以前にAG-348-006またはAG348-C-007に登録されたピルビン酸キナーゼ欠損症の成人参加者におけるAG-348の拡張研究
2024年4月10日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
以前にAG-348研究に登録されたピルビン酸キナーゼ欠損症の成人被験者におけるAG-348の非盲検多施設継続研究
これは、以前に AG348-C-006 試験または AG348-C-007 試験に登録されていた参加者を対象に、AG-348 による治療の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための多施設非盲検延長試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
90
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin 8、アイルランド
- St James's Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Oakland、California、アメリカ、95609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University School of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Research Institute
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- Seattle Cancer Care Alliance
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London、イギリス、WC1E 6BT
- University College London
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London、イギリス、W2 INY
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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Genova、イタリア、16128
- Ospedale Galliera
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Milano、イタリア、20122
- Osp Maggiore Policlinico Milano
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Napoli、イタリア、00165
- AORN Cardarelli
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Napoli、イタリア、80318
- Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Utrecht、オランダ、3508 GA
- Van Creveldkliniek
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N3Z5
- McMaster University
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Vaud (Lausanne)、スイス、1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital. U. Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia、スペイン、30120
- Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
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Bangkok、タイ、10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Herlev、デンマーク、2730
- Herlev University Hospital
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Berlin、ドイツ、10117
- Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Würzburg、ドイツ、97080
- Universitätsklinik Würzburg
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Bordeaux、フランス、33000
- CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
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Créteil、フランス、94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Marseille、フランス、13385
- Hospital La Timone
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Toulouse、フランス、31100
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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São Paulo、ブラジル、13083-878
- UNICAMP - Hemocentro
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Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Daegu、大韓民国、705-703
- Yeungnam University Hospital
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Kyoto、日本、615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
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Osaka、日本、573-1010
- Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
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Tokyo、日本、8541
- Toho University Omori Medical Center
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Mie
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Tsu-shi、Mie、日本、514-8507
- Mie University Hospital
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Miyagi
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Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究の訪問と手順を喜んで遵守できる;
- この拡張研究に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントに署名している;
- -先行研究AG348-C-006またはAG348-C-007のいずれかをパート2の24週目の訪問を通じて完了しました。
- コホート 2 および 3: 治験責任医師の意見では、先行研究で AG-348 治療による臨床的利益が実証されています。
- 生殖能力のある女性の場合、スクリーニング中に妊娠検査が陰性であること。
- 生殖能力のある女性および生殖能力のある女性であるパートナーを持つ男性の場合、通常のライフスタイルの一部として禁欲するか、2 つの避妊法を使用することに同意します。インフォームドコンセント、研究中、および女性の場合は治験薬の最終投与後28日間、男性の場合は治験薬の最終投与後90日間。
除外基準:
- -先行するAG-348研究中に発生した重大な病状（臨床的に重大な検査異常を含む）を持ち、この拡張研究への参加に許容できないリスクを与え、研究データの解釈を混乱させる可能性があり、および/または妥協する可能性があります研究の訪問と手順を完了する参加者の能力。
- 現在妊娠中または授乳中の方。
- -研究治療期間中にスケジュールされた脾臓摘出術があります。
- -この延長研究のスクリーニング中に、先行するAG-348研究の中止基準を満たします。
- -現在、シトクロムP450（CYP）3A4の強力な阻害剤である薬を服用しており、少なくとも5日間停止されていないか、または治験薬の開始前の半減期の5つに相当する時間枠（どちらか長い方）。または CYP3A4 の強力なインデューサーで、少なくとも 28 日間、または 5 半減期に相当する時間枠 (いずれか長い方) の期間停止されていない場合、この延長試験で治験薬を開始します。
- -テストステロン製剤を含むアナボリックステロイドを受け取った、この延長試験での治験薬の開始前28日以内。
- -造血刺激剤（例、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチン）を受け取った 延長試験の治験薬の開始前28日以内。
- -AG-348、デバイス、または手順以外の治験薬への曝露がある この延長試験での治験薬の開始前3か月以内。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
AG348-C-006 試験でプラセボを投与された参加者は、コホート 1 に登録されます。 パート 1 (用量最適化期間、12 週間): 参加者は、1 日 2 回、経口で 5 ミリグラム (mg) を受け取ることから始めます。 各参加者の AG-348 の用量は、AG-348 に対する反応と忍容性に応じて、1 日 2 回 20 mg に増量し、その後 1 日 2 回 50 mg に増量することができます。 パート 2 (固定用量期間、12 週間): パート 1 で受けた最後の用量、1 日 2 回。 パート2の完了後、治験責任医師の意見では、AG-348治療による臨床的利益が実証された参加者は、継続治療期間でAG-348治療を継続します。 |
参加者は、安全性に関連する理由で用量が変更されない限り、5、20、または 50 mg を 1 日 2 回、最大 192 週間 (用量漸減を含まない) 受け取ります。
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実験的：コホート 2
AG348-C-006 試験で AG-348 を投与された参加者は、コホート 2 に登録されます。 参加者は、AG348-C-006 試験の最後の来院時に受けていた AG-348 投与計画を継続します。 |
参加者は、安全性に関連する理由で用量が変更されない限り、5、20、または 50 mg を 1 日 2 回、最大 192 週間 (用量漸減を含まない) 受け取ります。
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実験的：コホート3
AG348-C-007 試験で AG-348 を投与された参加者は、コホート 3 に登録されます。 参加者は、AG348-C-007 試験の最後の来院時に受けていた AG-348 投与計画を継続します。 |
参加者は、安全性に関連する理由で用量が変更されない限り、5、20、または 50 mg を 1 日 2 回、最大 192 週間 (用量漸減を含まない) 受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから安全性のフォローアップまで (最大 198 週間)
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ベースラインから安全性のフォローアップまで (最大 198 週間)
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減量、治療の中断、および治療の中止につながるAEを伴う参加者の数
時間枠：ベースラインから安全性のフォローアップまで (最大 198 週間)
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ベースラインから安全性のフォローアップまで (最大 198 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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研究AG348-C-006で以前にプラセボを受けた参加者でヘモグロビン（Hb）反応を達成した参加者の割合
時間枠：第16週、第20週、第24週
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第16週、第20週、第24週
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研究AG348-C-006で以前にプラセボを受けた参加者におけるAG-348の濃度-時間曲線下面積(AUC)
時間枠：12週目：投与前、投与後30分、1時間（h）、2時間、4時間、8時間
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12週目：投与前、投与後30分、1時間（h）、2時間、4時間、8時間
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研究AG348-C-006で以前にプラセボを受けた参加者におけるAG-348の観察された最大濃度
時間枠：12週目：投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、8時間
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12週目：投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、8時間
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Hb濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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乳酸脱水素酵素 (LDH) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ハプトグロビンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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網状赤血球パーセンテージのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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輸血イベント数のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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輸血された赤血球 (RBC) 単位数のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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健康関連の生活の質（HRQoL）のベースラインからの変化 患者報告アウトカム（PRO）スコア：ピルビン酸キナーゼ欠乏日記（PKDD）
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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HRQoL PROスコアのベースラインからの変化：ピルビン酸キナーゼ欠乏症影響評価（PKDIA）
時間枠：ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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ベースラインから 193 週目 (1 日目) まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月21日
一次修了 (推定)
2024年6月1日
研究の完了 (推定)
2024年6月1日
試験登録日
最初に提出
2019年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月22日
最初の投稿 (実際)
2019年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月10日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG348-C-011
- 2018-003459-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
AG-348の臨床試験
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない非輸血依存性アルファサラセミア | 非輸血依存性ベータサラセミアスペイン, 台湾, タイ, イギリス, マレーシア, アメリカ, オランダ, ブルガリア, 七面鳥, イタリア, カナダ, ブラジル, フランス, アラブ首長国連邦, デンマーク, ギリシャ, レバノン, サウジアラビア
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない輸血依存性アルファサラセミア | 輸血依存性ベータサラセミアスペイン, 台湾, タイ, アメリカ, フランス, カナダ, マレーシア, ドイツ, オランダ, ブルガリア, イギリス, 七面鳥, イタリア, ギリシャ, アラブ首長国連邦, ブラジル, デンマーク, レバノン, サウジアラビア