Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe transplantatie om NMO-spectrumstoornis te beëindigen (ATTEND)

18 november 2019 bijgewerkt door: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voor neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Deze studie is opgezet om uw ziekte te behandelen met een autologe stamceltransplantatie met behulp van een regime van immuunonderdrukkende medicijnen en chemotherapie om uw immuunsysteem te resetten en om te bepalen of uw ziekte in langdurige remissie zal gaan.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De autologe stamceltransplantatie die in dit onderzoek wordt gebruikt, is een onderzoeksprocedure waarbij gebruik wordt gemaakt van cyclofosfamide (chemotherapie), antithymocytenglobuline van konijnen (rATG) (een eiwit dat de immuuncellen doodt waarvan wordt gedacht dat ze uw ziekte veroorzaken), rituximab (een biologisch geneesmiddel). die zich richt op B-cellen van uw immuunsysteem), en intraveneuze immunoglobuline (IVIg) (gepoolde IgG-antilichamen van plasmadonoren met immunomodulerende en ontstekingsremmende effecten), gevolgd door teruggave van uw eigen eerder verzamelde bloedstamcellen (autologe stamceltransplantatie). De dag voorafgaand aan opname voor stamceltransplantatie zal ook een dag plasmaferese worden uitgevoerd om ziekteverwekkende antilichamen te verwijderen. Het vermogen van deze experimentele behandeling om terugval en progressie (verslechtering) van uw NMOSD te stoppen, zal worden beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 63 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 - 65 jaar oud op het moment van de pre-transplantatie evaluatie
  2. Een vastgestelde diagnose van NMOSD (met of zonder aquaporine 4 (AQP4)-IgG-antilichaam)

Uitsluitingscriteria:

  1. Onder de 18 jaar of ouder dan 65 jaar
  2. Gevangenen
  3. Psychiatrische ziekte of mentale stoornis waardoor therapietrouw of geïnformeerde toestemming onmogelijk is, of een volwassene die geen toestemming kan geven (voor volwassenen met een cognitieve beperking als gevolg van ziekte kan toestemming worden verkregen van het naaste levende familielid).
  4. Paraplegie of quadriplegie (moet een rollator kunnen gebruiken, al is het maar een paar meter)
  5. Uitgebreide subcorticale wittestoflaesies
  6. Ongecontroleerde diabetes mellitus of een andere ziekte die volgens de onderzoekers het vermogen van de patiënt om agressieve behandeling te verdragen in gevaar zou brengen
  7. Myocardinfarct in de afgelopen 12 maanden. Indien langer dan 12 maanden, moet een dobutamine-stresstest worden doorstaan ​​en worden goedgekeurd door cardiologie.
  8. Actieve systemische lupus erythemateus, de ziekte van Sjögren, myasthenia gravis of een andere auto-immuunziekte
  9. Sikkelcelziekte, sikkelcelziekte of coagulopathie
  10. Voorgeschiedenis van maligniteit waarvoor radiotherapie, chemotherapie of biologische therapie nodig was
  11. Positieve zwangerschapstest, onvermogen of onvermogen om effectieve anticonceptie na te streven, of het niet vrijwillig accepteren of begrijpen van onomkeerbare onvruchtbaarheid als bijwerking van therapie
  12. Vrouwen die borstvoeding geven
  13. Onbehandelde levensbedreigende hartritmestoornissen op elektrocardiogram (EKG) of 24-uurs holter
  14. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli-index (FEV1/FVC)
  16. Serumcreatinine >2,0 mg/dl
  17. Levercirrose, transaminasen >2x van de normale limieten, of bilirubine >2,0 mg/dl tenzij door de ziekte van Gilbert
  18. Ernstige hematologische afwijkingen zoals aantal bloedplaatjes < 100.000/μl of absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1000/μl
  19. Actieve infectie behalve asymptomatische bacteriurie
  20. Aanwezigheid van metalen voorwerpen die in het lichaam zijn geïmplanteerd waardoor de patiënt niet veilig MRI-onderzoeken kan ondergaan
  21. Bekende overgevoeligheid voor eiwitten afkomstig van muizen, konijnen of E. coli
  22. Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief
  23. Hepatitis B of C positief
  24. Gebruik van natalizumab (Tysabri) in de afgelopen zes maanden
  25. Gebruik van fingolimod (Gilenya) in de afgelopen drie maanden
  26. Gebruik van dimethylfumaraat (Tecfidera) in de afgelopen drie maanden
  27. Gebruik van teriflunomide (Aubagio) tenzij het uit het lichaam wordt verwijderd (plasmaconcentratie
  28. Gebruik van alemtuzumab (Lemtrada/Campath) in de afgelopen 12 maanden
  29. Gebruik van rituximab (Rituxan) of ocrelizumab (Ocrevus) in de afgelopen zes maanden
  30. Voorafgaande behandeling met mitoxantron (Novantrone)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hematopoëtische stamceltransplantatie
Hematopoëtische stamceltherapie zal als volgt worden uitgevoerd: Autologe stamcellen zullen worden toegediend na conditionering met rituximab, cyclofosfamide, mesna, rATG (konijn) en methylprednisolon. Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) en intraveneus immunoglobuline (IVIg) zullen na de transplantatie worden toegediend.
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Een medicijn dat wordt gebruikt als chemotherapie en om het immuunsysteem te onderdrukken
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: G-CSF
Een glycoproteïne dat het beenmerg stimuleert om granulocyten en stamcellen te produceren en deze af te geven aan de bloedbaan
Andere namen:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Geneesmiddel: rATG
Een polyklonaal konijnenantilichaam tegen lymfocyten
Andere namen:
  • Thymoglobuline
  • Anti-thymocyten globuline
Geneesmiddel: Mesna
Een medicijn dat wordt gebruikt bij mensen die cyclofosfamide of ifosfamide gebruiken om het risico op blaasbloedingen te verkleinen
Andere namen:
  • Mesnex
Geneesmiddel: Rituximab
Monoklonale antilichaamtherapie die wordt gebruikt om bepaalde auto-immuunziekten en soorten kanker te behandelen
Andere namen:
  • Rituxan
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Een corticosteroïdmedicijn dat wordt gebruikt om het immuunsysteem te onderdrukken en ontstekingen te verminderen
Andere namen:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisch: IVIg
Gepoolde immunoglobuline (IgG) van duizenden plasmadonoren met immunomodulerende en ontstekingsremmende effecten
Andere namen:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanofiltered (NF)
Biologisch: Autologe stamcellen
Infusie van eigen stamcellen van de patiënt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 5 jaar
Ziekteprogressie gedefinieerd als: 1,0-punts toename in de Expanded Disability Status Scale (EDSS) bij opeenvolgende evaluaties met een tussentijd van ten minste zes maanden en niet als gevolg van een niet-NMO-ziekteproces. De EDSS-schaal varieert van 0 tot 10 in stappen van 0,5 die hogere niveaus van handicap vertegenwoordigen.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Terugvalvrije overleving
Tijdsspanne: 5 jaar
Terugval gedefinieerd als: acute neurologische verslechtering die optreedt na implantatie en langer dan 24 uur aanhoudt, vergezeld van objectieve verslechtering bij neurologisch onderzoek die is gedocumenteerd door een neuroloog en niet wordt verklaard door koorts, infectie, stress, hitte, medicijnen of gerelateerde pseudo-exacerbatie. Ondersteunende bevestiging door versterking op MRI heeft de voorkeur, maar is niet verplicht.
5 jaar
Uitgebreide Disability Status Scale (EDSS) Verbetering
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
De EDSS-schaal varieert van 0 tot 10 in stappen van 0,5 die hogere niveaus van handicap vertegenwoordigen. Verbetering van EDSS wordt gedefinieerd door zowel een 0,5 als 1,0 punt aanhoudend gedurende meer dan 6 maanden
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Scripps Neurological Rating Scale (NRS) Verbetering
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
De NRS-schaal varieert van 0 tot 100 in stappen van 1 punt die lagere niveaus van handicap vertegenwoordigen.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Gemeten met behulp van de korte vorm (SF)-36 gezondheidsenquête.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Paced Auditieve Serial Addition Test (PASAT) Verbetering
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
De PASAT is een maatstaf voor de cognitieve functie die specifiek de verwerkingssnelheid en flexibiliteit van auditieve informatie beoordeelt, evenals het rekenvermogen. Verbetering gemeten met de 2" en 3" versies
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Verbetering van de ambulantie-index
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
De wandeling van 25 voet van de proefpersoon wordt getimed en er wordt een score van 0 tot 10 toegekend op basis van hun manier van lopen/gang en/of vereiste hulp.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
9 Hole Peg Test (9-HPT) Verbetering
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
De 9-HPT is een korte, gestandaardiseerde, kwantitatieve test van de functie van de bovenste ledematen. Zowel de dominante als de niet-dominante handen worden twee keer getest, waarbij de totale tijd om de taak te voltooien telkens wordt geregistreerd en vervolgens wordt het gemiddelde genomen.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Verandering in NMO IgG (aquaporine-4) antilichaamtiter
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Evaluatie van de antilichaamtiter, op zoek naar een verandering van positief naar negatief.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Verbetering van de gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Een gezichtsscherptetest is een oogonderzoek dat controleert hoe goed men de details van een letter of symbool vanaf een bepaalde afstand ziet.
6 maanden, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Northwestern University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 november 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

28 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren