Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog transplantation for at afslutte NMO-spektrumforstyrrelse (ATTEND)

18. november 2019 opdateret af: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Denne undersøgelse er designet til at behandle din sygdom med en autolog stamcelletransplantation ved hjælp af et regime af immunundertrykkende lægemidler og kemoterapi for at nulstille dit immunsystem og for at afgøre, om din sygdom vil gå i langvarig remission.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den autologe stamcelletransplantation, der anvendes i denne forskningsundersøgelse, er en undersøgelsesprocedure, der bruger cyclophosphamid (kemoterapi), kanin-antithymocytglobulin (rATG) (et protein, der dræber de immunceller, der menes at forårsage din sygdom), rituximab (et biologisk lægemiddel). som retter sig mod B-celler i dit immunsystem) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) (poolede IgG-antistoffer fra plasmadonorer med immunmodulerende og antiinflammatoriske virkninger), efterfulgt af tilbagevenden af ​​dine egne tidligere indsamlede blodstamceller (autolog stamcelletransplantation). En dags plasmaferese vil også blive udført dagen før indlæggelse til stamcelletransplantation for at fjerne sygdomsfremkaldende antistoffer. Denne eksperimentelle behandlings evne til at stoppe tilbagefald og progression (forværring) af din NMOSD vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 - 65 år på tidspunktet for evaluering før transplantation
  2. En etableret diagnose af NMOSD (med eller uden aquaporin 4 (AQP4)-IgG antistof)

Ekskluderingskriterier:

  1. Under 18 år eller over 65 år
  2. Fanger
  3. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel, der gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt, eller enhver voksen, der ikke er i stand til at give samtykke (for voksne kognitivt svækket på grund af sygdom kan samtykke indhentes fra den nærmeste levende pårørende).
  4. Paraplegi eller quadriplegi (skal kunne bruge en rollator, selv om det kun er et par fødder)
  5. Omfattende subkortikale hvid substans læsioner
  6. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv behandling i fare
  7. Myokardieinfarkt inden for de sidste 12 måneder. Hvis den er længere end 12 måneder, skal den bestå en dobutamin-stresstest og godkendes af kardiologi.
  8. Aktiv systemisk lupus erythematous, Sjogrens, myasthenia gravis eller en anden autoimmun sygdom
  9. Seglcellesygdom, seglcellesygdom eller koagulopati
  10. Tidligere malignitetshistorie, der krævede strålebehandling, kemoterapi eller biologisk terapi
  11. Positiv graviditetstest, manglende evne eller ude af stand til at forfølge effektive præventionsmidler, eller manglende villigt acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi
  12. Kvinder, der ammer
  13. Ubehandlet livstruende hjertearytmi på elektrokardiogram (EKG) eller 24-timers holter
  14. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli indeks (FEV1/FVC)
  16. Serumkreatinin >2,0 mg/dl
  17. Levercirrhose, transaminaser >2x af normalgrænsen eller bilirubin >2,0 mg/dl, medmindre det skyldes Gilberts sygdom
  18. Større hæmatologiske abnormiteter såsom blodpladetal < 100.000/μl eller absolut neutrofiltal (ANC) < 1000/μl
  19. Aktiv infektion undtagen asymptomatisk bakteriuri
  20. Tilstedeværelse af metalliske genstande implanteret i kroppen, som ville udelukke patientens evne til sikkert at få foretaget magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) undersøgelser
  21. Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. coli-afledte proteiner
  22. Human immundefektvirus (HIV) positiv
  23. Hepatitis B eller C positiv
  24. Brug af natalizumab (Tysabri) inden for de foregående seks måneder
  25. Brug af fingolimod (Gilenya) inden for de seneste tre måneder
  26. Brug af dimethylfumarat (Tecfidera) inden for de foregående tre måneder
  27. Brug af teriflunomid (Aubagio), medmindre det fjernes fra kroppen (plasmakoncentration
  28. Brug af alemtuzumab (Lemtrada/Campath) inden for de seneste 12 måneder
  29. Brug af rituximab (Rituxan) eller ocrelizumab (Ocrevus) inden for de seneste seks måneder
  30. Tidligere behandling med mitoxantron (Novantrone)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Hæmatopoietisk stamcelleterapi vil blive udført som følger: Autologe stamceller vil blive infunderet efter konditionering med rituximab, cyclophosphamid, mesna, rATG (kanin) og methylprednisolon. Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) vil blive administreret efter transplantationen.
Medicin: Cyclofosfamid
En medicin, der bruges som kemoterapi og til at undertrykke immunsystemet
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: G-CSF
Et glykoprotein, der stimulerer knoglemarven til at producere granulocytter og stamceller og frigive dem til blodbanen
Andre navne:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Medicin: rATG
Et kanin polyklonalt antistof mod lymfocytter
Andre navne:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymocyt globulin
Medicin: Mesna
En medicin, der bruges til dem, der tager cyclophosphamid eller ifosfamid for at mindske risikoen for blødning fra blæren
Andre navne:
  • Mesnex
Medicin: Rituximab
Monoklonal antistofterapi bruges til at behandle visse autoimmune sygdomme og kræfttyper
Andre navne:
  • Rituxan
Medicin: Methylprednisolon
En kortikosteroid medicin, der bruges til at undertrykke immunsystemet og mindske inflammation
Andre navne:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisk: IVIg
Poolet immunoglobulin (IgG) fra tusindvis af plasmadonorer, der har immunmodulerende og antiinflammatoriske virkninger
Andre navne:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanofiltreret (NF)
Biologisk: Autologe stamceller
Infusion af patientens egne stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
Sygdomsprogression defineret som: 1,0-point stigning i Expanded Disability Status Scale (EDSS) ved på hinanden følgende evalueringer med mindst seks måneders mellemrum og ikke på grund af en ikke-NMO sygdomsproces. EDSS-skalaen går fra 0 til 10 i trin på 0,5, der repræsenterer højere niveauer af handicap.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
Tilbagefald defineret som: Akut neurologisk forværring, der opstår efter engraftment og varer mere end 24 timer, ledsaget af objektiv forværring ved neurologisk undersøgelse, der er dokumenteret af en neurolog og ikke forklares med feber, infektion, stress, varme, medicin eller relateret pseudo-forværring. Understøttende bekræftelse ved forstærkning på MR foretrækkes, men ikke obligatorisk.
5 år
Udvidet handicapstatusskala (EDSS) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
EDSS-skalaen går fra 0 til 10 i trin på 0,5, der repræsenterer højere niveauer af handicap. Forbedring i EDSS er defineret af både 0,5 eller 1,0 point, der opretholdes i mere end 6 måneder
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Scripps Neurological Rating Scale (NRS) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
NRS-skalaen går fra 0 til 100 i trin på 1 point, der repræsenterer lavere niveauer af handicap.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Målt ved brug af den korte form (SF)-36 sundhedsundersøgelse.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
PASAT er et mål for kognitiv funktion, der specifikt vurderer auditiv informationsbehandlingshastighed og fleksibilitet samt beregningsevne. Forbedring målt med 2" og 3" versionerne
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Ambulationsindeksforbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forsøgspersonens gang på 25 fod er timet, og en score fra 0 til 10 tildeles baseret på deres gang/gang og/eller nødvendig assistance.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forbedring af 9-hullers pindtest (9-HPT).
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
9-HPT er en kort, standardiseret, kvantitativ test af overekstremitetsfunktion. Både de dominerende og ikke-dominante hænder testes to gange, hvor den samlede tid til at fuldføre opgaven hver gang registreres og derefter gennemsnittet.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Ændring i NMO IgG (aquaporin-4) antistoftiter
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Evaluering af antistoftiteren, på udkig efter en ændring fra positiv til negativ.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forbedring af synsskarphed
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
En synsstyrketest er en øjenundersøgelse, der kontrollerer, hvor godt man ser detaljerne i et bogstav eller et symbol fra en bestemt afstand.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Northwestern University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

28. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

4. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner