Transplante autólogo para acabar com o transtorno do espectro NMO (ATTEND)
18 de novembro de 2019 atualizado por: Richard Burt, MD, Northwestern University
Transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas para transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)
Este estudo é projetado para tratar sua doença com um transplante autólogo de células-tronco usando um regime de drogas imunossupressoras e quimioterapia para redefinir seu sistema imunológico e determinar se sua doença entrará em remissão a longo prazo.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Descrição detalhada
O transplante autólogo de células-tronco usado neste estudo de pesquisa é um procedimento experimental que usa ciclofosfamida (quimioterapia), globulina antitimócito de coelho (rATG) (uma proteína que mata as células imunológicas que se acredita estarem causando sua doença), rituximabe (um medicamento biológico que tem como alvo as células B do seu sistema imunológico) e imunoglobulina intravenosa (IVIg) (anticorpos IgG agrupados de doadores de plasma com efeitos imunomoduladores e anti-inflamatórios), seguido pelo retorno de suas próprias células-tronco sanguíneas coletadas anteriormente (transplante autólogo de células-tronco).
Um dia de plasmaférese também será realizado no dia anterior à admissão para transplante de células-tronco para remover os anticorpos causadores da doença.
A capacidade deste tratamento experimental para interromper as recaídas e a progressão (agravamento) do seu NMOSD será avaliada.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18 - 65 anos no momento da avaliação pré-transplante
- Um diagnóstico estabelecido de NMOSD (com ou sem anticorpo aquaporina 4 (AQP4)-IgG)
Critério de exclusão:
- Menores de 18 anos ou maiores de 65 anos
- Prisioneiros
- Doença psiquiátrica ou deficiência mental que impossibilite a adesão ao tratamento ou consentimento informado, ou qualquer adulto incapaz de consentir (para adultos com deficiência cognitiva devido a doença, o consentimento pode ser obtido do parente vivo mais próximo).
- Paraplegia ou quadriplegia (deve ser capaz de usar um andador, mesmo que por apenas alguns pés)
- Extensas lesões subcorticais da substância branca
- Diabetes mellitus não controlado ou qualquer outra doença que, na opinião dos investigadores, possa comprometer a capacidade do paciente de tolerar tratamento agressivo
- Infarto do miocárdio nos últimos 12 meses. Se for superior a 12 meses, deve passar por um teste de estresse com dobutamina e ser liberado pela cardiologia.
- Lúpus eritematoso sistêmico ativo, Sjogren, miastenia gravis ou outra doença autoimune
- Doença falciforme, doença falciforme ou coagulopatia
- História prévia de malignidade que exigiu radioterapia, quimioterapia ou terapia biológica
- Teste de gravidez positivo, incapacidade ou incapacidade de buscar meios eficazes de controle de natalidade, ou falha em aceitar ou compreender de bom grado a esterilidade irreversível como efeito colateral da terapia
- Mulheres que estão amamentando
- Arritmia cardíaca com risco de vida não tratada no eletrocardiograma (ECG) ou holter de 24 horas
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE)
- Índice de Tiffeneau-Pinelli (FEV1/FVC)
- Creatinina sérica >2,0 mg/dl
- Cirrose hepática, transaminases >2x dos limites normais ou bilirrubina >2,0 mg/dl, a menos que devido à doença de Gilbert
- Principais anormalidades hematológicas, como contagem de plaquetas < 100.000/μl ou contagem absoluta de neutrófilos (CAN) < 1.000/μl
- Infecção ativa, exceto bacteriúria assintomática
- Presença de objetos metálicos implantados no corpo que impeçam o paciente de realizar exames de ressonância magnética (RM) com segurança
- Hipersensibilidade conhecida a proteínas derivadas de camundongo, coelho ou E. coli
- Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo
- Hepatite B ou C positivo
- Uso de natalizumabe (Tysabri) nos últimos seis meses
- Uso de fingolimod (Gilenya) nos últimos três meses
- Uso de fumarato de dimetila (Tecfidera) nos últimos três meses
- Uso de teriflunomida (Aubagio) a menos que seja eliminado do corpo (concentração plasmática
- Uso de alemtuzumabe (Lemtrada/Campath) nos últimos 12 meses
- Uso de rituximabe (Rituxan) ou ocrelizumabe (Ocrevus) nos últimos seis meses
- Tratamento prévio com mitoxantrone (Novantrone)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas
A terapia com células-tronco hematopoiéticas será realizada da seguinte forma: células-tronco autólogas serão infundidas após condicionamento com rituximabe, ciclofosfamida, mesna, rATG (coelho) e metilprednisolona.
Fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) e imunoglobulina intravenosa (IVIg) serão administrados após o transplante.
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Um medicamento usado como quimioterapia e para suprimir o sistema imunológico
Outros nomes:
Uma glicoproteína que estimula a medula óssea a produzir granulócitos e células-tronco e liberá-los na corrente sanguínea
Outros nomes:
Um anticorpo policlonal de coelho para linfócitos
Outros nomes:
Um medicamento usado naqueles que tomam ciclofosfamida ou ifosfamida para diminuir o risco de sangramento da bexiga
Outros nomes:
Terapia de anticorpos monoclonais usada para tratar certas doenças autoimunes e tipos de câncer
Outros nomes:
Um medicamento corticosteroide usado para suprimir o sistema imunológico e diminuir a inflamação
Outros nomes:
Imunoglobulina agrupada (IgG) de milhares de doadores de plasma que tem efeitos imunomoduladores e anti-inflamatórios
Outros nomes:
Infusão de células-tronco do próprio paciente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 5 anos
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Progressão da doença definida como: aumento de 1,0 ponto na Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) em avaliações consecutivas com pelo menos seis meses de intervalo e não devido a um processo de doença não-NMO.
A escala EDSS varia de 0 a 10 em incrementos de 0,5 que representam níveis mais altos de incapacidade.
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de recaída
Prazo: 5 anos
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Recidiva definida como: Deterioração neurológica aguda ocorrendo após o enxerto e durando mais de 24 horas, acompanhada de piora objetiva no exame neurológico documentada por um neurologista e não explicada por febre, infecção, estresse, calor, drogas ou pseudo-exacerbação relacionada. A confirmação de suporte por realce na ressonância magnética é preferencial, mas não obrigatória.
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5 anos
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Melhoria na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS)
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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A escala EDSS varia de 0 a 10 em incrementos de 0,5 que representam níveis mais altos de incapacidade.
A melhoria no EDSS é definida por 0,5 ou 1,0 pontos sustentados por mais de 6 meses
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhoria da Escala de Classificação Neurológica Scripps (NRS)
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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A escala NRS varia de 0 a 100 em incrementos de 1 ponto que representam níveis mais baixos de incapacidade.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhoria na Qualidade de Vida
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Medido usando o formulário curto (SF)-36 inquérito de saúde.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhora no Teste de Adição Auditiva Serial Marcada (PASAT)
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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O PASAT é uma medida da função cognitiva que avalia especificamente a velocidade e a flexibilidade do processamento da informação auditiva, bem como a capacidade de cálculo.
Melhoria medida com as versões de 2" e 3"
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhoria do índice de deambulação
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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A caminhada de 25 pés do sujeito é cronometrada e uma pontuação de 0 a 10 é atribuída com base em sua caminhada/marcha e/ou assistência necessária.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhoria do teste de pino de 9 furos (9-HPT)
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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O 9-HPT é um teste breve, padronizado e quantitativo da função da extremidade superior.
As mãos dominante e não dominante são testadas duas vezes, com o tempo total para completar a tarefa cada vez registrado e, em seguida, calculado a média.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Alteração no título de anticorpo NMO IgG (aquaporina-4)
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Avaliação do título de anticorpos, procurando uma mudança de positivo para negativo.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Melhora na Acuidade Visual
Prazo: 6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Um teste de acuidade visual é um exame oftalmológico que verifica o quão bem alguém vê os detalhes de uma letra ou símbolo de uma distância específica.
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6 meses, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
28 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2019
Primeira postagem (Real)
4 de fevereiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de novembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2019
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Doenças oculares
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Neuromielite óptica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Antieméticos
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Agentes Neuroprotetores
- Agentes de proteção
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Prednisolona
- Acetato de Metilprednisolona
- Metilprednisolona
- Hemisuccinato de Metilprednisolona
- Acetato de prednisolona
- Hemisuccinato de prednisolona
- Fosfato de prednisolona
- Ciclofosfamida
- Rituximabe
- Timoglobulina
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- DIAD.ATTEND.2018
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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