Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование AG-348 у взрослых участников с дефицитом пируваткиназы, ранее включенных в AG-348-006 или AG348-C-007

4 ноября 2025 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Открытое многоцентровое расширенное исследование AG-348 у взрослых субъектов с дефицитом пируваткиназы, ранее включенных в исследования AG-348

Это многоцентровое открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности лечения AG-348 у участников, ранее включенных в исследование AG348-C-006 или исследование AG348-C-007.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

90

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Германия, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Дания
      • Herlev, Дания, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • St James's Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Испания, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Италия
      • Genova, Италия, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Италия, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Италия, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Италия, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Соединенное Королевство, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Франция, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Франция, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Швейцария
      • Vaud (Lausanne), Швейцария, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Япония
      • Kyoto, Япония, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Япония, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Япония, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Япония, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Быть готовым и способным соблюдать учебные визиты и процедуры;
  • Подписали письменное информированное согласие до участия в этом расширенном исследовании;
  • Завершить либо предшествующее исследование AG348-C-006, либо AG348-C-007 во время визита, часть 2, неделя 24;
  • Когорты 2 и 3: по мнению исследователя, продемонстрировали клиническую пользу от лечения AG-348 в предшествующем исследовании;
  • Для женщин репродуктивного возраста иметь отрицательный тест на беременность во время скрининга;
  • Женщинам детородного возраста, а также мужчинам, партнеры которых являются женщинами детородного возраста, воздерживаться от употребления алкоголя в рамках своего обычного образа жизни или соглашаться на использование 2 форм контрацепции, 1 из которых следует признать высокоэффективной, с момента предоставления информированное согласие, во время исследования и в течение 28 дней после последней дозы исследуемого препарата для женщин и 90 дней после последней дозы исследуемого препарата для мужчин.

Критерий исключения:

  • Иметь серьезное заболевание (включая клинически значимое лабораторное отклонение), развившееся во время его/ее предшествующего исследования AG-348, которое создает неприемлемый риск для участия в этом расширенном исследовании, может исказить интерпретацию данных исследования и/или поставить под угрозу способность участника совершать учебные визиты и процедуры.
  • В настоящее время беременны или кормите грудью.
  • Запланирована спленэктомия в течение периода исследуемого лечения.
  • Соответствовать критериям отмены своего предшествующего исследования AG-348 во время скрининга этого дополнительного исследования.
  • В настоящее время получают лекарства, которые являются сильными ингибиторами цитохрома P450 (CYP) 3A4, прием которых не прекращался в течение не менее 5 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до начала приема исследуемого препарата; или сильные индукторы CYP3A4, которые не были остановлены в течение как минимум 28 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что больше) до начала приема исследуемого препарата в этом расширенном исследовании.
  • Получали анаболические стероиды, включая препараты тестостерона, в течение 28 дней до начала приема исследуемого препарата в рамках этого дополнительного исследования.
  • Принимали гемопоэтические стимуляторы (например, эритропоэтины, гранулоцитарные колониестимулирующие факторы, тромбопоэтины) в течение 28 дней до начала приема исследуемого препарата в этом расширенном исследовании.
  • Иметь воздействие любого исследуемого препарата, кроме AG-348, устройства или процедуры в течение 3 месяцев до начала приема исследуемого препарата в этом расширенном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Участники, которые получали плацебо в исследовании AG348-C-006 и соответствовали критериям включения данного расширенного исследования, были включены для получения таблеток митапивата в дозе 5 миллиграмм (мг) два раза в день (BID), принимаемых перорально, в течение 4 недель в качестве стартовой дозы, с последующим возможным последовательным повышением уровня дозы до 20 мг и 50 мг BID на 4-й и 8-й неделях соответственно, как определено исследователем на основе безопасности и эффективности. Оптимальная доза для каждого участника определялась на 12-й неделе, и участники затем получали эту оптимальную дозу в течение периода 12 недель (недели 13-24) в качестве фиксированной дозы и с 25-й недели по 193-ю неделю, до выхода из исследования или до закрытия исследования.
Лекарство: Митапиват
Таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • АГ-348 сульфат гидрат
  • Митапиват сульфат
Экспериментальный: Когорта 2
Участники, которые получали митапиват в дозе 5 мг, 20 мг или 50 мг два раза в день в период фиксированной дозы исследования AG348-C-006 и соответствовали критериям включения в это расширенное исследование, продолжали получать ту же дозу митапивата до 193-й недели или до выхода из исследования, либо до закрытия исследования.
Лекарство: Митапиват
Таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • АГ-348 сульфат гидрат
  • Митапиват сульфат
Экспериментальный: Когорта 3
Участники, которые получали митапиват в дозе 5 мг, 20 мг или 50 мг два раза в сутки в период фиксированной дозы исследования AG348-C-007 и соответствовали критериям включения данного расширенного исследования, продолжали получать ту же дозу митапивата до 193-й недели или до выхода из исследования, либо до закрытия исследования.
Лекарство: Митапиват
Таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • АГ-348 сульфат гидрат
  • Митапиват сульфат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Все когорты: количество участников по крайней мере с одним нежелательным явлением, возникшим после начала лечения (НЯВНЛ), серьезным НЯВНЛ, связанным НЯВНЛ и НЯВНЛ с тяжестью больше или равной 3 степени
Временное ограничение: До 197 недель
Клиническое нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника или участника клинического исследования, которому вводился фармацевтический препарат, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. НЯТП — это НЯ с датой первого проявления в течение периода лечения или ухудшением по сравнению с исходным уровнем и включают как серьезные, так и несерьезные НЯТП. Степень тяжести НЯ оценивалась с использованием Общих терминологических критериев нежелательных явлений Национального института рака (NCI CTCAE; версия 4.03): степень 1: легкая; степень 2: умеренная; степень 3: тяжелая или клинически значимая, но не представляющая непосредственной угрозы для жизни; степень 4: угрожающая жизни или приводящая к инвалидности; степень 5: смерть, связанная с НЯ.
До 197 недель
Все группы: количество участников с НЯ при лечении, приведшими к снижению дозы, перерыву в лечении и прекращению лечения
Временное ограничение: До 197 недель
Клиническое НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника или участника клинического исследования, которому вводился фармацевтический препарат, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. НЯТП - это НЯ с датой первого возникновения в течение периода лечения или ухудшение по сравнению с исходным уровнем и включают как серьезные, так и несерьезные НЯТП. Сообщается количество участников с НЯТП, которые привели к снижению дозы, прерыванию лечения и прекращению лечения.
До 197 недель
Все Когорты: Количество Участников С Клинически Значимыми Отклонениями в Лабораторных Параметрах, Сообщенных Как Нежелательные Явления С Степенью Тяжести Больше Или Равной (≥)3
Временное ограничение: До 197 недель
В исследовании проводились клинические лабораторные исследования, включая гематологические, биохимические анализы, определение уровня триглицеридов, мочевой кислоты, показателей коагуляции, общий анализ мочи и функциональные пробы печени. Клинически значимые лабораторные отклонения, возникшие на фоне лечения, оценивались в соответствии с NCI CTCAE; Версия 4.03: степень 1: легкая; степень 2: умеренная; степень 3: тяжелая или клинически значимая, но не представляющая непосредственной угрозы для жизни; степень 4: угрожающая жизни или приводящая к инвалидности; степень 5: смерть, связанная с НЯ. Клиническая значимость определялась на основании оценки Исследователя.
До 197 недель
Все когорты: количество участников с клинически значимыми отклонениями в измерениях жизненно важных показателей и физикальных обследованиях, зарегистрированных как НЯПП
Временное ограничение: До 197 недель
Оценивались показатели жизненно важных функций и физикальные обследования, включая рост, вес, индекс массы тела (ИМТ), систолическое артериальное давление, диастолическое артериальное давление, частоту пульса, температуру. Было зарегистрировано количество участников, у которых наблюдались клинически значимые отклонения в показателях жизненно важных функций и физикальных обследованиях как НЯПЛ. Клиническая значимость определялась на основе оценки Исследователя.
До 197 недель
Все когорты: Количество участников с клинически значимыми отклонениями в минеральной плотности костной ткани (МПКТ)
Временное ограничение: До 192 недель
Плотность костной ткани измерялась с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) в ходе исследования. Было сообщено о количестве участников с клинически значимыми отклонениями. Клиническая значимость определялась на основе оценки исследователя.
До 192 недель
Все когорты: Изменение от исходного уровня в скорректированном T-показателе позвоночника
Временное ограничение: Исходный уровень, 192 неделя
T-балл скорректированного позвоночника оценивался с помощью DXA-сканирования. T-балл представляет собой количество стандартных отклонений, на которые плотность костной ткани превышает или ниже среднего значения. Балл ≥ -1 указывает на нормальную плотность костной ткани; балл между < -1 и > -2,5 указывает на признаки остеопении (плотность костной ткани ниже нормы), а балл ≤ -2,5 указывает на признаки остеопороза.
Исходный уровень, 192 неделя
Все когорты: Изменение от исходного уровня в скорректированном Z-показателе позвоночника
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 192
Z-оценка — это статистический показатель, который описывает, находится ли значение выше или ниже стандарта. Z-оценка 0 равна стандарту. Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а большие числа — на значения выше стандарта.
Исходный уровень, неделя 192
Все Когорты: Изменение от Исходного Уровня в Общем Т-балле Бедренной Кости
Временное ограничение: Исходный уровень, 192-я неделя
Показатель T-критерия общей плотности бедренной кости оценивался с помощью DXA-сканирования. T-критерий представляет собой количество стандартных отклонений, на которые плотность костной ткани превышает или ниже среднего значения. Показатель ≥ -1 указывает на нормальную плотность костной ткани; показатель между < -1 и > -2,5 указывает на признак остеопении (плотность костной ткани ниже нормы), а показатель ≤ -2,5 указывает на признак остеопороза.
Исходный уровень, 192-я неделя
Все когорты: изменение от исходного уровня в общем Z-показателе бедренной кости
Временное ограничение: Исходный уровень, 192 неделя
Z-показатель — это статистическая мера, описывающая, находится ли значение выше или ниже стандарта. Z-показатель равный 0 соответствует стандарту. Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а большие числа — на значения выше стандарта.
Исходный уровень, 192 неделя
Все когорты: количество участников с клинически значимыми отклонениями в параметрах электрокардиограммы (ЭКГ), зарегистрированными как НЯП
Временное ограничение: До 197 недель
В ходе исследования оценивались следующие параметры ЭКГ: интервал RR, интервал PR, корригированный по частоте сердечных сокращений интервал QT по формуле Фридериции (QRS), QT и QTc. Сообщалось о количестве участников с клинически значимыми отклонениями в параметрах ЭКГ в качестве НЯПЛ. Клиническая значимость определялась на основании суждения исследователя.
До 197 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когорта 1: Процент участников, достигших ответа по гемоглобину (Hb)
Временное ограничение: С момента начала исследования до 24-й недели
Ответ по гемоглобину определялся как увеличение концентрации гемоглобина от исходного уровня на ≥1,5 грамма на децилитр (г/дл) (0,93 миллимоля на литр [ммоль/л]), которое сохраняется на 2 или более плановых визитах оценки, исключая те, что находятся в пределах 2 месяцев (61 дня) после переливания крови. Исходное значение для участников когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования AG348-C-011, исключая значения в пределах 61 дня после переливания, или исходное значение из исследования AG348-C-006, если оценка недоступна.
С момента начала исследования до 24-й недели
Когорта 1: Среднее изменение концентрации Hb от исходного уровня на 16, 20 и 24 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, 16-я, 20-я и 24-я недели
Базовым значением для участников было среднее всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования лечения в исследовании AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания крови, или базовое значение из исследования AG348-C-006, если оценка недоступна. Указывается среднее изменение от базового уровня концентрации Hb в течение 16, 20 и 24 недель.
Исходный уровень, 16-я, 20-я и 24-я недели
Когорта 1: Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нулевого времени до 8 часов после введения дозы (AUC0-8) Митапивата
Временное ограничение: До приема дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
До приема дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Когорта 1: Площадь под кривой "концентрация-время" в плазме от нулевого времени до последней определяемой концентрации (AUC0-последняя) Митапивата
Временное ограничение: До приема, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема на 12-й неделе
До приема, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема на 12-й неделе
Когорта 1: Максимальная наблюдаемая концентрация митапивата в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До приема дозы, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
До приема дозы, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Когорта 1: Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax) митапивата
Временное ограничение: Перед приемом дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Перед приемом дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Когорта 1: Время последней определяемой концентрации (Tlast) Митапивата
Временное ограничение: До приема дозы, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
До приема дозы, 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Когорта 1: Концентрация в плазме (Ctrough) в конце интервала дозирования Митапивата
Временное ограничение: Перед приемом дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Перед приемом дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 8 часов после приема дозы на 12-й неделе
Когорта 1: Связь «экспозиция-ответ» между параметрами безопасности и концентрацией митапивата и соответствующими фармакокинетическими параметрами митапивата
Временное ограничение: Первая доза до 24 недель
Первая доза до 24 недель
Когорты 1 и 2: Изменение концентрации Hb от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень, 192-я неделя
Базовое значение для участника когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования лечения в исследовании AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания, или базовое значение из исследования AG348-C-006, если оценка была недоступна. Базовое значение для когорты 2 было взято из исследования AG348-C-006.
Базовый уровень, 192-я неделя
Когорты 1 и 2: Изменение непрямого билирубина от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень, 192 неделя
Базовое значение для участника когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования лечения в исследовании AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания крови, или базовое значение из исследования AG348-C-006, если оценка недоступна. Базовое значение для когорты 2 было взято из исследования AG348-C-006.
Исходный уровень, 192 неделя
Когорты 1 и 2: Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень, 192 неделя
Базовое значение для участника когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания крови, или базовое значение из исследования AG348-C-006, если оценка была недоступна. Базовое значение для когорты 2 было взято из исследования AG348-C-006.
Базовый уровень, 192 неделя
Когорты 1 и 2: Изменение уровня гаптоглобина от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень, 192 неделя
Исходное значение для участника Когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала лечения в исследовании AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания крови, или исходное значение из исследования AG348-C-006, если оценка была недоступна. Исходное значение для Когорты 2 было взято из исследования AG348-C-006.
Исходный уровень, 192 неделя
Когорты 1 и 2: Изменение от исходного уровня в соотношении ретикулоцитов/эритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень, 192-я неделя
Базовое значение для участников Когорты 1 представляло собой среднее значение всех доступных измерений из центральной лаборатории в течение 45 (42+3) дней до начала исследования AG348-C-011, исключая значения в течение 61 дня после переливания, или базовое значение из исследования AG348-C-006, если оценка была недоступна. Базовое значение для Когорты 2 было взято из исследования AG348-C-006.
Исходный уровень, 192-я неделя
Когорта 3: Изменение от исходного уровня количества эпизодов трансфузии
Временное ограничение: Базовый уровень, 192 неделя
Количество трансфузий на исходном уровне определялось на основе данных о трансфузиях в течение 52 недель до получения информированного согласия для Когорты 3. Количество трансфузий в ходе исследования основывалось на трансфузиях, собранных до конца периода фиксированной дозы и стандартизированных до 52 недель. Изменение количества трансфузий от исходного уровня было суммировано для Когорты 3.
Базовый уровень, 192 неделя
Когорта 3: Изменение от исходного уровня количества перелитых единиц эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Исходный уровень, 192-я неделя
Годовая общая количество перелитых единиц эритроцитарной массы (единиц/52 недели) в ходе исследования, включая данные до конца исследования (EOS), рассчитывалась как общее количество перелитых единиц эритроцитарной массы за весь период исследования*52 / [(дата EOS - дата начала исследуемого лечения + 1)/7]. Количество единиц эритроцитарной массы определялось на основе данных о переливаниях в течение 52 недель до информированного согласия предыдущего исследования для Когорты 3. Количество единиц эритроцитарной массы в ходе исследования основывалось на данных о переливаниях, собранных до конца периода фиксированной дозы и стандартизированных к 52 неделям.
Исходный уровень, 192-я неделя
Все когорты: Изменение от исходного уровня показателей качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), по данным опросников пациентов (PRO): Дневник дефицита пируваткиназы (PKDD)
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
PKDD - это валидированный ежедневный опросник из 7 пунктов для оценки состояния пациента (PRO) с периодом воспоминания 24 часа, который измеряет основные признаки и симптомы, связанные с дефицитом пируваткиназы у взрослых. Симптомы включают усталость, желтуху, боль в костях, одышку и уровень энергии. Ежедневные баллы PKDD рассчитывались на основе ответов участников на опросник PKDD. Баллы варьируются от 25 до 76, причем более высокие баллы указывают на более тяжелые симптомы и более высокую нагрузку заболевания. Было проведено суммирование изменения от исходного уровня в средних недельных баллах. Отрицательное изменение от исходного уровня указывает на меньшую нагрузку заболевания. Исходный уровень среднего недельного балла определялся как среднее значение ежедневных баллов, собранных в течение 7 дней до начала исследования лечения (митапиват). Для Когорты 1 в качестве исходного уровня использовалось последнее измерение до начала исследования лечения в AG348-C-011; если исходный уровень отсутствовал, то использовалось исходное значение из AG348-C-006. Для Когорт 2 и 3 использовались исходные значения из -006 и -007 соответственно.
Исходный уровень, 24-я неделя
Все Когорты: Изменение от Исходного Уровня в Показателях HRQoL PRO: Оценка Влияния Дефицита Пируваткиназы (PKDIA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
PKDIA представляет собой состоящий из 12 пунктов инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами (PRO), для измерения распространенных последствий дефицита пируваткиназы (PK) на повседневную активность. Участники оценивали, как дефицит PK повлиял на аспекты повседневной жизни за последние 7 дней, включая влияние на отношения и досуг, а также социальную, умственную и физическую активность. Балл PKDIA на каждом визите основывался на 8 пунктах, которые были сохранены после психометрической валидации в ходе исследования, и рассчитывался на каждом визите на основе ответов участника на опросник PKDIA. Диапазон баллов составляет от 30 до 76, причем более высокие баллы указывают на более высокую нагрузку заболевания. Отрицательное изменение от исходного уровня указывает на снижение нагрузки заболевания. Исходный уровень определялся как последняя полная оценка (без пропущенных пунктов в ответах) до начала исследования лечения. Для Когорты 1 в качестве исходного уровня использовалось последнее измерение до начала исследования лечения в AG348-C-011; если исходный уровень отсутствовал, то использовалось исходное значение из AG348-C-006. Для Когорт 2 и 3 использовались исходные значения из исследований 006 и 007 соответственно.
Исходный уровень, 24-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 июля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

18 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться