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NMO 스펙트럼 장애를 끝내기 위한 자가 이식 (ATTEND)

2019년 11월 18일 업데이트: Richard Burt, MD, Northwestern University

신경 척수염 시신경 스펙트럼 장애(NMOSD)에 대한 자가 조혈 줄기 세포 이식

이 연구는 면역억제제와 화학요법을 사용하여 자가 줄기 세포 이식으로 질병을 치료하여 면역 체계를 재설정하고 질병이 장기간 완화될 것인지 결정하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에 사용된 자가 줄기 세포 이식은 시클로포스파미드(화학요법), 토끼 항흉선세포 글로불린(rATG)(질병을 일으키는 것으로 생각되는 면역 세포를 죽이는 단백질), 리툭시맙(생물학적 약물)을 사용하는 조사 절차입니다. 면역 체계의 B 세포를 표적으로 하는) 및 정맥 면역글로불린(IVIg)(면역 조절 및 항염증 효과가 있는 혈장 기증자로부터 풀링된 IgG 항체), 이전에 수집한 자신의 혈액 줄기 세포(자가 줄기 세포 이식)를 반환합니다. 질병유발항체 제거를 위한 줄기세포이식을 위한 입원 하루 전 혈장분리반출술도 1일 실시한다. NMOSD의 재발 및 진행(악화)을 막는 이 실험적 치료의 능력을 평가합니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 이식 전 평가 시점에서 18세 - 65세
  2. NMOSD의 확립된 진단(아쿠아포린 4(AQP4)-IgG 항체 유무에 관계없이)

제외 기준:

  1. 18세 미만 또는 65세 이상
  2. 죄수
  3. 정신 질환 또는 정신 장애로 인해 치료 또는 사전 동의가 불가능하거나 동의할 수 없는 모든 성인(질병으로 인해 인지 장애가 있는 성인의 경우 가장 가까운 친척의 동의를 얻을 수 있음).
  4. 하반신 마비 또는 사지 마비(몇 피트만이라도 보행기를 사용할 수 있어야 함)
  5. 광범위한 피질하 백질 병변
  6. 조절되지 않는 진성 당뇨병 또는 조사관의 의견에 따라 공격적인 치료를 견디는 환자의 능력을 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 질병
  7. 지난 12개월 이내의 심근경색. 12개월 이상인 경우 도부타민 스트레스 테스트를 통과하고 심장병 진단을 받아야 합니다.
  8. 활동성 전신성 홍반성 루푸스, 쇼그렌병, 중증 근무력증 또는 기타 자가면역 질환
  9. 낫적혈구병, 겸상적혈구병 또는 응고병증
  10. 방사선 요법, 화학 요법 또는 생물학적 요법이 필요한 악성 종양의 이전 병력
  11. 긍정적인 임신 테스트, 효과적인 산아제한 수단을 추구할 수 없거나 추구할 수 없음, 또는 치료의 부작용으로 돌이킬 수 없는 불임을 기꺼이 받아들이거나 이해하지 못함
  12. 모유 수유중인 여성
  13. 심전도(EKG) 또는 24시간 홀터에서 치료되지 않은 생명을 위협하는 심장 부정맥
  14. 좌심실 박출률(LVEF)
  15. 티프노-피넬리 지수(FEV1/FVC)
  16. 혈청 크레아티닌 >2.0 mg/dl
  17. 간경변증, 트랜스아미나제 > 정상 한계의 2배 또는 빌리루빈 > 2.0mg/dl(길버트병으로 인한 경우 제외)
  18. 혈소판 수 < 100,000/μl 또는 절대 호중구 수(ANC) < 1000/μl와 같은 주요 혈액학적 이상
  19. 무증상 세균뇨를 제외한 활동성 감염
  20. 자기 공명 영상(MRI) 검사를 안전하게 받을 수 있는 환자의 능력을 방해하는 신체에 이식된 금속 물체의 존재
  21. 마우스, 토끼 또는 대장균 유래 단백질에 대한 알려진 과민성
  22. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
  23. B형 또는 C형 간염 양성
  24. 이전 6개월 이내에 natalizumab(Tysabri) 사용
  25. 최근 3개월 이내 fingolimod(Gilenya) 사용
  26. 지난 3개월 이내에 dimethyl fumarate(Tecfidera) 사용
  27. 체내에서 제거되지 않는 한 테리플루노마이드(Aubagio) 사용(혈장 농도
  28. 이전 12개월 이내에 alemtuzumab(Lemtrada/Campath) 사용
  29. 이전 6개월 이내에 rituximab(Rituxan) 또는 ocrelizumab(Ocrevus) 사용
  30. mitoxantrone (Novantrone)을 사용한 선행 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 조혈모세포이식
조혈 줄기 세포 치료는 다음과 같이 수행됩니다. 자가 줄기 세포는 리툭시맙, 시클로포스파미드, 메스나, rATG(토끼) 및 메틸프레드니솔론으로 컨디셔닝한 후 주입됩니다. Granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) 및 정맥 내 면역 글로불린 (IVIg)은 이식 후 투여됩니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
화학 요법 및 면역 체계 억제에 사용되는 약물
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: G-CSF
골수를 자극하여 과립구와 줄기세포를 생성하고 혈류로 방출하는 당단백질
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
  • 자르시오
  • 그래닉스
의약품: rATG
림프구에 대한 토끼 다클론 항체
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 항 흉선 세포 글로불린
의약품: 메스나
방광에서 출혈의 위험을 줄이기 위해 시클로포스파미드 또는 이포스파미드를 복용하는 사람들에게 사용되는 약물
다른 이름들:
  • 메스넥스
의약품: 리툭시맙
특정 자가면역 질환 및 암 종류를 치료하는 데 사용되는 단일 클론 항체 요법
다른 이름들:
  • 리툭산
의약품: 메틸프레드니솔론
면역 체계를 억제하고 염증을 감소시키는 데 사용되는 코르티코스테로이드 약물
다른 이름들:
  • 데포메드롤
  • 솔루메드롤
생물학적: IVIg
면역조절 및 항염증 효과가 있는 수천 명의 혈장 공여자로부터 풀링된 면역글로불린(IgG)
다른 이름들:
  • 감마가드
  • 프리비겐
  • 옥타감
  • 비비감
  • 카리뮨 나노필터(NF)
생물학적: 자가 줄기 세포
환자 자신의 줄기세포 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: 5 년
다음과 같이 정의되는 질병 진행: 비NMO 질병 과정으로 인한 것이 아니라 최소 6개월 간격의 연속 평가에서 확장 장애 상태 척도(EDSS)의 1.0점 증가. EDSS 척도는 0에서 10까지 0.5 단위로 더 높은 수준의 장애를 나타냅니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발 없는 생존
기간: 5 년
재발은 다음과 같이 정의됩니다. 생착 후 발생하고 24시간 이상 지속되는 급성 신경학적 악화, 신경학적 검사에서 객관적인 악화가 동반되며 신경과 전문의가 기록하고 열, 감염, 스트레스, 열, 약물 또는 관련 가성 악화로 설명되지 않음. MRI 강화에 의한 지지적 확인이 선호되지만 의무 사항은 아닙니다.
5 년
EDSS(확장 장애 상태 척도) 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
EDSS 척도는 0에서 10까지 0.5 단위로 더 높은 수준의 장애를 나타냅니다. EDSS의 개선은 6개월 이상 지속된 0.5점 또는 1.0점으로 정의됩니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
스크립스 신경학적 평가 척도(NRS) 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
NRS 척도는 낮은 수준의 장애를 나타내는 1점 단위로 0에서 100까지입니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
삶의 질 향상
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
약식(SF)-36 건강 조사를 사용하여 측정되었습니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
PASAT(청각 연속 추가 검사) 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
PASAT는 청각 정보 처리 속도와 유연성, 계산 능력을 구체적으로 평가하는 인지 기능의 척도입니다. 2" 및 3" 버전으로 측정된 개선 사항
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
보행 지수 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
피험자의 25피트 걷기 시간이 측정되고 걷기/보행 및/또는 필요한 도움에 따라 0에서 10까지의 점수가 할당됩니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
9홀 페그 테스트(9-HPT) 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
9-HPT는 상지 기능에 대한 간략하고 표준화된 정량적 검사입니다. 주로 사용하는 손과 자주 사용하지 않는 손을 모두 두 번 테스트하며, 매번 작업을 완료하는 데 걸리는 총 시간을 기록하고 평균을 냅니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
NMO IgG(aquaporin-4) 항체 역가의 변화
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
양성에서 음성으로의 변화를 찾는 항체 역가의 평가.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
시력 개선
기간: 6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
시력 검사는 특정 거리에서 문자나 기호의 세부 사항이 얼마나 잘 보이는지 확인하는 시력 검사입니다.
6개월, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Northwestern University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2019년 11월 1일

기본 완료 (예상)

2025년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 11월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 2월 1일

처음 게시됨 (실제)

2019년 2월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 18일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DIAD.ATTEND.2018

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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