Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de extensão do AG-348 em participantes adultos com deficiência de piruvato quinase previamente inscritos no AG-348-006 ou AG348-C-007

4 de novembro de 2025 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto, multicêntrico e de extensão de AG-348 em indivíduos adultos com deficiência de piruvato quinase previamente inscritos em estudos de AG-348

Este é um estudo multicêntrico, aberto e de extensão para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do tratamento com AG-348 em participantes que foram previamente inscritos no Estudo AG348-C-006 ou no Estudo AG348-C-007.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

90

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Dinamarca
      • Herlev, Dinamarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espanha, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, França, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, França, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, França, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Itália
      • Genova, Itália, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Itália, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Itália, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Itália, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japão
      • Kyoto, Japão, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japão, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japão, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japão, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Suíça
      • Vaud (Lausanne), Suíça, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estar disposto e ser capaz de cumprir as visitas e procedimentos do estudo;
  • Ter assinado consentimento informado por escrito antes de participar deste estudo de extensão;
  • Ter concluído o estudo antecedente AG348-C-006 ou AG348-C-007 até a Visita da Semana 24 da Parte 2;
  • Coortes 2 e 3: demonstraram benefício clínico do tratamento com AG-348 no estudo anterior, na opinião do investigador;
  • Para mulheres com potencial reprodutivo, teste de gravidez negativo durante a triagem;
  • Para mulheres com potencial reprodutivo, bem como para homens com parceiras que são mulheres com potencial reprodutivo, abster-se como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar 2 formas de contracepção, 1 das quais deve ser considerada altamente eficaz, a partir do momento da administração consentimento informado, durante o estudo e por 28 dias após a última dose do medicamento do estudo para mulheres e 90 dias após a última dose do medicamento do estudo para homens.

Critério de exclusão:

  • Tem uma condição médica significativa (incluindo anormalidade laboratorial clinicamente significativa) que se desenvolveu durante seu estudo AG-348 antecedente que confere um risco inaceitável à participação neste estudo de extensão, que pode confundir a interpretação dos dados do estudo e/ou que compromete a capacidade do participante de concluir as visitas e os procedimentos do estudo.
  • Está atualmente grávida ou amamentando.
  • Ter uma esplenectomia agendada durante o período de tratamento do estudo.
  • Atender aos critérios de retirada de seu estudo AG-348 antecedente durante a triagem deste estudo de extensão.
  • Estão atualmente recebendo medicamentos que são fortes inibidores do citocromo P450 (CYP)3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 5 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo; ou indutores fortes de CYP3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 28 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Ter recebido esteróides anabolizantes, incluindo preparações de testosterona, dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Receberam agentes estimulantes hematopoiéticos (por exemplo, eritropoietinas, fatores estimulantes de colônias de granulócitos, trombopoietinas) dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Ter exposição a qualquer medicamento experimental que não seja AG-348, dispositivo ou procedimento dentro de 3 meses antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte 1
Os participantes que receberam placebo no Estudo AG348-C-006 e preencheram os critérios de elegibilidade deste estudo de extensão foram inscritos para receber comprimidos de mitapivat, 5 miligramas (mg), duas vezes por dia (BID), administrados por via oral, durante 4 semanas como dose inicial, seguido de dois potenciais aumentos sequenciais do nível de dose para 20 mg e 50 mg BID nas Semanas 4 e 8, respetivamente, conforme determinado pelo investigador com base na segurança e eficácia. A dose otimizada para cada participante foi determinada na Semana 12, e os participantes receberam então essa dose otimizada por um período de 12 semanas (Semanas 13-24) como dose fixa e da Semana 25 à Semana 193, até à retirada do estudo, ou até que o estudo fosse encerrado.
Medicamento: Mitapivat
Comprimidos
Outros nomes:
  • AG-348
  • AG-348 hidrato de sulfato
  • Sulfato de mitapivat
Experimental: Cohorte 2
Os participantes que receberam mitapivat numa dose de 5 mg, 20 mg ou 50 mg, BID, no período de dose fixa do Estudo AG348-C-006 e que cumpriram os critérios de elegibilidade deste estudo de extensão continuaram a receber a mesma dose de mitapivat até à Semana 193 ou até à retirada do estudo, ou até o estudo ser encerrado.
Medicamento: Mitapivat
Comprimidos
Outros nomes:
  • AG-348
  • AG-348 hidrato de sulfato
  • Sulfato de mitapivat
Experimental: Cohorte 3
Os participantes que receberam mitapivat numa dose de 5 mg, 20 mg ou 50 mg, BID, no período de dose fixa do Estudo AG348-C-007 e cumpriram os critérios de elegibilidade deste estudo de extensão continuaram a receber a mesma dose de mitapivat até à Semana 193 ou até à retirada do estudo, ou até ao encerramento do estudo.
Medicamento: Mitapivat
Comprimidos
Outros nomes:
  • AG-348
  • AG-348 hidrato de sulfato
  • Sulfato de mitapivat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Todos os Grupos: Número de Participantes com Pelo Menos um Evento Adverso Emergente do Tratamento (EAET), EAETs Graves, EAETs Relacionados e EAETs com Gravidade Superior ou Igual ao Grau 3
Prazo: Até 197 semanas
Um evento adverso (EA) clínico é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante ou participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente de ter uma relação causal com o medicamento em estudo. Os EATs são EAs com uma data de início durante o período de tratamento ou que pioraram em relação ao estado basal e incluem tanto EATs graves como não graves. A gravidade dos EAs foi avaliada utilizando os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Cancro (NCI CTCAE; Versão 4.03): grau 1: ligeiro; grau 2: moderado; grau 3: grave ou clinicamente significativo mas não imediatamente ameaçador da vida; grau 4: ameaçador da vida ou incapacitante; grau 5: morte relacionada com o EA.
Até 197 semanas
Todos os Coortes: Número de Participantes com EETs que Levam à Redução da Dose, Interrupção do Tratamento e Descontinuação do Tratamento
Prazo: Até 197 semanas
Um AE clínico é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante ou participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente de ter uma relação causal com o medicamento em estudo. Os TEAEs são AEs com uma data de início inicial durante o período de tratamento ou agravamento em relação à linha de base e incluem TEAEs graves e não graves. É relatado o número de participantes com TEAEs que levaram à redução da dose, interrupção do tratamento e descontinuação do tratamento.
Até 197 semanas
Todos os Grupos: Número de Participantes com Anormalidades Clinicamente Significativas em Parâmetros Laboratoriais Reportadas como EETs de Grau Maior ou Igual a (≥)3
Prazo: Até 197 semanas
No estudo, foram realizadas avaliações laboratoriais clínicas, incluindo hematologia, química clínica, triglicerídeos, ácido úrico, coagulação, análise de urina e testes de função hepática. Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas emergentes do tratamento foram classificadas de acordo com o NCI CTCAE; Versão 4.03: grau 1: leve; grau 2: moderado; grau 3: grave ou clinicamente significativo mas não imediatamente fatal; grau 4: fatal ou incapacitante; grau 5: morte relacionada com EA. A significância clínica foi determinada com base no julgamento do Investigador.
Até 197 semanas
Todos os Grupos: Número de Participantes com Anormalidades Clinicamente Significativas nas Medições de Sinais Vitais e Exames Físicos Reportados como EATs
Prazo: Até 197 semanas
Os sinais vitais e exames físicos, incluindo altura, peso, índice de massa corporal (IMC), pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica, frequência cardíaca e temperatura, foram avaliados. O número de participantes que apresentaram anomalias clinicamente significativas nos sinais vitais e exames físicos como EAPTs foi relatado. A significância clínica foi determinada com base na avaliação do Investigador.
Até 197 semanas
Todos os Coortes: Número de Participantes com Anomalias Clinicamente Significativas na Densidade Mineral Óssea (DMO)
Prazo: Até 192 semanas
A DMO foi medida por meio de densitometria de raios X de dupla energia (DXA) durante o estudo. Foi reportado o número de participantes com anomalias clinicamente significativas. A significância clínica foi determinada com base no critério do Investigador.
Até 192 semanas
Todos os Grupos: Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação T da Coluna Ajustada
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O T-score da coluna vertebral ajustada foi avaliado por exames DXA. O T-score é o número de desvios padrão em que a densidade óssea está acima ou abaixo da média. Uma pontuação de ≥ -1 indica densidade óssea normal; pontuação entre < -1 e > -2,5 indica um sinal de osteopenia (densidade óssea abaixo do normal), e pontuação de ≤ -2,5 indica um sinal de osteoporose.
Linha de Base, Semana 192
Todos os Coortes: Alteração em Relação ao Valor Inicial no Z-score Ajustado da Coluna Vertebral
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O Z-score é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um Z-score de 0 é igual ao padrão. Números mais baixos indicam valores inferiores ao padrão e números mais altos indicam valores superiores ao padrão.
Linha de Base, Semana 192
Todos os Grupos: Alteração em Relação à Linha de Base no T-score Total Femoral
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O T-score femoral total foi avaliado por meio de exames DXA. O T-score é o número de desvios padrão que a densidade óssea está acima ou abaixo da média. Uma pontuação de ≥ -1 indica densidade óssea normal; uma pontuação entre < -1 e > -2,5 indica um sinal de osteopenia (densidade óssea abaixo do normal), e uma pontuação de ≤ -2,5 indica um sinal de osteoporose.
Linha de Base, Semana 192
Todos os Cohortes: Alteração em Relação à Linha de Base no Z-score Total Femoral
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O Z-score é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um Z-score de 0 é igual ao padrão. Números mais baixos indicam valores inferiores ao padrão e números mais altos indicam valores superiores ao padrão.
Linha de Base, Semana 192
Todos os Coortes: Número de Participantes com Anomalias Clinicamente Significativas nos Parâmetros do Eletrocardiograma (ECG) Reportadas como EARTs
Prazo: Até 197 semanas
Os seguintes parâmetros do ECG, incluindo RR, PR, intervalo QT corrigido para a frequência cardíaca usando a fórmula de Fridericia (QRS), QT e QTc foram avaliados durante o estudo. O número de participantes com anomalias clinicamente significativas nos parâmetros do ECG como EATs foi relatado. A significância clínica foi determinada com base no julgamento do Investigador.
Até 197 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cohorte 1: Percentagem de Participantes que Alcançaram uma Resposta de Hemoglobina (Hb)
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A resposta de Hb foi definida como um aumento da concentração de Hb em relação ao valor inicial superior ou igual a (≥) 1,5 gramas por decilitro (g/dL) (0,93 milimoles por litro [mmol/L]) que se mantém em 2 ou mais avaliações programadas, excluindo as realizadas no prazo de 2 meses (61 dias) após uma transfusão. O valor inicial para os participantes da coorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central nos 45 (42+3) dias anteriores ao início do tratamento no estudo AG348-C-011, excluindo os valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor inicial do estudo AG348-C-006 se não houver avaliação disponível.
Linha de base até à Semana 24
Cohorte 1: Alteração Média em Relação à Linha de Base na Concentração de Hb nas Semanas 16, 20 e 24
Prazo: Baseline, semanas 16, 20 e 24
O valor basal para os participantes foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central dentro de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento do estudo no estudo AG348-C-011, excluindo valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não houver avaliação disponível. A média da variação média em relação ao basal na concentração de Hb ao longo das semanas 16, 20 e 24 é reportada.
Baseline, semanas 16, 20 e 24
Cohorte 1: Área Sob a Curva de Concentração Plasmática-Tempo do Tempo Zero a 8 Horas Após a Dose (AUC0-8) de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Área Sob a Curva de Concentração-Tempo no Plasma do Tempo Zero à Última Concentração Quantificável (AUC0-última) de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Tempo para Alcançar a Concentração Plasmática Máxima Observada (Tmax) de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Tempo da Última Concentração Quantificável (Tlast) de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Concentração Plasmática (Ctrough) no Final de um Intervalo de Dosagem de Mitapivat
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a dose na Semana 12
Cohorte 1: Relação Exposição-Resposta (E-R) Entre Parâmetros de Segurança e Concentração de Mitapivat e Parâmetros Farmacocinéticos Relevantes de Mitapivat
Prazo: Primeira dose até 24 semanas
Primeira dose até 24 semanas
Cohortes 1 e 2: Alteração em Relação à Linha de Base na Concentração de Hb
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O valor basal do participante da coorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central dentro de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento do estudo AG348-C-011, excluindo os valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não houvesse avaliação disponível. O valor basal da coorte 2 foi do Estudo AG348-C-006.
Linha de Base, Semana 192
Cohortes 1 e 2: Alteração em Relação à Linha de Base na Bilirrubina Indireta
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O valor basal do participante da coorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central dentro de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento no estudo AG348-C-011, excluindo valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não houver avaliação disponível. O valor basal para a coorte 2 foi do Estudo AG348-C-006.
Linha de Base, Semana 192
Cohortes 1 e 2: Alteração em Relação ao Valor Basal da Lactato Desidrogenase (LDH)
Prazo: Baseline, Semana 192
O valor basal para o participante da coorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central num período de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento no estudo AG348-C-011, excluindo valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não estivesse disponível qualquer avaliação. O valor basal para a coorte 2 foi do Estudo AG348-C-006.
Baseline, Semana 192
Cohortes 1 e 2: Alteração em Relação ao Valor Inicial nos Níveis de Haptoglobina
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O valor basal para o participante da Coorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central num período de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento no estudo AG348-C-011, excluindo valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não estivesse disponível qualquer avaliação. O valor basal para a Coorte 2 foi do Estudo AG348-C-006.
Linha de Base, Semana 192
Cohortes 1 e 2: Alteração em Relação à Linha de Base na Proporção de Reticulócitos/Eritrócitos
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O valor basal para os participantes da Cohorte 1 foi a média de todas as medições disponíveis do laboratório central dentro de 45 (42+3) dias antes do início do tratamento do estudo no estudo AG348-C-011, excluindo valores dentro de 61 dias após uma transfusão, ou o valor basal do estudo AG348-C-006 se não estivesse disponível qualquer avaliação. O valor basal para a Cohorte 2 foi do Estudo AG348-C-006.
Linha de Base, Semana 192
Cohorte 3: Alteração em Relação à Linha de Base no Número de Episódios de Transfusão
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O número de transfusões na linha de base foi determinado com base nos dados de transfusão durante as 52 semanas anteriores ao consentimento informado para a Coorte 3. O número de transfusões durante o estudo baseou-se nas transfusões recolhidas até ao final do período de dose fixa e padronizado para 52 semanas. A variação em relação à linha de base no número de transfusões foi resumida para a Coorte 3.
Linha de Base, Semana 192
Cohorte 3: Alteração em Relação à Linha de Base no Número de Unidades de Glóbulos Vermelhos (GV) Transfundidas
Prazo: Linha de Base, Semana 192
O número total anualizado de unidades de hemácias transfundidas (unidades/52 semanas) durante o estudo, incluindo dados até ao final do estudo (EOS), foi o número total de unidades de hemácias transfundidas durante todo o estudo*52 / [(data do EOS - data de início do tratamento do estudo + 1)/7]. O número de unidades de hemácias foi determinado com base nos dados de transfusão durante as 52 semanas anteriores ao consentimento informado do estudo anterior para a Coorte 3. O número de unidades de hemácias durante o estudo baseou-se nos dados de transfusão recolhidos até ao final do período de dose fixa e padronizado para 52 semanas.
Linha de Base, Semana 192
Todos os Grupos: Alteração em Relação à Linha de Base nos Resultados de Resultados Reportados pelo Paciente (PRO) de Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde (HRQoL): Diário de Deficiência de Piruvato Quinase (PKDD)
Prazo: Linha de Base, Semana 24
O PKDD é um instrumento PRO validado, diário de 7 itens com um período de recordação de 24 horas que mede os principais sinais e sintomas associados à deficiência de piruvato quinase em adultos. Os sintomas incluem cansaço, icterícia, dor óssea, falta de ar e nível de energia. As pontuações diárias do PKDD foram calculadas com base na resposta do participante ao questionário PKDD. A pontuação varia de 25 a 76, com pontuações mais altas indicando sintomas mais graves e um maior fardo da doença. A mudança em relação à linha de base nas pontuações médias semanais foi resumida. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica um menor fardo da doença. A linha de base da pontuação média semanal foi definida como a média das pontuações diárias recolhidas nos 7 dias anteriores ao início do tratamento do estudo (mitapivat). Para a Coorte 1, foi utilizada como linha de base a última medição antes do início do tratamento do estudo no AG348-C-011; se a linha de base estivesse em falta, então foi utilizado o valor de linha de base do AG348-C-006. Para as Coortes 2 e 3, foram utilizados os valores de linha de base do -006 e -007, respetivamente.
Linha de Base, Semana 24
Todos os Coortes: Alteração em Relação à Linha de Base nas Pontuações de PRO de HRQoL: Avaliação do Impacto da Deficiência em Piruvato Quinase (PKDIA)
Prazo: Linha de Base, Semana 24
O PKDIA é um instrumento de PRO de 12 itens que avalia os impactos comuns da deficiência de PK nas atividades da vida diária. Os participantes classificaram como a deficiência de PK afetou aspetos da vida diária nos últimos 7 dias, incluindo impactos nas relações e lazer e atividades sociais, mentais e físicas. A pontuação do PKDIA em cada consulta foi baseada em 8 itens que foram retidos após a validação psicométrica intraestudo e calculada em cada consulta com base na resposta do participante ao questionário PKDIA. A pontuação varia de 30 a 76, com pontuações mais altas a indicar um maior fardo da doença. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica um menor fardo da doença. A linha de base foi definida como a última avaliação completa (sem itens em falta na resposta) antes do início do tratamento do estudo. Para a Coorte 1, a última medição antes do início do tratamento do estudo no AG348-C-011 foi utilizada como linha de base; se a linha de base estivesse em falta, então foi utilizado o valor de base do AG348-C-006. Para as Coortes 2 e 3, foram utilizados os valores de base do 006 e 007, respetivamente.
Linha de Base, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

3 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

3 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

26 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

18 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever