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기증자 줄기 세포 이식을 받는 혈액암이 있는 소아 및 청년의 만성 이식편대숙주병 예방을 위한 나이브 T 세포 고갈

2026년 9월 1일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center

소아 및 청년의 만성 이식편대숙주병 예방을 위한 나이브 T 세포 고갈의 다기관 2상 무작위 대조 시험

이 2상 시험은 순진한 T 세포 고갈이 기증자 줄기 세포 이식을 받는 혈액암을 앓고 있는 소아 및 청년의 만성 이식편대숙주병을 예방하는 데 얼마나 잘 작용하는지 연구합니다. 때때로 기증자로부터 이식된 백혈구가 신체의 정상 조직을 공격합니다(이식편 대 숙주병이라고 함). 이식 전에 기증자 세포에서 특정 유형의 T 세포(나이브 T 세포)를 제거하면 이런 일이 발생하지 않을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자는 2개의 팔 중 1개로 무작위 배정됩니다. 모든 환자는 3가지 컨디셔닝 요법 중 하나를 받습니다.

컨디셔닝 요법 A: 환자는 -10일에서 -7일 사이에 전신 방사선 조사(TBI)를 1일 2회(BID) 받고, -6일과 -5일에 1일 1회(QD) 3시간에 걸쳐 티오테파 정맥 주사(IV)와 플루다라빈을 받습니다. -6일부터 -2일까지 ​​하루에 한 번 30분 동안 IV.

컨디셔닝 요법 B: 환자는 -8~-5일에 TBI BID를 받은 다음 -4~-2일에 30분 QD에 걸쳐 플루다라빈 IV를, -3일과 -2일에 1시간 QD에 걸쳐 시클로포스파미드 IV를 받습니다.

컨디셔닝 요법 C: 환자는 -6일에서 -2일에 QD 30분에 걸쳐 플루다라빈 IV를 받고, -5일에서 -2일에 QD로 180분에 걸쳐 부설판 IV를 받고, -1일에 전신 방사선 조사 BID를 받습니다.

ARM I: 환자는 0일에 순진한 T 세포 고갈된 PBSC를 받습니다.

ARM II: 환자는 0일에 조작되지 않은 T 세포가 풍부한 BM을 받습니다.

GVHD 프로필락시스: 모든 환자는 -1일에서 +50일까지 타크로리무스 IV를 받은 후 등급 II-IV aGVHD가 없는 경우 테이퍼를 받습니다. 환자는 또한 +1일, +3일, +6일 및 +11일에 메토트렉세이트 IV를 투여받습니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 주기적으로 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Dana Farber / Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • UH Rainbow Babies and Children's Hospital (University Hospitals Cleveland Medical Center)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 환자는 다음 진단 중 하나를 가지고 있어야 하며 연구 기관 주임 시험자(PI)에 의해 동종이계 HCT에 대한 적절한 후보로 간주되어야 합니다.

    • 골수 모세포가 5% 미만인 급성 림프구성 백혈병(ALL).
    • 골수 모세포가 25% 미만인 급성 골수성 백혈병(AML).
    • 기타 급성 백혈병(OAL)에는 급성 양성 표현형 백혈병(ABL), 모호한 계통(ALAL), 혼합 표현형 급성 백혈병(MPAL), 모세포 형질세포 수지상 세포 종양(BPDCN) 및 급성 미분화 백혈병(AUL)이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. 5% 골수 폭발.
    • 과도한 모세포(EB-1 및 EB-2)가 있는 골수이형성 증후군(MDS)으로 세포독성 유도 화학요법을 받았습니다.
  • 정보에 입각한 동의 시점에서 6개월~22세.
  • 일치하는 관련 기증자(MRD) 또는 일치하는 비관련 기증자(MUD)(인간 백혈구 항원 [HLA]-A, -B, -C, -DRB1에 대한 8/8 일치로 정의됨).

  • 주입을 위해 계획된 제품 유형은 PBSC 또는 BM입니다(즉, 제대혈 아님):

    • 타당성 단계에서 주입을 위해 계획된 제품 유형은 PBSC여야 합니다.
    • RCT의 경우 계획된 제품 유형은 PBSC 또는 BM이어야 합니다.
  • Karnofsky 또는 Lansky 점수 >= 60%.
  • 휴식 시 좌심실 박출률(LVEF) >= 40%.

  • 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력(헤모글로빈에 대해 보정됨) >= 폐 기능 검사(PFT)에 의해 예측된 60%

    * PFT를 수행할 수 없는 환자(연령 < 6세 또는 발달상 PFT 수행이 불가능한 것으로 간주되는 환자): 산소 포화도(산소 측정 기준)는 실내 공기에서 >= 92%여야 합니다.

  • 총 빌리루빈 =< 2 x 정상 상한치(ULN)(값[s] > 2 x ULN이 질병 또는 약물 관련이 아닌 경우).

    * 값이 > 2 x ULN이고 질병 또는 약물과 관련이 없는 경우 환자는 위장관(GI) 의사의 평가를 받아야 합니다. GI 의사가 프로토콜 치료가 환자에게 금기라고 생각하는 경우 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

  • 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) = < 2 x ULN(값[들] > 2 x ULN이 질병 또는 약물 관련이 아닌 경우).

    * 값이 > 2 x ULN이고 질병 또는 약물과 관련이 없는 경우 환자는 위장관 GI 의사의 평가를 받아야 합니다. GI 의사가 프로토콜 치료가 환자에게 금기라고 생각하는 경우 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

  • 연령에 대한 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌(SCr). SCr이 연령의 정상 범위를 벗어나는 경우 크레아티닌 청소율(CrCl) > 40 mL/min/1.73m^2 얻어야 합니다(24시간[hr] 소변 검체 또는 핵 사구체 여과율[GFR]로 측정).

    • 연령(세): 최대 SCr(mg/dL)
    • =< 5: 0.8
    • 6-10: 1
    • 11-15: 1.2
    • > 15: 1.5
  • 수령인의 정보에 입각한 동의/동의/법적 보호자 허가 문서를 입수해야 합니다.
  • 기증자: 피험자와 관련이 있거나(MRD) 관련이 없을 수 있습니다(MUD).
  • 기증자: 8/8 HLA 대립 유전자(HLA-A, -B, -C 및 -DRB1)에서 피험자와 일치해야 합니다.
  • 기증자: 14세 이상이어야 합니다.
  • 기증자: 미국(USA)에서 기증할 수 있어야 합니다(예: 국제 기부자는 제외).
  • 기증자: BM 또는 PBSC 기증에 동의해야 합니다(예: 요청된 제품 유형이 무엇이든 기부에 동의)(본 연구의 RCT 단계에만 적용 가능).

  • 제공자: 머드:

    • 해당 국가 골수 기증자 프로그램(NMDP) 기증자 규제 요건에 따라 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.

    • NMDP에서 정의한 적격성 기준을 충족하거나 긴급한 의학적 필요성 진술로 부적격해야 합니다(예외 21 CFR 1271.65(b)(iii)).

      • 테스트는 CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments) 인증 실험실에서 FDA(Food and Drug Administration) 허가, 승인 및 승인된 테스트 키트를 사용하여 수행해야 합니다.

  • 기증자: MRD:

    • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1, HIV-2, 인간 T-림프친화성 바이러스(HTLV)-1, HTLV-2, B형 간염, C형 간염(혈청학적 및/또는 핵산 검사[NAT] 및/또는 또는 기타 승인된 테스트)

    • 기관 기증자 적격성 기준을 충족하거나 기증자가 1촌 또는 2촌이라는 진술로 부적격해야 합니다(예외 21 CRF 1271.65(b)(i)).

      • 테스트는 CLIA 인증 실험실에서 FDA 허가, 허가 및 승인된 테스트 키트를 사용하여 수행해야 합니다.

제외 기준:

  • 활동성 중추신경계(CNS) 질환. 환자는 CNS 질환의 병력이 있을 수 있습니다. 그러나 모든 CNS 질환은 사전 조건화 평가가 끝날 때까지 제거되어야 합니다. 준비 요법 시작 후 30일 이내에 첫 번째 뇌척수액(CSF) 평가에서 CNS 질환이 확인되면 환자가 프로토콜에 적합하려면 CSF 평가를 반복해야 하며 질병의 증거가 없어야 합니다.
  • GVHD 예방을 위한 다른 실험 프로토콜을 사용하는 환자.

  • 환자 체중:

    • 일치하는 관련 기증자(MRD): > 100kg은 부적격
    • MUD(Matched Unrelated Donor): > 75kg은 등록 전에 프로토콜 주임 조사자(PI)와 논의해야 합니다.
  • HIV 양성.
  • 제어되지 않는 감염은 감염병 의사가 평가해야 하며 연구 기관 PI, 감염병 의사 및 프로토콜 PI에 의해 HCT를 받기에 적합한 것으로 간주되어야 합니다. 상기도 감염(URI)은 이러한 맥락에서 제어되지 않는 감염을 구성하지 않습니다.
  • 급성 백혈병 또는 골수이형성 증후군(MDS) 이외의 질병으로 인한 기대 수명 < 3개월.
  • 수혜자가 HCT에 적합하지 않게 만드는 심각한 의학적 상태.
  • 이전 동종 또는 자가 HCT.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  • 가임 가능한 것으로 추정되고 효과적인 피임 방법을 사용하거나 연구 치료 중 및 HCT 후 12개월 동안 성교를 자제하려는 가임 연령의 환자.
  • 타크로리무스, 플루다라빈 또는 메토트렉세이트(MTX)에 대해 알려진 과민성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Arm I(화학요법, 순수 T세포 고갈 PBSC)

조건 요법 A: 환자는 -10~-7일에 TBI BID를 받은 후 -6~5일에 티오테파 IV를 3시간 QD로 투여받고, -6~-2일에 1일 1회 플루다라빈 IV를 30분에 걸쳐 투여받습니다.

조건 요법 B: 환자는 -8~5일에 TBI BID를 받은 후, -4~-2일에 플루다라빈 IV를 30분 QD로 받고, 시클로포스파미드 IV를 -3일과 -2일에 1시간 QD로 IV받습니다.

조건 요법 C: 환자는 -6~-2일에 플루다라빈을 30분에 걸쳐 QD로 IV 투여받고, -5~-2일에 부술판을 180분에 걸쳐 QD로 IV 투여받고, -1일에 전신 방사선 조사 BID를 받습니다.

이식: 환자는 0일차에 순수 T 세포가 고갈된 PBSC를 받습니다.

GVHD 예방: 모든 환자에게 -1일차부터 타크로리무스 IV를 투여하고 1, 3, 6, 11일차에 메토트렉세이트 IV를 투여합니다.

또한, 환자는 시험 기간 동안 생검 유무에 관계없이 기준선에서 ECHO 및 CSF 수집은 물론 혈액 샘플 수집 및 골수 흡인을 받습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 IV
다른 이름들:
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • 사이클로블라스틴
  • 사이토포스판
의약품: 플루다라빈
주어진 IV
다른 이름들:
  • 플루라도사
  • 2-플루오로비다라빈
  • 2-플루오로-9-베타-아라비노푸라노실아데닌
의약품: 메토트렉세이트
주어진 IV
다른 이름들:
  • 아비트렉세이트
  • 알파-메토프테린
  • 아메토프테린
  • 브라멕세이트
  • Emtexate
  • Emthexat
  • Emthexate
  • 파미트렉사트
  • 메드사트렉세이트
  • 메토블라스틴
  • 류마트렉스
방사능: 전신 조사
TBI를 받다
다른 이름들:
  • 전신 조사
  • TBI
  • SCT_TBI
절차: 심초음파
에코를 겪다
다른 이름들:
  • EC
  • 에코
절차: 골수 흡인
골수 흡인
의약품: 부설판
주어진 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스
  • 미설판
  • 미토산
  • 부술팜
  • 부술파눔
  • 부술판
  • 미술반
  • 미레우콘
의약품: 타크로리무스
주어진 IV
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • 후지마이신
  • 프로토픽
의약품: 티오테파
주어진 IV
다른 이름들:
  • 테파디나
  • 온코티오테파
  • 스테파
  • 테스파민
  • 티오-테파
  • 티오포스파마이드
  • 티오포질
  • 티오포스포르아미드
  • 1,1',1"-포스피노티오일리디네트리사지리딘
  • 트리에틸렌티오포스포르아미드
절차: 골수 생검
골수 생검을 받다
절차: 나이브 T 세포 고갈 조혈모세포 이식
순진한 T 세포 고갈된 PBSC 수신
절차: 생물 표본 수집
CSF 및 혈액 샘플 채취
활성 비교기: Arm II(화학요법, 조작되지 않은 T 세포 충만 BM)

조건 요법 A: 환자는 -10~-7일에 TBI BID를 받은 후 -6~5일에 티오테파 IV를 3시간 QD로 투여받고, -6~-2일에 1일 1회 플루다라빈 IV를 30분에 걸쳐 투여받습니다.

조건 요법 B: 환자는 -8~5일에 TBI BID를 받은 후, -4~-2일에 플루다라빈 IV를 30분 QD로 받고, 시클로포스파미드 IV를 -3일과 -2일에 1시간 QD로 IV받습니다.

조건 요법 C: 환자는 -6~-2일에 플루다라빈을 30분에 걸쳐 QD로 IV 투여받고, -5~-2일에 부술판을 180분에 걸쳐 QD로 IV 투여받고, -1일에 전신 방사선 조사 BID를 받습니다.

이식: 환자는 0일에 조작되지 않은 T 세포가 풍부한 BM을 받습니다.

GVHD 예방: 모든 환자에게 -1일차부터 타크로리무스 IV를 투여하고 1, 3, 6, 11일차에 메토트렉세이트 IV를 투여합니다.

또한, 환자는 시험 기간 동안 생검 유무에 관계없이 기준선에서 ECHO 및 CSF 수집은 물론 혈액 샘플 수집 및 골수 흡인을 받습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 IV
다른 이름들:
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • 사이클로블라스틴
  • 사이토포스판
의약품: 플루다라빈
주어진 IV
다른 이름들:
  • 플루라도사
  • 2-플루오로비다라빈
  • 2-플루오로-9-베타-아라비노푸라노실아데닌
의약품: 메토트렉세이트
주어진 IV
다른 이름들:
  • 아비트렉세이트
  • 알파-메토프테린
  • 아메토프테린
  • 브라멕세이트
  • Emtexate
  • Emthexat
  • Emthexate
  • 파미트렉사트
  • 메드사트렉세이트
  • 메토블라스틴
  • 류마트렉스
방사능: 전신 조사
TBI를 받다
다른 이름들:
  • 전신 조사
  • TBI
  • SCT_TBI
절차: 심초음파
에코를 겪다
다른 이름들:
  • EC
  • 에코
절차: 골수 흡인
골수 흡인
의약품: 부설판
주어진 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스
  • 미설판
  • 미토산
  • 부술팜
  • 부술파눔
  • 부술판
  • 미술반
  • 미레우콘
의약품: 타크로리무스
주어진 IV
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • 후지마이신
  • 프로토픽
의약품: 티오테파
주어진 IV
다른 이름들:
  • 테파디나
  • 온코티오테파
  • 스테파
  • 테스파민
  • 티오-테파
  • 티오포스파마이드
  • 티오포질
  • 티오포스포르아미드
  • 1,1',1"-포스피노티오일리디네트리사지리딘
  • 트리에틸렌티오포스포르아미드
절차: 골수 생검
골수 생검을 받다
절차: 동종 골수 이식
조작되지 않은 T 세포 충만 BM 수신
다른 이름들:
  • 알로비엠티
  • 동종 BMT
  • 동종 혈액 및 골수 이식
절차: 생물 표본 수집
CSF 및 혈액 샘플 채취

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
타당성 달성
기간: 최대 2년
성공은 각 연구 사이트에서 2개의 연속적인 Naive T 세포(TN)-제거된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 조혈 세포 이식(HCT)에 대한 세포 선택 목표의 달성으로 정의됨(타당성)
최대 2년
28일까지 호중구의 생착(타당성)
기간: 28일째
성공은 서로 다른 날에 획득한 3개의 연속 실험실 값 중 첫째 날의 호중구 생착(절대 호중구 수[ANC] >= 500/mm^3) 달성으로 정의됩니다.
28일째
현재 이식편대숙주병(GVHD)-무재발, 무재발 생존(무작위 대조 시험[RCT])
기간: 1년에
살아있는 것으로 정의, HCT 후 재발 없음, 프레드니손이 필요한 현재 GVHD 없음, 이식 거부 또는 이식 실패 없음. 1차 종료점을 충족하는 피험자의 비율은 90% 신뢰 구간(CI)으로 각 부문에서 설명하고 카이-제곱 테스트를 사용하여 부문 간에 비교합니다. 이 비교에는 양면 10% 유의 수준이 사용됩니다.
1년에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
국립보건원(NIH) 기준을 충족하고 프레드니손(RCT)이 필요한 만성 GVHD(cGVHD)
기간: 1년 2년
누적 발병률 곡선은 HCT 후 1년 및 2년에 90% CI와 함께 각 팔에 대해 계산됩니다. cGVHD 발생 이전의 사망 및/또는 재발은 경쟁 위험으로 간주됩니다. 누적 입사 곡선은 Gray's test를 사용하여 팔 사이에서 비교됩니다. cGVHD의 최대 심각도도 각 부문에서 설명하고 카이제곱 테스트를 사용하여 비교할 것입니다.
1년 2년
GVHD(RCT)의 치료를 위해 생존하고 프레드니손(또는 동등한 전신 코르티코스테로이드)을 제거한 피험자의 비율
기간: HCT 후 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월에
GVHD에 대해 프레드니손(또는 동등한 전신 코르티코스테로이드)을 사용할 필요 없이 생존한 피험자의 비율은 24개월 이상의 시점에서 두 팔에 대해 90% CI로 추정하고 카이 제곱 테스트를 사용하여 비교합니다.
HCT 후 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fred Hutchinson Cancer Center

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Marie Bleakley, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 8월 29일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 12월 17일

처음 게시됨 (실제)

2018년 12월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RG1003345 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 9880 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2018-01752 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • P01CA018029-43 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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