Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog transplantation för att avsluta NMO-spektrumstörning (ATTEND)

18 november 2019 uppdaterad av: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation för neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Denna studie är utformad för att behandla din sjukdom med en autolog stamcellstransplantation med hjälp av en regim av immundämpande läkemedel och kemoterapi för att återställa ditt immunförsvar och för att avgöra om din sjukdom kommer att gå i långvarig remission.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den autologa stamcellstransplantationen som används i denna forskningsstudie är en undersökningsprocedur som använder cyklofosfamid (kemoterapi), kanin-antitymocytglobulin (rATG) (ett protein som dödar immuncellerna som tros orsaka din sjukdom), rituximab (ett biologiskt läkemedel). som riktar in sig på B-celler i ditt immunsystem) och intravenöst immunglobulin (IVIg) (poolade IgG-antikroppar från plasmadonatorer med immunmodulerande och antiinflammatoriska effekter), följt av återlämnande av dina egna tidigare insamlade blodstamceller (autolog stamcellstransplantation). En dags plasmaferes kommer också att utföras dagen före inläggning för stamcellstransplantation för att avlägsna sjukdomsframkallande antikroppar. Förmågan hos denna experimentella behandling att stoppa återfall och progression (förvärring) av din NMOSD kommer att bedömas.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 18 - 65 år vid tidpunkten för utvärdering före transplantation
  2. En etablerad diagnos av NMOSD (med eller utan aquaporin 4 (AQP4)-IgG-antikropp)

Exklusions kriterier:

  1. Under 18 år eller över 65 år
  2. Fångar
  3. Psykiatrisk sjukdom eller psykisk brist gör efterlevnad av behandling eller informerat samtycke omöjligt, eller någon vuxen som inte kan ge sitt samtycke (för vuxna kognitivt nedsatt på grund av sjukdom kan samtycke erhållas från närmaste levande släkting).
  4. Paraplegi eller quadriplegia (måste kunna använda en rollator om ens bara för några få fot)
  5. Omfattande subkortikala vita substanslesioner
  6. Okontrollerad diabetes mellitus eller någon annan sjukdom som enligt utredarnas åsikt skulle äventyra patientens förmåga att tolerera aggressiv behandling
  7. Hjärtinfarkt under de senaste 12 månaderna. Om den är längre än 12 månader, måste den klara ett dobutaminstresstest och godkännas av kardiologi.
  8. Aktiv systemisk lupus erytematös, Sjögrens, myasthenia gravis eller annan autoimmun sjukdom
  9. Sicklecell-sjukdom, sicklecell-sjukdom eller koagulopati
  10. Tidigare malignitet som krävde strålbehandling, kemoterapi eller biologisk terapi
  11. Positivt graviditetstest, oförmåga eller oförmögen att använda effektiva preventivmedel, eller underlåtenhet att frivilligt acceptera eller förstå irreversibel sterilitet som en bieffekt av terapi
  12. Kvinnor som ammar
  13. Obehandlad livshotande hjärtarytmi på elektrokardiogram (EKG) eller 24-timmars holter
  14. Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli index (FEV1/FVC)
  16. Serumkreatinin >2,0 mg/dl
  17. Levercirros, transaminaser >2x av normala gränsvärden eller bilirubin >2,0 mg/dl såvida det inte beror på Gilberts sjukdom
  18. Större hematologiska abnormiteter som trombocytantal < 100 000/μl eller absolut neutrofilantal (ANC) < 1000/μl
  19. Aktiv infektion förutom asymtomatisk bakteriuri
  20. Närvaro av metallföremål implanterade i kroppen som skulle förhindra patientens förmåga att säkert genomgå magnetisk resonanstomografi (MRT) undersökningar
  21. Känd överkänslighet mot mus-, kanin- eller E. coli-härledda proteiner
  22. Humant immunbristvirus (HIV) positivt
  23. Hepatit B eller C positiv
  24. Användning av natalizumab (Tysabri) under de senaste sex månaderna
  25. Användning av fingolimod (Gilenya) under de senaste tre månaderna
  26. Användning av dimetylfumarat (Tecfidera) under de senaste tre månaderna
  27. Användning av teriflunomid (Aubagio) såvida det inte försvinner från kroppen (plasmakoncentration
  28. Användning av alemtuzumab (Lemtrada/Campath) under de senaste 12 månaderna
  29. Användning av rituximab (Rituxan) eller ocrelizumab (Ocrevus) under de senaste sex månaderna
  30. Tidigare behandling med mitoxantron (Novantrone)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Hematopoetisk stamcellsterapi kommer att utföras enligt följande: Autologa stamceller kommer att infunderas efter konditionering med rituximab, cyklofosfamid, mesna, rATG (kanin) och metylprednisolon. Granulocyt-kolonistimulerande faktor (G-CSF) och intravenöst immunglobulin (IVIg) kommer att administreras efter transplantation.
Läkemedel: Cyklofosfamid
Ett läkemedel som används som kemoterapi och för att dämpa immunförsvaret
Andra namn:
  • Cytoxan
Läkemedel: G-CSF
Ett glykoprotein som stimulerar benmärgen att producera granulocyter och stamceller och släppa ut dem i blodomloppet
Andra namn:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Läkemedel: rATG
En polyklonal kaninantikropp mot lymfocyter
Andra namn:
  • Thymoglobulin
  • Anti-tymocytglobulin
Läkemedel: Mesna
Ett läkemedel som används hos dem som tar cyklofosfamid eller ifosfamid för att minska risken för blödning från urinblåsan
Andra namn:
  • Mesnex
Läkemedel: Rituximab
Monoklonal antikroppsterapi används för att behandla vissa autoimmuna sjukdomar och cancertyper
Andra namn:
  • Rituxan
Läkemedel: Metylprednisolon
En kortikosteroidmedicin som används för att dämpa immunförsvaret och minska inflammation
Andra namn:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisk: IVIg
Poolat immunglobulin (IgG) från tusentals plasmadonatorer som har immunmodulerande och antiinflammatoriska effekter
Andra namn:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanofiltred (NF)
Biologisk: Autologa stamceller
Infusion av patientens egna stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: 5 år
Sjukdomsprogression definieras som: 1,0-punkts ökning av EDSS (Expand Disability Status Scale) vid på varandra följande utvärderingar med minst sex månaders mellanrum och inte på grund av en icke-NMO-sjukdomsprocess. EDSS-skalan sträcker sig från 0 till 10 i steg om 0,5 som representerar högre nivåer av funktionshinder.
5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återfallsfri överlevnad
Tidsram: 5 år
Återfall definieras som: Akut neurologisk försämring som inträffar efter engraftment och som varar mer än 24 timmar, åtföljd av objektiv försämring vid neurologisk undersökning som är dokumenterad av en neurolog och inte förklaras av feber, infektion, stress, värme, droger eller relaterad pseudo-exacerbation. Understödjande bekräftelse genom förstärkning på MRT är att föredra men inte obligatoriskt.
5 år
Expanded Disability Status Scale (EDSS) förbättring
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
EDSS-skalan sträcker sig från 0 till 10 i steg om 0,5 som representerar högre nivåer av funktionshinder. Förbättring av EDSS definieras av både 0,5 eller 1,0 poäng som upprätthålls i mer än 6 månader
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Scripps Neurological Rating Scale (NRS) förbättring
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
NRS-skalan sträcker sig från 0 till 100 i steg om 1 poäng som representerar lägre nivåer av funktionshinder.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Förbättring av livskvalitet
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Uppmätt med kortformen (SF)-36 hälsoundersökning.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT) Förbättring
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
PASAT är ett mått på kognitiv funktion som specifikt bedömer auditiv informationsbehandlingshastighet och flexibilitet, såväl som beräkningsförmåga. Förbättring uppmätt med 2" och 3" versionerna
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Ambulation Index Förbättring
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Försökspersonens gång på 25 fot är tidsbestämd och en poäng från 0 till 10 tilldelas baserat på deras gång/gång och/eller nödvändig assistans.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Förbättring av 9-håls pinntest (9-HPT).
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
9-HPT är ett kort, standardiserat, kvantitativt test av övre extremitetsfunktion. Både de dominanta och icke-dominanta händerna testas två gånger, med den totala tiden för att slutföra uppgiften varje gång registreras och sedan beräknas medelvärdet.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Förändring i NMO IgG (aquaporin-4) antikroppstiter
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Utvärdering av antikroppstitern, letar efter en förändring från positiv till negativ.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Förbättring av synskärpa
Tidsram: 6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Ett synskärpatest är en synundersökning som kontrollerar hur väl man ser detaljerna i en bokstav eller symbol från ett specifikt avstånd.
6 månader, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Northwestern University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 november 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2025

Avslutad studie (Förväntat)

28 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2019

Första postat (Faktisk)

4 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuromyelit Optica

Kliniska prövningar på Cyklofosfamid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera