférieure du taux d'hémoglobine du sujet en dessous de la valeur normale peut être basée sur le jugement de l'investigateur pour décider si le sujet doit être sélectionné ; c) le nombre absolu de neutrophiles ≥ 1,5 × 109 / L peut être inscrit ;
11. Les indicateurs biochimiques cliniques suivants doivent se situer à moins de 20 % de la plage normale : créatinine, alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase, bilirubine totale et phosphatase alcaline. De plus, l'albumine sérique n'est pas inférieure à la limite inférieure de la valeur normale de 10 % ;
12. Les sujets ont pris une méthode de contraception approuvée. Les sujets féminins (ou partenaires féminins de sujets masculins) doivent être stériles (hystérectomie, salpingectomie bilatérale, ligature tubaire bilatérale ou plus d'un an après la ménopause) ou être fertiles mais avant la première dose pendant 2 semaines, des méthodes contraceptives approuvées par l'étude ont été utilisées tout au long la période d'étude à 28 jours après la fin de l'étude ou l'arrêt de l'étude. Les sujets masculins ayant une partenaire féminine fertile doivent avoir subi une vasectomie ou consentir à une contraception efficace pendant toute la période d'étude (2 semaines avant la première dose, tout au long de l'étude période, jusqu'à la fin de l'étude ou 28 jours après l'arrêt de l'étude) méthode ;
13. Les femmes fertiles doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 24 heures précédant la première dose ;
14. Les sujets comprennent parfaitement et sont capables de se conformer aux exigences du protocole de recherche et sont disposés à terminer l'étude comme prévu.

Critère d'exclusion:

1. Les sujets avaient des antécédents de thrombose artérielle/veineuse (y compris accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire, infarctus du myocarde, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) et présentaient au moins 2 des facteurs de risque suivants : hormonothérapie substitutive, médicament de contraception orale (y compris les œstrogènes ), tabagisme, diabète, hypercholestérolémie, hypertension médicamenteuse, tumeurs malignes, coagulopathie héréditaire ;
2. Anomalies autres que le PTI au cours de la phase de dépistage ou tout antécédent médical ou condition que l'investigateur a considéré comme inapte à participer à l'étude ;
3. Patients avec IMC ≥ 28 ;
4. Femmes enceintes ou allaitantes;
5. Antécédents d'abus d'alcool/drogues dans les 12 mois précédant le dépistage ou la première dose ;
6. Traitement antérieur avec un médicament à l'étude spécifique autre que la rhTPO ou d'autres traitements de recherche ;
7. Le sujet a déjà reçu ou reçoit actuellement un traitement avec de l'exénatide ou d'autres agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine ;
8. Tout au long de l'étude, les médicaments affectant la fonction plaquettaire (y compris, mais sans s'y limiter, l'aspirine, le clopidogrel et/ou les anti-inflammatoires non stéroïdiens AINS) ou le traitement anticoagulant ont été poursuivis pendant plus de 3 jours ;
9. Accepter tous les suppléments à base de plantes ou nutritionnels, à l'exclusion des suppléments vitaminiques et des suppléments minéraux dans la semaine précédant le début de l'étude ;
10. Il existe des antécédents d'agrégation plaquettaire anormale qui peuvent affecter la fiabilité des mesures de la numération plaquettaire ;
11. Avant l'administration de la première dose, la biopsie de la moelle osseuse a montré une anomalie à l'exception du PTI dans les 4 semaines, et l'investigateur a jugé que l'anomalie rendait le sujet inapte à l'étude, ou la biopsie de la moelle osseuse a montré une autre maladie primaire qui a provoqué une thrombocytopénie ;
12. Preuve de toutes les infections à VIH en laboratoire ou cliniques, antécédents cliniques d'hépatite C, d'hépatite B ou d'hépatite active lors du dépistage. Les tests de laboratoire pendant la période de dépistage indiquent une infection à l'hépatite C ou à l'hépatite B. (Défini comme test HBsAg positif, en plus, si le test HBsAg est négatif, mais HBcAb est positif, quel que soit le statut de HBsAb, le test ADN du VHB est requis, s'il est positif, les sujets doivent être exclus) ;
13. Un traitement de sauvetage est nécessaire avant la première dose du médicament.