Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) pro Parkinsonovu chorobu: Studie „UP“

5. listopadu 2021 aktualizováno: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Fáze II, placebem kontrolovaná, dvojitě slepá, randomizovaná klinická studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti 30 mg/kg kyseliny ursodeoxycholové denně (UDCA) u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD)

Cílem této studie je prozkoumat potenciál kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) zpomalit progresi Parkinsonovy choroby (PD) v randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii „proof of concept“. Primárním cílem studie bude stanovení bezpečnosti a snášenlivosti tohoto léku u pacientů s PD. Účastníci budou vybráni z kohorty pacientů, u kterých byla diagnostikována PD během posledních 3 let a jsou potenciálně vhodní pro tuto studii.

Z předchozího výzkumu a práce provedené jinými skupinami existují silné důkazy, že UDCA zachraňuje funkci mitochondrií (mitochondrie jsou „elektrárnou“ buňky) v tkáni pacientů s PD a dalších modelech PD. To naznačuje, že UDCA může zpomalit zhoršování PD.

UDCA se klinicky používá k léčbě onemocnění jater (primární biliární cholangitida) již více než 30 let. Vyšetřovatelé proto vědí, že je bezpečný a dobře tolerovaný u pacientů s onemocněním jater, ale zatím neví, zda je tomu tak i u pacientů s PD. Navíc dávka používaná u pacientů s onemocněním jater (15 mg/kg) není dostatečně vysoká, aby se UDCA dostala do mozku. Vyšetřovatelé proto potřebují zdvojnásobit dávku na 30 mg/kg. Tato vyšší dávka byla bezpečná i v klinických studiích pro onemocnění jater, ale v současné době se v klinické praxi běžně nepoužívá.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je generovat klinická data ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a potenciální účinnosti 48týdenní expozice UDCA ve srovnání s placebem. Kromě toho určí užitečnost nových objektivních odečtů (jmenovitě kvantifikace motorické progrese založená na objektivním senzoru & 31P-MRS/in vivo kvantifikace ATP založená na zobrazování), které mohou umožnit snížení velikosti vzorku (a tím i nákladů) budoucí zkoušky.

Jedná se o dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou multicentrickou studii s paralelními skupinami u pacientů s PD, kteří byli diagnostikováni před ≤ 3 lety. 30 pacientů bude randomizováno k UDCA v dávce 30 mg/kg nebo odpovídajícímu placebu pomocí rozdělení 2:1 (20 pacientů na UDCA, 10 na placebu). To bude zahrnovat 48týdenní expoziční období a následné 8týdenní vymývací období. Podrobné hodnocení všech pacientů bude probíhat při screeningu, základní stav, 12, 24, 36, 48 a 56 týdnů. Zkušební lék se bude užívat ve 3 stejných dávkách denně, které se budou užívat perorálně s jídlem. Dávka se bude postupně zvyšovat o 250 mg (1 tobolka) každé 3 dny, dokud pacient nedosáhne dávky 30 mg/kg.

Navštivte rozvrh

Telefonní kontakt 1 (prověření telefonu)

Poté, co pracovníci pracoviště obdrží od pacienta odpověď s uvedením jeho zájmu o účast ve studii, bude s příslušným pacientem domluven vhodný čas a datum, kdy se člen výzkumného týmu podrobí telefonickému screeningu za účelem ověření potenciální způsobilosti, včetně krátkého přehledu příslušné anamnézy. Hlavní zkoušející (CI)/Primal Investigator (PI) zkontroluje záznam o screeningu pořízený po telefonickém prověřovacím hovoru. Všichni pacienti, kteří nebudou považováni za způsobilé k pozvání na screeningovou návštěvu, budou kontaktováni členem výzkumného týmu, aby je informoval o tomto výsledku. Pacienti uznání za způsobilé budou pozváni na screeningovou návštěvu. Datum diagnózy a potvrzení diagnózy PD a jakékoli další nejistoty související s kritérii zařazení/vyloučení budou potvrzeny po tomto telefonickém screeningovém vyšetření u pacientů, kteří se zdají být způsobilí, ale jsou mimo Sheffield Teaching Hospitals (STH)/ University College London geografickou oblast nemocnic (UCLH) tím, že si vyžádáte kopie příslušných dopisů od klinik nebo přímo kontaktujete své klinické konzultanty PD. Telefonický screeningový hovor se bude opakovat, pokud se pacient nemůže dostavit na návštěvu 0 (screeningová návštěva) během 1-8 týdnů, aby bylo zajištěno, že bude stále splňovat kritéria způsobilosti pro telefonický screening.

Telefonický screeningový hovor nebude proveden u pacientů ve studii, kteří již jsou pacienty obou lokalit.

Návštěva 0: Screening (čas -1 - 8 týdnů před základní návštěvou)

Při této návštěvě výzkumný tým zodpoví veškeré další otázky, zkontroluje, jak je to možné, způsobilost pacienta pro studii, a pokud si pacient přeje účastnit se studie, získá písemný souhlas. Klinická diagnóza PD je založena na posudku hlavního zkoušejícího (PI) po přezkoumání pacientovy klinické anamnézy, nálezů vyšetření a odpovědi na léčbu PD.

Proces písemného informovaného souhlasu provede hlavní výzkumný pracovník nebo vhodně vyškolený člen výzkumného týmu pověřený výzkumným pracovníkem/odborníkem. Tato studie nebude zahrnovat zranitelné pacienty nebo pacienty, kteří nemají kapacitu.

Screeningové procedury

PI (nebo pověřený delegát) s pacientem dokončí následující screeningová hodnocení/postupy:

  • Získání souhlasu
  • Kontrola zařazení/vyloučení
  • Demografické informace a anamnéza
  • Demografické údaje týkající se PD
  • Minulá anamnéza
  • Historie léků
  • Rodinná historie
  • Předchozí snímkování
  • Předchozí genetické testy
  • Potvrzení způsobilosti
  • Potvrzení data diagnózy Parkinsonovy choroby PI nebo jinými odborníky na pohybové poruchy (může zahrnovat kontrolu zdravotních záznamů)
  • Souběžná medikace
  • Fyzikální vyšetření (včetně hodnocení modifikovaného stádia Hoehn & Yahr), včetně hmotnosti, výšky a vitálních funkcí
  • Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
  • Montgomery-Asbergova stupnice hodnocení deprese (MADRS)
  • Potvrzení postmenopauzálního stavu
  • Bezpečné krve (úplný krevní obraz, močovina a elektrolyty, jaterní testy, krevní glukóza, HbA1C, lipidový profil)
  • Vzorek séra (přístup. 20 ml skladováno při -80 stupních Celsia)
  • EKG
  • Poskytování monitoru fyzické aktivity a deníku aktivity

Za předpokladu, že pacient splňuje okamžitá kritéria způsobilosti, bude přijato opatření, aby se pacient dostavil na základní schůzku přibližně 2 až 4 týdny po screeningové návštěvě. Tento interval umožňuje kontrolu krevních výsledků pacienta za účelem potvrzení konečné způsobilosti. Pokud od screeningové návštěvy uplynulo více než 8 týdnů, screeningová návštěva a screeningová hodnocení by se měla zopakovat před pokračováním k základní návštěvě.

Pacienti, kteří souhlasí se studií, ale následně se zjistí, že nesplňují kritéria způsobilosti pro studii, budou kontaktováni výzkumnou sestrou nebo jiným členem výzkumného týmu, aby je informoval, že nejsou způsobilí se do studie zapojit. Pokud se z výsledků krve nebo abnormálního skóre hodnocení zjistí jakékoli obavy o pacientovo zdraví nebo pohodu, bude člen výzkumného týmu informovat praktického lékaře pacienta (GP).

Po písemném souhlasu proběhne randomizace při základní návštěvě. Všem pacientům bude při screeningu přiděleno jedinečné identifikační číslo pacienta, které propojí všechny klinické informace shromážděné pro ně v databázi studie, budou ve formátu Sxx/nnnn; kde xx je jedinečné číslo přidělené místu Trial Managerem & nnnn je jedinečné číslo začínající na 0001 & zvyšující se o 1. Jakmile bude vloženo ID číslo pacienta, systém dodá randomizační číslo, které identifikuje balíček léčby. být vydán. Randomizace bude 2:1 ve prospěch UDCA. Randomizační systém bude stratifikovat podle lokality.

Týmy pro studium stránek

Místní PI s podporou příslušného člena výzkumného týmu bude monitorovat pohodu pacienta, zaznamenávat nežádoucí účinky, titrovat a předepisovat studijní medikaci. Vzhledem k tomu, že „ošetřující“ sestra nebo lékař zkontroluje všechny krevní výsledky a bude si vědom jakýchkoli hlášených vedlejších účinků, bude samostatný člen výzkumného týmu působit jako zaslepený hodnotitel, který po příslušném školení provede MDS-UPDRS a další výsledná opatření. V ideálním případě zaslepený hodnotitel provede MDS-UPDRS část 3 s pacientem ve stavu „OFF“, po kterém následuje kompletní MDS-UPDRS, stupnice hodnocení nemotorických symptomů (NMS-Quest) a MADRS, jakmile je pacient ve stavu „ stavu ON“. Prakticky definovaný stav "OFF" medikace se týká hodnocení pacienta prováděného v nepřítomnosti jeho pravidelné medikace s cílem odhalit závažnost základní PD. Mělo by být vynaloženo úsilí k zajištění toho, aby byl na všech návštěvách přítomen stejný hodnotitel výsledků, ale pracoviště by měla identifikovat záložní personál, který pokryje nepřítomnost personálu a zabrání křížení členů „posuzujícího“ a „léčebného“ týmu.

Základní stav (1. návštěva)

Způsobilí pacienti se zúčastní další návštěvy kliniky, kde bude provedeno základní hodnocení. Výsledky krevních testů a EKG budou přezkoumány před základním hodnocením, aby se zajistila způsobilost pacienta. Budou požádáni, aby se zúčastnili ve stavu „prakticky definované VYPNUTO“. Následující hodnocení bude provedeno ve stavu "prakticky definovaném VYPNUTO":

  • Potvrzení o způsobilosti/přezkoumání/zařazení/vyloučení
  • Recenze léků
  • Vyšetření
  • Záznam jakýchkoliv nežádoucích příhod (AE)
  • MDS-UPDRS část 3 (vyšetření motoru)
  • Objektivní kvantifikace motorického postižení založená na senzoru Optogait & Opals (pouze pacienti v Sheffieldu)

Po vyšetření budou vyzváni, aby si vzali léky na PD. PI nebo pověřený delegát zaznamená jakékoli hlášené závažné nežádoucí příhody a změny souběžně podávaných léků, včetně léků na PD. Kromě toho bude vypočtena předpokládaná progrese podle modelu vyvinutého Williams-Gray & co-workers. Prognostický model vyvinutý Williamsem-Grayem a spolupracovníky identifikoval následující tři parametry spojené s rychlejší progresí PD: 1. Vyšší věk, 2. Vyšší axiální skóre motorického vyšetření UPDRS (položky 27-30), 3. Nižší plynulost pojmenování zvířat (pacienti budou požádáni, aby pojmenovali co nejvíce zvířat v časovém rámci 1 minuty). Hodnotitel poté dokončí následující procedury s pacientem ve fázi „prakticky definovaného ON“ (obvykle 30–60 minut poté, co pacient užil symptomatickou medikaci na PD):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • PDQ-39
  • 31P- PANÍ
  • Vzorek krve pro genetickou analýzu
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra
  • Poskytování deníku pacienta
  • Návrat monitoru fyzické aktivity a deníku aktivity

Pacienti budou při této návštěvě randomizováni tak, aby dostávali buď aktivní nebo placebo (poměr 2:1). PI nebo příslušně pověřený lékařsky kvalifikovaný člen studijního týmu vyplní a podepíše formulář předpisu specifického pro studii, který pacient předloží lékárně. Formulář předpisu bude obsahovat podrobnosti o výtisku základního přidělení léků z randomizačního počítačového systému.

Všem pacientům poskytne jejich místní výzkumný tým při základní návštěvě deník specifický pro studii, do kterého budou zaznamenány jakékoli změny v dávce zkušebního léku nebo souběžně užívaných léků. Pacientům by mělo být doporučeno, aby v případě, že se u nich objeví řídká stolice, neprodleně kontaktovali studijní tým a nečekali na další návštěvu studie nebo plánovaný telefonát.

Návštěva 2: Následná klinika po 12 týdnech

Pacienti se zúčastní návštěvy kliniky dvanáct týdnů po základní návštěvě, poté, co užili všechny léky jako obvykle. Hlavní výzkumný pracovník nebo pověřený delegát dokončí s pacientem ve spojení s revizí studijního deníku následující postupy:

  • Zaznamenejte všechny nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků
  • Posuďte dodržování studijní léčby a shromážděte veškeré nepoužité léky
  • Vrácení nepoužitého léku
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra
  • Recenze deníku

Za předpokladu, že neexistují žádné bezprostřední klinické kontraindikace, bude pacientovi poskytnut další 3měsíční předpis na zkušební lék.

Návštěva 3: 24týdenní následná klinika

Pacienti se zúčastní návštěvy kliniky šest měsíců po základní návštěvě, poté, co užili všechny léky jako obvykle. Hlavní výzkumný pracovník nebo pověřený delegát dokončí s pacientem ve spojení s revizí studijního deníku následující postupy:

  • Zaznamenejte všechny nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků
  • EKG
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra
  • Posuďte dodržování studijní léčby a shromážděte veškeré nepoužité léky
  • Vrácení nepoužitého léku
  • MDS-UPDRS/část 3 posouzení motoru v prakticky definované fázi "ON".
  • Recenze deníku

Za předpokladu, že neexistují žádné bezprostřední klinické kontraindikace, bude pacientovi poskytnut další 3měsíční předpis na zkušební lék.

Návštěva 4: Následná klinika po 36 týdnech

Pacienti se zúčastní návštěvy kliniky třicet šest týdnů po základní návštěvě, přičemž užívají všechny léky jako obvykle. Hlavní výzkumný pracovník nebo pověřený delegát dokončí s pacientem ve spojení s revizí studijního deníku následující postupy:

  • Zaznamenejte všechny nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků
  • Posuďte dodržování studijní léčby a shromážděte veškeré nepoužité léky
  • Vrácení nepoužitého léku
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra
  • Recenze deníku

Za předpokladu, že neexistují žádné bezprostřední klinické kontraindikace, bude pacientovi poskytnut další 3měsíční předpis na zkušební lék.

Návštěva 5: Následná klinika po 48 týdnech

Pacienti se zúčastní návštěvy kliniky 48 týdnů po základní návštěvě. U této návštěvy budou pacienti požádáni, aby se dostavili v den hodnocení v „prakticky definovaném stavu VYPNUTO“.

Hodnotitel provede s pacienty následující procedury ve spojení s revizí studijního deníku:

  • Zaznamenejte všechny nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků
  • Posuďte dodržování studijní léčby a shromážděte veškeré nepoužité léky
  • MDS-UPDRS část 3 ve stavu "prakticky definované OFF".
  • Hodnocení chůze na základě optiky/senzoru (pouze pacienti v Sheffieldu)
  • Výška váha

Pacienti budou poté vyzváni, aby užívali rutinní léky na PD. Hodnotitel poté dokončí následující procedury s pacientem v „prakticky definovaném ON“ stavu (obvykle o 30 - 60 minut později):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • MoCA
  • MADRS
  • PDQ-39
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra uložen
  • 31P- PANÍ
  • Recenze deníku
  • Vrácení monitoru fyzické aktivity a deníku aktivity

Návštěva 6: Následná klinika po 56 týdnech

Pacienti se zúčastní návštěvy kliniky 56 týdnů po základní návštěvě. U této návštěvy budou pacienti požádáni, aby se dostavili v den hodnocení v „prakticky definovaném stavu VYPNUTO“. PI nebo pověřený delegát s pacientem dokončí následující procedury:

  • Zaznamenejte všechny nežádoucí účinky a změny souběžně podávaných léků
  • Bezpečnostní krve
  • Vzorek séra
  • MDS-UPDRS část 3 motorická subškála v "prakticky definovaném stavu OFF medikace"

Pacienti budou poté vyzváni, aby užívali rutinní léky na PD. Hodnotitel poté dokončí následující procedury s pacientem v „prakticky definovaném stavu ON“ (obvykle o 30 - 60 minut později):

  • MDS-UPDRS
  • NMS-Quest
  • MoCA
  • MADRS
  • PDQ-39
  • Recenze deníku
  • Sbírka deníků

U všech návštěv je každý postup prováděn jako součást studie a není součástí standardní péče o pacienta.

Telefonické kontakty Během studie bude 12 telefonních kontaktů, týdně po základní návštěvě během období eskalace dávky & 8. týden, 18. týden, 30. týden, 42. týden a 52. týden. Pacienti budou také telefonicky kontaktováni 2 dny před jejich základní návštěvou, návštěvou 5 a návštěvou 6, aby pacientům připomněli, že se mají na příští návštěvu dostavit v „prakticky definovaném stavu OFF medikace“.

Senzory Při screeningové návštěvě dostanou způsobilí pacienti DynaPort Movemonitor k nošení po dobu 7 dnů. Každé ráno bude pacientům zaslána textová zpráva, která jim připomene, že mají nosit zařízení. 2. DynaPort Movemonitor bude pacientům zaslán 2 týdny před jejich 48týdenní návštěvou s pokyny k nošení senzoru po dobu 7 dnů před jejich další návštěvou. Pacienti budou poté požádáni, aby je vrátili při své 48týdenní návštěvě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1 3BG
        • University College London Institute of Neurology
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 JJF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza Parkinsonovy choroby: PD je klinická diagnóza definovaná kritérii Queen Square Brain Bank (bradykineze definovaná jako pomalost zahájení dobrovolného pohybu s progresivním snižováním rychlosti a amplitudy při opakovaných akcích a alespoň jedním z následujících: Rigidita, klidový třes 4-6 Hz). Diagnózu stanoví ošetřující lékař a potvrdí ji PI na místě po přezkoumání klinické anamnézy, nálezů vyšetření a odpovědi na medikaci PD.

Kritéria mozkové banky Queen Square MOHOU být použita jako pomoc při diagnóze, i když to nemusí být formální kritéria pro zařazení, a relevance pozitivní rodinné anamnézy PD nebo potvrzeného genetického základu pro symptomy jednotlivce bude vyhodnocena v kontextu dalších klinických znaků při určování diagnózy a způsobilosti.

  • Diagnóza Parkinsonovy choroby před ≤ 3 lety klinickým lékařem se zvláštními odbornými znalostmi v oblasti diagnostiky a léčby pohybových poruch (typicky jeden z PI nebo jejich kolegové konzultanti). Datum diagnózy bude ověřeno nahlédnutím do zdravotnické dokumentace.
  • Subjektivní zlepšení motorického postižení při dopaminergní medikaci potvrzené PI osobním vyšetřením a/nebo kontrolou lékařských záznamů
  • Stádium Hoehn a Yahr ≤ 2,5 v prakticky definovaném stavu medikace „ON“. To znamená, že všichni pacienti budou mobilní bez pomoci během svých nejlepších „ON“ medikačních období.
  • Schopnost užívat studovaný lék
  • Schopnost komunikovat v angličtině
  • Věk 18 - 75 let jakéhokoli pohlaví
  • Doložený informovaný souhlas s účastí
  • Schopnost dodržovat studijní protokol a ochotu absolvovat nezbytné studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza nebo podezření na jinou příčinu parkinsonismu, jako je mnohočetná systémová atrofie (MSA) nebo progresivní supranukleární obrna (PSP), drogově indukovaný parkinsonismus, dystonický třes nebo esenciální třes, nebudou zahrnuty.
  • Známá abnormalita na CT nebo MRI zobrazení mozku pravděpodobně ohrožuje soulad se studiem/protokolem/31P-MRS akvizicí.
  • Známá klaustrofobie nebo jiné důvody, proč pacient nemůže tolerovat 31P-MR spektroskopii (31P-MRS) nebo být pro ni vhodný
  • Současná nebo předchozí expozice UDCA
  • Současná nebo předchozí diagnóza onemocnění jater, kterou klinický výzkumník považuje za významnou, zejména primární biliární cholangitida (dříve označovaná jako primární biliární cirhóza, PBC)
  • Předchozí intracerebrální chirurgická intervence pro PD (včetně hluboké mozkové stimulace). Pacienti, kteří dříve podstoupili hlubokou mozkovou stimulaci, intracerebrální podávání růstových faktorů, genové terapie nebo buněčné terapie, nebudou způsobilí.
  • Již se aktivně účastní testování zařízení, léku nebo chirurgické léčby PD
  • Historie alkoholismu
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP)
  • Účastníci, kteří nemají schopnost dát informovaný souhlas
  • Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který podle názoru vyšetřovatele ohrožuje schopnost potenciálního účastníka se zúčastnit
  • Souběžná demence definovaná skóre Montreal Cognitive assessment (MoCA).
  • Souběžná těžká deprese definovaná skóre >16 na Montgomery-Asbergově stupnici hodnocení deprese (MADRS)
  • Sérové ​​transaminázy (jako je aspartáttransamináza (AST) více než dvojnásobek horní hranice normálu.
  • Pacienti užívající cyklosporin, nitrendipin nebo dapson k léčbě souběžných, obecných zdravotních stavů.
  • Účastníci s předchozí nebo současnou diagnózou zánětlivého onemocnění střev (tj. ulcerózní kolitida nebo Crohnova choroba)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
2:1 ve prospěch UDCA
Lék: Ursonorm
Ursodeoxycholová kyselina
Ostatní jména:
  • UDCA
Experimentální: Ursonorm (kyselina ursodeoxycholová)
UDCA 30 mg/kg denně, tabletová forma užívaná perorálně, podávána 3 měsíčně po dobu 12 měsíců, během 1. měsíce dojde k titraci dávky.
Lék: Ursonorm
Ursodeoxycholová kyselina
Ostatní jména:
  • UDCA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s výskytem nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)
Bezpečnost 56týdenní intervence UDCA bude hodnocena měřením počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)
Počet účastníků s výskytem závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)
Bezpečnost 56týdenní intervence UDCA bude hodnocena měřením počtu účastníků se závažnými nežádoucími účinky.
Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)
Počet účastníků, kteří dokončí studii
Časové okno: Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)
Bezpečnost 56týdenní intervence UDCA bude hodnocena měřením počtu účastníků, kteří dokončili studii.
Časový bod: začátek léčby do 56 týdnů (návštěva 6)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne ve skóre účastníků ve sjednocené stupnici hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorders Society, část 3, motorická podsekce ve stavu „OFF“ medikace.
Časové okno: Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)

Motorické symptomy budou měřeny pomocí MDS-UPDRS část 3 motorické podsekce. Část III škály bude dokončena na začátku, návštěva 3 (24 týdnů), návštěva 5 (48 týdnů).

Stupnice se skládá ze čtyř částí; Část I „Nemotorické zážitky z každodenního života“ (13 otázek), Část II „Motorické zkušenosti z každodenního života“ (13), Část III „Motorická zkouška“ (33) a Část IV „Motorické komplikace“ (6). Každá otázka má pět odpovědí, které jsou spojeny s běžnými klinickými termíny: 0=normální, 1=lehký, 2=mírný, 3=střední, 4=závažný. Zatímco každá odpověď je přizpůsobena dané otázce, progrese poškození je založena na konzistentní infrastruktuře. "Nepatrný" označuje symptomy s dostatečně nízkou frekvencí/intenzitou, aby neměly žádný dopad na funkci; "Mírné" označuje symptomy frekvence/intenzity dostatečné k tomu, aby způsobily mírný dopad na funkci; "Střední" se týká příznaků, které jsou dostatečně časté/intenzivní na to, aby významně ovlivnily, ale nezabránily, funkci; "Závažné" se týká příznaků, které brání funkci.
Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v odhadech parametrů in vivo hladin adenosintrifosfátu (ATP), odvozených z účastnické kraniální 31P-magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) zaměřené na bazální ganglia a související motorické oblasti.
Časové okno: Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
U pacientů, kteří souhlasí s 31P-MR spektroskopií, budou data analyzována na změnu hladin energetického metabolismu na začátku a 5. návštěvě (48. týden).
Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v odhadech parametrů in vivo hladin fosfokreatininu (PCr), odvozených z účastnické kraniální 31P-magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) zaměřené na bazální ganglia a související motorické oblasti.
Časové okno: Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
U pacientů, kteří souhlasí s 31P-MR spektroskopií, budou data analyzována na změnu hladin energetického metabolismu na začátku a 5. návštěvě (48. týden).
Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v odhadech parametrů in vivo hladin anorganického fosfátu (Pi), odvozených z účastnické kraniální 31P-magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) zaměřené na bazální ganglia a související motorické oblasti.
Časové okno: Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
U pacientů, kteří souhlasí s 31P-MR spektroskopií, budou data analyzována na změnu hladin energetického metabolismu na začátku a 5. návštěvě (48. týden).
Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne v objektivní kvantifikaci motorického postižení účastníků pomocí pohybových senzorů.
Časové okno: Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)
U podskupiny pacientů, kteří souhlasí s hodnocením chůze na základě optického senzoru, budou data analyzována na změny v motorickém postižení na začátku a na návštěvě 5 (48. týden).
Časový bod: 48 týdnů (návštěva 5)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Spolupracovníci

JP Moulton Charitable Foundation
PRO.MED.CS Praha a.s.
Clinical Trials Research Unit, University of Sheffield

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Oliver Bandmann, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

13. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STH18493
  • 2018-001887-46 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Výsledky této studie budou kromě zpráv na příslušných odborných konferencích předloženy k publikaci v recenzovaném časopise. Výsledky pokusu budou šířeny bez ohledu na směr účinku. Během tohoto procesu nebudou identifikováni žádní účastníci.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o podpůrné informace budou posuzovány případ od případu s CI a sponzorem ve spojení se smluvními dohodami se spolupracovníky

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jak je uvedeno výše

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit