Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AG-348:n laajennustutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla on pyruvaattikinaasin puutos ja jotka on aiemmin rekisteröity AG-348-006:een tai AG348-C-007:ään

maanantai 13. toukokuuta 2024 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, monikeskus, laajennustutkimus AG-348:sta aikuisilla koehenkilöillä, joilla on pyruvaattikinaasin puutos, jotka on aiemmin otettu mukaan AG-348-tutkimuksiin

Tämä on monikeskus, avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan AG-348-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta osallistujilla, jotka olivat aiemmin osallistuneet tutkimukseen AG348-C-006 tai tutkimukseen AG348-C-007.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

90

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espanja, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Irlanti
      • Dublin 8, Irlanti
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japani
      • Kyoto, Japani, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japani, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japani, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japani, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japani, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Korean tasavalta
      • Daegu, Korean tasavalta, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Ranska, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Ranska, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Sveitsi
      • Vaud (Lausanne), Sveitsi, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tanska
      • Herlev, Tanska, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • olla halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuja ja -menettelyjä;
  • ovat allekirjoittaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen osallistumista tähän laajennustutkimukseen;
  • olet suorittanut joko edeltävän tutkimuksen AG348-C-006 tai AG348-C-007 osan 2 viikon 24 vierailun aikana;
  • Kohortit 2 ja 3: ovat osoittaneet kliinistä hyötyä AG-348-hoidosta edeltävässä tutkimuksessa tutkijan mielestä;
  • Lisääntymiskykyisille naisille on tehtävä negatiivinen raskaustesti seulonnan aikana;
  • Lisääntymiskykyisille naisille sekä miehille, joiden kumppanit ovat lisääntymiskykyisiä naisia, on oltava pidättyväisiä osana tavanomaista elämäntapaansa tai suostuvat käyttämään kahta ehkäisymuotoa, joista toista on pidettävä erittäin tehokkaana, antohetkestä lähtien. tietoisen suostumuksen perusteella, tutkimuksen aikana ja 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen naisilla ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen miehillä.

Poissulkemiskriteerit:

  • hänellä on merkittävä lääketieteellinen tila (mukaan lukien kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeavuus), joka on kehittynyt hänen edeltävän AG-348-tutkimuksensa aikana ja joka aiheuttaa ei-hyväksyttävän riskin osallistumiselle tähän jatkotutkimukseen, joka voi sekoittaa tutkimustietojen tulkintaa ja/tai vaarantaa osallistujan kyky suorittaa opintovierailuja ja -menettelyjä.
  • olet tällä hetkellä raskaana tai imetät.
  • Suunnittele splenektomia tutkimushoidon aikana.
  • Täytä hänen edeltävän AG-348-tutkimuksensa peruutuskriteerit tämän jatkotutkimuksen seulonnan aikana.
  • Saat tällä hetkellä lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita sytokromi P450 (CYP)3A4:n estäjiä ja joita ei ole lopetettu vähintään 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen tutkimuslääkkeen aloittamista; tai voimakkaat CYP3A4:n indusoijat, joita ei ole lopetettu vähintään 28 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tässä jatkotutkimuksessa.
  • ovat saaneet anabolisia steroideja, mukaan lukien testosteronivalmisteita, 28 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tässä jatkotutkimuksessa.
  • ovat saaneet hematopoieettisia stimuloivia aineita (esim. erytropoietiinit, granulosyyttipesäkkeitä stimuloivat tekijät, trombopoietiinit) 28 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tässä jatkotutkimuksessa.
  • Altistunut jollekin muulle tutkimuslääkkeelle kuin AG-348, laitteelle tai menettelylle 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tässä jatkotutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1

Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä tutkimuksessa AG348-C-006, ilmoittautuvat kohorttiin 1.

Osa 1 (annoksen optimointijakso, 12 viikkoa): Osallistujat saavat aluksi 5 milligrammaa (mg) suun kautta kahdesti päivässä. Kunkin osallistujan AG-348-annosta voidaan nostaa 20 mg:aan kahdesti vuorokaudessa ja sitten 50 mg:aan kahdesti vuorokaudessa riippuen hänen vasteesta AG-348:aan ja siedettävyydestään.

Osa 2 (kiinteä annosjakso, 12 viikkoa): Viimeinen annos, joka vastaanotettiin osassa 1, kahdesti päivässä.

Osan 2 suorittamisen jälkeen osallistujat, jotka ovat tutkijan mielestä osoittaneet kliinistä hyötyä AG-348-hoidosta, jatkavat AG-348-hoitoa jatkuvan hoitojakson aikana.
Lääke: AG-348
Osallistujat saavat 5, 20 tai 50 mg kahdesti päivässä enintään 192 viikon ajan (ei sisällä annoksen pienentämistä), ellei annosta muuteta turvallisuuteen liittyvistä syistä.
Kokeellinen: Kohortti 2

Osallistujat, jotka saivat AG-348:n tutkimuksessa AG348-C-006, ilmoittautuvat kohorttiin 2.

Osallistujat jatkavat AG-348-annosohjelmaa, jonka he saivat tutkimuksen AG348-C-006 viimeisellä käynnillä.
Lääke: AG-348
Osallistujat saavat 5, 20 tai 50 mg kahdesti päivässä enintään 192 viikon ajan (ei sisällä annoksen pienentämistä), ellei annosta muuteta turvallisuuteen liittyvistä syistä.
Kokeellinen: Kohortti 3

Osallistujat, jotka saivat AG-348:n tutkimuksessa AG348-C-007, ilmoittautuvat kohorttiin 3.

Osallistujat jatkavat AG-348-annosohjelmaa, jonka he saivat tutkimuksen AG348-C-007 viimeisellä käynnillä.
Lääke: AG-348
Osallistujat saavat 5, 20 tai 50 mg kahdesti päivässä enintään 192 viikon ajan (ei sisällä annoksen pienentämistä), ellei annosta muuteta turvallisuuteen liittyvistä syistä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta turvallisuusseurantaan (jopa 198 viikkoa)
Lähtötilanteesta turvallisuusseurantaan (jopa 198 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on annoksen pienentämiseen, hoidon keskeyttämiseen ja hoidon lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta turvallisuusseurantaan (jopa 198 viikkoa)
Lähtötilanteesta turvallisuusseurantaan (jopa 198 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinivasteen (Hb) saaneiden osallistujien prosenttiosuus osallistujista, jotka saivat aiemmin lumelääkettä tutkimuksessa AG348-C-006
Aikaikkuna: Viikot 16, 20, 24
Viikot 16, 20, 24
AG-348:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet lumelääkettä tutkimuksessa AG348-C-006
Aikaikkuna: Viikko 12: ennen annosta, annoksen jälkeen 30 minuuttia, 1 tunti (h), 2 h, 4 h, 8 h
Viikko 12: ennen annosta, annoksen jälkeen 30 minuuttia, 1 tunti (h), 2 h, 4 h, 8 h
AG-348:n suurin havaittu pitoisuus osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet lumelääkettä tutkimuksessa AG348-C-006
Aikaikkuna: Viikko 12: ennen annosta, annoksen jälkeen 30 minuuttia, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Viikko 12: ennen annosta, annoksen jälkeen 30 minuuttia, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Muutos lähtötilanteesta Hb-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötasosta bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötasosta haptoglobiinitasoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos perustasosta retikulosyyttiprosentteissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötasosta verensiirtotapahtumien lukumäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötilanteesta siirrettyjen punasolujen (RBC) määrässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötilanteesta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL) potilaiden ilmoittamassa tuloksessa (PRO) pisteet: Pyruvaattikinaasin puutospäiväkirja (PKDD)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Muutos lähtötasosta HRQoL PRO -pisteissä: Pyruvaattikinaasipuutoksen vaikutusten arviointi (PKDIA)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)
Perustasosta viikkoon 193 (päivä 1)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 14. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pyruvaattikinaasin puutos

Kliiniset tutkimukset AG-348

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa