Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av AG-348 hos voksne deltakere med pyruvatkinase-mangel som tidligere var registrert i AG-348-006 eller AG348-C-007

4. november 2025 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En åpen etikett, multisenter, utvidelsesstudie av AG-348 i voksne personer med pyruvatkinase-mangel som tidligere er registrert i AG-348-studier

Dette er en multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av behandling med AG-348 hos deltakere som tidligere var registrert i studie AG348-C-006 eller studie AG348-C-007.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japan, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japan, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spania, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Storbritannia, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Sveits
      • Vaud (Lausanne), Sveits, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være villig og i stand til å overholde studiebesøk og prosedyrer;
  • ha signert skriftlig informert samtykke før du deltar i denne utvidelsesstudien;
  • ha fullført enten forutgående studie AG348-C-006 eller AG348-C-007 gjennom del 2 uke 24 besøk;
  • Kohorter 2 og 3: Har vist klinisk nytte av AG-348-behandling i den forutgående studien, etter etterforskerens oppfatning;
  • For kvinner med reproduktivt potensial, ha en negativ graviditetstest under screening;
  • For kvinner med reproduktivt potensiale så vel som menn med partnere som er kvinner med reproduktivt potensial, være avholdende som en del av sin vanlige livsstil, eller godta å bruke 2 former for prevensjon, hvorav 1 må anses som svært effektiv, fra tidspunktet de gis informert samtykke, under studien, og i 28 dager etter siste dose studiemedisin for kvinner og 90 dager etter siste dose studiemedisin for menn.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en betydelig medisinsk tilstand (inkludert klinisk signifikant laboratorieavvik) som utviklet seg under hans/hennes forutgående AG-348-studie som gir en uakseptabel risiko for å delta i denne utvidelsesstudien, som kan forvirre tolkningen av studiedataene, og/eller som kompromitterer deltakerens evne til å gjennomføre studiebesøk og prosedyrer.
  • Er for tiden gravid eller ammer.
  • Få en splenektomi planlagt i løpet av studiebehandlingsperioden.
  • Oppfylle tilbaketrekningskriteriene for hans/hennes forutgående AG-348-studie under screening av denne utvidelsesstudien.
  • Mottar for tiden medisiner som er sterke hemmere av cytokrom P450 (CYP)3A4 som ikke har blitt stoppet i en varighet på minst 5 dager eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider (den som er lengst) før start av studiemedikamentet; eller sterke induktorer av CYP3A4 som ikke har blitt stoppet i en varighet på minst 28 dager eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider (den som er lengst) før start av studiemedikamentet i denne forlengelsesstudien.
  • Har mottatt anabole steroider, inkludert testosteronpreparater, innen 28 dager før oppstart av studiemedikamentet på denne forlengelsesstudien.
  • Har mottatt hematopoietisk stimulerende midler (f.eks. erytropoietiner, granulocyttkolonistimulerende faktorer, trombopoietiner) innen 28 dager før oppstart av studiemedikamentet i denne utvidelsesstudien.
  • Ha eksponering for andre undersøkelseslegemidler enn AG-348, enhet eller prosedyre innen 3 måneder før start av studiemedikament i denne utvidelsesstudien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakere som mottok placebo i studie AG348-C-006 og oppfylte inklusjonskriteriene for denne forlengelsesstudien ble inkludert for å motta mitapivat-tabletter, 5 milligram (mg) to ganger daglig (BID), administrert oralt, i 4 uker som startdose, etterfulgt av to mulige sekvensielle doseøkninger til 20 mg og 50 mg BID ved uke 4 og 8 henholdsvis, som ble fastsatt av forskeren basert på sikkerhet og effekt. Den optimale dosen for hver deltaker ble fastsatt ved uke 12, og deltakerne mottok deretter denne optimale dosen i en periode på 12 uker (uke 13–24) som en fast dose, og fra uke 25 til uke 193, til studieavslutning, eller til studien ble avsluttet.
Legemiddel: Mitapivat
Nettbrett
Andre navn:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakere som fikk mitapivat i en dose på 5 mg, 20 mg eller 50 mg, BID, i den faste doseperioden i studie AG348-C-006 og oppfylte inklusjonskriteriene for denne forlengelsesstudien, fortsatte å motta samme mitapivatdose opp til uke 193 eller inntil studieavslutning, eller til studien ble avsluttet.
Legemiddel: Mitapivat
Nettbrett
Andre navn:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Eksperimentell: Kohort 3
Deltakere som fikk mitapivat i en dose på 5 mg, 20 mg eller 50 mg, BID, i den faste doseperioden i studie AG348-C-007 og oppfylte inklusjonskriteriene for denne forlengelsesstudien, fortsatte å motta samme mitapivatdose opp til uke 193 eller til de trakk seg fra studien, eller studien ble avsluttet.
Legemiddel: Mitapivat
Nettbrett
Andre navn:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alle kohorter: Antall deltakere med minst én behandlingsrelatert bivirkning (TEAE), alvorlige TEAE-er, relaterte TEAE-er og TEAE-er med alvorlighetsgrad større enn eller lik grad 3
Tidsramme: Opptil 197 uker
En klinisk bivirkning (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk forskningsdeltaker som har fått et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med studiemiddelet. TEAE-er er AE-er med en første debutdato i løpet av behandlingsperioden eller forverring fra utgangspunktet og inkluderer både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Alvorlighetsgraden av AE-er ble vurdert ved hjelp av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; versjon 4.03): grad 1: mild; grad 2: moderat; grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; grad 4: livstruende eller invalidiserende; grad 5: død relatert til AE.
Opptil 197 uker
Alle kohorter: Antall deltakere med TEAE-er som førte til dosereduksjon, behandlingsavbrudd og behandlingsavslutning
Tidsramme: Opptil 197 uker
En klinisk bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk forskningsdeltaker som får administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med studielegemiddelet. TEAE-er er bivirkninger med en første startdato i løpet av behandlingsperioden eller forverring fra utgangspunktet og inkluderer både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Antall deltakere med TEAE-er som fører til dosereduksjon, behandlingsavbrudd og behandlingsavslutning rapporteres.
Opptil 197 uker
Alle kohorter: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametere rapportert som grad større enn eller lik (≥) 3 TEAE-er
Tidsramme: Opptil 197 uker
Kliniske laboratorieundersøkelser inkludert hematologi, klinisk kjemi, triglyserider, urat, koagulering, urinanalyse og leverfunksjonstester ble utført i studien. Klinisk signifikante behandlingsrelaterte laboratorieavvik ble gradert i henhold til NCI CTCAE; Versjon 4.03: grad 1: mild; grad 2: moderat; grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; grad 4: livstruende eller invalidiserende; grad 5: død relatert til bivirkning. Klinisk signifikans ble fastsatt basert på vurderingen til hovedforskeren.
Opptil 197 uker
Alle kohorter: Antall deltakere med klinisk signifikante unormalteter i vitale tegn-målinger og fysiske undersøkelser rapportert som TEAE-er
Tidsramme: Opptil 197 uker
Vitaltegn og fysiske undersøkelser inkludert høyde, vekt, kroppsmasseindeks (KMI), systolisk blodtrykk, diastolisk blodtrykk, pulsrate og temperatur ble vurdert. Antall deltakere som opplevde klinisk signifikante avvik i vitaltegn og fysiske undersøkelser som TEAE-er ble rapportert. Klinisk signifikans ble fastsatt basert på vurderingen til hovedforskeren.
Opptil 197 uker
Alle kohorter: Antall deltakere med klinisk signifikante unormaliteter i beintetthet (BMD)
Tidsramme: Opptil 192 uker
BMD ble målt ved hjelp av dual-energy røntgenabsorptiometri (DXA) skanninger under studien. Antall deltakere med klinisk signifikante avvik ble rapportert. Klinisk signifikans ble fastsatt basert på vurderingen til hovedforskeren.
Opptil 192 uker
Alle kohorter: Endring fra utgangspunkt i justert ryggrads T-verdi
Tidsramme: Uten behandling, uke 192
T-verdi for justert ryggsøyle ble vurdert med DXA-skannering. T-verdien er antall standardavvik som bentettheten er over eller under gjennomsnittet. En verdi på ≥ -1 indikerer normal bentetthet; verdi mellom < -1 og > -2,5 indikerer tegn på osteopeni (bentetthet under normal), og verdi på ≤ -2,5 indikerer tegn på osteoporose.
Uten behandling, uke 192
Alle kohorter: Endring fra baseline i justert ryggsøyle Z-verdi
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Z-scoren er en statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En Z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
Utgangspunkt, uke 192
Alle kohorter: Endring fra utgangspunkt i femoral total T-score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
T-verdi for femoral total ble vurdert ved DXA-skanninger. T-verdien er antall standardavvik som bentettheten er over eller under gjennomsnittet. En verdi på ≥ -1 indikerer normal bentetthet; verdi mellom < -1 og > -2,5 indikerer tegn på osteopeni (bentethet under normal), og verdi på ≤ -2,5 indikerer tegn på osteoporose.
Utgangspunkt, uke 192
Alle kohorter: Endring fra utgangspunkt i femoral total Z-score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Z-scoren er en statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En Z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
Utgangspunkt, uke 192
Alle kohorter: Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i elektrokardiogram (EKG)-parametere rapportert som TEAEer
Tidsramme: Opptil 197 uker
Følgende EKG-parametere inkludert RR, PR, hjertefrekvens-korrigert QT-intervall ved bruk av Fridericias formel (QRS), QT og QTc ble vurdert under studien. Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i EKG-parametere som TEAEs ble rapportert. Klinisk signifikans ble fastsatt basert på vurderingen til forskeren.
Opptil 197 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohort 1: Prosentandel av deltakere som oppnådde et hemoglobin (Hb)-respons
Tidsramme: Utestillingsoppfølging opp til uke 24
Hb-responset ble definert som en økning i Hb-konsentrasjon fra utgangsnivået som er større enn eller lik (≥)1,5 gram per desiliter (g/dL) (0,93 millimol per liter [mmol/L]) og som opprettholdes ved 2 eller flere planlagte vurderinger, unntatt de innen 2 måneder (61 dager) etter transfusjon. Utgangsverdien for deltakere i kohort 1 var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, unntatt verdier innen 61 dager etter en transfusjon, eller utgangsverdien fra studie AG348-C-006 dersom ingen vurdering er tilgjengelig.
Utestillingsoppfølging opp til uke 24
Kohort 1: Gjennomsnittlig endring fra baseline i Hb-konsentrasjon ved uke 16, 20 og 24
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 16, 20 og 24
Utgangsverdien for deltakerne var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, unntatt verdier innen 61 dager etter en transfusjon, eller utgangsverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering er tilgjengelig. Gjennomsnittet av gjennomsnittlig endring fra utgangsverdien i Hb-konsentrasjon over uke 16, 20 og 24 rapporteres.
Utgangspunkt, uke 16, 20 og 24
Kohort 1: Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 8 timer etter dosering (AUC0-8) av Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12
Kohort 1: Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC0-last) for Mitapivat
Tidsramme: Før dosering, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dosering ved uke 12
Før dosering, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dosering ved uke 12
Kohort 1: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Mitapivat
Tidsramme: Før dosering, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dosering ved uke 12
Før dosering, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dosering ved uke 12
Kohort 1: Tid for å oppnå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) for Mitapivat
Tidsramme: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose i uke 12
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose i uke 12
Kohort 1: Tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (Tlast) av Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12
Kohort 1: Plasmakonsentrasjon (Ctrough) ved slutten av en doseringsintervall for Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose uke 12
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose uke 12
Kohort 1: Eksponerings-respons (E-R)-forholdet mellom sikkerhetsparametere og mitapivatkonsentrasjon og relevante mitapivat farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Første dose til opptil 24 uker
Første dose til opptil 24 uker
Kohort 1 og 2: Endring fra utgangspunkt i Hb-konsentrasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Baselineverdien for kohort 1-deltakeren var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, med unntak av verdier innen 61 dager etter en transfusjon, eller baselineverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering var tilgjengelig. Baselineverdien for kohort 2 var fra studie AG348-C-006.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 1 og 2: Endring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Grunnverdien for deltaker i kohort 1 var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, unntatt verdier innen 61 dager etter en blodoverføring, eller grunnverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering er tilgjengelig. Grunnverdien for kohort 2 var fra studie AG348-C-006.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 1 og 2: Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Grunnlinjeverdien for deltaker i kohort 1 var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, med unntak av verdier innen 61 dager etter en transfusjon, eller grunnlinjeverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering var tilgjengelig. Grunnlinjeverdien for kohort 2 var fra studie AG348-C-006.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 1 og 2: Endring fra utgangspunkt i haptoglobinnivåer
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Utgangsverdien for deltaker i kohort 1 var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, unntatt verdier innen 61 dager etter en blodoverføring, eller utgangsverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering var tilgjengelig. Utgangsverdien for kohort 2 var fra studie AG348-C-006.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 1 og 2: Endring fra baseline i retikulocytter/erytrocytter-forhold
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Grunnlinjeverdien for kohort 1-deltakere var gjennomsnittet av alle tilgjengelige målinger fra sentrallaboratoriet innen 45 (42+3) dager før start av studibehandling i studie AG348-C-011, med unntak av verdier innen 61 dager etter en transfusjon, eller grunnlinjeverdien fra studie AG348-C-006 hvis ingen vurdering var tilgjengelig. Grunnlinjeverdien for kohort 2 var fra studie AG348-C-006.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 3: Endring fra baseline i antall transfusjonsepisoder
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 192
Antall transfusioner ved baseline ble fastsatt basert på transfusjonsdata i løpet av de 52 ukene før informert samtykke for kohort 3. Antall on-study-transfusioner var basert på transfusioner innsamlet frem til slutten av fast doseperiode og standardisert til 52 uker. Endringen fra baseline i antall transfusioner ble oppsummert for kohort 3.
Utgangspunkt, uke 192
Kohort 3: Endring fra utgangspunkt i antall transfunderte røde blodcelleenheter (RBC)
Tidsramme: Uten behandling, uke 192
Årliggjort totalt antall transfunderte erytrocyt-konsentrater (enheter/52-uke) under studien, inkludert data frem til studiens slutt (EOS), var det totale antallet transfunderte erytrocyt-konsentrater under hele studien*52 / [(dato for EOS - dato for start av studibehandling + 1)/7]. Antall erytrocyt-konsentrater ble bestemt basert på transfusjonsdata i løpet av de 52 ukene før informert samtykke i forrige studie for kohort 3. Antall erytrocyt-konsentrater under studien var basert på transfusjonsdata innsamlet frem til slutten av fast dose-periode og standardisert til 52 uker.
Uten behandling, uke 192
Alle kohorter: Endring fra utgangspunkt i helserelatert livskvalitet (HRQoL) pasientrapporterte utfall (PRO) skårer: Pyruvatkinase-mangel dagbok (PKDD)
Tidsramme: Baseline, uke 24
PKDD er et validert, daglig PRO-instrument med 7 spørsmål og en tilbakeblikkperiode på 24 timer som måler kjernetegn og symptomer knyttet til pyruvatkinase-mangel hos voksne. Symptomene inkluderer tretthet, gulsott, beinsmerter, kortpustethet og energinivå. Daglige PKDD-poengsummer ble beregnet basert på deltakerens svar på PKDD-spørreskjemaet. Poengsummen varierer fra 25 til 76, hvor høyere poengsum indikerer mer alvorlige symptomer og høyere sykdomsbyrde. Endringen fra baseline i ukentlige gjennomsnittspoeng ble oppsummert. En negativ endring fra baseline indikerer lavere sykdomsbyrde. Baseline for ukentlig gjennomsnittspoeng ble definert som gjennomsnittet av daglige poengsamlinger innen 7 dager før start på studibehandling (mitapivat). For kohort 1 ble siste måling før start på studibehandling i AG348-C-011 brukt som baseline; hvis baseline manglet, ble baseline-verdi fra AG348-C-006 brukt. For kohort 2 og 3 ble baseline-verdier fra henholdsvis -006 og -007 brukt.
Baseline, uke 24
Alle kohorter: Endring fra baseline i HRQoL PRO-skårer: Pyruvatkinase-mangel påvirkningsvurdering (PKDIA)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 24
PKDIA er et 12-spørsmål PRO-måleinstrument for vanlige påvirkninger av PK-mangel på aktiviteter i dagliglivet. Deltakerne vurderte hvordan PK-mangel har påvirket aspekter av dagliglivet de siste 7 dagene, inkludert påvirkning på relasjoner & fritid og sosiale, mentale og fysiske aktiviteter. PKDIA-skår ved hvert besøk var basert på 8 spørsmål som ble beholdt etter psykometrisk validering under studien og ble beregnet ved hvert besøk basert på deltakerens svar på PKDIA-spørreskjemaet. Skåren varierer fra 30 til 76, der høyere skår indikerer høyere sykdomsbyrde. Negativ endring fra baseline indikerer lavere sykdomsbyrde. Baseline ble definert som den siste fullstendige vurderingen (uten manglende svar) før start av studibehandling. For Kohort 1 ble siste måling før start av studibehandling i AG348-C-011 brukt som baseline; hvis baseline manglet, ble baseline-verdi fra AG348-C-006 brukt. For Kohort 2 og 3 ble baseline-verdiene fra henholdsvis 006 og 007 brukt.
Utgangspunkt, uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

3. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

3. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

18. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere