Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen siirto NMO-spektrihäiriön lopettamiseksi (ATTEND)

maanantai 18. marraskuuta 2019 päivittänyt: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto neuromyelitis optica -spektrihäiriötä varten (NMOSD)

Tämä tutkimus on suunniteltu hoitamaan sairauttasi autologisella kantasolusiirrolla käyttämällä immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä ja kemoterapiaa immuunijärjestelmän palauttamiseksi ja sen määrittämiseksi, paraneeko sairautesi pitkällä aikavälillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa käytetty autologinen kantasolusiirto on tutkimusmenetelmä, jossa käytetään syklofosfamidia (kemoterapiaa), kanin antitymosyyttiglobuliinia (rATG) (proteiini, joka tappaa immuunisoluja, joiden uskotaan aiheuttavan sairauttasi), rituksimabia (biologinen lääke) joka kohdistuu immuunijärjestelmäsi B-soluihin) ja suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) (yhdistetyt IgG-vasta-aineet plasmanluovuttajilta, joilla on immunomoduloivia ja tulehdusta ehkäiseviä vaikutuksia), minkä jälkeen palautetaan omat aiemmin kerätyt veren kantasolut (autologinen kantasolusiirto). Yhden päivän plasmafereesi suoritetaan myös päivää ennen kantasolusiirtoa tautia aiheuttavien vasta-aineiden poistamiseksi. Tämän kokeellisen hoidon kyky pysäyttää NMOSD:si paheneminen ja paheneminen arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18 - 65 vuotta ennen siirtoa tapahtuvaa arviointia
  2. Vakiintunut diagnoosi NMOSD (akvaporiini 4 (AQP4)-IgG-vasta-aineen kanssa tai ilman)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Alle 18-vuotias tai yli 65-vuotias
  2. vangit
  3. Psyykkinen sairaus tai mielenterveyshäiriö, joka tekee mahdottomaksi noudattaa hoitoa tai tietoista suostumusta, tai aikuinen, joka ei pysty suostumaan (aikuisten, joilla on sairauden vuoksi kognitiivinen vamma, suostumus voidaan pyytää lähimmältä elävältä sukulaiselta).
  4. Paraplegia tai quadriplegia (on voitava käyttää kävelijää, vaikka vain muutaman metrin päässä)
  5. Laajat subkortikaaliset valkoisen aineen vauriot
  6. Hallitsematon diabetes mellitus tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi potilaan kyvyn sietää aggressiivista hoitoa
  7. Sydäninfarkti viimeisen 12 kuukauden aikana. Jos kesto on yli 12 kuukautta, sinun on läpäistävä dobutamiinin stressitesti ja kardiologian selvitys.
  8. Aktiivinen systeeminen lupus erythematous, Sjogrenin tauti, myasthenia gravis tai muu autoimmuunisairaus
  9. Sirppisolusairaus, sirppisolusairaus tai koagulopatia
  10. Aiempi pahanlaatuinen kasvain, joka vaati sädehoitoa, kemoterapiaa tai biologista hoitoa
  11. Positiivinen raskaustesti, kyvyttömyys tai kyvyttömyys käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja tai kyvyttömyys hyväksyä tai ymmärtää peruuttamatonta hedelmällisyyttä hoidon sivuvaikutuksena
  12. Naiset, jotka imettävät
  13. Hoitamaton hengenvaarallinen sydämen rytmihäiriö EKG:ssä tai 24 tunnin holterissa
  14. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli-indeksi (FEV1/FVC)
  16. Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
  17. Maksakirroosi, transaminaasit > 2x normaalirajat tai bilirubiini > 2,0 mg/dl, ellei se johdu Gilbertin taudista
  18. Suuret hematologiset poikkeavuudet, kuten verihiutaleiden määrä < 100 000/μl tai absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1000/μl
  19. Aktiivinen infektio paitsi oireeton bakteriuria
  20. Kehoon istutettuja metalliesineitä, jotka estävät potilaan kyvyn tehdä turvallisesti magneettikuvaustutkimuksia (MRI)
  21. Tunnettu yliherkkyys hiirestä, kanista tai E. colista peräisin oleville proteiineille
  22. Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
  23. B- tai C-hepatiitti positiivinen
  24. Natalitsumabin (Tysabri) käyttö viimeisen kuuden kuukauden aikana
  25. Fingolimodin (Gilenya) käyttö kolmen edellisen kuukauden aikana
  26. Dimetyylifumaraatin (Tecfidera) käyttö kolmen edellisen kuukauden aikana
  27. Teriflunomidin (Aubagio) käyttö, ellei se poistu elimistöstä (plasman pitoisuus
  28. Alemtutsumabin (Lemtrada/Campath) käyttö edellisten 12 kuukauden aikana
  29. Rituksimabin (Rituxan) tai okrelitsumabin (Ocrevus) käyttö edellisen kuuden kuukauden aikana
  30. Aiempi hoito mitoksantronilla (Novantrone)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Hematopoieettinen kantasoluterapia suoritetaan seuraavasti: Autologiset kantasolut infusoidaan rituksimabilla, syklofosfamidilla, mesnalla, rATG:llä (kani) ja metyyliprednisolonilla käsittelyn jälkeen. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) ja suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) annetaan transplantaation jälkeen.
Lääke: Syklofosfamidi
Lääke, jota käytetään kemoterapiana ja immuunijärjestelmän tukahduttamiseen
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: G-CSF
Glykoproteiini, joka stimuloi luuydintä tuottamaan granulosyyttejä ja kantasoluja ja vapauttamaan niitä verenkiertoon
Muut nimet:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Lääke: rATG
Kanin polyklonaalinen vasta-aine lymfosyyteille
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • Anti-tymosyyttiglobuliini
Lääke: Mesna
Lääke, jota käytetään syklofosfamidia tai ifosfamidia käyttävillä virtsarakon verenvuodon riskin vähentämiseksi
Muut nimet:
  • Mesnex
Lääke: Rituksimabi
Monoklonaalinen vasta-ainehoito, jota käytetään tiettyjen autoimmuunisairauksien ja syöpätyyppien hoitoon
Muut nimet:
  • Rituxan
Lääke: Metyyliprednisoloni
Kortikosteroidilääke, jota käytetään immuunijärjestelmän tukahduttamiseen ja tulehduksen vähentämiseen
Muut nimet:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologinen: IVIg
Yhdistetty immunoglobuliini (IgG) tuhansilta plasmanluovuttajilta, jolla on immunomoduloivia ja anti-inflammatorisia vaikutuksia
Muut nimet:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanofiltered (NF)
Biologinen: Autologiset kantasolut
Potilaan omien kantasolujen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Etenemisestä vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Sairauden eteneminen määritellään seuraavasti: 1,0 pisteen lisäys laajennetussa vammaisuusasteikossa (EDSS) peräkkäisissä arvioinneissa vähintään kuuden kuukauden välein, eikä se johdu muusta kuin NMO-tautiprosessista. EDSS-asteikko vaihtelee välillä 0-10 0,5 askeleella, mikä edustaa korkeampaa vammaisuutta.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Relapse-free Survival
Aikaikkuna: 5 vuotta
Relapsi määritellään seuraavasti: Akuutti neurologinen heikkeneminen, joka tapahtuu siirron jälkeen ja kestää yli 24 tuntia, johon liittyy objektiivinen paheneminen neurologisessa tutkimuksessa, jonka neurologi on dokumentoinut ja jota ei voida selittää kuumeella, infektiolla, stressillä, kuumuudella, lääkkeillä tai vastaavilla pseudopahenemisvaiheilla. Tukivahvistus tehostamalla MRI:tä on edullista, mutta ei pakollista.
5 vuotta
Laajennettu vammaisuusasteikon (EDSS) parannus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
EDSS-asteikko vaihtelee välillä 0-10 0,5 askeleella, mikä edustaa korkeampaa vammaisuutta. EDSS:n paraneminen määritellään sekä 0,5 että 1,0 pisteellä, joka säilyy yli 6 kuukautta
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Scripps Neurological Rating Scale (NRS) -parannus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
NRS-asteikko vaihtelee 0–100 1 pisteen askelin, mikä edustaa alhaisempaa vammaisuutta.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Mitattu lyhytmuotoisella (SF)-36 terveyskyselyllä.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT) -parannukset
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
PASAT on kognitiivisen toiminnan mitta, joka arvioi erityisesti kuulotietojen käsittelyn nopeutta ja joustavuutta sekä laskentakykyä. Parannus mitattuna 2" ja 3" versioilla
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Ambulaatioindeksin parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Koehenkilön 25 jalan kävely on ajastettu ja pisteet 0–10 määritetään hänen kävelyn/kävelynsä ja/tai tarvittavan avun perusteella.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
9-reikäisen testin (9-HPT) parannus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
9-HPT on lyhyt, standardoitu, kvantitatiivinen yläraajojen toiminnan testi. Sekä hallitseva että ei-dominoiva käsi testataan kahdesti, jolloin tehtävän suorittamiseen kuluva kokonaisaika kirjataan ja lasketaan sitten keskiarvo.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Muutos NMO IgG (akvaporiini-4) vasta-ainetiitterissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Vasta-ainetiitterin arviointi, positiivisen negatiivisen muutoksen etsiminen.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Näöntarkkuuden parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
Näöntarkkuustesti on näöntarkastus, joka tarkistaa, kuinka hyvin kirjaimen tai symbolin yksityiskohdat näkee tietyltä etäisyydeltä.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwestern University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 28. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DIAD.ATTEND.2018

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa