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Prova dell'acido ursodesossicolico (UDCA) per il morbo di Parkinson: lo studio "UP".

5 novembre 2021 aggiornato da: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Uno studio clinico di fase II, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 30 mg/kg di acido ursodesossicolico al giorno (UDCA) in pazienti con malattia di Parkinson (PD)

Lo scopo di questo studio è esplorare il potenziale dell'acido ursodesossicolico (UDCA) per rallentare la progressione della malattia di Parkinson (MdP) in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, "proof of concept". L'obiettivo primario dello studio sarà quello di determinare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei pazienti con PD. I partecipanti saranno reclutati da una coorte di pazienti a cui è stata diagnosticata la malattia di Parkinson negli ultimi 3 anni e che sono potenzialmente idonei per questo studio.

Vi è una forte evidenza dalla ricerca precedente e dal lavoro svolto da altri gruppi che l'UDCA salva la funzione dei mitocondri (i mitocondri sono la "centrale energetica" della cellula) nel tessuto del paziente PD e in altri modelli di PD. Ciò suggerisce che l'UDCA potrebbe rallentare il peggioramento del morbo di Parkinson.

L'UDCA è in uso clinico per il trattamento delle malattie del fegato (colangite biliare primitiva) da oltre 30 anni. Gli investigatori quindi sanno che è sicuro e ben tollerato nei pazienti con malattia epatica, ma gli investigatori non sanno ancora se questo è anche il caso nei pazienti con PD. Inoltre, la dose utilizzata per i pazienti con malattia epatica (15 mg/kg) non è sufficientemente elevata da consentire all'UDCA di penetrare nel cervello. Gli investigatori devono quindi raddoppiare la dose a 30 mg/kg. Questa dose più elevata era sicura anche negli studi clinici per le malattie del fegato, ma attualmente non viene utilizzata di routine nella pratica clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è generare dati clinici per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia dell'esposizione di 48 settimane all'UDCA rispetto al placebo. Inoltre, determinerà l'utilità di nuove letture oggettive (vale a dire la quantificazione oggettiva basata su sensore della progressione motoria e la quantificazione in vivo dell'ATP basata su 31P-MRS/imaging) che possono consentire una riduzione della dimensione del campione (e quindi del costo) di prove future.

Si tratta di uno studio multicentrico a gruppi paralleli, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, in pazienti con PD a cui è stata diagnosticata ≤ 3 anni fa. 30 pazienti saranno randomizzati a UDCA a una dose di 30 mg/kg o placebo abbinato utilizzando uno split 2:1 (20 pazienti su UDCA, 10 su placebo). Ciò includerà un periodo di esposizione di 48 settimane e un successivo periodo di washout di 8 settimane. Le valutazioni dettagliate di tutti i pazienti avranno luogo a Screening, Baseline, 12, 24, 36, 48 e 56 settimane. Il farmaco di prova verrà assunto in 3 dosi uguali al giorno, da assumere per via orale con il cibo. La dose verrà aumentata gradualmente di 250 mg (1 capsula) ogni 3 giorni fino a quando il paziente raggiunge una dose di 30 mg/kg.

Programma visita

Contatto telefonico 1 (screening telefonico)

Dopo che il personale del sito ha ricevuto una risposta dal paziente che indicava il proprio interesse a partecipare allo studio, verrà concordata una data e un'ora adeguate con il rispettivo paziente per sottoporsi a screening telefonico da parte di un membro del gruppo di ricerca per verificare la potenziale ammissibilità, inclusa una breve rassegna della storia medica rilevante. Il Chief Investigator (CI)/ Principal Investigator (PI) controllerà il record di screening effettuato dopo la telefonata di screening. Tutti i pazienti non ritenuti idonei a essere invitati per la loro visita di screening saranno contattati da un membro del team di ricerca per informarli di questo risultato. I pazienti ritenuti idonei saranno invitati a una visita di screening. La data della diagnosi e la conferma della diagnosi di PD e qualsiasi altra incertezza relativa ai criteri di inclusione/esclusione saranno confermate successivamente a questa valutazione di screening telefonica per quei pazienti che sembrano idonei ma si trovano al di fuori degli Sheffield Teaching Hospitals (STH)/University College London Ospedali (UCLH) dell'area geografica richiedendo copie delle relative lettere cliniche o contattando direttamente i loro Consulenti Clinici PD. La chiamata di screening telefonico verrà ripetuta se il paziente non può partecipare alla visita 0 (visita di screening) entro 1-8 settimane per garantire che soddisfi ancora i criteri di idoneità allo screening telefonico.

La telefonata di screening non verrà effettuata per i pazienti dello studio che sono già pazienti di entrambi i siti.

Visita 0: Screening (tempo -1 - 8 settimane prima della visita di base)

In questa visita il team di ricerca risponderà a qualsiasi ulteriore domanda, verificherà per quanto possibile l'idoneità del paziente allo studio e, se il paziente desidera partecipare allo studio, otterrà il consenso scritto. Una diagnosi clinica di PD si basa sull'opinione del Principal Investigator (PI) dopo la revisione della storia clinica del paziente, i risultati dell'esame e la risposta ai farmaci PD.

Il processo di consenso informato scritto sarà intrapreso dal PI o da un membro adeguatamente formato del gruppo di ricerca come delegato dal PI/IC. Questo studio non includerà pazienti vulnerabili o pazienti privi di capacità.

Procedure di screening

Il PI (o delegato autorizzato) completerà le seguenti valutazioni/procedure di screening con il paziente:

  • Ottenere il consenso
  • Revisione di inclusione/esclusione
  • Informazioni demografiche e storia medica
  • Dati demografici relativi al PD
  • Storia medica passata
  • Storia del farmaco
  • Storia famigliare
  • Imaging precedente
  • Precedenti test genetici
  • Conferma di idoneità
  • Conferma della data per la diagnosi della malattia di Parkinson da parte di PI o altri esperti in disturbi del movimento (questo può includere la revisione delle cartelle cliniche)
  • Farmaci concomitanti
  • Esame fisico (compresa la valutazione dello stadio Hoehn & Yahr modificato), inclusi peso, altezza e segni vitali
  • Valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
  • Scala di valutazione della depressione di Montgomery-Asberg (MADRS)
  • Conferma dello stato post-menopausale
  • Sangue di sicurezza (emocromo completo, urea ed elettroliti, test di funzionalità epatica, glicemia, HbA1C, profilo lipidico)
  • Campione di siero (approccio. 20 ml conservati a -80 gradi Celsius)
  • ECG
  • Fornitura di monitoraggio dell'attività fisica e diario delle attività

Supponendo che il paziente soddisfi i criteri di ammissibilità immediati, verranno presi accordi affinché il paziente partecipi a un appuntamento di riferimento circa 2-4 settimane dopo la visita di screening. Questo intervallo consente di rivedere i risultati del sangue del paziente per confermare l'idoneità finale. Se sono trascorse più di 8 settimane dalla visita di screening, la visita di screening e le valutazioni di screening devono essere ripetute prima di procedere alla visita di riferimento.

I pazienti che acconsentono allo studio ma che successivamente non soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio saranno contattati dall'infermiere ricercatore o altro membro del team di ricerca per informarli che non sono idonei a partecipare allo studio. Se vengono identificate preoccupazioni per la salute o il benessere del paziente da risultati del sangue fuori range o punteggi di valutazione anormali, un membro del team di ricerca informerà il medico generico del paziente (GP).

Dopo il consenso scritto, la randomizzazione avrà luogo alla visita di riferimento. A tutti i pazienti verrà assegnato un numero ID paziente univoco allo screening che collegherà tutte le informazioni cliniche raccolte per loro nel database dello studio, queste saranno nel formato Sxx/nnnn; dove xx è un numero univoco assegnato al centro dal Trial Manager e nnnn è un numero univoco che inizia da 0001 e viene incrementato di 1. Una volta inserito il numero ID del paziente, il sistema fornirà un numero di randomizzazione che identificherà il pacchetto di trattamento a cui essere dispensato. La randomizzazione sarà 2:1 a favore dell'UDCA. Il sistema di randomizzazione stratificherà per sito.

Gruppi di studio del sito

Il PI locale, supportato da un membro appropriato del team di ricerca, monitorerà il benessere del paziente, registrerà gli eventi avversi, titolarerà e prescriverà i farmaci in studio. Poiché l'infermiere o il medico "curante" esaminerà tutti i risultati del sangue e sarà a conoscenza di eventuali effetti collaterali segnalati, un membro separato del gruppo di ricerca fungerà da valutatore in cieco, intraprendendo l'MDS-UPDRS e altre misure di esito dopo un'adeguata formazione. Idealmente, il valutatore in cieco eseguirà l'MDS-UPDRS Parte 3 con il paziente nello stato "OFF", seguito dall'MDS-UPDRS completo, scala di valutazione dei sintomi non motori (NMS-Quest) e MADRS una volta che il paziente è in " ON". Lo stato farmacologico praticamente definito "OFF" si riferisce alla valutazione del paziente condotta in assenza del loro trattamento regolare con l'obiettivo di esporre la gravità del PD sottostante. Dovrebbero essere compiuti sforzi per garantire che lo stesso valutatore dei risultati sia presente a tutte le visite, ma i siti dovrebbero identificare il personale di supporto per coprire le assenze del personale ed evitare l'incrocio di membri del team di "valutazione" e "trattamento".

Linea di base (Visita 1)

I pazienti idonei parteciperanno a un'ulteriore visita clinica in cui verranno eseguite le valutazioni di base. I risultati degli esami del sangue e dell'ECG saranno esaminati prima della valutazione di base per garantire l'idoneità del paziente. Saranno invitati a partecipare nello stato "praticamente definito OFF". La seguente valutazione sarà effettuata nello stato "OFF praticamente definito":

  • Conferma della revisione di ammissibilità/inclusione/esclusione
  • Revisione dei farmaci
  • Esame fisico
  • Registrazione di eventuali eventi avversi (AE)
  • MDS-UPDRS parte 3 (esame motorio)
  • Quantificazione obiettiva della compromissione motoria basata su sensori Optogait & Opals (solo pazienti Sheffield)

Saranno invitati a prendere i loro farmaci PD dopo la valutazione. Il PI o un delegato autorizzato registrerà tutti gli eventi avversi gravi segnalati e le modifiche ai farmaci concomitanti, inclusi i farmaci PD. Inoltre, verrà calcolata la progressione prevista, seguendo il modello sviluppato da Williams-Gray e collaboratori. Il modello prognostico sviluppato da Williams-Gray e collaboratori ha identificato i seguenti tre parametri come associati a una più rapida progressione del PD: 1. Età superiore, 2. Punteggio assiale dell'esame motorio UPDRS più alto (item 27-30), 3. Bassa fluidità nella denominazione degli animali (ai pazienti verrà chiesto di nominare quanti più animali possibile in un lasso di tempo di 1 minuto). Il valutatore completerà quindi le seguenti procedure con il paziente nella fase "praticamente definita ON" (in genere 30-60 minuti dopo che il paziente ha assunto il farmaco sintomatico per il PD):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • PDQ-39
  • 31P- SIGNORA
  • Campione di sangue per l'analisi genetica
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero
  • Fornitura del diario del paziente
  • Ritorno del monitor dell'attività fisica e del diario delle attività

I pazienti saranno randomizzati in questa visita per ricevere un farmaco attivo o placebo (rapporto 2: 1). Il PI o un membro qualificato dal punto di vista medico opportunamente delegato del team dello studio compilerà e firmerà un modulo di prescrizione specifico per lo studio da presentare alla farmacia da parte del paziente. Il modulo di prescrizione riporterà in dettaglio la stampa dell'assegnazione del farmaco di riferimento dal sistema informatico di randomizzazione.

A tutti i pazienti verrà fornito un diario specifico dello studio dal loro gruppo di ricerca locale alla visita di riferimento, in cui registrare eventuali alterazioni nella dose del farmaco di prova o farmaci concomitanti assunti. I pazienti devono essere avvisati di contattare tempestivamente il team dello studio in caso di sviluppo di feci molli piuttosto che attendere la prossima visita dello studio o la telefonata programmata.

Visita 2: clinica di follow-up di 12 settimane

I pazienti parteciperanno a una visita clinica dodici settimane dopo la visita di riferimento, dopo aver assunto tutti i farmaci come al solito. Il PI o un delegato autorizzato completerà le seguenti procedure con il paziente in concomitanza con la revisione del diario dello studio:

  • Registrare eventuali eventi avversi e modifiche ai farmaci concomitanti
  • Valutare la conformità con il trattamento in studio e raccogliere eventuali farmaci non utilizzati
  • Restituzione del farmaco non utilizzato
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero
  • Recensione del diario

A condizione che non vi siano controindicazioni cliniche immediate, al paziente verrà fornita una prescrizione di ulteriori 3 mesi per il farmaco sperimentale.

Visita 3: clinica di follow-up di 24 settimane

I pazienti parteciperanno a una visita clinica sei mesi dopo la visita di riferimento, dopo aver assunto tutti i farmaci come al solito. Il PI o un delegato autorizzato completerà le seguenti procedure con il paziente in concomitanza con la revisione del diario dello studio:

  • Registrare eventuali eventi avversi e modifiche ai farmaci concomitanti
  • ECG
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero
  • Valutare la conformità con il trattamento in studio e raccogliere eventuali farmaci non utilizzati
  • Restituzione del farmaco non utilizzato
  • Valutazione motoria MDS-UPDRS/parte 3 nella fase "ON" praticamente definita
  • Recensione del diario

A condizione che non vi siano controindicazioni cliniche immediate, al paziente verrà fornita una prescrizione di ulteriori 3 mesi per il farmaco sperimentale.

Visita 4: clinica di follow-up di 36 settimane

I pazienti parteciperanno a una visita clinica trentasei settimane dopo la visita di riferimento, dopo aver assunto tutti i farmaci come al solito. Il PI o un delegato autorizzato completerà le seguenti procedure con il paziente in concomitanza con la revisione del diario dello studio:

  • Registrare eventuali eventi avversi e modifiche ai farmaci concomitanti
  • Valutare la conformità con il trattamento in studio e raccogliere eventuali farmaci non utilizzati
  • Restituzione del farmaco non utilizzato
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero
  • Recensione del diario

A condizione che non vi siano controindicazioni cliniche immediate, al paziente verrà fornita una prescrizione di ulteriori 3 mesi per il farmaco sperimentale.

Visita 5: clinica di follow-up di 48 settimane

I pazienti parteciperanno a una visita clinica 48 settimane dopo la visita di riferimento. Per questa visita, ai pazienti verrà chiesto di presentarsi il giorno della valutazione nello stato "OFF praticamente definito".

Il valutatore completerà le seguenti procedure con i pazienti in concomitanza con la revisione del diario dello studio:

  • Registrare eventuali eventi avversi e modifiche ai farmaci concomitanti
  • Valutare la conformità con il trattamento in studio e raccogliere eventuali farmaci non utilizzati
  • MDS-UPDRS parte 3 nello stato "praticamente definito OFF".
  • Valutazione dell'andatura basata su ottiche/sensori (solo pazienti Sheffield)
  • Altezza peso

I pazienti saranno quindi invitati a prendere i loro farmaci PD di routine. Il valutatore completerà quindi le seguenti procedure con il paziente nello stato "ON praticamente definito" (in genere 30-60 minuti dopo):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • MoCA
  • MADRS
  • PDQ-39
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero memorizzato
  • 31P- SIGNORA
  • Recensione del diario
  • Restituzione del monitor dell'attività fisica e del diario delle attività

Visita 6: clinica di follow-up di 56 settimane

I pazienti parteciperanno a una visita clinica 56 settimane dopo la visita di riferimento. Per questa visita, ai pazienti verrà chiesto di presentarsi il giorno della valutazione nello stato "OFF praticamente definito". Il PI o delegato autorizzato completerà le seguenti procedure con il paziente:

  • Registrare eventuali eventi avversi e modifiche ai farmaci concomitanti
  • Sangue di sicurezza
  • Campione di siero
  • MDS-UPDRS parte 3 sottoscala motoria nello "stato OFF farmaco praticamente definito"

I pazienti saranno quindi invitati a prendere i loro farmaci PD di routine. Il valutatore completerà quindi le seguenti procedure con il paziente nello "stato ON praticamente definito" (in genere 30-60 minuti dopo):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • MoCA
  • MADRS
  • PDQ-39
  • Recensione del diario
  • Raccolta del diario

Per tutte le visite, ogni procedura viene intrapresa come parte dello studio e non come parte delle cure standard del paziente.

Contatti telefonici Ci saranno 12 contatti telefonici durante lo studio, settimanalmente dopo la visita basale durante il periodo di incremento della dose e la settimana 8, la settimana 18, la settimana 30, la settimana 42 e la settimana 52. I pazienti verranno inoltre contattati telefonicamente 2 giorni prima della loro visita di riferimento, visita 5 e visita 6 per ricordare ai pazienti di presentarsi alla loro prossima visita nello "stato di terapia OFF praticamente definito" per la loro prossima visita.

Sensori Alla visita di screening, i pazienti idonei riceveranno il DynaPort Movemonitor da indossare per 7 giorni. Ogni mattina verrà inviato un sms ai pazienti per ricordare loro di indossare il dispositivo. Un secondo DynaPort Movemonitor verrà inviato ai pazienti 2 settimane prima della loro visita di 48 settimane con le istruzioni per indossare il sensore per 7 giorni prima della visita successiva. Ai pazienti verrà quindi chiesto di restituirlo alla loro visita di 48 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1 3BG
        • University College London Institute of Neurology
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 JJF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Diagnosi della malattia di Parkinson: la malattia di Parkinson è una diagnosi clinica definita dai criteri della Queen Square Brain Bank (bradicinesia definita come lentezza dell'inizio del movimento volontario con progressiva riduzione della velocità e dell'ampiezza in azioni ripetitive e almeno uno dei seguenti: rigidità, tremore a riposo 4-6 Hz). La diagnosi sarà stata fatta dal medico curante e confermata dal PI in loco dopo aver rivisto la storia clinica, i risultati dell'esame e la risposta ai farmaci PD.

I criteri della banca del cervello di Queen Square POSSONO essere usati per aiutare nella diagnosi, anche se questo non deve essere un criterio di inclusione formale, e la rilevanza di una storia familiare positiva di PD, o una base genetica confermata per i sintomi di un individuo sarà valutata nel contesto di altre caratteristiche cliniche nel determinare la diagnosi e l'ammissibilità.

  • Diagnosi della malattia di Parkinson ≤ 3 anni fa da parte di un medico con particolare esperienza nella diagnosi e nel trattamento dei disturbi del movimento (tipicamente uno dei PI o i loro colleghi consulenti). La data della diagnosi sarà verificata da un esame della cartella clinica.
  • Miglioramento soggettivo della compromissione motoria con farmaci dopaminergici, confermato da PI attraverso esame personale e/o revisione delle cartelle cliniche
  • Stadio Hoehn e Yahr ≤ 2,5 nello stato farmacologico "ON" praticamente definito. Ciò implica che tutti i pazienti saranno mobili senza assistenza durante i loro migliori periodi di terapia "ON".
  • Possibilità di assumere il farmaco oggetto dello studio
  • Capacità di comunicare in inglese
  • Età 18 - 75 anni di qualsiasi genere
  • Consenso informato documentato alla partecipazione
  • In grado di rispettare il protocollo di studio e disposto a partecipare alle visite di studio necessarie

Criteri di esclusione:

  • La diagnosi o il sospetto di altre cause di parkinsonismo come l'atrofia multisistemica (MSA) o la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), il parkinsonismo indotto da farmaci, il tremore distonico o il tremore essenziale non saranno reclutati.
  • Anomalia nota all'imaging cerebrale TC o MRI considerata probabile che comprometta la conformità con l'acquisizione di trial/protocollo/31P-MRS.
  • Claustrofobia nota o altri motivi per cui il paziente non può tollerare o essere idoneo alla spettroscopia 31P-MR (31P-MRS)
  • Esposizione attuale o precedente all'UDCA
  • Diagnosi attuale o precedente di malattia epatica giudicata significativa dallo sperimentatore clinico, in particolare colangite biliare primitiva (precedentemente indicata come cirrosi biliare primitiva, PBC)
  • Precedente intervento chirurgico intracerebrale per PD (compresa la stimolazione cerebrale profonda). I pazienti che sono stati precedentemente sottoposti a stimolazione cerebrale profonda, somministrazione intracerebrale di fattori di crescita, terapie geniche o terapie cellulari non saranno ammissibili.
  • Partecipa già attivamente a una sperimentazione di un dispositivo, un farmaco o un trattamento chirurgico per il morbo di Parkinson
  • Storia dell'alcolismo
  • Donne in età fertile (WOCBP)
  • Partecipanti che non hanno la capacità di dare il consenso informato
  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, a giudizio dello sperimentatore, comprometta la capacità del potenziale partecipante di partecipare
  • Demenza concomitante definita dal punteggio di valutazione cognitiva di Montreal (MoCA).
  • Depressione grave concomitante definita da un punteggio >16 sulla Montgomery-Asberg Depression Rating Scale (MADRS)
  • Transaminasi sieriche (come l'aspartato transaminasi (AST) più di 2 volte il limite superiore del normale.
  • Pazienti in trattamento con ciclosporina, nitrendipina o dapsone per il trattamento di condizioni mediche generali concomitanti.
  • Partecipanti con diagnosi precedente o attuale di malattia infiammatoria intestinale (es. colite ulcerosa o morbo di Crohn)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
2:1 a favore dell'UDCA
Droga: Ursonorm
Acido ursodesossicolico
Altri nomi:
  • UDCA
Sperimentale: Ursonorm (acido ursodesossicolico)
UDCA 30 mg/kg al giorno, compresse da assumere per via orale, somministrate 3 mesi per 12 mesi, si verificherà la titolazione della dose durante il 1° mese.
Droga: Ursonorm
Acido ursodesossicolico
Altri nomi:
  • UDCA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)
La sicurezza di un intervento UDCA di 56 settimane sarà valutata misurando il numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento.
Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)
Numero di partecipanti con incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)
La sicurezza di un intervento UDCA di 56 settimane sarà valutata misurando il numero di partecipanti con eventi avversi gravi.
Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)
Numero di partecipanti che completano lo studio
Lasso di tempo: Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)
La sicurezza di un intervento UDCA di 56 settimane sarà valutata misurando il numero di partecipanti che completano lo studio.
Punto temporale: dall'inizio del trattamento a 56 settimane (visita 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 48 nei punteggi dei partecipanti sulla sottosezione motoria parte 3 della scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson della Movement Disorders Society (MDS-UPDRS) nello stato farmacologico "OFF".
Lasso di tempo: Timepoint: 48 settimane (visita 5)

I sintomi motori saranno misurati utilizzando la sottosezione motoria MDS-UPDRS parte 3. La parte III della scala sarà completata al basale, visita 3 (24 settimane), visita 5 (48 settimane).

La scala è composta da quattro parti; Parte I "Esperienze non motorie della vita quotidiana" (13 domande), Parte II "Esperienze motorie della vita quotidiana" (13), Parte III "Esame motorio" (33) e Parte IV "Complicanze motorie" (6). Ogni domanda ha cinque risposte collegate a termini clinici comuni: 0=normale, 1=lieve, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave. Mentre ogni risposta è adattata alla domanda, la progressione della menomazione si basa su un'infrastruttura coerente. "Leggero" si riferisce a sintomi con frequenza/intensità sufficientemente bassa da non causare alcun impatto sulla funzione; "lieve" si riferisce a sintomi di frequenza/intensità sufficiente a causare un impatto modesto sulla funzione; "Moderato" si riferisce a sintomi sufficientemente frequenti/intensi da avere un impatto considerevole, ma non impedire, la funzione; "Grave" si riferisce a sintomi che impediscono la funzione.
Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Variazione media dal basale alla settimana 48 nelle stime dei parametri in vivo dei livelli di adenosina trifosfato (ATP), derivate dalla spettroscopia di risonanza magnetica cranica 31P (MRS) del partecipante centrata sui gangli della base e sulle relative regioni motorie.
Lasso di tempo: Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Pazienti che acconsentono ad avere la spettroscopia 31P-MR, i dati saranno analizzati per il cambiamento nei livelli metabolici energetici al basale e alla visita 5 (settimana 48).
Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Variazione media dal basale alla settimana 48 nelle stime dei parametri in vivo dei livelli di fosfocreatinina (PCr), derivate dalla spettroscopia di risonanza magnetica craniale 31P (MRS) del partecipante centrata sui gangli della base e sulle relative regioni motorie.
Lasso di tempo: Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Pazienti che acconsentono ad avere la spettroscopia 31P-MR, i dati saranno analizzati per il cambiamento nei livelli metabolici energetici al basale e alla visita 5 (settimana 48).
Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Variazione media dal basale alla settimana 48 nelle stime dei parametri in vivo dei livelli di fosfato inorganico (Pi), derivati ​​dalla spettroscopia di risonanza magnetica craniale 31P (MRS) del partecipante centrata sui gangli della base e sulle relative regioni motorie.
Lasso di tempo: Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Pazienti che acconsentono ad avere la spettroscopia 31P-MR, i dati saranno analizzati per il cambiamento nei livelli metabolici energetici al basale e alla visita 5 (settimana 48).
Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Variazione media dal basale alla settimana 48 nella quantificazione obiettiva della compromissione motoria dei partecipanti, utilizzando sensori di movimento.
Lasso di tempo: Timepoint: 48 settimane (visita 5)
Per il sottogruppo di pazienti che acconsentono ad avere la valutazione dell'andatura basata sul sensore ottico, i dati saranno analizzati per i cambiamenti nella compromissione motoria al basale e alla visita 5 (settimana 48).
Timepoint: 48 settimane (visita 5)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Collaboratori

JP Moulton Charitable Foundation
PRO.MED.CS Praha a.s.
Clinical Trials Research Unit, University of Sheffield

Investigatori

  • Investigatore principale: Oliver Bandmann, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

13 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STH18493
  • 2018-001887-46 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I risultati di questo studio saranno presentati per la pubblicazione in una rivista peer reviewed, oltre a relazioni in appropriate conferenze specialistiche. I risultati della sperimentazione saranno diffusi indipendentemente dalla direzione dell'effetto. Nessun partecipante sarà identificato durante questo processo.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di informazioni di supporto saranno valutate caso per caso con il CI e lo sponsor unitamente agli accordi contrattuali con i collaboratori

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Come sopra

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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