Trasplante autólogo para acabar con el trastorno del espectro NMO (ATTEND)
18 de noviembre de 2019 actualizado por: Richard Burt, MD, Northwestern University
Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD)
Este estudio está diseñado para tratar su enfermedad con un trasplante autólogo de células madre utilizando un régimen de medicamentos inmunosupresores y quimioterapia para restablecer su sistema inmunológico y determinar si su enfermedad entrará en remisión a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Descripción detallada
El autotrasplante de células madre utilizado en este estudio de investigación es un procedimiento de investigación que utiliza ciclofosfamida (quimioterapia), globulina antitimocítica de conejo (rATG) (una proteína que destruye las células inmunitarias que se cree que están causando su enfermedad), rituximab (un medicamento biológico que se dirige a las células B de su sistema inmunitario) e inmunoglobulina intravenosa (IVIg) (anticuerpos IgG agrupados de donantes de plasma con efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios), seguido de la devolución de sus propias células madre sanguíneas previamente recolectadas (trasplante autólogo de células madre).
También se realizará un día de plasmaféresis el día anterior a la admisión para el trasplante de células madre para eliminar los anticuerpos que causan la enfermedad.
Se evaluará la capacidad de este tratamiento experimental para detener las recaídas y la progresión (empeoramiento) de su NMOSD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 63 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18 - 65 años en el momento de la evaluación previa al trasplante
- Un diagnóstico establecido de NMOSD (con o sin anticuerpo acuaporina 4 (AQP4)-IgG)
Criterio de exclusión:
- Menores de 18 años o mayores de 65 años
- Prisioneros
- Enfermedad psiquiátrica o deficiencia mental que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o el consentimiento informado, o cualquier adulto que no pueda dar su consentimiento (para adultos con deterioro cognitivo debido a la enfermedad, el consentimiento puede obtenerse del pariente vivo más cercano).
- Paraplejía o cuadriplejía (debe poder usar un andador aunque solo sea por unos pocos pies)
- Lesiones extensas de sustancia blanca subcortical
- Diabetes mellitus no controlada o cualquier otra enfermedad que a juicio de los investigadores pondría en peligro la capacidad del paciente para tolerar un tratamiento agresivo
- Infarto de miocardio en los últimos 12 meses. Si tiene más de 12 meses, debe pasar una prueba de esfuerzo con dobutamina y ser autorizado por cardiología.
- Lupus eritematoso sistémico activo, enfermedad de Sjogren, miastenia gravis u otra enfermedad autoinmune
- Enfermedad de células falciformes, enfermedad de células falciformes o coagulopatía
- Historial previo de malignidad que requirió cualquier radioterapia, quimioterapia o terapia biológica
- Prueba de embarazo positiva, incapacidad o incapacidad para buscar métodos efectivos de control de la natalidad, o incapacidad para aceptar o comprender voluntariamente la esterilidad irreversible como efecto secundario de la terapia
- Mujeres que están amamantando
- Arritmia cardíaca potencialmente mortal no tratada en electrocardiograma (EKG) o holter de 24 horas
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)
- Índice Tiffeneau-Pinelli (FEV1/FVC)
- Creatinina sérica >2,0 mg/dl
- Cirrosis hepática, transaminasas >2x de los límites normales o bilirrubina >2,0 mg/dl a menos que se deba a la enfermedad de Gilbert
- Anomalías hematológicas importantes, como recuento de plaquetas < 100 000/μl o recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1000/μl
- Infección activa excepto bacteriuria asintomática
- Presencia de objetos metálicos implantados en el cuerpo que impedirían la capacidad del paciente para someterse a exámenes de imágenes por resonancia magnética (IRM) de manera segura
- Hipersensibilidad conocida a proteínas derivadas de ratón, conejo o E. coli
- Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo
- Hepatitis B o C positivo
- Uso de natalizumab (Tysabri) en los seis meses anteriores
- Uso de fingolimod (Gilenya) en los tres meses anteriores
- Uso de dimetilfumarato (Tecfidera) en los tres meses anteriores
- El uso de teriflunomida (Aubagio) a menos que se elimine del cuerpo (concentración plasmática
- Uso de alemtuzumab (Lemtrada/Campath) en los 12 meses anteriores
- Uso de rituximab (Rituxan) u ocrelizumab (Ocrevus) en los seis meses anteriores
- Tratamiento previo con mitoxantrona (Novantrone)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre hematopoyéticas
La terapia con células madre hematopoyéticas se realizará de la siguiente manera: se infundirán células madre autólogas después de acondicionarlas con rituximab, ciclofosfamida, mesna, rATG (conejo) y metilprednisolona.
El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) y la inmunoglobulina intravenosa (IVIg) se administrarán después del trasplante.
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Medicamento utilizado como quimioterapia y para suprimir el sistema inmunitario.
Otros nombres:
Una glicoproteína que estimula la médula ósea para que produzca granulocitos y células madre y las libere al torrente sanguíneo.
Otros nombres:
Un anticuerpo policlonal de conejo contra los linfocitos
Otros nombres:
Un medicamento que se usa en quienes toman ciclofosfamida o ifosfamida para disminuir el riesgo de sangrado de la vejiga.
Otros nombres:
Terapia con anticuerpos monoclonales utilizada para tratar ciertas enfermedades autoinmunes y tipos de cáncer
Otros nombres:
Un medicamento con corticosteroides que se usa para suprimir el sistema inmunitario y disminuir la inflamación.
Otros nombres:
Inmunoglobulina combinada (IgG) de miles de donantes de plasma que tiene efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios
Otros nombres:
Infusión de células madre del propio paciente
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 5 años
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Progresión de la enfermedad definida como: aumento de 1,0 puntos en la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) en evaluaciones consecutivas con al menos seis meses de diferencia y que no se deba a un proceso de enfermedad que no sea NMO.
La escala EDSS va de 0 a 10 en incrementos de 0,5 que representan niveles más altos de discapacidad.
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: 5 años
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Recaída definida como: Deterioro neurológico agudo que ocurre después del injerto y que dura más de 24 horas, acompañado de empeoramiento objetivo en el examen neurológico documentado por un neurólogo y no explicado por fiebre, infección, estrés, calor, drogas o pseudoexacerbación relacionada. Se prefiere la confirmación de apoyo mediante realce en la RM, pero no es obligatoria.
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5 años
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Mejora de la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS)
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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La escala EDSS va de 0 a 10 en incrementos de 0,5 que representan niveles más altos de discapacidad.
La mejora en EDSS se define por 0,5 o 1,0 puntos sostenidos durante más de 6 meses
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora de la escala de calificación neurológica (NRS) de Scripps
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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La escala NRS va de 0 a 100 en incrementos de 1 punto que representan niveles más bajos de discapacidad.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora en la Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Medido utilizando la encuesta de salud de forma abreviada (SF)-36.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora de la prueba de adición en serie auditiva de ritmo (PASAT)
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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El PASAT es una medida de la función cognitiva que evalúa específicamente la velocidad y flexibilidad del procesamiento de la información auditiva, así como la capacidad de cálculo.
Mejora medida con las versiones de 2" y 3"
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora del índice de deambulación
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Se cronometra la caminata de 25 pies del sujeto y se asigna una puntuación de 0 a 10 en función de su caminata/marcha y/o asistencia requerida.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora de la prueba de clavija de 9 orificios (9-HPT)
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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El 9-HPT es una prueba breve, estandarizada y cuantitativa de la función de las extremidades superiores.
Tanto la mano dominante como la no dominante se prueban dos veces, con el tiempo total para completar la tarea cada vez que se registra y luego se promedia.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Cambio en el título de anticuerpos NMO IgG (acuaporina-4)
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Evaluación del título de anticuerpos, buscando un cambio de positivo a negativo.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Mejora en la agudeza visual
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Una prueba de agudeza visual es un examen de la vista que verifica qué tan bien uno ve los detalles de una letra o símbolo desde una distancia específica.
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6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
28 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
4 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de noviembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Neuromielitis óptica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Prednisolona
- Acetato de metilprednisolona
- Metilprednisolona
- Hemisuccinato de metilprednisolona
- Acetato de prednisolona
- Hemisuccinato de prednisolona
- Fosfato de prednisolona
- Ciclofosfamida
- Rituximab
- Timoglobulina
- Suero Antilinfocito
Otros números de identificación del estudio
- DIAD.ATTEND.2018
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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