Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep w celu zakończenia zaburzeń ze spektrum NMO (ATTEND)

18 listopada 2019 zaktualizowane przez: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego (NMOSD)

To badanie ma na celu wyleczenie Twojej choroby za pomocą autologicznego przeszczepu komórek macierzystych przy użyciu schematu leków immunosupresyjnych i chemioterapii w celu zresetowania układu odpornościowego i określenia, czy choroba przejdzie w długoterminową remisję.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autologiczny przeszczep komórek macierzystych zastosowany w tym badaniu jest procedurą badawczą, która wykorzystuje cyklofosfamid (chemioterapia), króliczą globulinę antytymocytarną (rATG) (białko, które zabija komórki układu odpornościowego, które uważa się za przyczynę choroby), rytuksymab (lek biologiczny ukierunkowana na limfocyty B układu odpornościowego) oraz immunoglobulinę dożylną (IVIg) (połączone przeciwciała IgG od dawców osocza o działaniu immunomodulującym i przeciwzapalnym), a następnie powrót własnych, wcześniej pobranych komórek macierzystych krwi (autologiczny przeszczep komórek macierzystych). Jeden dzień plazmaferezy zostanie również przeprowadzony dzień przed przyjęciem na przeszczep komórek macierzystych w celu usunięcia przeciwciał chorobotwórczych. Oceniona zostanie zdolność tego eksperymentalnego leczenia do zatrzymania nawrotów i progresji (pogorszenia) NMOSD.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 - 65 lat w momencie oceny przedtransplantacyjnej
  2. Ustalone rozpoznanie NMOSD (z przeciwciałem IgG na akwaporynę 4 (AQP4) lub bez)

Kryteria wyłączenia:

  1. Poniżej 18 roku życia lub powyżej 65 roku życia
  2. Więźniowie
  3. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające poddanie się leczeniu lub świadomą zgodę lub osoba dorosła, która nie jest w stanie wyrazić zgody (w przypadku osób dorosłych z upośledzeniem funkcji poznawczych z powodu choroby zgodę można uzyskać od najbliższego żyjącego krewnego).
  4. Paraplegia lub quadriplegia (musi być w stanie korzystać z chodzika, nawet na kilka stóp)
  5. Rozległe zmiany podkorowe istoty białej
  6. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnego leczenia
  7. Zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Jeśli dłużej niż 12 miesięcy, musi przejść test wysiłkowy z dobutaminą i zostać dopuszczony przez kardiologa.
  8. Aktywny toczeń rumieniowaty układowy, zespół Sjogrena, myasthenia gravis lub inna choroba autoimmunologiczna
  9. Anemia sierpowatokrwinkowa, anemia sierpowatokrwinkowa lub koagulopatia
  10. Wcześniejsza historia nowotworu, która wymagała jakiejkolwiek radioterapii, chemioterapii lub terapii biologicznej
  11. Pozytywny wynik testu ciążowego, niezdolność lub niezdolność do stosowania skutecznych środków antykoncepcji lub brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii
  12. Kobiety karmiące piersią
  13. Nieleczona zagrażająca życiu arytmia serca w elektrokardiogramie (EKG) lub 24-godzinnym holterze
  14. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF)
  15. Indeks Tiffeneau-Pinellego (FEV1/FVC)
  16. Kreatynina w surowicy >2,0 mg/dl
  17. Marskość wątroby, transaminazy >2x normy lub bilirubina >2,0 mg/dl, chyba że jest to spowodowane chorobą Gilberta
  18. Poważne nieprawidłowości hematologiczne, takie jak liczba płytek krwi < 100 000/μl lub bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1000/μl
  19. Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowego bakteriomoczu
  20. Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badań rezonansu magnetycznego (MRI)
  21. Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli
  22. Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) pozytywny
  23. Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C dodatnie
  24. Stosowanie natalizumabu (Tysabri) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
  25. Stosowanie fingolimodu (Gilenya) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  26. Stosowanie fumaranu dimetylu (Tecfidera) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  27. Stosowanie teryflunomidu (Aubagio), o ile nie zostanie usunięte z organizmu (stężenie w osoczu
  28. Stosowanie alemtuzumabu (Lemtrada/Campath) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  29. Stosowanie rytuksymabu (Rituxan) lub okrelizumabu (Ocrevus) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
  30. Wcześniejsze leczenie mitoksantronem (Novantrone)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Hematopoetyczna terapia komórkami macierzystymi zostanie przeprowadzona w następujący sposób: Autologiczne komórki macierzyste zostaną podane we wlewie po kondycjonowaniu rytuksymabem, cyklofosfamidem, mesną, rATG (króliczym) i metyloprednizolonem. Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) i dożylna immunoglobulina (IVIg) zostaną podane po przeszczepie.
Lek: Cyklofosfamid
Lek stosowany w chemioterapii i tłumieniu układu odpornościowego
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: G-CSF
Glikoproteina, która stymuluje szpik kostny do produkcji granulocytów i komórek macierzystych i uwalnia je do krwioobiegu
Inne nazwy:
  • Filgrastym
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Lek: rATG
Królicze przeciwciało poliklonalne przeciwko limfocytom
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
  • Globulina antytymocytarna
Lek: Mesna
Lek stosowany u osób przyjmujących cyklofosfamid lub ifosfamid w celu zmniejszenia ryzyka krwawienia z pęcherza moczowego
Inne nazwy:
  • Mesnex
Lek: Rytuksymab
Terapia przeciwciałami monoklonalnymi stosowana w leczeniu niektórych chorób autoimmunologicznych i rodzajów raka
Inne nazwy:
  • Rytuksany
Lek: Metyloprednizolon
Lek kortykosteroidowy stosowany w celu stłumienia układu odpornościowego i zmniejszenia stanu zapalnego
Inne nazwy:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologiczny: IVI g
Połączone immunoglobuliny (IgG) od tysięcy dawców osocza, które mają działanie immunomodulujące i przeciwzapalne
Inne nazwy:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Oktagam
  • Bivigam
  • Carimune Nanofiltrowany (NF)
Biologiczny: Autologiczne komórki macierzyste
Infuzja własnych komórek macierzystych pacjenta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 5 lat
Progresja choroby zdefiniowana jako: wzrost o 1,0 punktu w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS) w kolejnych ocenach w odstępie co najmniej sześciu miesięcy i nie z powodu procesu chorobowego innego niż NMO. Skala EDSS mieści się w zakresie od 0 do 10 w krokach co 0,5, co oznacza wyższy poziom niepełnosprawności.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: 5 lat
Nawrót definiowany jako: Ostre pogorszenie neurologiczne występujące po wszczepieniu i trwające dłużej niż 24 godziny, któremu towarzyszy obiektywne pogorszenie w badaniu neurologicznym, udokumentowane przez neurologa i niewyjaśnione gorączką, infekcją, stresem, upałem, lekami lub powiązanym rzekomym zaostrzeniem. Preferowane jest potwierdzenie wspomagające przez wzmocnienie w MRI, ale nie jest to obowiązkowe.
5 lat
Poprawa rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Skala EDSS mieści się w zakresie od 0 do 10 w krokach co 0,5, co oznacza wyższy poziom niepełnosprawności. Poprawa w EDSS jest definiowana jako 0,5 lub 1,0 punktu utrzymująca się przez ponad 6 miesięcy
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Poprawa neurologicznej skali oceny Scrippsa (NRS).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Skala NRS mieści się w zakresie od 0 do 100 w krokach co 1 punkt, co oznacza niższy poziom niepełnosprawności.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Mierzone za pomocą krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF)-36.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Ulepszenie stymulacji słuchowego testu dodawania seryjnego (PASAT).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
PASAT jest miarą funkcji poznawczych, która w szczególności ocenia szybkość i elastyczność przetwarzania informacji słuchowych, a także zdolność obliczeniową. Poprawa mierzona dla wersji 2" i 3".
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Poprawa wskaźnika chodzenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Chód badanego na odległość 25 stóp jest mierzony w czasie i przyznawana jest ocena od 0 do 10 na podstawie jego chodu/chodu i/lub wymaganej pomocy.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Udoskonalenie testu kołków z 9 otworami (9-HPT).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
9-HPT to krótkie, wystandaryzowane, ilościowe badanie funkcji kończyny górnej. Zarówno dominująca, jak i niedominująca ręka są testowane dwukrotnie, z całkowitym czasem wykonania zadania za każdym razem rejestrowanym, a następnie uśrednianym.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Zmiana miana przeciwciał NMO IgG (akwaporyna-4).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Ocena miana przeciwciał, szukając zmiany z dodatniej na ujemną.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Poprawa ostrości wzroku
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat
Badanie ostrości wzroku to badanie wzroku, które sprawdza, jak dobrze widzi się szczegóły litery lub symbolu z określonej odległości.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata, 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northwestern University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

28 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj