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自体移植结束 NMO 谱系紊乱 (ATTEND)

2019年11月18日 更新者：Richard Burt, MD、Northwestern University

自体造血干细胞移植治疗视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)

本研究旨在通过自体干细胞移植治疗您的疾病，使用免疫抑制药物和化疗方案来重置您的免疫系统，并确定您的疾病是否会进入长期缓解期。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中使用的自体干细胞移植是一项研究性程序，使用环磷酰胺（化疗）、兔抗胸腺细胞球蛋白 (rATG)（一种杀死被认为会导致您疾病的免疫细胞的蛋白质）、利妥昔单抗（一种生物药物针对您免疫系统的 B 细胞）和静脉内免疫球蛋白 (IVIg)（来自具有免疫调节和抗炎作用的血浆供体的混合 IgG 抗体），然后返回您自己之前收集的血液干细胞（自体干细胞移植）。 一天的血浆去除术也将在入院进行干细胞移植前一天进行，以去除致病抗体。 将评估这种实验性治疗阻止您的 NMOSD 复发和进展（恶化）的能力。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 63年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 移植前评估时年龄 18 - 65 岁
  2. NMOSD 的确定诊断（有或没有水通道蛋白 4 (AQP4)-IgG 抗体）

排除标准：

  1. 18岁以下或65岁以上
  2. 犯人
  3. 精神疾病或精神缺陷导致无法依从治疗或知情同意，或任何无法同意的成年人（对于因疾病导致认知障碍的成年人，可征得最亲近的在世亲属的同意）。
  4. 截瘫或四肢瘫痪（即使只有几英尺，也必须能够使用助行器）
  5. 广泛的皮层下白质病变
  6. 不受控制的糖尿病或研究者认为会危及患者耐受积极治疗能力的任何其他疾病
  7. 最近 12 个月内发生过心肌梗塞。 如果超过 12 个月，必须通过多巴酚丁胺压力测试并通过心脏病学检查。
  8. 活动性系统性红斑狼疮、干燥症、重症肌无力或其他自身免疫性疾病
  9. 镰状细胞病、镰状细胞病或凝血病
  10. 需要任何放疗、化疗或生物治疗的恶性肿瘤病史
  11. 妊娠试验呈阳性，无法或无法寻求有效的节育手段，或未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用
  12. 正在哺乳的妇女
  13. 心电图 (EKG) 或 24 小时动态心电图显示未经治疗的危及生命的心律失常
  14. 左心室射血分数 (LVEF)
  15. Tiffeneau-Pinelli 指数 (FEV1/FVC)
  16. 血清肌酐 >2.0 mg/dl
  17. 肝硬化、转氨酶 > 正常限值的 2 倍或胆红素 >2.0 mg/dl，除非是由于吉尔伯特病
  18. 主要血液学异常，例如血小板计数 < 100,000/μl 或绝对中性粒细胞计数 (ANC) < 1000/μl
  19. 除无症状菌尿外的活动性感染
  20. 植入体内的金属物体会妨碍患者安全地进行磁共振成像 (MRI) 检查的能力
  21. 已知对小鼠、兔或大肠杆菌来源的蛋白质过敏
  22. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
  23. 乙型或丙型肝炎阳性
  24. 在过去六个月内使用那他珠单抗 (Tysabri)
  25. 在过去三个月内使用芬戈莫德（Gilenya）
  26. 在过去三个月内使用过富马酸二甲酯 (Tecfidera)
  27. 使用特立氟胺 (Aubagio) 除非从体内清除（血浆浓度
  28. 在过去 12 个月内使用过 alemtuzumab (Lemtrada/Campath)
  29. 在过去六个月内使用过利妥昔单抗 (Rituxan) 或 ocrelizumab (Ocrevus)
  30. 先前使用米托蒽醌 (Novantrone) 治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：造血干细胞移植
造血干细胞疗法将按如下方式进行：在用利妥昔单抗、环磷酰胺、美司钠、rATG（兔）和甲泼尼龙调节后，将输注自体干细胞。 粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 和静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 将在移植后给药。
药品：环磷酰胺
用作化学疗法和抑制免疫系统的药物
其他名称：
  • 胞毒素
药品：脑脊液
一种糖蛋白，可刺激骨髓产生粒细胞和干细胞并将它们释放到血液中
其他名称：
  • 非格司亭
  • 纽普生
  • 扎尔西奥
  • 格兰尼克斯
药品：rATG
兔淋巴细胞多克隆抗体
其他名称：
  • 胸腺球蛋白
  • 抗胸腺细胞球蛋白
药品：美司那
一种用于服用环磷酰胺或异环磷酰胺以降低膀胱出血风险的药物
其他名称：
  • 麦斯奈克斯
药品：利妥昔单抗
用于治疗某些自身免疫性疾病和癌症类型的单克隆抗体疗法
其他名称：
  • 利妥昔单抗
药品：甲泼尼龙
一种用于抑制免疫系统和减少炎症的皮质类固醇药物
其他名称：
  • 得宝甲羟孕酮
  • 溶液-美多尔
生物：免疫球蛋白
来自数千名血浆捐献者的混合免疫球蛋白 (IgG) 具有免疫调节和抗炎作用
其他名称：
  • 伽马高
  • 特权
  • 八联体
  • 比维加姆
  • Carimune 纳米过滤 (NF)
生物：自体干细胞
输入患者自身的干细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无进展生存期
大体时间：5年
疾病进展定义为：扩展残疾状态量表 (EDSS) 在间隔至少六个月的连续评估中增加 1.0 分，并且不是由于非 NMO 疾病过程。 EDSS 量表范围从 0 到 10，增量为 0.5，代表更高的残疾水平。
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无复发生存期
大体时间：5年
复发定义为：植入后发生并持续超过 24 小时的急性神经功能恶化，伴有神经病学检查的客观恶化，由神经科医生记录，不能用发烧、感染、压力、热、药物或相关的假性恶化来解释。通过增强 MRI 进行支持性确认是首选，但不是强制性的。
5年
扩大残疾状况量表 (EDSS) 改进
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
EDSS 量表范围从 0 到 10，增量为 0.5，代表更高的残疾水平。 EDSS 的改善定义为持续 6 个月以上的 0.5 或 1.0 分
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
斯克里普斯神经评定量表 (NRS) 改进
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
NRS 量表范围从 0 到 100，增量为 1 分，代表较低的残疾水平。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
改善生活质量
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
使用简表 (SF)-36 健康调查进行测量。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
节奏听觉连续加法测试 (PASAT) 改进
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
PASAT 是一种认知功能测量，专门评估听觉信息处理速度和灵活性，以及​​计算能力。 使用 2" 和 3" 版本测量的改进
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
步行指数改善
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
对受试者步行 25 英尺进行计时，并根据他们的步行/步态和/或所需的帮助分配 0 到 10 的分数。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
9 孔钉测试 (9-HPT) 改进
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
9-HPT 是一种简短、标准化、定量的上肢功能测试。 惯用手和非惯用手都测试两次，每次记录完成任务的总时间，然后取平均值。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
NMO IgG (aquaporin-4) 抗体滴度的变化
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
评估抗体滴度，寻找从阳性到阴性的变化。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年
改善视力
大体时间：6个月、1年、2年、3年、4年、5年
视力测试是一种眼科检查，用于检查人们从特定距离看到字母或符号细节的能力。
6个月、1年、2年、3年、4年、5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Northwestern University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2019年11月1日

初级完成 (预期的)

2025年1月1日

研究完成 (预期的)

2025年11月28日

研究注册日期

首次提交

2019年2月1日

首先提交符合 QC 标准的

2019年2月1日

首次发布 (实际的)

2019年2月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年11月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年11月18日

最后验证

2019年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DIAD.ATTEND.2018

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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