Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van AG-348 bij volwassen deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie die eerder waren ingeschreven in AG-348-006 of AG348-C-007

13 mei 2024 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label, multicenter, uitbreidingsonderzoek van AG-348 bij volwassen proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die eerder deelnamen aan AG-348-onderzoeken

Dit is een multicenter, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van behandeling met AG-348 te evalueren bij deelnemers die eerder deelnamen aan onderzoek AG348-C-006 of onderzoek AG348-C-007.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

90

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Denemarken
      • Herlev, Denemarken, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Frankrijk, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Ierland
      • Dublin 8, Ierland
        • St James's Hospital
  • Italië
      • Genova, Italië, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italië, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italië, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italië, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japan, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japan, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanje, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Zwitserland
      • Vaud (Lausanne), Zwitserland, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat zijn om studiebezoeken en procedures na te leven;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben ondertekend voorafgaand aan deelname aan dit vervolgonderzoek;
  • Ofwel eerdere studie AG348-C-006 of AG348-C-007 hebben voltooid tot en met Deel 2 Week 24 Bezoek;
  • Cohorten 2 en 3: hebben volgens de onderzoeker klinisch voordeel aangetoond van de behandeling met AG-348 in de voorafgaande studie;
  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: een negatieve zwangerschapstest tijdens de screening;
  • Voor vrouwen die zich kunnen voortplanten, evenals mannen met partners die vrouwen zijn die zich kunnen voortplanten, onthouding als onderdeel van hun gebruikelijke levensstijl, of ermee instemmen om 2 vormen van anticonceptie te gebruiken, waarvan er 1 als zeer effectief moet worden beschouwd, vanaf het moment van toediening geïnformeerde toestemming, tijdens het onderzoek en gedurende 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel voor vrouwen en 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel voor mannen.

Uitsluitingscriteria:

  • Een significante medische aandoening hebben (waaronder klinisch significante laboratoriumafwijkingen) die is ontstaan ​​tijdens zijn/haar voorafgaande AG-348-onderzoek die een onaanvaardbaar risico met zich meebrengt voor deelname aan dit vervolgonderzoek, die de interpretatie van de onderzoeksgegevens zou kunnen verwarren en/of het vermogen van de deelnemer om studiebezoeken en procedures af te ronden.
  • Bent momenteel zwanger of geeft borstvoeding.
  • Laat een splenectomie plannen tijdens de studiebehandelingsperiode.
  • Voldoen aan de opnamecriteria van zijn/haar eerdere AG-348-onderzoek tijdens de screening van dit vervolgonderzoek.
  • momenteel medicijnen krijgt die sterke remmers zijn van cytochroom P450 (CYP)3A4 en die niet zijn gestopt gedurende een periode van ten minste 5 dagen of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) vóór aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel; of sterke inductoren van CYP3A4 die niet zijn gestopt gedurende een periode van ten minste 28 dagen of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) vóór aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel in deze verlengingsstudie.
  • Anabole steroïden hebben gekregen, inclusief testosteronpreparaten, binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel in dit vervolgonderzoek.
  • Hematopoëtische stimulerende middelen (bijv. erytropoëtines, granulocytkoloniestimulerende factoren, trombopoëtines) hebben gekregen binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel in dit vervolgonderzoek.
  • Blootstelling hebben gehad aan een ander onderzoeksgeneesmiddel dan AG-348, apparaat of procedure binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel in dit vervolgonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1

Deelnemers die een placebo kregen in studie AG348-C-006 zullen zich inschrijven in cohort 1.

Deel 1 (Dosisoptimalisatieperiode, 12 weken): Deelnemers beginnen met tweemaal daags 5 milligram (mg) oraal. De dosis AG-348 van elke deelnemer kan worden verhoogd tot 20 mg tweemaal daags en vervolgens tot 50 mg tweemaal daags, afhankelijk van hun reactie op AG-348 en verdraagbaarheid.

Deel 2 (periode met vaste dosis, 12 weken): Laatste dosis ontvangen in deel 1, tweemaal daags.

Na voltooiing van deel 2 zullen deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch voordeel hebben aangetoond van behandeling met AG-348, de behandeling met AG-348 voortzetten in de vervolgbehandelingsperiode.
Geneesmiddel: AG-348
Deelnemers krijgen 5, 20 of 50 mg tweemaal daags gedurende maximaal 192 weken (afbouw niet meegerekend), tenzij de dosis om veiligheidsredenen wordt aangepast.
Experimenteel: Cohort 2

Deelnemers die AG-348 hebben gekregen in onderzoek AG348-C-006 zullen zich inschrijven in cohort 2.

Deelnemers gaan door met het AG-348-dosisregime dat ze ontvingen tijdens het laatste bezoek aan studie AG348-C-006.
Geneesmiddel: AG-348
Deelnemers krijgen 5, 20 of 50 mg tweemaal daags gedurende maximaal 192 weken (afbouw niet meegerekend), tenzij de dosis om veiligheidsredenen wordt aangepast.
Experimenteel: Cohort 3

Deelnemers die AG-348 hebben ontvangen in onderzoek AG348-C-007 zullen zich inschrijven in cohort 3.

Deelnemers gaan door met het AG-348-dosisregime dat ze ontvingen bij het laatste bezoek aan studie AG348-C-007.
Geneesmiddel: AG-348
Deelnemers krijgen 5, 20 of 50 mg tweemaal daags gedurende maximaal 192 weken (afbouw niet meegerekend), tenzij de dosis om veiligheidsredenen wordt aangepast.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 198 weken)
Van baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 198 weken)
Aantal deelnemers met bijwerkingen die leiden tot dosisverlaging, onderbreking van de behandeling en stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Van baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 198 weken)
Van baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 198 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een hemoglobine (Hb)-respons bereikte bij deelnemers die eerder placebo kregen in studie AG348-C-006
Tijdsspanne: Week 16, 20, 24
Week 16, 20, 24
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van AG-348 bij deelnemers die eerder placebo kregen in studie AG348-C-006
Tijdsspanne: Week 12: pre-dosis, post-dosis na 30 minuten, 1 uur (uur), 2 uur, 4 uur, 8 uur
Week 12: pre-dosis, post-dosis na 30 minuten, 1 uur (uur), 2 uur, 4 uur, 8 uur
Maximale waargenomen concentratie van AG-348 bij deelnemers die eerder placebo kregen in studie AG348-C-006
Tijdsspanne: Week 12: pre-dosis, post-dosis na 30 minuten, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 8 uur
Week 12: pre-dosis, post-dosis na 30 minuten, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 8 uur
Verandering van basislijn in Hb-concentratie
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering van baseline in bilirubine
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering van basislijn in haptoglobineniveaus
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocytenpercentages
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van baseline in aantal transfusiegebeurtenissen
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal getransfundeerde rode bloedcellen (RBC-eenheden).
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van baseline in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) Patient-Reported Outcome (PRO) Scores: Pyruvate Kinase Deficiency Diary (PKDD)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)
Verandering ten opzichte van baseline in HRQoL PRO-scores: Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 193 (dag 1)
Van baseline tot week 193 (dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 maart 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pyruvaatkinasedeficiëntie

Klinische onderzoeken op AG-348

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren