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Estudo de extensão do AG-348 em participantes adultos com deficiência de piruvato quinase previamente inscritos no AG-348-006 ou AG348-C-007

10 de abril de 2024 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto, multicêntrico e de extensão de AG-348 em indivíduos adultos com deficiência de piruvato quinase previamente inscritos em estudos de AG-348

Este é um estudo multicêntrico, aberto e de extensão para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do tratamento com AG-348 em participantes que foram previamente inscritos no Estudo AG348-C-006 ou no Estudo AG348-C-007.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

90

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Dinamarca
      • Herlev, Dinamarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espanha, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University Of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, França, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, França, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, França, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Irlanda
      • Dublin 8, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Itália
      • Genova, Itália, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Itália, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Itália, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Itália, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japão
      • Kyoto, Japão, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japão, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japão, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japão, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Suíça
      • Vaud (Lausanne), Suíça, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estar disposto e ser capaz de cumprir as visitas e procedimentos do estudo;
  • Ter assinado consentimento informado por escrito antes de participar deste estudo de extensão;
  • Ter concluído o estudo antecedente AG348-C-006 ou AG348-C-007 até a Visita da Semana 24 da Parte 2;
  • Coortes 2 e 3: demonstraram benefício clínico do tratamento com AG-348 no estudo anterior, na opinião do investigador;
  • Para mulheres com potencial reprodutivo, teste de gravidez negativo durante a triagem;
  • Para mulheres com potencial reprodutivo, bem como para homens com parceiras que são mulheres com potencial reprodutivo, abster-se como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar 2 formas de contracepção, 1 das quais deve ser considerada altamente eficaz, a partir do momento da administração consentimento informado, durante o estudo e por 28 dias após a última dose do medicamento do estudo para mulheres e 90 dias após a última dose do medicamento do estudo para homens.

Critério de exclusão:

  • Tem uma condição médica significativa (incluindo anormalidade laboratorial clinicamente significativa) que se desenvolveu durante seu estudo AG-348 antecedente que confere um risco inaceitável à participação neste estudo de extensão, que pode confundir a interpretação dos dados do estudo e/ou que compromete a capacidade do participante de concluir as visitas e os procedimentos do estudo.
  • Está atualmente grávida ou amamentando.
  • Ter uma esplenectomia agendada durante o período de tratamento do estudo.
  • Atender aos critérios de retirada de seu estudo AG-348 antecedente durante a triagem deste estudo de extensão.
  • Estão atualmente recebendo medicamentos que são fortes inibidores do citocromo P450 (CYP)3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 5 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo; ou indutores fortes de CYP3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 28 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Ter recebido esteróides anabolizantes, incluindo preparações de testosterona, dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Receberam agentes estimulantes hematopoiéticos (por exemplo, eritropoietinas, fatores estimulantes de colônias de granulócitos, trombopoietinas) dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
  • Ter exposição a qualquer medicamento experimental que não seja AG-348, dispositivo ou procedimento dentro de 3 meses antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1

Os participantes que receberam placebo no Estudo AG348-C-006 serão inscritos na Coorte 1.

Parte 1 (Período de Otimização da Dose, 12 semanas): Os participantes começarão recebendo 5 miligramas (mg) por via oral, duas vezes ao dia. A dose de AG-348 de cada participante pode ser aumentada para 20 mg duas vezes ao dia e depois para 50 mg duas vezes ao dia, dependendo de sua resposta ao AG-348 e tolerabilidade.

Parte 2 (Período de Dose Fixa, 12 semanas): Última dose recebida na Parte 1, duas vezes ao dia.

Após a conclusão da Parte 2, os participantes que, na opinião do Investigador, demonstraram benefício clínico do tratamento com AG-348 continuarão o tratamento com AG-348 no Período de Tratamento Continuado.
Medicamento: AG-348
Os participantes receberão 5, 20 ou 50 mg duas vezes ao dia por até 192 semanas (sem incluir redução da dose), a menos que a dose seja modificada por motivos relacionados à segurança.
Experimental: Coorte 2

Os participantes que receberam AG-348 no Estudo AG348-C-006 se inscreverão na Coorte 2.

Os participantes continuarão o regime de dose AG-348 que estavam recebendo na última visita do Estudo AG348-C-006.
Medicamento: AG-348
Os participantes receberão 5, 20 ou 50 mg duas vezes ao dia por até 192 semanas (sem incluir redução da dose), a menos que a dose seja modificada por motivos relacionados à segurança.
Experimental: Coorte 3

Os participantes que receberam AG-348 no Estudo AG348-C-007 serão inscritos na Coorte 3.

Os participantes continuarão com o regime de dose AG-348 que estavam recebendo na última visita do Estudo AG348-C-007.
Medicamento: AG-348
Os participantes receberão 5, 20 ou 50 mg duas vezes ao dia por até 192 semanas (sem incluir redução da dose), a menos que a dose seja modificada por motivos relacionados à segurança.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base ao acompanhamento de segurança (até 198 semanas)
Da linha de base ao acompanhamento de segurança (até 198 semanas)
Número de participantes com EAs levando à redução da dose, interrupção do tratamento e descontinuação do tratamento
Prazo: Da linha de base ao acompanhamento de segurança (até 198 semanas)
Da linha de base ao acompanhamento de segurança (até 198 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta de hemoglobina (Hb) em participantes que receberam placebo anteriormente no estudo AG348-C-006
Prazo: Semanas 16, 20, 24
Semanas 16, 20, 24
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) de AG-348 em participantes que receberam placebo anteriormente no estudo AG348-C-006
Prazo: Semana 12: pré-dose, pós-dose em 30 minutos, 1 hora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Semana 12: pré-dose, pós-dose em 30 minutos, 1 hora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Concentração máxima observada de AG-348 em participantes que receberam placebo anteriormente no estudo AG348-C-006
Prazo: Semana 12: pré-dose, pós-dose em 30 minutos, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Semana 12: pré-dose, pós-dose em 30 minutos, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Alteração da linha de base na concentração de Hb
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Mudança da linha de base na bilirrubina
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Mudança da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Alteração da linha de base nos níveis de haptoglobina
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Alteração da linha de base nas porcentagens de reticulócitos
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Mudança da linha de base no número de eventos de transfusão
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Alteração da linha de base no número de unidades de glóbulos vermelhos (RBC) transfundidas
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Mudança da linha de base na qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) Resultados relatados pelo paciente (PRO) Pontuações: diário de deficiência de piruvato quinase (PKDD)
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Alteração da linha de base nas pontuações de HRQoL PRO: Avaliação do impacto da deficiência de piruvato quinase (PKDIA)
Prazo: Da linha de base até a semana 193 (dia 1)
Da linha de base até a semana 193 (dia 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de março de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

26 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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