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Autologe Transplantation zur Beendigung der NMO-Spektrum-Störung (ATTEND)

18. November 2019 aktualisiert von: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD)

Diese Studie wurde entwickelt, um Ihre Krankheit mit einer autologen Stammzelltransplantation zu behandeln, bei der ein Regime von immunsuppressiven Medikamenten und Chemotherapie verwendet wird, um Ihr Immunsystem zurückzusetzen und festzustellen, ob Ihre Krankheit in eine langfristige Remission übergehen wird.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die in dieser Forschungsstudie verwendete autologe Stammzelltransplantation ist ein Prüfverfahren, das Cyclophosphamid (Chemotherapie), Kaninchen-Antithymozytenglobulin (rATG) (ein Protein, das die Immunzellen abtötet, von denen angenommen wird, dass sie Ihre Krankheit verursachen), Rituximab (ein biologisches Medikament) verwendet die gegen B-Zellen Ihres Immunsystems gerichtet sind) und intravenöses Immunglobulin (IVIg) (gepoolte IgG-Antikörper von Plasmaspendern mit immunmodulatorischer und entzündungshemmender Wirkung), gefolgt von der Rückgabe Ihrer eigenen zuvor gesammelten Blutstammzellen (autologe Stammzelltransplantation). Am Tag vor der Aufnahme zur Stammzelltransplantation wird auch ein Tag Plasmapherese durchgeführt, um krankheitsverursachende Antikörper zu entfernen. Die Fähigkeit dieser experimentellen Behandlung, Schübe und das Fortschreiten (Verschlechterung) Ihrer NMOSD zu stoppen, wird bewertet.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18 - 65 Jahre zum Zeitpunkt der Beurteilung vor der Transplantation
  2. Eine etablierte Diagnose von NMOSD (mit oder ohne Aquaporin 4 (AQP4)-IgG-Antikörper)

Ausschlusskriterien:

  1. Unter 18 Jahren oder über 65 Jahren
  2. Gefangene
  3. Psychiatrische Erkrankung oder geistige Behinderung, die die Einhaltung der Behandlung oder Einverständniserklärung unmöglich macht, oder ein Erwachsener, der nicht einwilligungsfähig ist (bei Erwachsenen, die aufgrund einer Krankheit kognitiv beeinträchtigt sind, kann die Zustimmung des nächsten lebenden Verwandten eingeholt werden).
  4. Paraplegie oder Tetraplegie (muss in der Lage sein, eine Gehhilfe zu benutzen, wenn auch nur für ein paar Meter)
  5. Ausgedehnte Läsionen der subkortikalen weißen Substanz
  6. Unkontrollierter Diabetes mellitus oder jede andere Krankheit, die nach Ansicht der Prüfärzte die Fähigkeit des Patienten gefährden würde, eine aggressive Behandlung zu tolerieren
  7. Myokardinfarkt innerhalb der letzten 12 Monate. Wenn länger als 12 Monate, muss ein Dobutamin-Stresstest bestehen und von der Kardiologie freigegeben werden.
  8. Aktiver systemischer Lupus erythematös, Sjögren, Myasthenia gravis oder eine andere Autoimmunerkrankung
  9. Sichelzellanämie, Sichelzellanämie oder Koagulopathie
  10. Vorgeschichte von Malignität, die eine Strahlentherapie, Chemotherapie oder biologische Therapie erforderte
  11. Positiver Schwangerschaftstest, Unfähigkeit oder Unfähigkeit, wirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden, oder Unvermögen, irreversible Sterilität als Nebenwirkung der Therapie bereitwillig zu akzeptieren oder zu verstehen
  12. Frauen, die stillen
  13. Unbehandelte lebensbedrohliche Herzrhythmusstörungen im Elektrokardiogramm (EKG) oder 24-Stunden-Holter
  14. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli-Index (FEV1/FVC)
  16. Serumkreatinin >2,0 mg/dl
  17. Leberzirrhose, Transaminasen > 2x der normalen Grenzwerte oder Bilirubin > 2,0 mg/dl, außer bei Gilbert-Krankheit
  18. Größere hämatologische Anomalien wie Thrombozytenzahl < 100.000/μl oder absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1000/μl
  19. Aktive Infektion außer asymptomatischer Bakteriurie
  20. Vorhandensein von metallischen Gegenständen, die in den Körper implantiert sind und die Fähigkeit des Patienten zu einer sicheren Magnetresonanztomographie (MRT)-Untersuchung ausschließen würden
  21. Bekannte Überempfindlichkeit gegen von Mäusen, Kaninchen oder E. coli stammende Proteine
  22. Humanes Immunschwächevirus (HIV) positiv
  23. Hepatitis B oder C positiv
  24. Verwendung von Natalizumab (Tysabri) innerhalb der letzten sechs Monate
  25. Verwendung von Fingolimod (Gilenya) innerhalb der letzten drei Monate
  26. Verwendung von Dimethylfumarat (Tecfidera) innerhalb der letzten drei Monate
  27. Verwendung von Teriflunomid (Aubagio), sofern es nicht aus dem Körper ausgeschieden wird (Plasmakonzentration
  28. Anwendung von Alemtuzumab (Lemtrada/Campath) innerhalb der letzten 12 Monate
  29. Verwendung von Rituximab (Rituxan) oder Ocrelizumab (Ocrevus) innerhalb der letzten sechs Monate
  30. Vorbehandlung mit Mitoxantron (Novantrone)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Die hämatopoetische Stammzelltherapie wird wie folgt durchgeführt: Autologe Stammzellen werden nach Konditionierung mit Rituximab, Cyclophosphamid, Mesna, rATG (Kaninchen) und Methylprednisolon infundiert. Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) und intravenöses Immunglobulin (IVIg) werden nach der Transplantation verabreicht.
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Ein Medikament, das als Chemotherapie und zur Unterdrückung des Immunsystems eingesetzt wird
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: G-CSF
Ein Glykoprotein, das das Knochenmark dazu anregt, Granulozyten und Stammzellen zu produzieren und diese in den Blutkreislauf freizusetzen
Andere Namen:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Arzneimittel: rATG
Ein polyklonaler Kaninchen-Antikörper gegen Lymphozyten
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
  • Anti-Thymozyten-Globulin
Arzneimittel: Mesna
Ein Medikament, das bei Patienten angewendet wird, die Cyclophosphamid oder Ifosfamid einnehmen, um das Risiko von Blutungen aus der Blase zu verringern
Andere Namen:
  • Mesnex
Arzneimittel: Rituximab
Therapie mit monoklonalen Antikörpern zur Behandlung bestimmter Autoimmunerkrankungen und Krebsarten
Andere Namen:
  • Rituxan
Arzneimittel: Methylprednisolon
Ein Kortikosteroid-Medikament, das verwendet wird, um das Immunsystem zu unterdrücken und Entzündungen zu verringern
Andere Namen:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisch: IVIg
Gepooltes Immunglobulin (IgG) von Tausenden von Plasmaspendern mit immunmodulatorischer und entzündungshemmender Wirkung
Andere Namen:
  • Gammagard
  • Privilegiert
  • Oktagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanogefiltert (NF)
Biologisch: Autologe Stammzellen
Infusion patienteneigener Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: 5 Jahre
Krankheitsprogression definiert als: 1,0-Punkte-Erhöhung auf der Expanded Disability Status Scale (EDSS) bei aufeinanderfolgenden Bewertungen im Abstand von mindestens sechs Monaten und nicht aufgrund eines Nicht-NMO-Erkrankungsprozesses. Die EDSS-Skala reicht von 0 bis 10 in 0,5-Schritten, die einen höheren Behinderungsgrad darstellen.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückfallfreies Überleben
Zeitfenster: 5 Jahre
Rückfall definiert als: Akute neurologische Verschlechterung, die nach der Transplantation auftritt und länger als 24 Stunden anhält, begleitet von einer objektiven Verschlechterung bei der neurologischen Untersuchung, die von einem Neurologen dokumentiert und nicht durch Fieber, Infektion, Stress, Hitze, Medikamente oder damit verbundene Pseudo-Exazerbationen erklärt wird. Eine unterstützende Bestätigung durch Verstärkung im MRT wird bevorzugt, ist aber nicht zwingend erforderlich.
5 Jahre
Erweiterte Disability Status Scale (EDSS) Verbesserung
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Die EDSS-Skala reicht von 0 bis 10 in 0,5-Schritten, die einen höheren Behinderungsgrad darstellen. Eine Verbesserung des EDSS wird durch 0,5 oder 1,0 Punkte definiert, die länger als 6 Monate andauern
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Verbesserung der neurologischen Bewertungsskala (NRS) von Scripps
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Die NRS-Skala reicht von 0 bis 100 in 1-Punkt-Schritten, die einen niedrigeren Behinderungsgrad darstellen.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Verbesserung der Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Gemessen mit der Kurzform (SF)-36-Gesundheitsbefragung.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Verbesserung des Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT).
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Der PASAT ist ein Maß für die kognitive Funktion, das speziell die Geschwindigkeit und Flexibilität der auditiven Informationsverarbeitung sowie die Rechenfähigkeit bewertet. Verbesserung gemessen mit den 2"- und 3"-Versionen
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Verbesserung des Gehfähigkeitsindex
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Der 25-Fuß-Gehweg des Subjekts wird zeitgesteuert und eine Punktzahl von 0 bis 10 wird basierend auf seinem Gang/Gang und/oder der erforderlichen Unterstützung zugewiesen.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
9-Loch-Peg-Test (9-HPT) Verbesserung
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Der 9-HPT ist ein kurzer, standardisierter, quantitativer Test der Funktion der oberen Extremitäten. Sowohl die dominante als auch die nicht dominante Hand werden zweimal getestet, wobei die Gesamtzeit zum Beenden der Aufgabe jedes Mal aufgezeichnet und dann gemittelt wird.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Änderung des NMO-IgG (Aquaporin-4)-Antikörpertiters
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Bewertung des Antikörpertiters, wobei auf eine Veränderung von positiv nach negativ zu achten ist.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Verbesserung der Sehschärfe
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre
Ein Sehschärfetest ist eine Augenuntersuchung, bei der überprüft wird, wie gut man die Details eines Buchstabens oder Symbols aus einer bestimmten Entfernung sieht.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre, 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Northwestern University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. November 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

28. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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