이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

파킨슨병에 대한 Ursodeoxycholic Acid(UDCA)의 시험: "UP" 연구

2021년 11월 5일 업데이트: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

파킨슨병(PD) 환자의 30mg/kg 일일 우르소데옥시콜산(UDCA)의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 II상, 위약 대조, 이중 맹검, 무작위 임상 시험

이 연구의 목적은 무작위 이중 맹검 위약 대조 "개념 증명" 연구에서 파킨슨병(PD)의 진행을 늦추는 우르소데옥시콜산(UDCA)의 잠재력을 탐구하는 것입니다. 연구의 주요 목적은 PD 환자에서 이 약물의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다. 참가자는 지난 3년 이내에 PD로 진단되었고 잠재적으로 이 연구에 적합한 환자 코호트에서 모집됩니다.

UDCA가 PD 환자 조직 및 기타 PD 모델에서 미토콘드리아(미토콘드리아는 세포의 "발전소"임)의 기능을 구한다는 이전 연구 및 다른 그룹에서 수행한 작업에서 강력한 증거가 있습니다. 이것은 UDCA가 PD의 악화를 늦출 수 있음을 시사합니다.

UDCA는 30년 이상 간 질환(원발성 담즙성 담관염) 치료를 위해 임상적으로 사용되어 왔습니다. 따라서 연구자들은 간 질환 환자에게 안전하고 내약성이 양호하다는 것을 알고 있지만 이것이 PD 환자에게도 해당되는지 여부는 아직 알지 못합니다. 또한 간 질환 환자에게 사용되는 용량(15mg/kg)은 UDCA가 뇌에 들어갈 만큼 충분히 높지 않습니다. 따라서 조사관은 용량을 30mg/kg으로 두 배로 늘려야 합니다. 이 고용량은 간 질환에 대한 임상 시험에서도 안전했지만 현재 임상에서 일상적으로 사용되지는 않습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목표는 위약과 비교하여 UDCA에 대한 48주 노출의 안전성, 내약성 및 잠재적 효과를 조사하기 위한 임상 데이터를 생성하는 것입니다. 또한, 샘플 크기(& 따라서 비용)의 감소를 허용할 수 있는 새로운 객관적 판독(즉, 운동 진행의 객관적 센서 기반 정량화 및 31P-MRS/영상 기반 ATP의 생체 내 정량화)의 유용성을 결정할 것입니다. 미래의 시험.

이것은 ≤ 3년 전에 진단된 파킨슨병 환자에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 다기관 병렬 그룹 시험입니다. 30명의 환자가 30mg/kg 용량의 UDCA 또는 2:1 분할(UDCA에 대한 20명의 환자, 위약에 대한 10명의 환자)을 사용하여 일치하는 위약에 무작위 배정됩니다. 여기에는 48주 노출 기간과 후속 8주 워시아웃 기간이 포함됩니다. 모든 환자에 대한 자세한 평가는 스크리닝, 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주 및 56주에 실시됩니다. 시험 약물은 음식과 함께 경구로 복용하기 위해 하루 3회 동일한 용량으로 복용합니다. 용량은 환자가 30mg/kg의 용량에 도달할 때까지 3일마다 250mg(1캡슐)씩 점진적으로 증가합니다.

방문 일정

전화 문의 1 (전화 심사)

현장 직원이 환자로부터 연구 참여에 대한 관심이 있음을 나타내는 회신 전표를 받은 후, 적절한 시간과 날짜를 각 환자와 협의하여 잠재적 자격 여부를 확인하기 위해 연구팀 구성원이 전화로 스크리닝할 것입니다. 관련 병력에 대한 간략한 검토를 포함합니다. CI(Chief Investigator)/PI(Principal Investigator)는 전화 스크리닝 통화 후 작성된 스크리닝 기록을 확인합니다. 스크리닝 방문에 초대될 자격이 없다고 판단되는 모든 환자는 이 결과를 알리기 위해 연구팀 구성원이 연락을 취할 것입니다. 자격이 있는 것으로 간주되는 환자는 스크리닝 방문에 초대됩니다. 진단 날짜 및 PD 진단 확인 및 포함/제외 기준과 관련된 기타 불확실성은 자격이 있는 것처럼 보이지만 Sheffield Teaching Hospitals(STH)/University College London 외부에 있는 환자에 대한 이 전화 선별 평가 후에 확인됩니다. 병원(UCLH) 지리적 영역 관련 진료 서한 사본을 요청하거나 해당 PD 임상 컨설턴트에게 직접 문의하십시오. 환자가 1-8주 이내에 방문 0(선별 방문)에 참석할 수 없는 경우 전화 선별 전화를 반복하여 전화 선별 자격 기준을 충족하는지 확인합니다.

어느 한 기관의 환자인 연구 환자에 대해서는 전화 스크리닝 통화가 수행되지 않습니다.

방문 0: 스크리닝(기준선 방문 전 -1 - 8주 시간)

이 방문에서 연구팀은 추가 질문에 답하고 가능한 한 환자의 연구 적격성을 확인하고 환자가 연구 참여를 원하는 경우 서면 동의를 얻습니다. PD의 임상 진단은 환자의 임상 병력, 검사 소견 및 PD 약물에 대한 반응을 검토한 후 주임 조사관(PI)의 의견을 기반으로 합니다.

서면 동의 절차는 PI 또는 PI/CI가 위임한 적절한 교육을 받은 연구팀 구성원이 수행합니다. 이 연구에는 취약한 환자나 능력이 부족한 환자는 포함되지 않습니다.

심사 절차

PI(또는 승인된 대리인)는 환자와 함께 다음 선별 평가/절차를 완료합니다.

  • 동의 얻기
  • 포함/제외 검토
  • 인구통계학적 정보 및 병력
  • PD에 관한 인구 통계 데이터
  • 과거 병력
  • 약물 이력
  • 가족력
  • 이전 이미징
  • 이전 유전자 검사
  • 자격 확인
  • PI 또는 기타 운동 장애 전문가의 파킨슨병 진단 날짜 확인(의료 기록 검토가 포함될 수 있음)
  • 병용 약물
  • 체중, 신장 및 활력 징후를 포함한 신체 검사(수정된 Hoehn & Yahr 병기 평가 포함)
  • 몬트리올 인지 평가(MoCA)
  • Montgomery-Asberg 우울증 등급 척도(MADRS)
  • 폐경 후 상태 확인
  • 안전한 혈액(전혈구 수, 요소 및 전해질, 간 기능 검사, 혈당, HbA1C, 지질 프로필)
  • 혈청 샘플(접근. -80도에서 20ml 보관)
  • 심전도
  • 신체 활동 모니터 및 활동 일지 제공

환자가 즉각적인 적격성 기준을 충족한다고 가정하면 스크리닝 방문 후 약 2~4주 후에 환자가 기본 약속에 참석하도록 준비됩니다. 이 간격을 통해 환자의 혈액 결과를 검토하여 최종 적격성을 확인할 수 있습니다. 스크리닝 방문 이후 8주 이상이 경과한 경우, 베이스라인 방문으로 진행하기 전에 스크리닝 방문 및 스크리닝 평가를 반복해야 합니다.

연구에 동의했지만 나중에 연구 자격 기준을 충족하지 못하는 것으로 밝혀진 환자는 연구 간호사 또는 연구 팀의 다른 구성원이 연락하여 연구에 참여할 자격이 없음을 알립니다. 범위를 벗어난 혈액 결과 또는 비정상적인 평가 점수에서 환자의 건강 또는 복지에 대한 우려 사항이 확인되면 연구팀 구성원이 환자의 일반의(GP)에게 알립니다.

서면 동의 후 기준선 방문 시 무작위 배정이 이루어집니다. 모든 환자는 연구 데이터베이스에서 수집된 모든 임상 정보를 연결하는 스크리닝 시 고유한 환자 ID 번호를 할당받게 되며, 이는 Sxx/nnnn 형식이 됩니다. 여기서 xx는 시험 관리자가 사이트에 할당한 고유 번호이고 nnnn은 0001에서 시작하여 1씩 증가하는 고유 번호입니다. 환자 ID 번호가 입력되면 시스템은 치료 팩을 식별할 무작위 번호를 제공합니다. 분배됩니다. 무작위 배정은 UDCA에 유리한 2:1입니다. 무작위화 시스템은 사이트별로 계층화됩니다.

현장 연구 팀

적절한 연구팀 구성원의 지원을 받는 지역 PI는 환자의 웰빙을 모니터링하고 부작용을 기록하며 연구 약물을 적정 및 처방합니다. '치료' 간호사나 의사가 모든 혈액 결과를 검토하고 보고된 부작용에 대해 알고 있기 때문에 별도의 연구팀 구성원이 맹검 평가자 역할을 하여 적절한 교육을 받은 후 MDS-UPDRS 및 기타 결과 측정을 수행합니다. 이상적으로 맹검 평가자는 "OFF" 상태의 환자와 함께 MDS-UPDRS 파트 3을 수행한 다음 환자가 "상태"에 있으면 완전한 MDS-UPDRS, 비운동 증상 평가 척도(NMS-Quest) 및 MADRS를 수행합니다. 켜짐" 상태입니다. 실질적으로 정의된 "OFF" 투약 상태는 기본 PD의 중증도를 노출할 목적으로 정기적인 투약 없이 수행되는 환자 평가를 의미합니다. 동일한 결과 평가자가 모든 방문에 참석하도록 노력해야 하지만 현장은 직원 부재를 처리하고 '평가' 및 '치료' 팀 구성원의 교차를 피하기 위해 백업 인력을 식별해야 합니다.

기준선(방문 1)

적격 환자는 기본 평가가 수행되는 추가 클리닉 방문에 참석합니다. 혈액 검사 및 ECG 결과는 환자의 적격성을 보장하기 위해 기준선 평가 전에 검토됩니다. 그들은 "실질적으로 정의된 OFF" 상태에서 참석하도록 요청받을 것입니다. 다음 평가는 "실질적으로 정의된 OFF" 상태에서 수행됩니다.

  • 적격/포함/제외 검토 확인
  • 약물 검토
  • 신체 검사
  • 부작용(AE)의 기록
  • MDS-UPDRS 파트 3(모터 검사)
  • Optogait &Opals 센서 기반 운동 장애의 객관적 정량화(Sheffield 환자만 해당)

그들은 평가 후 PD 약을 복용하도록 초대될 것입니다. PI 또는 승인된 대리인은 PD 약물을 포함하여 병용 약물에 대해 보고된 모든 심각한 부작용 및 변경 사항을 기록합니다. 또한 Williams-Gray & co-workers가 개발한 모델에 따라 예측 진행이 계산됩니다. Williams-Gray & co-workers가 개발한 예후 모델은 보다 빠른 PD 진행과 관련된 다음 세 가지 매개변수를 확인했습니다. 1. 나이가 많을수록, 2. UPDRS 운동 검사 축 점수가 높을수록(항목 27-30), 3. 동물 명명 유창성이 낮을수록(환자는 1분 동안 가능한 한 많은 동물의 이름을 지어야 합니다). 그런 다음 평가자는 "실질적으로 정의된 ON" 단계(일반적으로 환자가 PD 증상 약물을 복용한 후 30-60분)에 있는 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • MDS-UPDRS
  • NMS-퀘스트
  • PDQ-39
  • 31P- 부인
  • 유전자 분석을 위한 혈액 샘플
  • 안전 혈액
  • 혈청 샘플
  • 환자 다이어리 제공
  • 신체 활동 모니터 및 활동 일기 반환

이 방문 시 환자는 무작위로 위약 약물(2:1 비율) 중 하나를 투여받게 됩니다. PI 또는 적절하게 위임된 연구 팀 구성원은 환자가 약국에 제출할 연구 특정 처방전 양식을 작성하고 서명합니다. 처방전 양식은 무작위배정 컴퓨터 시스템에서 출력된 기본 약물 할당에 대해 자세히 설명합니다.

모든 환자는 기준선 방문 시 현지 연구팀에 의해 연구별 일기를 제공받게 되며, 여기에는 시험 약물 투여량 또는 복용한 병용 약물의 변경 사항을 기록합니다. 환자에게 다음 연구 방문 또는 예정된 전화 통화를 기다리지 않고 묽은 변이 발생하는 경우 즉시 연구 팀에 연락하도록 조언해야 합니다.

방문 2: 12주 추적 진료 클리닉

환자는 평소와 같이 모든 약물을 복용한 후 기준선 방문 후 12주 후에 클리닉 방문에 참석합니다. PI 또는 위임 대리인은 연구 일지 검토와 함께 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • 수반되는 약물에 대한 모든 AE 및 변경 사항을 기록하십시오.
  • 연구 치료 준수 평가 및 미사용 약물 수집
  • 사용하지 않은 약 반납
  • 안전 혈액
  • 혈청 샘플
  • 일기 검토

즉각적인 임상 금기 사항이 없는 경우 환자에게 시험 약물에 대한 추가 3개월 처방이 제공됩니다.

방문 3: 24주 추적 진료 클리닉

환자는 평소와 같이 모든 약물을 복용한 후 기본 방문 후 6개월 후에 클리닉 방문에 참석합니다. PI 또는 위임 대리인은 연구 일지 검토와 함께 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • 수반되는 약물에 대한 모든 AE 및 변경 사항을 기록하십시오.
  • 심전도
  • 안전 혈액
  • 혈청 샘플
  • 연구 치료 준수 평가 및 미사용 약물 수집
  • 사용하지 않은 약 반납
  • 실질적으로 정의된 "ON" 단계에서 MDS-UPDRS/part 3 모터 평가
  • 일기 검토

즉각적인 임상 금기 사항이 없는 경우 환자에게 시험 약물에 대한 추가 3개월 처방이 제공됩니다.

방문 4: 36주 추적 진료 클리닉

환자는 평소와 같이 모든 약물을 복용한 후 기준선 방문 후 36주 후에 클리닉 방문에 참석합니다. PI 또는 위임 대리인은 연구 일지 검토와 함께 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • 수반되는 약물에 대한 모든 AE 및 변경 사항을 기록하십시오.
  • 연구 치료 준수 평가 및 미사용 약물 수집
  • 사용하지 않은 약 반납
  • 안전 혈액
  • 혈청 샘플
  • 일기 검토

즉각적인 임상 금기 사항이 없는 경우 환자에게 시험 약물에 대한 추가 3개월 처방이 제공됩니다.

방문 5: 48주 추적 진료소

환자는 기준선 방문 후 48주 후에 클리닉 방문에 참석하게 됩니다. 이 방문을 위해 환자는 '실질적으로 정의된 OFF' 상태에서 평가 당일 참석하도록 요청받을 것입니다.

평가자는 연구 일지 검토와 함께 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • 수반되는 약물에 대한 모든 AE 및 변경 사항을 기록하십시오.
  • 연구 치료 준수 평가 및 미사용 약물 수집
  • "실질적으로 정의된 OFF" 상태의 MDS-UPDRS 파트 3
  • 광학/센서 기반 보행 평가(Sheffield 환자만 해당)
  • 키 몸무게

그런 다음 환자는 일상적인 PD 약물을 복용하도록 초대됩니다. 그런 다음 평가자는 "실질적으로 정의된 ON" 상태(일반적으로 30 - 60분 후)에서 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • MDS-UPDRS
  • NMS-퀘스트
  • 모카
  • MADRS
  • PDQ-39
  • 안전 혈액
  • 저장된 혈청 샘플
  • 31P- 부인
  • 일기 검토
  • 신체 활동 모니터 및 활동 일지 반환

방문 6: 56주 추적 진료 클리닉

환자는 기준선 방문 후 56주 후에 클리닉 방문에 참석하게 됩니다. 이 방문을 위해 환자는 '실질적으로 정의된 OFF' 상태에서 평가 당일 참석하도록 요청받을 것입니다. PI 또는 승인된 대리인은 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • 수반되는 약물에 대한 모든 AE 및 변경 사항을 기록하십시오.
  • 안전 혈액
  • 혈청 샘플
  • MDS-UPDRS 파트 3 "실질적으로 정의된 OFF 투약 상태"의 운동 하위 척도

그런 다음 환자는 일상적인 PD 약물을 복용하도록 초대됩니다. 그런 다음 평가자는 "실질적으로 정의된 ON" 상태"(일반적으로 30 - 60분 후)에서 환자와 함께 다음 절차를 완료합니다.

  • MDS-UPDRS
  • NMS-퀘스트
  • 모카
  • MADRS
  • PDQ-39
  • 일기 검토
  • 일기장

모든 방문에 대해 각 절차는 연구의 일부로 수행되며 환자의 표준 치료의 일부가 아닙니다.

전화 연락 연구 전반에 걸쳐 12번의 전화 연락이 있을 것이며, 기준선 방문 후 매주 용량 증량 기간 및 8주, 18주, 30주, 42주 및 52주 동안 전화 연락이 있을 것입니다. 환자는 또한 기준선 방문 2일 전에 전화로 연락을 받을 것이며, 5차 방문 및 6차 방문을 통해 환자에게 다음 방문을 위해 "실질적으로 정의된 약물 치료 중단 상태"에서 다음 방문에 참석하도록 상기시킬 것입니다.

센서 스크리닝 방문 시 적격 환자에게 7일 동안 착용할 DynaPort Movemonitor가 제공됩니다. 장치 착용을 상기시키기 위해 매일 아침 환자에게 문자 메시지가 전송됩니다. 두 번째 DynaPort Movemonitor는 다음 방문 7일 전에 센서를 착용하라는 지침과 함께 48주 방문 2주 전에 환자에게 게시됩니다. 그런 다음 환자는 48주차 방문 시 이것을 반환하도록 요청받을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, WC1 3BG
        • University College London Institute of Neurology
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 JJF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

• 파킨슨병의 진단: PD는 Queen Square Brain Bank 기준(반복적인 동작에서 속도와 진폭의 점진적인 감소와 함께 자발적인 움직임의 시작이 느려지고 다음 중 하나 이상으로 정의되는 운동완서증)에 의해 정의된 임상 진단입니다. 강직, 4-6Hz 휴식 떨림). 진단은 치료 임상의에 의해 이루어지며 임상 병력, 검사 결과 및 PD 약물에 대한 반응을 검토한 후 현장에서 PI에 의해 확인됩니다.

Queen Square 뇌은행 기준은 공식적인 포함 기준일 필요는 없지만 진단을 지원하는 데 사용될 수 있으며 PD의 양성 가족력 또는 개인의 증상에 대한 확인된 유전적 근거의 관련성이 진단 및 적격성을 결정하는 다른 임상 특징의 맥락.

  • 운동 장애의 진단 및 치료에 대한 특정 전문 지식을 가진 임상의(일반적으로 PI 또는 컨설턴트 동료 중 한 명)에 의한 파킨슨병 진단 ≤ 3년 전. 진단 날짜는 의료 기록 검토를 통해 확인됩니다.
  • 개인 검사 및/또는 의료 기록 검토를 통해 PI에 의해 확인된 도파민성 약물에 대한 운동 장애의 주관적 개선
  • 실질적으로 정의된 "ON" 투약 상태에서 Hoehn 및 Yahr 단계 ≤ 2.5. 이는 모든 환자가 최상의 "ON" 투약 기간 동안 도움 없이 이동할 수 있음을 의미합니다.
  • 연구 약물 복용 능력
  • 영어 의사소통 능력
  • 18세 - 75세 성별 불문
  • 문서화된 참여 동의서
  • 연구 프로토콜을 준수할 수 있고 필요한 연구 방문에 기꺼이 참석할 의향이 있는 자

제외 기준:

  • 다계통 위축(MSA) 또는 진행성 핵상 마비(PSP), 약물 유발성 파킨슨증, 근긴장 이상 떨림 또는 본태성 떨림과 같은 파킨슨병의 다른 원인에 대한 진단 또는 의심은 모집되지 않습니다.
  • 시험/프로토콜/31P-MRS 획득 준수를 손상시킬 가능성이 있는 것으로 간주되는 CT 또는 MRI 뇌 영상에서 알려진 이상이 있습니다.
  • 알려진 밀실공포증 또는 환자가 31P-MR 분광법(31P-MRS)을 견딜 수 없거나 적합하지 않은 기타 이유
  • UDCA에 대한 현재 또는 이전 노출
  • 임상 조사자가 중요하다고 판단한 간 질환, 특히 원발성 담즙성 담관염(이전에는 원발성 담즙성 간경변증, PBC라고 함)의 현재 또는 이전 진단
  • PD에 대한 사전 뇌내 수술 개입(뇌심부 자극 포함). 이전에 심부 뇌 자극, 성장 인자의 뇌내 투여, 유전자 요법 또는 세포 요법을 받은 환자는 자격이 없습니다.
  • PD에 대한 장치, 약물 또는 외과적 치료의 시험에 이미 적극적으로 참여
  • 알코올 중독의 역사
  • 가임 여성(WOCBP)
  • 정보에 입각한 동의를 할 능력이 부족한 참여자
  • 연구자의 의견에 따라 잠재적 참여자의 참여 능력을 손상시키는 모든 의학적 또는 정신과적 상태
  • 몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수로 정의되는 동시 치매
  • Montgomery-Asberg Depression Rating Scale(MADRS) 점수 >16으로 정의되는 동시 중증 우울증
  • 혈청 트랜스아미나제(예: 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST)가 정상 상한치의 2배 이상.
  • 수반되는 일반적인 의학적 상태의 치료를 위해 시클로스포린, 니트렌디핀 또는 답손을 사용하는 환자.
  • 이전 또는 현재 염증성 장질환 진단을 받은 참여자(즉, 궤양성 대장염 또는 크론병)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
UDCA 찬성 2:1
의약품: 우르소놈
우르소데옥시콜산
다른 이름들:
  • UDCA
실험적: Ursonorm (우르소데옥시콜산)
UDCA 30 mg/kg 매일, 정제 형태로 경구 복용, 12개월 동안 3개월씩 투여, 첫 달 동안 용량 적정이 발생합니다.
의약품: 우르소놈
우르소데옥시콜산
다른 이름들:
  • UDCA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용 발생률이 있는 참여자 수
기간: 시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)
56주 UDCA 개입의 안전성은 치료와 관련된 부작용이 있는 참가자 수를 측정하여 평가됩니다.
시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)
심각한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)
56주 UDCA 개입의 안전성은 심각한 부작용이 있는 참가자 수를 측정하여 평가됩니다.
시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)
연구를 완료한 참가자 수
기간: 시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)
56주 UDCA 개입의 안전성은 연구를 완료한 참가자 수를 측정하여 평가합니다.
시점: 치료 시작 ~ 56주(6차 방문)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
"OFF" 투약 상태에서 MDS-UPDRS(Movement Disorders Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale) 파트 3 모터 하위 섹션의 참가자 점수에서 기준선에서 48주까지의 평균 변화.
기간: 시점: 48주(방문 5)

모터 증상은 MDS-UPDRS 파트 3 모터 하위 섹션을 사용하여 측정됩니다. 척도의 파트 III은 기준선, 방문 3(24주), 방문 5(48주)에서 완료됩니다.

척도는 네 부분으로 구성됩니다. 1부 "일상 생활의 비운동 경험"(13문항), 2부 "일상 생활의 운동 경험"(13), 3부 "운동 검사"(33) 및 4부 "운동 합병증"(6). 각 질문에는 일반적인 임상 용어와 연결된 5개의 응답이 있습니다. 0=정상, 1=약간, 2=경증, 3=중간, 4=심각. 각 응답은 질문에 맞게 조정되지만 손상의 진행은 일관된 인프라를 기반으로 합니다. "경미한"은 기능에 영향을 미치지 않을 정도로 빈도/강도가 충분히 낮은 증상을 말합니다. "가벼움"은 기능에 약간의 영향을 미치기에 충분한 빈도/강도의 증상을 의미합니다. "중등도"는 기능에 상당한 영향을 주지만 기능을 방해하지는 않을 만큼 충분히 빈번하고 강렬한 증상을 의미합니다. "중증"은 기능을 방해하는 증상을 말합니다.
시점: 48주(방문 5)
기저핵 및 관련 운동 영역을 중심으로 하는 참가자 두개골 31P-자기 공명 분광법(MRS)에서 파생된 ATP(Adenosine Triphosphate) 수준의 생체 내 매개변수 추정치에서 기준선에서 48주까지의 평균 변화.
기간: 시점: 48주(방문 5)
31P-MR 분광법에 동의한 환자는 기준선 및 방문 5(48주)에서 에너지 대사 수준의 변화에 ​​대해 데이터를 분석할 것입니다.
시점: 48주(방문 5)
기저핵 및 관련 운동 영역을 중심으로 하는 참가자 두개골 31P-자기 공명 분광법(MRS)에서 파생된 포스포크레아티닌(PCr) 수준의 생체 내 매개변수 추정치에서 기준선에서 48주까지의 평균 변화.
기간: 시점: 48주(방문 5)
31P-MR 분광법에 동의한 환자는 기준선 및 방문 5(48주)에서 에너지 대사 수준의 변화에 ​​대해 데이터를 분석할 것입니다.
시점: 48주(방문 5)
기저핵 및 관련 운동 영역을 중심으로 하는 참가자 두개골 31P-자기 공명 분광법(MRS)에서 파생된 무기 인산염(Pi) 수준의 생체 내 매개변수 추정치에서 기준선에서 48주까지의 평균 변화.
기간: 시점: 48주(방문 5)
31P-MR 분광법에 동의한 환자는 기준선 및 방문 5(48주)에서 에너지 대사 수준의 변화에 ​​대해 데이터를 분석할 것입니다.
시점: 48주(방문 5)
모션 센서를 사용하여 참가자 운동 장애의 객관적인 정량화에서 기준선에서 48주까지의 평균 변화.
기간: 시점: 48주(방문 5)
광학 센서 기반 보행 평가에 동의하는 환자의 하위 집합에 대해 기준선 및 방문 5(48주)에서 운동 장애의 변화에 ​​대해 데이터를 분석할 것입니다.
시점: 48주(방문 5)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

협력자

JP Moulton Charitable Foundation
PRO.MED.CS Praha a.s.
Clinical Trials Research Unit, University of Sheffield

수사관

  • 수석 연구원: Oliver Bandmann, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 18일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 13일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 2월 12일

처음 게시됨 (실제)

2019년 2월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 5일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STH18493
  • 2018-001887-46 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 시험의 결과는 적절한 전문가 회의의 보고서와 함께 동료 검토 저널에 게시하기 위해 제출됩니다. 재판 결과는 효과의 방향에 관계없이 전파됩니다. 이 과정에서 어떤 참가자도 식별되지 않습니다.

IPD 공유 기간

지원 정보에 대한 요청은 공동 작업자와의 계약 계약과 함께 CI 및 스폰서와 함께 사례별로 고려됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

위와 같이

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다