이전에 AG-348-006 또는 AG348-C-007에 등록된 피루브산 키나제 결핍이 있는 성인 참가자에서 AG-348의 확장 연구
2025년 11월 4일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
이전에 AG-348 연구에 등록된 피루브산 키나제 결핍이 있는 성인 피험자에서 AG-348의 공개 라벨, 다기관, 확장 연구
이것은 연구 AG348-C-006 또는 연구 AG348-C-007에 이전에 등록한 참가자에서 AG-348을 사용한 치료의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 확장 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
90
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- Van Creveldkliniek
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Daegu, 대한민국, 705-703
- Yeungnam University Hospital
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Herlev, 덴마크, 2730
- Herlev University Hospital
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Würzburg, 독일, 97080
- Universitätsklinik Würzburg
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Oakland, California, 미국, 95609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory-Children's Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Research Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance
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São Paulo, 브라질, 13083-878
- UNICAMP - Hemocentro
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Vaud (Lausanne), 스위스, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital. U. Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, 스페인, 30120
- Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
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Dublin, 아일랜드
- St James's Hospital
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London, 영국, WC1E 6BT
- University College London
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London, 영국, W2 INY
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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Genova, 이탈리아, 16128
- Ospedale Galliera
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Milan, 이탈리아, 20122
- Osp Maggiore Policlinico Milano
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Napoli, 이탈리아, 00165
- AORN Cardarelli
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Napoli, 이탈리아, 80318
- Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Kyoto, 일본, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
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Osaka, 일본, 573-1010
- Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
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Tokyo, 일본, 8541
- Toho University Omori Medical Center
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Mie-ken
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Tsu, Mie-ken, 일본, 514-8507
- Mie University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N3Z5
- McMaster University
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Bangkok, 태국, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06100
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
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Créteil, 프랑스, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hospital La Timone
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Toulouse, 프랑스, 31100
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 방문 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 이 확장 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의서에 서명했습니다.
- 파트 2 24주차 방문을 통해 선행 연구 AG348-C-006 또는 AG348-C-007을 완료했습니다.
- 코호트 2 및 3: 연구자의 의견에 따라 선행 연구에서 AG-348 치료로부터 임상적 이점을 입증했습니다.
- 가임 여성의 경우 선별검사 중 임신 테스트 결과 음성 판정을 받습니다.
- 가임 여성 및 가임 여성인 파트너가 있는 남성의 경우 일상 생활 방식의 일부로 금욕하거나 2가지 형태의 피임법(그 중 1가지가 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 동안, 여성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안, 남성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 사전 동의를 받았습니다.
제외 기준:
- 선행 AG-348 연구 중에 이 확장 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험을 부여하고 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 심각한 의학적 상태(임상적으로 중요한 검사실 이상 포함) 및/또는 참가자가 연구 방문 및 절차를 완료할 수 있는 능력.
- 현재 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 연구 치료 기간 동안 비장 절제술을 예약하십시오.
- 이 확장 연구의 스크리닝 동안 그의/그녀의 선행 AG-348 연구의 철회 기준을 충족합니다.
- 연구 약물 시작 전 최소 5일 또는 5 반감기에 해당하는 시간 프레임(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 시토크롬 P450(CYP)3A4의 강력한 억제제인 약물을 현재 받고 있습니다. 또는 이 연장 연구에서 연구 약물을 시작하기 전 최소 28일의 기간 또는 5 반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 CYP3A4의 강력한 유도제.
- 이 확장 연구에서 연구 약물 시작 전 28일 이내에 테스토스테론 제제를 포함한 아나볼릭 스테로이드를 투여받았습니다.
- 이 확장 연구에서 연구 약물을 시작하기 전 28일 이내에 조혈 자극제(예: 에리스로포이에틴, 과립구 콜로니 자극 인자, 트롬보포이에틴)를 투여받았습니다.
- 이 확장 연구에서 연구 약물을 시작하기 전 3개월 이내에 AG-348 이외의 조사 약물, 장치 또는 절차에 노출되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
AG348-C-006 연구에서 위약을 투여받았으며 본 확장 연구의 적격 기준을 충족한 참가자들은 미타피바트 정제 5밀리그램(mg)을 1일 2회(BID) 경구 투여하는 것으로 등록되었으며, 시작 용량으로 4주간 투여 후 안전성과 효능에 기반하여 연구자가 결정한 대로 각각 4주차와 8주차에 20 mg 및 50 mg BID로 두 가지 잠재적 순차적 용량 수준 증가가 이루어졌습니다.
각 참가자의 최적 용량은 12주차에 결정되었으며, 참가자들은 이후 12주간(13-24주차) 고정 용량으로 해당 최적 용량을 투여받았으며, 25주차부터 193주차까지, 연구 중단 시까지, 또는 연구가 종료될 때까지 투여를 계속했습니다.
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태블릿
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
AG348-C-006 연구의 고정 용량 기간 동안 미타피밧 5 mg, 20 mg 또는 50 mg 용량을 1일 2회 투여받고 본 확장 연구의 적격 기준을 충족한 참가자는 동일한 미타피밧 용량을 193주차까지 또는 연구 중단 시까지, 혹은 연구 종료 시까지 계속 투여받았습니다.
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태블릿
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3
AG348-C-007 연구의 고정 용량 기간 동안 5 mg, 20 mg 또는 50 mg의 미타피밥을 1일 2회 투여받고 본 확장 연구의 적격 기준을 충족한 참가자는 193주차까지 또는 연구 중단 시까지, 또는 연구 종료 시까지 동일한 미타피밥 용량을 계속 투여받았습니다.
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태블릿
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 코호트: 치료 중 발생한 이상사건(TEAE), 중대한 TEAE, 관련 TEAE 및 등급 3 이상의 중증도를 가진 TEAE가 최소 한 건 이상 발생한 참가자 수
기간: 최대 197주
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임상 이상사례(AE)는 약물을 투여받은 참가자 또는 임상 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있어야 하는 것은 아닙니다.
TEAEs는 투약 기간 동안 최초 발생일이 있거나 기준선에서 악화된 이상사례로, 중대 및 비중대 TEAEs를 모두 포함합니다.
이상사례의 중증도는 미국 국립암연구소의 일반적 이상사례 용어 기준(NCI CTCAE; 버전 4.03)을 사용하여 평가되었습니다: 1등급: 경미함; 2등급: 중등도; 3등급: 중증 또는 의학적으로 유의미하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 4등급: 생명을 위협하거나 장애를 유발함; 5등급: 이상사례 관련 사망.
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최대 197주
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모든 코호트: 용량 감소, 치료 중단 및 치료 중단을 초래한 치료 중 발생한 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 197주
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임상 이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상시험 참가자에게 발생한 모든 의도하지 않은 의학적 상황을 의미하며, 이는 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
치료 중 이상반응(TEAE)은 치료 기간 중 최초 발생일이 있거나 기준선 대비 악화된 이상반응을 말하며, 중대한 치료 중 이상반응과 비중대한 치료 중 이상반응을 모두 포함합니다.
용량 감소, 치료 중단 및 치료 중지를 초래한 치료 중 이상반응이 발생한 참가자 수가 보고됩니다.
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최대 197주
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모든 코호트: 3등급 이상(≥3) TEAE로 보고된 검사실 변수에서 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 참가자 수
기간: 최대 197주
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이 연구에서는 혈액학, 임상 화학, 중성지방, 요산, 응고, 요검사 및 간 기능 검사를 포함한 임상 검사실 평가가 수행되었습니다.
임상적으로 유의한 치료 관련 검사실 이상은 NCI CTCAE 버전 4.03에 따라 등급이 매겨졌습니다: 등급 1: 경미함; 등급 2: 중등도; 등급 3: 심각하거나 의학적으로 유의하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 등급 4: 생명을 위협하거나 장애를 유발함; 등급 5: 이상사례(AE)로 인한 사망. 임상적 유의성은 연구자의 판단에 따라 결정되었습니다.
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최대 197주
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모든 코호트: 활력 징후 측정 및 신체 검사에서 TEAE로 보고된 임상적으로 유의한 이상 소견이 있는 참가자 수
기간: 최대 197주
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생체 징후 및 신체 검사(키, 체중, 체질량 지수(BMI), 수축기 혈압, 이완기 혈압, 맥박수, 체온 포함)가 평가되었습니다.
TEAE로 생체 징후 및 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상을 경험한 참가자 수가 보고되었습니다.
임상적 유의성은 연구자의 판단에 따라 결정되었습니다.
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최대 197주
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모든 코호트: 골밀도(BMD)에서 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 참가자 수
기간: 최대 192주
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연구 중에 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 스캔을 통해 골밀도(BMD)를 측정했습니다.
임상적으로 유의미한 이상 소견을 보인 참가자 수를 보고했습니다.
임상적 유의성은 연구자의 판단에 따라 결정되었습니다.
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최대 192주
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모든 코호트: 조정된 척추 T-점수 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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조정된 척추의 T-점수는 DXA 스캔으로 평가되었습니다.
T-점수는 골밀도가 평균보다 높거나 낮은 표준 편차의 수치입니다.
점수가 ≥ -1이면 정상적인 골밀도를 나타냅니다; 점수가 < -1에서 > -2.5 사이이면 골감소증(정상 이하의 골밀도)의 징후를 나타내며, 점수가 ≤ -2.5이면 골다공증의 징후를 나타냅니다.
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기준선, 192주차
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전체 코호트: 기준 대비 조정된 척추 Z-점수 변화
기간: 베이스라인, 192주차
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Z-점수는 값이 표준보다 높은지 낮은지를 설명하는 통계적 측정값입니다.
Z-점수가 0이면 표준과 같습니다.
낮은 숫자는 표준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 표준보다 높은 값을 나타냅니다.
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베이스라인, 192주차
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모든 코호트: 대퇴골 총 T-점수 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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대퇴골 전체의 T-점수는 DXA 스캔을 통해 평가되었습니다.
T-점수는 골밀도가 평균보다 높거나 낮은 표준편차의 수치입니다.
-1 이상의 점수는 정상적인 골밀도를 나타냅니다; -1 미만에서 -2.5 초과 사이의 점수는 골감소증(정상 이하의 골밀도)의 신호를 나타내며, -2.5 이하의 점수는 골다공증의 신호를 나타냅니다.
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기준선, 192주차
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모든 코호트: 대퇴골 전체 Z-점수 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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Z-점수는 값이 표준보다 높은지 낮은지를 설명하는 통계적 척도입니다.
Z-점수가 0이면 표준과 같습니다.
낮은 숫자는 표준보다 낮은 값을 나타내고, 높은 숫자는 표준보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선, 192주차
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모든 코호트: 치료 중 발생한 이상사례(TEAE)로 보고된 심전도(ECG) 매개변수의 임상적 의미 이상 소견을 보인 참가자 수
기간: 최대 197주
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본 연구에서는 RR, PR, Fridericia 공식을 이용한 심박수 보정 QT 간격(QTcF), QT 및 QTcF를 포함한 다음과 같은 심전도 파라미터를 평가하였다.
치료 중 발생한 이상사례(TEAE)로서 심전도 파라미터에서 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 참가자 수가 보고되었다.
임상적 유의성은 연구자의 판단에 따라 결정되었다.
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최대 197주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 1: 헤모글로빈(Hb) 반응을 달성한 참가자 비율
기간: 기저선부터 24주차까지
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Hb 반응은 수혈 후 2개월(61일) 이내의 평가를 제외하고, 기준선 대비 Hb 농도가 1.5g/dL(0.93mmol/L) 이상(≥) 증가하여 2회 이상의 정기 평가에서 유지되는 것으로 정의되었습니다.
코호트 1 참가자의 기준값은 연구 AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 45일(42+3일) 이내에 중앙 검사실에서 측정된 모든 가능한 측정값의 평균으로, 수혈 후 61일 이내의 값을 제외하였으며, 평가값이 없는 경우 연구 AG348-C-006의 기준값을 사용하였습니다.
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기저선부터 24주차까지
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코호트 1: 16주, 20주 및 24주에서 기준선 대비 Hb 농도의 평균 변화
기간: 베이스라인, 16주, 20주 및 24주
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참가자의 기준치는 AG348-C-011 연구에서 연구 치료 시작 전 45일(42+3일) 이내의 중앙 검사실에서 이용 가능한 모든 측정값의 평균으로, 수혈 후 61일 이내의 값은 제외하였으며, 평가가 불가능한 경우 AG348-C-006 연구의 기준치를 사용하였습니다.
16주, 20주 및 24주차의 Hb 농도 기준치 대비 평균 변화량의 평균값을 보고합니다.
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베이스라인, 16주, 20주 및 24주
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코호트 1: 미타피바트 투여 후 0시간부터 8시간까지 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUC0-8)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간(12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간(12주차)
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코호트 1: 미타피바트의 시간 0부터 마지막 정량 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUC0-last)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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코호트 1: 미타피바트의 최대 관찰 혈장 농도 (Cmax)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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코호트 1: 미타피밧의 최대 관찰 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 8시간 (12주차)
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코호트 1: 미타피바트의 최종 정량 가능 농도 시간(Tlast)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간 (12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간 (12주차)
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코호트 1: 미타피바트 투여 간격 종료 시 혈장 농도(Ctrough)
기간: 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간 (12주차)
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투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간 (12주차)
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코호트 1: 안전성 매개변수와 미타피바트 농도 및 관련 미타피바트 약동학 매개변수 간의 노출-반응(E-R) 관계
기간: 첫 번째 투여 후 최대 24주
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첫 번째 투여 후 최대 24주
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코호트 1 및 2: 혈색소 농도 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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코호트 1 참가자의 기준값은 연구 AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 45(42+3)일 이내에 중앙 검사실에서 이용 가능한 모든 측정값의 평균이었으며, 수혈 후 61일 이내의 값을 제외하거나, 평가가 불가능한 경우 연구 AG348-C-006의 기준값을 사용하였습니다.
코호트 2의 기준값은 연구 AG348-C-006에서 가져왔습니다.
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기준선, 192주차
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코호트 1 및 2: 간접 빌리루빈 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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코호트 1 참가자의 기준값은 연구 AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 45(42+3)일 이내에 중앙 연구실에서 이용 가능한 모든 측정값의 평균이었으며, 수혈 후 61일 이내의 값은 제외되었거나, 평가가 불가능한 경우 연구 AG348-C-006의 기준값이 사용되었습니다.
코호트 2의 기준값은 연구 AG348-C-006에서 가져왔습니다.
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기준선, 192주차
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코호트 1 및 2: LDH(젖산 탈수소효소) 기준치 대비 변화량
기간: 기준선, 192주차
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코호트 1 참가자의 기준값은 연구 AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 45(42+3)일 이내의 중앙 검사실에서 이용 가능한 모든 측정값의 평균이었으며, 수혈 후 61일 이내의 값은 제외하였고, 평가값이 없는 경우 연구 AG348-C-006의 기준값을 사용하였다.
코호트 2의 기준값은 연구 AG348-C-006에서 가져왔다.
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기준선, 192주차
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코호트 1 및 2: 기준선 대비 합토글로빈 수치 변화
기간: 기준선, 192주차
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코호트 1 참가자의 기준값은 연구 AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 45(42+3)일 이내의 중앙 검사실에서 이용 가능한 모든 측정값의 평균이었으며, 수혈 후 61일 이내의 값은 제외되었거나, 평가가 이용 불가능한 경우 연구 AG348-C-006의 기준값이 사용되었습니다.
코호트 2의 기준값은 연구 AG348-C-006에서 가져온 것입니다.
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기준선, 192주차
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코호트 1 및 2: 기준선 대비 망상적혈구/적혈구 비율 변화
기간: 기준선, 192주차
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코호트 1 참가자의 기준값은 AG348-C-011 연구에서 연구 치료 시작 전 45(42+3)일 이내에 중앙 검사실에서 측정된 모든 가능한 측정값의 평균이었으며, 수혈 후 61일 이내의 값은 제외되었거나, 평가값이 없는 경우 AG348-C-006 연구의 기준값을 사용하였습니다.
코호트 2의 기준값은 AG348-C-006 연구에서 가져온 것입니다.
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기준선, 192주차
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코호트 3: 기준선 대비 수혈 에피소드 수 변화
기간: 기준선, 192주차
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코호트 3의 경우 기저선 시점에서의 수혈 횟수는 코호트 3에 대한 동의서 설명 후 52주 동안의 수혈 데이터를 기반으로 결정되었습니다. 연구 중 수혈 횟수는 고정 용량 기간 종료 시점까지 수집된 수혈을 기준으로 하였으며 52주로 표준화되었습니다.
코호트 3의 수혈 횟수에 대한 기저선 대비 변화가 요약되었습니다.
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기준선, 192주차
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코호트 3: 기준선 대비 적혈구(RBC) 수혈 단위 수 변화
기간: 기준선, 192주차
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연구 중 연간화된 총 수혈된 적혈구 단위 수(단위/52주)는 연구 전체 기간 동안 수혈된 총 적혈구 단위 수*52/[(연구 종료일 - 연구 치료 시작일 + 1)/7]로, 연구 종료(EOS) 시점까지의 데이터를 포함합니다.
적혈구 단위 수는 코호트 3의 선행 연구에 대한 동의서 획득 전 52주 동안의 수혈 데이터를 기반으로 결정되었습니다. 연구 중 적혈구 단위 수는 고정 용량 기간 종료 시점까지 수집된 수혈 데이터를 기반으로 하며 52주로 표준화되었습니다.
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기준선, 192주차
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모든 코호트: 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 환자 보고 결과(PRO) 점수의 기준선 대비 변화: 피루브산 키나아제 결핍 일지(PKDD)
기간: 기준점, 24주차
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PKDD는 성인에서 피루브산키나아제 결핍증과 관련된 주요 징후 및 증상을 측정하는, 24시간 회상 기간을 가진 검증된 7문항 일일 환자 보고 결과(PRO) 도구입니다.
증상으로는 피로감, 황달, 뼈 통증, 호흡 곤란 및 에너지 수준이 포함됩니다.
PKDD 일일 점수는 참가자의 PKDD 설문지 응답을 기반으로 계산되었습니다.
점수 범위는 25점에서 76점이며, 높은 점수는 더 심각한 증상과 더 높은 질병 부담을 나타냅니다.
주간 평균 점수의 기준선 대비 변화가 요약되었습니다.
기준선 대비 음의 변화는 더 낮은 질병 부담을 나타냅니다.
주간 평균 점수의 기준선은 연구 치료(미타피밧) 시작 전 7일 이내 수집된 일일 점수의 평균으로 정의되었습니다.
코호트 1의 경우, AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 마지막 측정값이 기준선으로 사용되었으며, 기준선이 누락된 경우 AG348-C-006의 기준선 값이 사용되었습니다.
코호트 2 및 3의 경우 각각 -006 및 -007의 기준선 값이 사용되었습니다.
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기준점, 24주차
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모든 코호트: 기준선 대비 HRQoL PRO 점수 변화: 피루브산 키나제 결핍 영향 평가(PKDIA)
기간: 기준선, 24주차
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PKDIA는 PK 결핍증이 일상 생활 활동에 미치는 일반적인 영향을 측정하는 12개 항목의 환자 보고 결과(PRO) 측정 도구입니다.
참가자는 지난 7일 동안 PK 결핍증이 일상 생활의 다양한 측면에 미친 영향을 평가했으며, 이에는 관계 및 여가 활동, 사회적, 정신적, 신체적 활동에 대한 영향이 포함됩니다.
각 방문 시점의 PKDIA 점수는 시험 내 심리측정 검증 후 유지된 8개 항목을 기반으로 하며, 참가자의 PKDIA 설문지 응답을 바탕으로 각 방문 시점에서 계산되었습니다.
점수 범위는 30점에서 76점까지이며, 높은 점수는 더 높은 질병 부담을 나타냅니다.
기준선 대비 음의 변화는 더 낮은 질병 부담을 나타냅니다.
기준선은 연구 치료 시작 전 마지막 완전한 평가(응답에 누락된 항목 없음)로 정의되었습니다.
코호트 1의 경우, AG348-C-011에서 연구 치료 시작 전 마지막 측정값을 기준선으로 사용했습니다. 기준선이 누락된 경우 AG348-C-006의 기준선 값을 사용했습니다.
코호트 2와 3의 경우, 각각 006과 007의 기준선 값을 사용했습니다.
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기준선, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rab MAE, Van Oirschot BA, Kosinski PA, Hixon J, Johnson K, Chubukov V, Dang L, Pasterkamp G, Van Straaten S, Van Solinge WW, Van Beers EJ, Kung C, Van Wijk R. AG-348 (Mitapivat), an allosteric activator of red blood cell pyruvate kinase, increases enzymatic activity, protein stability, and ATP levels over a broad range of PKLR genotypes. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):238-249. doi: 10.3324/haematol.2019.238865.
- van Beers EJ, Al-Samkari H, Grace RF, Barcellini W, Glenthoj A, DiBacco M, Wind-Rotolo M, Xu R, Beynon V, Patel P, Porter JB, Kuo KHM. Mitapivat improves ineffective erythropoiesis and iron overload in adult patients with pyruvate kinase deficiency. Blood Adv. 2024 May 28;8(10):2433-2441. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011743.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 21일
기본 완료 (실제)
2024년 7월 3일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG348-C-011
- 2018-003459-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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