Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av AG-348 hos voksne deltakere med pyruvatkinase-mangel som tidligere var registrert i AG-348-006 eller AG348-C-007

10. april 2024 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En åpen etikett, multisenter, utvidelsesstudie av AG-348 i voksne personer med pyruvatkinase-mangel som tidligere er registrert i AG-348-studier

Dette er en multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av behandling med AG-348 hos deltakere som tidligere var registrert i studie AG348-C-006 eller studie AG348-C-007.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irland
      • Dublin 8, Irland
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japan, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japan, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spania, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Storbritannia, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Sveits
      • Vaud (Lausanne), Sveits, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være villig og i stand til å overholde studiebesøk og prosedyrer;
  • ha signert skriftlig informert samtykke før du deltar i denne utvidelsesstudien;
  • ha fullført enten forutgående studie AG348-C-006 eller AG348-C-007 gjennom del 2 uke 24 besøk;
  • Kohorter 2 og 3: Har vist klinisk nytte av AG-348-behandling i den forutgående studien, etter etterforskerens oppfatning;
  • For kvinner med reproduktivt potensial, ha en negativ graviditetstest under screening;
  • For kvinner med reproduktivt potensiale så vel som menn med partnere som er kvinner med reproduktivt potensial, være avholdende som en del av sin vanlige livsstil, eller godta å bruke 2 former for prevensjon, hvorav 1 må anses som svært effektiv, fra tidspunktet de gis informert samtykke, under studien, og i 28 dager etter siste dose studiemedisin for kvinner og 90 dager etter siste dose studiemedisin for menn.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en betydelig medisinsk tilstand (inkludert klinisk signifikant laboratorieavvik) som utviklet seg under hans/hennes forutgående AG-348-studie som gir en uakseptabel risiko for å delta i denne utvidelsesstudien, som kan forvirre tolkningen av studiedataene, og/eller som kompromitterer deltakerens evne til å gjennomføre studiebesøk og prosedyrer.
  • Er for tiden gravid eller ammer.
  • Få en splenektomi planlagt i løpet av studiebehandlingsperioden.
  • Oppfylle tilbaketrekningskriteriene for hans/hennes forutgående AG-348-studie under screening av denne utvidelsesstudien.
  • Mottar for tiden medisiner som er sterke hemmere av cytokrom P450 (CYP)3A4 som ikke har blitt stoppet i en varighet på minst 5 dager eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider (den som er lengst) før start av studiemedikamentet; eller sterke induktorer av CYP3A4 som ikke har blitt stoppet i en varighet på minst 28 dager eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider (den som er lengst) før start av studiemedikamentet i denne forlengelsesstudien.
  • Har mottatt anabole steroider, inkludert testosteronpreparater, innen 28 dager før oppstart av studiemedikamentet på denne forlengelsesstudien.
  • Har mottatt hematopoietisk stimulerende midler (f.eks. erytropoietiner, granulocyttkolonistimulerende faktorer, trombopoietiner) innen 28 dager før oppstart av studiemedikamentet i denne utvidelsesstudien.
  • Ha eksponering for andre undersøkelseslegemidler enn AG-348, enhet eller prosedyre innen 3 måneder før start av studiemedikament i denne utvidelsesstudien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1

Deltakere som fikk placebo i studie AG348-C-006 vil melde seg inn i kohort 1.

Del 1 (doseoptimaliseringsperiode, 12 uker): Deltakerne vil begynne med å motta 5 milligram (mg) oralt, to ganger om dagen. Hver deltakers dose av AG-348 kan økes til 20 mg to ganger daglig og deretter til 50 mg to ganger daglig, avhengig av deres respons på AG-348 og tolerabilitet.

Del 2 (fast doseperiode, 12 uker): Siste dose mottatt i del 1, to ganger daglig.

Etter fullføring av del 2 vil deltakere som, etter etterforskerens mening, har vist klinisk nytte av AG-348-behandling, fortsette AG-348-behandlingen i den fortsatte behandlingsperioden.
Legemiddel: AG-348
Deltakerne vil få 5, 20 eller 50 mg to ganger daglig i opptil 192 uker (ikke inkludert dosenedsettelse) med mindre dosen endres av sikkerhetsrelaterte årsaker.
Eksperimentell: Kohort 2

Deltakere som mottok AG-348 i studie AG348-C-006 vil melde seg på kohort 2.

Deltakerne vil fortsette AG-348-doseregimet de fikk ved det siste besøket i studie AG348-C-006.
Legemiddel: AG-348
Deltakerne vil få 5, 20 eller 50 mg to ganger daglig i opptil 192 uker (ikke inkludert dosenedsettelse) med mindre dosen endres av sikkerhetsrelaterte årsaker.
Eksperimentell: Kohort 3

Deltakere som mottok AG-348 i studie AG348-C-007 vil melde seg inn i kohort 3.

Deltakerne vil fortsette AG-348-doseregimet de fikk ved det siste besøket i studie AG348-C-007.
Legemiddel: AG-348
Deltakerne vil få 5, 20 eller 50 mg to ganger daglig i opptil 192 uker (ikke inkludert dosenedsettelse) med mindre dosen endres av sikkerhetsrelaterte årsaker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til sikkerhetsoppfølging (opptil 198 uker)
Fra baseline til sikkerhetsoppfølging (opptil 198 uker)
Antall deltakere med AE som fører til dosereduksjon, behandlingsavbrudd og behandlingsavbrudd
Tidsramme: Fra baseline til sikkerhetsoppfølging (opptil 198 uker)
Fra baseline til sikkerhetsoppfølging (opptil 198 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår hemoglobin (Hb)-respons hos deltakere som tidligere har mottatt placebo i studie AG348-C-006
Tidsramme: Uke 16, 20, 24
Uke 16, 20, 24
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) til AG-348 hos deltakere som tidligere har mottatt placebo i studie AG348-C-006
Tidsramme: Uke 12: førdose, etterdose etter 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 8 timer
Uke 12: førdose, etterdose etter 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 8 timer
Maksimal observert konsentrasjon av AG-348 hos deltakere som tidligere har mottatt placebo i studie AG348-C-006
Tidsramme: Uke 12: førdose, etterdose etter 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 8 timer
Uke 12: førdose, etterdose etter 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 8 timer
Endring fra baseline i Hb-konsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra Baseline i Bilirubin
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i Haptoglobin-nivåer
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i retikulocyttprosent
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i antall transfusjonshendelser
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i antall røde blodlegemer (RBC) enheter transfundert
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet (HRQoL) Pasientrapportert utfall (PRO)-score: Pyruvat Kinase Deficiency Diary (PKDD)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Endring fra baseline i HRQoL PRO-score: Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)
Fra baseline opp til uke 193 (dag 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mars 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pyruvat Kinase mangel

Kliniske studier på AG-348

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere