Ensaio de ácido ursodesoxicólico (UDCA) para a doença de Parkinson: o estudo "UP"
Um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase II, para avaliar a segurança e a tolerabilidade de 30mg/kg de ácido ursodesoxicólico (UDCA) diário em pacientes com doença de Parkinson (DP)
O objetivo deste estudo é explorar o potencial do ácido ursodesoxicólico (UDCA) para retardar a progressão da doença de Parkinson (DP) em um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, "prova de conceito" estudo. O objetivo primário do estudo será determinar a segurança e tolerabilidade desta droga em pacientes com DP. Os participantes serão recrutados de uma coorte de pacientes que foram diagnosticados com DP nos últimos 3 anos e são potencialmente adequados para este estudo.
Há fortes evidências de pesquisas anteriores e de trabalhos realizados por outros grupos de que o UDCA resgata a função das mitocôndrias (as mitocôndrias são a "casa de força" da célula) em tecidos de pacientes com DP e outros modelos de DP. Isso sugere que o UDCA pode retardar o agravamento da DP.
O UDCA está em uso clínico para o tratamento de doenças hepáticas (colangite biliar primária) há mais de 30 anos. Os investigadores, portanto, sabem que é seguro e bem tolerado em pacientes com doença hepática, mas ainda não sabem se esse também é o caso em pacientes com DP. Além disso, a dose utilizada para pacientes com doença hepática (15 mg/kg) não é alta o suficiente para que o UDCA chegue ao cérebro. Os investigadores, portanto, precisam dobrar a dose para 30 mg/kg. Essa dose mais alta também foi segura em ensaios clínicos para doenças hepáticas, mas atualmente não é usada rotineiramente na prática clínica.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é gerar dados clínicos para examinar a segurança, tolerabilidade e eficácia potencial de 48 semanas de exposição ao UDCA em comparação com o placebo. Além disso, determinará a utilidade de novas leituras objetivas (ou seja, a quantificação baseada em sensor objetivo da progressão motora e quantificação in vivo baseada em 31P-MRS/imagem) que pode permitir uma redução do tamanho da amostra (e, portanto, custo) de ensaios futuros.
Este é um estudo de grupo paralelo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo em pacientes com DP que foram diagnosticados ≤ 3 anos atrás. 30 pacientes serão randomizados para UDCA em uma dose de 30 mg/kg ou placebo correspondente usando uma divisão de 2:1 (20 pacientes em UDCA, 10 em placebo). Isso incluirá um período de exposição de 48 semanas e um período subsequente de eliminação de 8 semanas. Avaliações detalhadas de todos os pacientes serão realizadas na triagem, linha de base, 12, 24, 36, 48 e 56 semanas. A medicação experimental será tomada em 3 doses iguais por dia, a serem tomadas por via oral com alimentos. A dose será aumentada gradualmente em 250 mg (1 cápsula) a cada 3 dias até que o paciente atinja uma dose de 30 mg/kg.
Horário de visitas
Contato Telefônico 1 (Triagem Telefônica)
Após a equipe do centro ter recebido uma resposta do paciente indicando seu interesse em participar do estudo, um horário e data adequados serão combinados com o respectivo paciente para passar por triagem por telefone por um membro da equipe de pesquisa para verificar a elegibilidade potencial, incluindo uma breve revisão do histórico médico relevante. O Investigador Chefe (CI)/Investigador Principal (PI) verificará o registro de triagem feito após a chamada de triagem telefônica. Qualquer paciente não considerado elegível para ser convidado para sua visita de triagem será contatado por um membro da equipe de pesquisa para informá-lo sobre esse resultado. Os pacientes considerados elegíveis serão convidados para uma visita de triagem. A data do diagnóstico e a confirmação do diagnóstico de DP e quaisquer outras incertezas relacionadas aos critérios de inclusão/exclusão serão confirmadas após esta avaliação de triagem por telefone para os pacientes que parecem elegíveis, mas estão fora do Sheffield Teaching Hospitals (STH)/ University College London Hospitais (UCLH) solicitando cópias de cartas clínicas relevantes ou entrando em contato diretamente com seus Consultores Clínicos de PD. A chamada de triagem por telefone será repetida se o paciente não puder comparecer à consulta 0 (visita de triagem) dentro de 1 a 8 semanas para garantir que ele/ela ainda cumpra os critérios de elegibilidade para triagem por telefone.
A chamada de triagem por telefone não será realizada para pacientes do estudo que já são pacientes de qualquer um dos locais.
Visita 0: Triagem (Tempo -1 - 8 semanas antes da visita inicial)
Nesta visita, a equipe de pesquisa responderá a quaisquer perguntas adicionais, verificará a elegibilidade do paciente para o estudo na medida do possível e, se o paciente desejar participar do estudo, obterá o consentimento por escrito. Um diagnóstico clínico de DP é baseado na opinião do Investigador Principal (PI) após revisão do histórico clínico do paciente, resultados de exames e resposta à medicação para DP.
O processo de consentimento informado por escrito será realizado pelo PI ou por um membro adequadamente treinado da equipe de pesquisa, conforme delegado pelo PI/CI. Este estudo não incluirá pacientes vulneráveis ou com falta de capacidade.
Procedimentos de triagem
O PI (ou delegado autorizado) concluirá as seguintes avaliações/procedimentos de triagem com o paciente:
- Obtendo consentimento
- Revisão de Inclusão/Exclusão
- Informações demográficas e histórico médico
- Dados demográficos sobre DP
- Histórico médico
- Histórico de Medicação
- História de família
- Imagem anterior
- Testes genéticos anteriores
- Confirmação de elegibilidade
- Confirmação da data para o diagnóstico da doença de Parkinson por IPs ou outros especialistas em distúrbios do movimento (isso pode incluir revisão de registros médicos)
- Medicação concomitante
- Exame físico (incluindo avaliação do estágio modificado de Hoehn & Yahr), incluindo peso, altura e sinais vitais
- Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
- Escala de avaliação da depressão de Montgomery-Asberg (MADRS)
- Confirmação do estado pós-menopausa
- Sangues de segurança (hemograma completo, ureia e eletrólitos, testes de função hepática, glicemia, HbA1C, perfil lipídico)
- Amostra de soro (aprox. 20 ml armazenados a -80 graus Celsius)
- ECG
- Fornecimento de monitor de atividade física e diário de atividades
Supondo que o paciente preencha os critérios imediatos de elegibilidade, serão feitos arranjos para que o paciente compareça a uma consulta inicial aproximadamente 2 a 4 semanas após a consulta de triagem. Este intervalo permite a revisão dos resultados de sangue do paciente para confirmar a elegibilidade final. Se mais de 8 semanas se passaram desde a visita de triagem, a visita de triagem e as avaliações de triagem devem ser repetidas antes de prosseguir para a visita inicial.
Os pacientes que consentirem com o estudo, mas que posteriormente não atenderem aos critérios de elegibilidade do estudo, serão contatados pela enfermeira da pesquisa ou outro membro da equipe de pesquisa para informá-los de que não são elegíveis para participar do estudo. Se quaisquer preocupações sobre a saúde ou bem-estar do paciente forem identificadas a partir de resultados de sangue fora do intervalo ou pontuações de avaliação anormais, um membro da equipe de pesquisa informará o clínico geral (GP) do paciente.
Após o consentimento por escrito, a randomização ocorrerá na visita inicial. Todos os pacientes receberão um número de identificação de paciente exclusivo na triagem que vinculará todas as informações clínicas coletadas para eles no banco de dados do estudo, que estarão no formato Sxx/nnnn; onde xx é um número único atribuído ao centro pelo Gerente do Estudo & nnnn é um número único começando em 0001 & aumentando em 1. Depois que o número de ID do paciente for inserido, o sistema fornecerá um número de randomização que identificará o pacote de tratamento para ser dispensado. A randomização será de 2:1 a favor do UDCA. O sistema de randomização será estratificado por local.
Equipes de estudo do local
O PI local, apoiado por um membro apropriado da equipe de pesquisa, monitorará o bem-estar do paciente, registrará eventos adversos, titulará e prescreverá a medicação do estudo. Uma vez que a enfermeira ou médico 'tratador' revisará todos os resultados de sangue e estará ciente de quaisquer efeitos colaterais relatados, um membro separado da equipe de pesquisa atuará como um avaliador cego, realizando o MDS-UPDRS e outras medidas de resultado após o treinamento apropriado. Idealmente, o avaliador cego realizará o MDS-UPDRS Parte 3 com o paciente no estado "OFF", seguido pelo MDS-UPDRS completo, escala de avaliação de sintomas não motores (NMS-Quest) e MADRS quando o paciente estiver no " estado ON". O estado de medicação "OFF" praticamente definido refere-se à avaliação do paciente realizada na ausência de sua medicação regular com o objetivo de expor a gravidade da DP subjacente. Esforços devem ser feitos para garantir que o mesmo avaliador de resultados esteja presente em todas as visitas, mas os locais devem identificar pessoal de apoio para cobrir as ausências do pessoal e evitar o cruzamento de membros da equipe de 'avaliação' e 'tratamento'.
Linha de base (visita 1)
Os pacientes elegíveis comparecerão a uma visita clínica adicional, onde serão realizadas avaliações iniciais. Os resultados dos exames de sangue e ECG serão revisados antes da avaliação inicial para garantir a elegibilidade do paciente. Eles serão solicitados a comparecer no estado "OFF praticamente definido". A seguinte avaliação será realizada no estado "OFF praticamente definido":
- Revisão de confirmação de elegibilidade/inclusão/exclusão
- Revisão de medicamentos
- Exame físico
- Registro de quaisquer eventos adversos (EAs)
- MDS-UPDRS parte 3 (exame motor)
- Quantificação objetiva baseada no sensor Optogait & Opals de comprometimento motor (somente pacientes de Sheffield)
Eles serão convidados a tomar seus medicamentos para DP após a avaliação. O PI ou delegado autorizado registrará todos os eventos adversos graves relatados e alterações nos medicamentos concomitantes, incluindo medicamentos para DP. Além disso, a progressão prevista será calculada, seguindo o modelo desenvolvido por Williams-Gray e colaboradores. O Modelo Prognóstico desenvolvido por Williams-Gray e colaboradores identificou os três parâmetros a seguir como associados à progressão mais rápida da DP: 1. Maior idade, 2. Maior pontuação axial do exame motor UPDRS (itens 27-30), 3. Menor fluência na nomeação de animais (os pacientes serão solicitados a nomear o maior número possível de animais em um período de 1 minuto). O avaliador então completará os seguintes procedimentos com o paciente no estágio "ON praticamente definido" (tipicamente 30-60 min após o paciente ter tomado medicação sintomática para DP):
- MDS-UPDRS
- NMS-Quest
- PDQ-39
- 31P- SRA
- Amostra de sangue para análise genética
- sangues de segurança
- amostra de soro
- Fornecimento de diário do paciente
- Retorno do monitor de atividade física e diário de atividades
Os pacientes serão randomizados nesta visita para receber medicação ativa ou placebo (proporção de 2:1). O PI ou membro medicamente qualificado devidamente delegado da equipe do estudo preencherá e assinará um formulário de prescrição específico do estudo para apresentação à farmácia pelo paciente. O formulário de prescrição detalhará a impressão de alocação de medicação de linha de base do sistema de computador de randomização.
Todos os pacientes receberão um diário específico do estudo por sua equipe de pesquisa local na visita inicial, para registrar quaisquer alterações na dose do medicamento em estudo ou medicamentos concomitantes tomados. Os pacientes devem ser aconselhados a entrar em contato com a equipe do estudo imediatamente caso desenvolvam fezes moles, em vez de esperar pela próxima visita do estudo ou telefonema agendado.
Visita 2: clínica de acompanhamento de 12 semanas
Os pacientes comparecerão a uma consulta clínica doze semanas após a consulta inicial, tendo tomado todos os medicamentos como de costume. O PI ou delegado autorizado concluirá os seguintes procedimentos com o paciente em conjunto com a revisão do diário do estudo:
- Registre quaisquer EAs e alterações nos medicamentos concomitantes
- Avalie a adesão ao tratamento do estudo e colete qualquer medicamento não utilizado
- Devolução de medicamento não utilizado
- sangues de segurança
- amostra de soro
- Revisão do diário
Desde que não haja contra-indicações clínicas imediatas, o paciente receberá uma prescrição adicional de 3 meses para o medicamento em estudo.
Visita 3: clínica de acompanhamento de 24 semanas
Os pacientes comparecerão a uma consulta clínica seis meses após a consulta inicial, tendo tomado todos os medicamentos como de costume. O PI ou delegado autorizado concluirá os seguintes procedimentos com o paciente em conjunto com a revisão do diário do estudo:
- Registre quaisquer EAs e alterações nos medicamentos concomitantes
- ECG
- sangues de segurança
- amostra de soro
- Avalie a adesão ao tratamento do estudo e colete qualquer medicamento não utilizado
- Devolução de medicamento não utilizado
- Avaliação motora MDS-UPDRS/parte 3 no estágio "ON" praticamente definido
- Revisão do diário
Desde que não haja contra-indicações clínicas imediatas, o paciente receberá uma prescrição adicional de 3 meses para o medicamento em estudo.
Visita 4: clínica de acompanhamento de 36 semanas
Os pacientes comparecerão a uma consulta clínica trinta e seis semanas após a visita inicial, tendo tomado todos os medicamentos como de costume. O PI ou delegado autorizado concluirá os seguintes procedimentos com o paciente em conjunto com a revisão do diário do estudo:
- Registre quaisquer EAs e alterações nos medicamentos concomitantes
- Avalie a adesão ao tratamento do estudo e colete qualquer medicamento não utilizado
- Devolução de medicamento não utilizado
- sangues de segurança
- amostra de soro
- Revisão do diário
Desde que não haja contra-indicações clínicas imediatas, o paciente receberá uma prescrição adicional de 3 meses para o medicamento em estudo.
Visita 5: clínica de acompanhamento de 48 semanas
Os pacientes comparecerão a uma visita clínica 48 semanas após a visita inicial. Para esta visita, os pacientes serão solicitados a comparecer no dia da avaliação no estado 'OFF praticamente definido'.
O avaliador concluirá os seguintes procedimentos com os pacientes em conjunto com a revisão do diário do estudo:
- Registre quaisquer EAs e alterações nos medicamentos concomitantes
- Avalie a adesão ao tratamento do estudo e colete qualquer medicamento não utilizado
- MDS-UPDRS parte 3 no estado "OFF praticamente definido"
- Avaliação de marcha baseada em óptica/sensor (somente pacientes de Sheffield)
- Altura peso
Os pacientes serão então convidados a tomar sua medicação de rotina para DP. O avaliador irá então completar os seguintes procedimentos com o paciente no estado "ON praticamente definido" (normalmente 30 - 60 min depois):
- MDS-UPDRS
- NMS-Quest
- MoCA
- MADRS
- PDQ-39
- sangues de segurança
- Amostra de soro armazenada
- 31P- SRA
- Revisão do diário
- Devolução do monitor de atividade física e diário de atividades
Visita 6: clínica de acompanhamento de 56 semanas
Os pacientes comparecerão a uma visita clínica 56 semanas após a visita inicial. Para esta visita, os pacientes serão solicitados a comparecer no dia da avaliação no estado 'OFF praticamente definido'. O PI ou delegado autorizado concluirá os seguintes procedimentos com o paciente:
- Registre quaisquer EAs e alterações nos medicamentos concomitantes
- sangues de segurança
- amostra de soro
- MDS-UPDRS parte 3 subescala do motor no "estado de medicação OFF praticamente definido"
Os pacientes serão então convidados a tomar sua medicação de rotina para DP. O avaliador irá então completar os seguintes procedimentos com o paciente no estado "ON" praticamente definido "(normalmente 30 - 60 min depois):
- MDS-UPDRS
- NMS-Quest
- MoCA
- MADRS
- PDQ-39
- Revisão do diário
- coleção de diário
Em todas as consultas, cada procedimento é realizado como parte do estudo e não como parte do tratamento padrão do paciente.
Contatos telefônicos Haverá 12 contatos telefônicos ao longo do estudo, semanalmente após a visita inicial durante o período de escalonamento de dose e semana 8, semana 18, semana 30, semana 42 e semana 52. Os pacientes também serão contatados por telefone 2 dias antes de sua visita inicial, visita 5 e visita 6 para lembrá-los de comparecer à próxima consulta no "estado de medicação OFF praticamente definido" para a próxima visita.
Sensores Na visita de triagem, os pacientes qualificados receberão o DynaPort Movemonitor para usar por 7 dias. Uma mensagem de texto será enviada aos pacientes todas as manhãs para lembrá-los de usar o dispositivo. Um segundo DynaPort Movemonitor será enviado aos pacientes 2 semanas antes de sua visita de 48 semanas com instruções para usar o sensor por 7 dias antes de sua próxima visita. Os pacientes serão solicitados a devolvê-lo em sua visita de 48 semanas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
London, Reino Unido, WC1 3BG
- University College London Institute of Neurology
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-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 JJF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
• Diagnóstico da doença de Parkinson: DP é um diagnóstico clínico conforme definido pelos critérios do Queen Square Brain Bank (bradicinesia definida como lentidão no início do movimento voluntário com redução progressiva da velocidade e amplitude em ações repetitivas e pelo menos um dos seguintes: Rigidez, tremor de repouso de 4-6 Hz). O diagnóstico terá sido feito pelo médico assistente e confirmado pelo PI no local após revisão do histórico clínico, achados do exame e resposta à medicação para DP.
Os critérios do banco de cérebro Queen Square PODEM ser usados para ajudar no diagnóstico, embora não precise ser um critério de inclusão formal, e a relevância de uma história familiar positiva de DP ou uma base genética confirmada para os sintomas de um indivíduo será avaliada no contexto de outras características clínicas na determinação do diagnóstico e elegibilidade.
- Diagnóstico da doença de Parkinson ≤ 3 anos atrás por um clínico com experiência específica no diagnóstico e tratamento de distúrbios do movimento (normalmente um dos IPs ou seus colegas consultores). A data do diagnóstico será verificada por uma revisão dos registros médicos.
- Melhora subjetiva do comprometimento motor com medicação dopaminérgica, confirmada pelo PI por meio de exame pessoal e/ou revisão de prontuários médicos
- Estágio de Hoehn e Yahr ≤ 2,5 no estado de medicação "ON" praticamente definido. Isso implica que todos os pacientes serão móveis sem assistência durante seus melhores períodos de medicação "ON".
- Capacidade de tomar o medicamento do estudo
- Capacidade de se comunicar em inglês
- Idade 18 - 75 anos de qualquer sexo
- Consentimento informado documentado para participar
- Capaz de cumprir o protocolo do estudo e disposto a comparecer às visitas de estudo necessárias
Critério de exclusão:
- Diagnóstico ou suspeita de outra causa de parkinsonismo, como atrofia de múltiplos sistemas (MSA) ou paralisia supranuclear progressiva (PSP), parkinsonismo induzido por drogas, tremor distônico ou tremor essencial não será recrutado.
- Anormalidade conhecida na imagem cerebral de TC ou RM considerada provável de comprometer a conformidade com a aquisição do ensaio/protocolo/31P-MRS.
- Claustrofobia conhecida ou outras razões pelas quais o paciente não pode tolerar ou ser adequado para espectroscopia 31P-MR (31P-MRS)
- Exposição atual ou anterior ao UDCA
- Diagnóstico atual ou anterior de doença hepática considerado significativo pelo investigador clínico, em particular Colangite Biliar Primária (anteriormente referida como Cirrose Biliar Primária, PBC)
- Intervenção cirúrgica intracerebral prévia para DP (incluindo estimulação cerebral profunda). Pacientes que já passaram por estimulação cerebral profunda, administração intracerebral de fatores de crescimento, terapias genéticas ou terapias celulares não serão elegíveis.
- Já está participando ativamente de um teste de um dispositivo, medicamento ou tratamento cirúrgico para DP
- História de alcoolismo
- Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP)
- Participantes que não têm capacidade para dar consentimento informado
- Qualquer condição médica ou psiquiátrica que, na opinião do investigador, comprometa a capacidade do potencial participante de participar
- Demência concomitante definida pela pontuação da avaliação cognitiva de Montreal (MoCA)
- Depressão severa concomitante definida por uma pontuação >16 na Escala de Avaliação de Depressão de Montgomery-Asberg (MADRS)
- Transaminases séricas (como aspartato transaminase (AST) mais de 2 vezes o limite superior do normal).
- Doentes a tomar ciclosporina, nitrendipina ou dapsona para o tratamento de condições médicas gerais concomitantes.
- Participantes com diagnóstico anterior ou atual de doença inflamatória intestinal (ou seja, colite ulcerosa ou doença de Crohn)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
2:1 a favor da UDCA
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Ácido ursodesoxicólico
Outros nomes:
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Experimental: Ursonorm (ácido ursodesoxicólico)
UDCA 30 mg/kg diariamente, em forma de comprimido por via oral, administrado 3 meses por 12 meses, ocorrerá titulação da dose durante o 1º mês.
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Ácido ursodesoxicólico
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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A segurança de uma intervenção UDCA de 56 semanas será avaliada medindo o número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento.
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Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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Número de participantes com incidência de eventos adversos graves
Prazo: Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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A segurança de uma intervenção UDCA de 56 semanas será avaliada medindo o número de participantes com eventos adversos graves.
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Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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Número de participantes que concluíram o estudo
Prazo: Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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A segurança de uma intervenção UDCA de 56 semanas será avaliada medindo o número de participantes que completam o estudo.
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Timepoint: início do tratamento às 56 semanas (visita 6)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração média desde a linha de base até a semana 48 nas pontuações dos participantes na subseção motora Parte 3 da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) no estado de medicação "OFF".
Prazo: Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Os sintomas do motor serão medidos usando a subseção do motor MDS-UPDRS parte 3. A parte III da escala será preenchida na linha de base, visita 3 (24 semanas), visita 5 (48 semanas). A escala consiste em quatro partes; Parte I "Experiências não motoras da vida diária" (13 questões), Parte II "Experiências motoras da vida diária" (13), Parte III "Exame motor" (33) e Parte IV "Complicações motoras" (6). Cada pergunta tem cinco respostas que estão ligadas a termos clínicos comuns: 0=Normal, 1=Leve, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Grave. Enquanto cada resposta é adaptada à pergunta, a progressão da deficiência é baseada em infraestrutura consistente. "Leve" refere-se a sintomas com frequência/intensidade suficientemente baixa para não causar impacto na função; "Leve" refere-se a sintomas de frequência/intensidade suficientes para causar impacto modesto na função; "Moderado" refere-se a sintomas suficientemente frequentes/intensos para impactar consideravelmente, mas não impedir, a função; "Grave" refere-se a sintomas que impedem a função. |
Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Alteração média desde a linha de base até a semana 48 nas estimativas de parâmetros in vivo dos níveis de trifosfato de adenosina (ATP), derivados da Espectroscopia de Ressonância Magnética 31P craniana do participante (MRS) centrada nos gânglios da base e regiões motoras relacionadas.
Prazo: Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Os dados dos pacientes que consentirem em fazer a espectroscopia 31P-MR serão analisados quanto à mudança nos níveis metabólicos de energia na linha de base e na visita 5 (semana 48).
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Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Alteração média desde a linha de base até a semana 48 nas estimativas de parâmetros in vivo dos níveis de Fosfocreatinina (PCr), derivadas da Espectroscopia de Ressonância Magnética 31P craniana (MRS) centrada nos gânglios da base e regiões motoras relacionadas.
Prazo: Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Os dados dos pacientes que consentirem em fazer a espectroscopia 31P-MR serão analisados quanto à mudança nos níveis metabólicos de energia na linha de base e na visita 5 (semana 48).
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Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Alteração média desde a linha de base até a semana 48 nas estimativas de parâmetros in vivo dos níveis de Fosfato Inorgânico (Pi), derivadas da Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS) 31P cranial do participante centrada nos gânglios da base e regiões motoras relacionadas.
Prazo: Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Os dados dos pacientes que consentirem em fazer a espectroscopia 31P-MR serão analisados quanto à mudança nos níveis metabólicos de energia na linha de base e na visita 5 (semana 48).
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Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Mudança média desde o início até a semana 48 na quantificação objetiva do comprometimento motor do participante, usando sensores de movimento.
Prazo: Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Para o subconjunto de pacientes que consentem em ter a avaliação da marcha com base no sensor óptico, os dados serão analisados quanto a alterações no comprometimento motor na linha de base e na visita 5 (semana 48).
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Ponto de tempo: 48 semanas (visita 5)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Oliver Bandmann, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
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- Velseboer DC, de Bie RM, Wieske L, Evans JR, Mason SL, Foltynie T, Schmand B, de Haan RJ, Post B, Barker RA, Williams-Gray CH. Development and external validation of a prognostic model in newly diagnosed Parkinson disease. Neurology. 2016 Mar 15;86(11):986-93. doi: 10.1212/WNL.0000000000002437. Epub 2016 Feb 17.
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- Findley LJ, Wood E, Lowin J, Roeder C, Bergman A, Schifflers M. The economic burden of advanced Parkinson's disease: an analysis of a UK patient dataset. J Med Econ. 2011;14(1):130-9. doi: 10.3111/13696998.2010.551164.
- Schapira AH, Olanow CW, Greenamyre JT, Bezard E. Slowing of neurodegeneration in Parkinson's disease and Huntington's disease: future therapeutic perspectives. Lancet. 2014 Aug 9;384(9942):545-55. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61010-2. Epub 2014 Jun 18.
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Datas Principais do Estudo
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- STH18493
- 2018-001887-46 (Número EudraCT)
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