Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone AG-348 u dorosłych uczestników z niedoborem kinazy pirogronianowej wcześniej włączonych do AG-348-006 lub AG348-C-007

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie AG-348 u dorosłych pacjentów z niedoborem kinazy pirogronianowej wcześniej włączonych do badań AG-348

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia AG-348 u uczestników, którzy byli wcześniej włączeni do badania AG348-C-006 lub badania AG348-C-007.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Dania
      • Herlev, Dania, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francja, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francja, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Irlandia
      • Dublin 8, Irlandia
        • St James's Hospital
  • Japonia
      • Kyoto, Japonia, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japonia, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japonia, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japonia, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Szwajcaria
      • Vaud (Lausanne), Szwajcaria, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Włochy, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Włochy, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Włochy, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 INY
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Być chętnym i zdolnym do przestrzegania wizyt studyjnych i procedur;
  • Podpisali pisemną świadomą zgodę przed wzięciem udziału w tym rozszerzonym badaniu;
  • Ukończyli poprzednie badanie AG348-C-006 lub AG348-C-007 podczas wizyty w części 2 w 24. tygodniu;
  • Kohorty 2 i 3: w opinii badacza wykazały korzyści kliniczne z leczenia AG-348 w badaniu poprzedzającym;
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym podczas badania przesiewowego należy wykonać negatywny test ciążowy;
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym oraz mężczyzn, których partnerzy są kobietami w wieku rozrodczym, abstynencji w ramach zwykłego trybu życia lub zgody na stosowanie 2 form antykoncepcji, z których 1 należy uznać za wysoce skuteczną, od momentu podania świadomej zgody podczas badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku w przypadku kobiet i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku w przypadku mężczyzn.

Kryteria wyłączenia:

  • mieć poważny stan chorobowy (w tym klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne), który rozwinął się podczas poprzedzającego go badania AG-348, który stwarza niedopuszczalne ryzyko udziału w tym rozszerzonym badaniu, który mógłby zakłócić interpretację danych z badania i/lub naraża na szwank zdolność uczestnika do zrealizowania wizyt studyjnych i procedur.
  • Obecnie jesteś w ciąży lub karmisz piersią.
  • Zaplanuj splenektomię w okresie leczenia w ramach badania.
  • Spełnij kryteria wycofania z wcześniejszego badania AG-348 podczas badania przesiewowego w tym rozszerzonym badaniu.
  • Czy obecnie przyjmują leki, które są silnymi inhibitorami cytochromu P450 (CYP)3A4, które nie zostały przerwane przez co najmniej 5 dni lub okres odpowiadający 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku; lub silnymi induktorami CYP3A4, które nie zostały zatrzymane przez co najmniej 28 dni lub przez okres odpowiadający 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed rozpoczęciem badania leku w tym rozszerzonym badaniu.
  • Otrzymały sterydy anaboliczne, w tym preparaty testosteronu, w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania leku w tym rozszerzonym badaniu.
  • Otrzymali środki stymulujące hematopoetykę (np. erytropoetyny, czynniki stymulujące tworzenie kolonii granulocytów, trombopoetyny) w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania leku w tym rozszerzonym badaniu.
  • Mieć kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem innym niż AG-348, urządzenie lub procedura w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania leku w tym rozszerzonym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1

Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu AG348-C-006, zostaną włączeni do Kohorty 1.

Część 1 (okres optymalizacji dawki, 12 tygodni): Uczestnicy rozpoczynają od przyjmowania 5 miligramów (mg) doustnie, dwa razy dziennie. Dawkę AG-348 dla każdego uczestnika można zwiększyć do 20 mg dwa razy dziennie, a następnie do 50 mg dwa razy dziennie, w zależności od odpowiedzi na AG-348 i tolerancji.

Część 2 (Okres ustalonej dawki, 12 tygodni): Ostatnia dawka otrzymana w Części 1, dwa razy dziennie.

Po ukończeniu Części 2 uczestnicy, którzy w opinii Badacza wykazali kliniczną korzyść z leczenia AG-348, będą kontynuować leczenie AG-348 w Okresie Kontynuacji Leczenia.
Lek: AG-348
Uczestnicy będą otrzymywać 5, 20 lub 50 mg dwa razy dziennie przez okres do 192 tygodni (nie licząc zmniejszania dawki), chyba że dawka zostanie zmodyfikowana ze względów bezpieczeństwa.
Eksperymentalny: Kohorta 2

Uczestnicy, którzy otrzymali AG-348 w badaniu AG348-C-006, zostaną włączeni do Kohorty 2.

Uczestnicy będą kontynuować schemat dawkowania AG-348, który otrzymywali podczas ostatniej wizyty w badaniu AG348-C-006.
Lek: AG-348
Uczestnicy będą otrzymywać 5, 20 lub 50 mg dwa razy dziennie przez okres do 192 tygodni (nie licząc zmniejszania dawki), chyba że dawka zostanie zmodyfikowana ze względów bezpieczeństwa.
Eksperymentalny: Kohorta 3

Uczestnicy, którzy otrzymali AG-348 w badaniu AG348-C-007, zostaną włączeni do Kohorty 3.

Uczestnicy będą kontynuować schemat dawkowania AG-348, który otrzymywali podczas ostatniej wizyty w badaniu AG348-C-007.
Lek: AG-348
Uczestnicy będą otrzymywać 5, 20 lub 50 mg dwa razy dziennie przez okres do 192 tygodni (nie licząc zmniejszania dawki), chyba że dawka zostanie zmodyfikowana ze względów bezpieczeństwa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do obserwacji bezpieczeństwa (do 198 tygodni)
Od punktu początkowego do obserwacji bezpieczeństwa (do 198 tygodni)
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do zmniejszenia dawki, przerwania leczenia i przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do obserwacji bezpieczeństwa (do 198 tygodni)
Od punktu początkowego do obserwacji bezpieczeństwa (do 198 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których uzyskano odpowiedź na stężenie hemoglobiny (Hb) u uczestników, którzy wcześniej otrzymywali placebo w badaniu AG348-C-006
Ramy czasowe: Tygodnie 16, 20, 24
Tygodnie 16, 20, 24
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) AG-348 u uczestników, którzy wcześniej otrzymywali placebo w badaniu AG348-C-006
Ramy czasowe: Tydzień 12: przed podaniem dawki, po 30 minutach, 1 godzinie (godz.), 2 godz., 4 godz., 8 godz.
Tydzień 12: przed podaniem dawki, po 30 minutach, 1 godzinie (godz.), 2 godz., 4 godz., 8 godz.
Maksymalne obserwowane stężenie AG-348 u uczestników, którzy wcześniej otrzymywali placebo w badaniu AG348-C-006
Ramy czasowe: Tydzień 12: przed podaniem dawki, po 30 minutach od podania, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 8 godz.
Tydzień 12: przed podaniem dawki, po 30 minutach od podania, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 8 godz.
Zmiana w stosunku do linii bazowej w stężeniu Hb
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w bilirubinie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana od wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana od linii podstawowej w poziomach haptoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana od wartości początkowej w procentach retikulocytów
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby przypadków transfuzji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby przetoczonych jednostek krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w ocenie jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) w ocenie pacjentów (PRO): Dzienniczek niedoboru kinazy pirogronianowej (PKDD)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach HRQoL PRO: ocena wpływu niedoboru kinazy pirogronianowej (PKDIA)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)
Od punktu początkowego do 193. tygodnia (dzień 1.)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AG-348

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj