Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trapianto autologo per porre fine al disturbo dello spettro NMO (ATTEND)

18 novembre 2019 aggiornato da: Richard Burt, MD, Northwestern University

Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

Questo studio è progettato per trattare la tua malattia con un trapianto autologo di cellule staminali utilizzando un regime di farmaci immunosoppressori e chemioterapia per ripristinare il tuo sistema immunitario e per determinare se la tua malattia andrà in remissione a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto autologo di cellule staminali utilizzato in questo studio di ricerca è una procedura sperimentale che utilizza ciclofosfamide (chemioterapia), globulina antitimocitica di coniglio (rATG) (una proteina che uccide le cellule immunitarie che si ritiene causino la malattia), rituximab (un farmaco biologico che prende di mira le cellule B del sistema immunitario) e l'immunoglobulina endovenosa (IVIg) (anticorpi IgG raggruppati da donatori di plasma con effetti immunomodulatori e antinfiammatori), seguiti dalla restituzione delle proprie cellule staminali del sangue precedentemente raccolte (trapianto autologo di cellule staminali). Un giorno di plasmaferesi verrà eseguito anche il giorno prima del ricovero per il trapianto di cellule staminali per rimuovere gli anticorpi che causano la malattia. Verrà valutata la capacità di questo trattamento sperimentale di fermare le ricadute e la progressione (peggioramento) del tuo NMOSD.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 - 65 anni al momento della valutazione pre-trapianto
  2. Una diagnosi accertata di NMOSD (con o senza anticorpo acquaporina 4 (AQP4)-IgG)

Criteri di esclusione:

  1. Sotto i 18 anni o sopra i 65 anni
  2. Prigionieri
  3. Malattia psichiatrica o deficienza mentale che rendano impossibile l'adesione al trattamento o al consenso informato, o qualsiasi adulto che non sia in grado di acconsentire (per gli adulti con disabilità cognitiva a causa della malattia, il consenso può essere ottenuto dal parente vivente più stretto).
  4. Paraplegia o tetraplegia (deve essere in grado di utilizzare un deambulatore anche solo per pochi metri)
  5. Estese lesioni della sostanza bianca sottocorticale
  6. Diabete mellito non controllato o qualsiasi altra malattia che, a parere degli investigatori, metterebbe a repentaglio la capacità del paziente di tollerare un trattamento aggressivo
  7. Infarto del miocardio negli ultimi 12 mesi. Se superiore a 12 mesi, deve superare uno stress test con dobutamina ed essere autorizzato dalla cardiologia.
  8. Lupus eritematoso sistemico attivo, sindrome di Sjogren, miastenia grave o un'altra malattia autoimmune
  9. Anemia falciforme, anemia falciforme o coagulopatia
  10. Storia precedente di tumore maligno che ha richiesto qualsiasi radioterapia, chemioterapia o terapia biologica
  11. Test di gravidanza positivo, incapacità o incapacità di perseguire efficaci mezzi di controllo delle nascite o incapacità di accettare o comprendere volontariamente la sterilità irreversibile come effetto collaterale della terapia
  12. Donne che allattano
  13. Aritmia cardiaca pericolosa per la vita non trattata su elettrocardiogramma (ECG) o holter di 24 ore
  14. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
  15. Indice di Tiffeneau-Pinelli (FEV1/FVC)
  16. Creatinina sierica >2,0 mg/dl
  17. Cirrosi epatica, transaminasi >2x dei limiti normali o bilirubina >2,0 mg/dl a meno che non siano dovute alla malattia di Gilbert
  18. Principali anomalie ematologiche come conta piastrinica < 100.000/μl o conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1000/μl
  19. Infezione attiva eccetto batteriuria asintomatica
  20. Presenza di oggetti metallici impiantati nel corpo che precluderebbero la capacità del paziente di sottoporsi in sicurezza a esami di risonanza magnetica (MRI)
  21. Ipersensibilità nota a proteine ​​derivate da topo, coniglio o E. coli
  22. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo
  23. Epatite B o C positiva
  24. Uso di natalizumab (Tysabri) nei sei mesi precedenti
  25. Uso di fingolimod (Gilenya) nei tre mesi precedenti
  26. Uso di dimetilfumarato (Tecfidera) nei tre mesi precedenti
  27. Uso di teriflunomide (Aubagio) a meno che non venga eliminato dal corpo (concentrazione plasmatica
  28. Uso di alemtuzumab (Lemtrada/Campath) nei 12 mesi precedenti
  29. Uso di rituximab (Rituxan) o ocrelizumab (Ocrevus) nei sei mesi precedenti
  30. Precedente trattamento con mitoxantrone (Novantrone)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
La terapia con cellule staminali ematopoietiche verrà eseguita come segue: Le cellule staminali autologhe verranno infuse dopo il condizionamento con rituximab, ciclofosfamide, mesna, rATG (coniglio) e metilprednisolone. Il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) e l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIg) saranno somministrati dopo il trapianto.
Droga: Ciclofosfamide
Un farmaco usato come chemioterapia e per sopprimere il sistema immunitario
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: G-CSF
Una glicoproteina che stimola il midollo osseo a produrre granulociti e cellule staminali ea rilasciarli nel flusso sanguigno
Altri nomi:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Droga: RATG
Un anticorpo policlonale di coniglio contro i linfociti
Altri nomi:
  • Timoglobulina
  • Globulina anti-timocita
Droga: Mesna
Un farmaco usato in coloro che assumono ciclofosfamide o ifosfamide per ridurre il rischio di sanguinamento dalla vescica
Altri nomi:
  • Mesnex
Droga: Rituximab
Terapia con anticorpi monoclonali usata per trattare alcune malattie autoimmuni e tipi di cancro
Altri nomi:
  • Rituxan
Droga: Metilprednisolone
Un farmaco corticosteroide utilizzato per sopprimere il sistema immunitario e diminuire l'infiammazione
Altri nomi:
  • Depo Medrol
  • Solu-Medrol
Biologico: IVg
Immunoglobulina (IgG) aggregata da migliaia di donatori di plasma che ha effetti immunomodulatori e antinfiammatori
Altri nomi:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Ottagamo
  • Bivigamo
  • Carimune Nanofiltrato (NF)
Biologico: Cellule staminali autologhe
Infusione di cellule staminali del paziente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 5 anni
Progressione della malattia definita come: aumento di 1,0 punti nell'Expanded Disability Status Scale (EDSS) su valutazioni consecutive a distanza di almeno sei mesi e non dovute a un processo patologico non NMO. La scala EDSS va da 0 a 10 con incrementi di 0,5 che rappresentano livelli più elevati di disabilità.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza ricadute
Lasso di tempo: 5 anni
Recidiva definita come: deterioramento neurologico acuto che si verifica dopo l'attecchimento e che dura più di 24 ore, accompagnato da peggioramento oggettivo all'esame neurologico documentato da un neurologo e non spiegato da febbre, infezione, stress, caldo, droghe o relativa pseudo-esacerbazione. È preferibile, ma non obbligatoria, una conferma di supporto mediante miglioramento alla risonanza magnetica.
5 anni
Miglioramento della Expanded Disability Status Scale (EDSS).
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
La scala EDSS va da 0 a 10 con incrementi di 0,5 che rappresentano livelli più elevati di disabilità. Il miglioramento dell'EDSS è definito da 0,5 o 1,0 punti sostenuti per più di 6 mesi
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento della scala di valutazione neurologica di Scripps (NRS).
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
La scala NRS va da 0 a 100 con incrementi di 1 punto che rappresentano livelli inferiori di disabilità.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Misurato utilizzando l'indagine sulla salute in forma abbreviata (SF)-36.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento del test PASAT (Auditory Serial Addition Test).
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Il PASAT è una misura della funzione cognitiva che valuta specificamente la velocità e la flessibilità di elaborazione delle informazioni uditive, nonché la capacità di calcolo. Miglioramento misurato con le versioni 2" e 3".
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento dell'indice di deambulazione
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
La camminata del soggetto di 25 piedi è cronometrata e viene assegnato un punteggio da 0 a 10 in base alla camminata/andatura e/o all'assistenza richiesta.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento del test del piolo a 9 fori (9-HPT).
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Il 9-HPT è un breve test quantitativo standardizzato della funzione degli arti superiori. Entrambe le mani dominanti e non dominanti vengono testate due volte, con il tempo totale per completare l'attività ogni volta registrato e quindi mediato.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Modifica del titolo anticorpale NMO IgG (acquaporina-4).
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Valutazione del titolo anticorpale, cercando un cambiamento da positivo a negativo.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Miglioramento dell'acuità visiva
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Un test dell'acuità visiva è un esame della vista che controlla quanto bene si vedono i dettagli di una lettera o di un simbolo da una distanza specifica.
6 mesi, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northwestern University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 novembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

28 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DIAD.ATTEND.2018

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi