Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog transplantasjon for å avslutte NMO-spektrumforstyrrelse (ATTEND)

18. november 2019 oppdatert av: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)

Denne studien er utviklet for å behandle sykdommen din med en autolog stamcelletransplantasjon ved å bruke et regime med immundempende medisiner og kjemoterapi for å tilbakestille immunforsvaret ditt og for å avgjøre om sykdommen din vil gå i langsiktig remisjon.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den autologe stamcelletransplantasjonen som brukes i denne forskningsstudien er en undersøkelsesprosedyre som bruker cyklofosfamid (kjemoterapi), kanin-antitymocytt-globulin (rATG) (et protein som dreper immuncellene som antas å forårsake sykdommen din), rituximab (et biologisk medikament). som retter seg mot B-celler i immunsystemet ditt), og intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) (sammenslåtte IgG-antistoffer fra plasmadonorer med immunmodulerende og antiinflammatoriske effekter), etterfulgt av retur av dine egne tidligere innsamlede blodstamceller (autolog stamcelletransplantasjon). En dag med plasmaferese vil også bli utført dagen før innleggelse for stamcelletransplantasjon for å fjerne sykdomsfremkallende antistoffer. Evnen til denne eksperimentelle behandlingen til å stoppe tilbakefall og progresjon (forverring) av din NMOSD vil bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18 - 65 år på tidspunktet for evaluering før transplantasjon
  2. En etablert diagnose av NMOSD (med eller uten aquaporin 4 (AQP4)-IgG-antistoff)

Ekskluderingskriterier:

  1. Under 18 år eller over 65 år
  2. Fanger
  3. Psykiatrisk sykdom eller mental mangel som gjør etterlevelse av behandling eller informert samtykke umulig, eller enhver voksen som ikke er i stand til å samtykke (for voksne kognitivt svekket på grunn av sykdom kan samtykke innhentes fra nærmeste levende slektning).
  4. Paraplegi eller quadriplegia (må kunne bruke rullator selv om det bare er noen få meter)
  5. Omfattende subkortikale lesjoner av hvit substans
  6. Ukontrollert diabetes mellitus eller annen sykdom som etter etterforskernes mening vil sette pasientens evne til å tolerere aggressiv behandling i fare
  7. Hjerteinfarkt de siste 12 månedene. Hvis lengre enn 12 måneder, må bestå en dobutamin stresstest og godkjennes av kardiologi.
  8. Aktiv systemisk lupus erytematøs, Sjogrens, myasthenia gravis eller annen autoimmun sykdom
  9. Sigdcellesykdom, sigdcellesykdom eller koagulopati
  10. Tidligere malignitetshistorie som krevde strålebehandling, kjemoterapi eller biologisk terapi
  11. Positiv graviditetstest, manglende evne eller ute av stand til å forfølge effektive prevensjonsmidler, eller unnlatelse av å godta eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning av terapi
  12. Kvinner som ammer
  13. Ubehandlet livstruende hjertearytmi på elektrokardiogram (EKG) eller 24-timers holter
  14. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli-indeks (FEV1/FVC)
  16. Serumkreatinin >2,0 mg/dl
  17. Levercirrhose, transaminaser >2x av normale grenser, eller bilirubin >2,0 mg/dl med mindre det skyldes Gilberts sykdom
  18. Store hematologiske abnormiteter som blodplateantall < 100 000/μl eller absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1000/μl
  19. Aktiv infeksjon unntatt asymptomatisk bakteriuri
  20. Tilstedeværelse av metalliske gjenstander implantert i kroppen som vil utelukke pasientens evne til trygt å ha magnetisk resonanstomografi (MRI) undersøkelser
  21. Kjent overfølsomhet overfor mus-, kanin- eller E. coli-avledede proteiner
  22. Humant immunsviktvirus (HIV) positivt
  23. Hepatitt B eller C positiv
  24. Bruk av natalizumab (Tysabri) i løpet av de siste seks månedene
  25. Bruk av fingolimod (Gilenya) i løpet av de siste tre månedene
  26. Bruk av dimetylfumarat (Tecfidera) i løpet av de siste tre månedene
  27. Bruk av teriflunomid (Aubagio) med mindre det fjernes fra kroppen (plasmakonsentrasjon
  28. Bruk av alemtuzumab (Lemtrada/Campath) i løpet av de siste 12 månedene
  29. Bruk av rituximab (Rituxan) eller ocrelizumab (Ocrevus) i løpet av de siste seks månedene
  30. Tidligere behandling med mitoksantron (Novantrone)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Hematopoietisk stamcelleterapi vil bli utført som følger: Autologe stamceller vil bli infundert etter kondisjonering med rituximab, cyklofosfamid, mesna, rATG (kanin) og metylprednisolon. Granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) vil bli administrert etter transplantasjon.
Legemiddel: Cyklofosfamid
Et medikament som brukes som kjemoterapi og for å undertrykke immunsystemet
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: G-CSF
Et glykoprotein som stimulerer benmargen til å produsere granulocytter og stamceller og frigjøre dem til blodet
Andre navn:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Legemiddel: rATG
Et kanin polyklonalt antistoff mot lymfocytter
Andre navn:
  • Thymoglobulin
  • Anti-tymocyttglobulin
Legemiddel: Mesna
En medisin som brukes hos de som tar cyklofosfamid eller ifosfamid for å redusere risikoen for blødning fra blæren
Andre navn:
  • Mesnex
Legemiddel: Rituximab
Monoklonal antistoffterapi brukes til å behandle visse autoimmune sykdommer og typer kreft
Andre navn:
  • Rituxan
Legemiddel: Metylprednisolon
En kortikosteroidmedisin som brukes til å undertrykke immunsystemet og redusere betennelse
Andre navn:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisk: IVIg
Samlet immunglobulin (IgG) fra tusenvis av plasmadonorer som har immunmodulerende og antiinflammatoriske effekter
Andre navn:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivigam
  • Carimune nanofiltrert (NF)
Biologisk: Autologe stamceller
Infusjon av pasientens egne stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
Sykdomsprogresjon definert som: 1,0-poengs økning i Expanded Disability Status Scale (EDSS) ved påfølgende evalueringer med minst seks måneders mellomrom og ikke på grunn av en ikke-NMO sykdomsprosess. EDSS-skalaen varierer fra 0 til 10 i trinn på 0,5 som representerer høyere nivåer av funksjonshemming.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
Tilbakefall definert som: Akutt nevrologisk forverring som oppstår etter engraftment og varer mer enn 24 timer, ledsaget av objektiv forverring ved nevrologisk undersøkelse som er dokumentert av en nevrolog og ikke forklart av feber, infeksjon, stress, varme, medikamenter eller relatert pseudo-forverring. Støttende bekreftelse ved forsterkning på MR er foretrukket, men ikke obligatorisk.
5 år
Expanded Disability Status Scale (EDSS) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
EDSS-skalaen varierer fra 0 til 10 i trinn på 0,5 som representerer høyere nivåer av funksjonshemming. Forbedring i EDSS er definert av både 0,5 eller 1,0 poeng opprettholdt i mer enn 6 måneder
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Scripps Neurological Rating Scale (NRS) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
NRS-skalaen varierer fra 0 til 100 i trinn på 1 poeng som representerer lavere nivåer av funksjonshemming.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Målt ved bruk av kortskjemaet (SF)-36 helseundersøkelse.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Paced Auditory Serial Addisjonstest (PASAT) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
PASAT er et mål på kognitiv funksjon som spesifikt vurderer auditiv informasjonsbehandlingshastighet og fleksibilitet, samt beregningsevne. Forbedring målt med 2" og 3" versjonene
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Ambulasjonsindeksforbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Emnets gange på 25 fot er tidsbestemt, og en poengsum fra 0 til 10 tildeles basert på gang/gang og/eller nødvendig assistanse.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
9-hulls pinnetest (9-HPT) forbedring
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
9-HPT er en kort, standardisert, kvantitativ test av øvre ekstremitetsfunksjon. Både de dominerende og ikke-dominante hendene testes to ganger, med den totale tiden for å fullføre oppgaven hver gang registrert og deretter gjennomsnittet.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Endring i NMO IgG (aquaporin-4) antistofftiter
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Evaluering av antistofftiteren, på jakt etter en endring fra positiv til negativ.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Forbedring av synsskarphet
Tidsramme: 6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
En synsstyrketest er en synsundersøkelse som sjekker hvor godt man ser detaljene til en bokstav eller et symbol fra en bestemt avstand.
6 måneder, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Northwestern University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2025

Studiet fullført (Forventet)

28. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIAD.ATTEND.2018

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere