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Étude d'extension de l'AG-348 chez des participants adultes présentant un déficit en pyruvate kinase précédemment inscrits à l'AG-348-006 ou à l'AG348-C-007

4 novembre 2025 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'extension ouverte et multicentrique de l'AG-348 chez des sujets adultes présentant un déficit en pyruvate kinase précédemment inscrits dans des études sur l'AG-348

Il s'agit d'une étude d'extension multicentrique, ouverte, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du traitement par l'AG-348 chez les participants précédemment inscrits à l'étude AG348-C-006 ou à l'étude AG348-C-007.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

90

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Danemark
      • Herlev, Danemark, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espagne, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, France, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, France, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, France, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • St James's Hospital
  • Italie
      • Genova, Italie, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Italie, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italie, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italie, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japon
      • Kyoto, Japon, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japon, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japon, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japon, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Royaume-Uni, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Suisse
      • Vaud (Lausanne), Suisse, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être disposé et capable de se conformer aux visites d'étude et aux procédures ;
  • Avoir signé un consentement éclairé écrit avant de participer à cette étude de prolongation ;
  • Avoir terminé l'étude antérieure AG348-C-006 ou AG348-C-007 lors de la visite de la semaine 24 de la partie 2 ;
  • Cohortes 2 et 3 : ont démontré un bénéfice clinique du traitement AG-348 dans l'étude précédente, de l'avis de l'investigateur ;
  • Pour les femmes en âge de procréer, avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage ;
  • Pour les femmes en âge de procréer ainsi que les hommes dont les partenaires sont des femmes en âge de procréer, s'abstenir dans le cadre de leur mode de vie habituel, ou accepter d'utiliser 2 formes de contraception, dont 1 doit être considérée comme très efficace, dès l'accouchement consentement éclairé, pendant l'étude et pendant 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour les femmes et 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour les hommes.

Critère d'exclusion:

  • Avoir une condition médicale significative (y compris une anomalie de laboratoire cliniquement significative) qui s'est développée au cours de son étude antérieure AG-348 qui confère un risque inacceptable à participer à cette étude d'extension, qui pourrait confondre l'interprétation des données de l'étude, et/ou qui compromet la capacité du participant à effectuer des visites d'étude et des procédures.
  • êtes actuellement enceinte ou allaitez.
  • Avoir une splénectomie prévue pendant la période de traitement de l'étude.
  • Répondre aux critères de retrait de son étude antérieure AG-348 lors de la sélection de cette étude d'extension.
  • reçoivent actuellement des médicaments qui sont de puissants inhibiteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A4 qui n'ont pas été arrêtés pendant une durée d'au moins 5 jours ou une période équivalente à 5 demi-vies (selon la plus longue) avant le début du médicament à l'étude ; ou des inducteurs puissants du CYP3A4 qui n'ont pas été arrêtés pendant une durée d'au moins 28 jours ou une période équivalente à 5 demi-vies (la plus longue des deux) avant le début du médicament à l'étude dans cette étude de prolongation.
  • Avoir reçu des stéroïdes anabolisants, y compris des préparations de testostérone, dans les 28 jours précédant le début du médicament à l'étude dans cette étude de prolongation.
  • Avoir reçu des agents stimulants hématopoïétiques (par exemple, érythropoïétines, facteurs de stimulation des colonies de granulocytes, thrombopoïétines) dans les 28 jours précédant le début du médicament à l'étude dans cette étude de prolongation.
  • Avoir été exposé à un médicament expérimental autre que l'AG-348, un dispositif ou une procédure dans les 3 mois précédant le début du médicament à l'étude dans cette étude de prolongation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Les participants ayant reçu un placebo dans l'étude AG348-C-006 et répondant aux critères d'éligibilité de cette étude d'extension ont été inscrits pour recevoir des comprimés de mitapivat, 5 milligrammes (mg), deux fois par jour (BID), administrés par voie orale, pendant 4 semaines comme dose de départ, suivis de deux augmentations potentielles séquentielles de dose à 20 mg et 50 mg BID aux semaines 4 et 8 respectivement, telles que déterminées par l'investigateur sur la base de la sécurité et de l'efficacité. La dose optimisée pour chaque participant a été déterminée à la semaine 12, et les participants ont ensuite reçu cette dose optimisée pendant une période de 12 semaines (semaines 13-24) comme dose fixe et de la semaine 25 à la semaine 193, jusqu'au retrait de l'étude, ou jusqu'à la clôture de l'étude.
Médicament: Mitapivat
Comprimés
Autres noms:
  • AG-348
  • AG-348 sulfate hydraté
  • Sulfate de mitapivat
Expérimental: Cohorte 2
Les participants ayant reçu du mitapivat à une dose de 5 mg, 20 mg ou 50 mg, deux fois par jour, pendant la période à dose fixe de l'étude AG348-C-006 et répondant aux critères d'éligibilité de cette étude de prolongation ont continué à recevoir la même dose de mitapivat jusqu'à la semaine 193 ou jusqu'au retrait de l'étude, ou jusqu'à la clôture de l'étude.
Médicament: Mitapivat
Comprimés
Autres noms:
  • AG-348
  • AG-348 sulfate hydraté
  • Sulfate de mitapivat
Expérimental: Cohorte 3
Les participants ayant reçu du mitapivat à une dose de 5 mg, 20 mg ou 50 mg, BID, pendant la période à dose fixe de l'étude AG348-C-007 et ayant satisfait aux critères d'éligibilité de cette étude de prolongation ont continué à recevoir la même dose de mitapivat jusqu'à la semaine 193 ou jusqu'au retrait de l'étude, ou jusqu'à la clôture de l'étude.
Médicament: Mitapivat
Comprimés
Autres noms:
  • AG-348
  • AG-348 sulfate hydraté
  • Sulfate de mitapivat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tous les groupes : Nombre de participants avec au moins un événement indésirable émergent du traitement (EIET), EIET graves, EIET liés et EIET avec une sévérité supérieure ou égale au grade 3
Délai: Jusqu'à 197 semaines
Un événement indésirable (EI) clinique est toute manifestation médicamenteuse indésirable survenant chez un participant ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation de causalité avec le médicament de l'étude. Les EIT sont des EI dont la date de début initiale se situe pendant la période de traitement ou qui s'aggravent par rapport à la valeur de base et comprennent à la fois des EIT graves et non graves. La sévérité des EI a été évaluée en utilisant les Critères Terminologiques Communs pour les Événements Indésirables de l'Institut National du Cancer (NCI CTCAE ; Version 4.03) : grade 1 : léger ; grade 2 : modéré ; grade 3 : sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel ; grade 4 : mettant la vie en danger ou invalidant ; grade 5 : décès lié à un EI.
Jusqu'à 197 semaines
Toutes les cohortes : Nombre de participants avec des EITP ayant entraîné une réduction de dose, une interruption de traitement et un arrêt de traitement
Délai: Jusqu'à 197 semaines
Un événement indésirable (EI) clinique est toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation de causalité avec le médicament de l'étude. Les EI survenus sous traitement (EIST) sont des EI dont la date de début initiale se situe pendant la période de traitement ou qui s'aggravent par rapport à la situation initiale et incluent à la fois les EIST graves et non graves. Le nombre de participants présentant des EIST ayant entraîné une réduction de dose, une interruption de traitement et un arrêt du traitement est rapporté.
Jusqu'à 197 semaines
Toutes les cohortes : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres de laboratoire rapportées comme événements indésirables post-traitement (EIPT) de grade supérieur ou égal à (≥) 3
Délai: Jusqu'à 197 semaines
Les évaluations de laboratoire clinique incluant l'hématologie, la biochimie clinique, les triglycérides, l'urate, la coagulation, l'analyse d'urine et les tests de fonction hépatique ont été réalisées dans l'étude. Les anomalies de laboratoire émergentes cliniquement significatives ont été classées selon le NCI CTCAE ; Version 4.03 : grade 1 : léger ; grade 2 : modéré ; grade 3 : sévère ou médicalement significatif mais non immédiatement mortel ; grade 4 : mortel ou invalidant ; grade 5 : décès lié à l'EA. La signification clinique a été déterminée sur la base du jugement de l'investigateur.
Jusqu'à 197 semaines
Tous les groupes : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les mesures des signes vitaux et les examens physiques rapportées en tant qu'effets indésirables émergents du traitement
Délai: Jusqu'à 197 semaines
Les signes vitaux et les examens physiques, y compris la taille, le poids, l'indice de masse corporelle (IMC), la pression artérielle systolique, la pression artérielle diastolique, la fréquence cardiaque et la température, ont été évalués. Le nombre de participants ayant présenté des anomalies cliniquement significatives dans les signes vitaux et les examens physiques en tant qu'EIAT a été rapporté. La signification clinique a été déterminée sur la base du jugement de l'investigateur.
Jusqu'à 197 semaines
Toutes les cohortes : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives de la densité minérale osseuse (DMO)
Délai: Jusqu'à 192 semaines
La DMO a été mesurée par des scanners d'absorptiométrie biphotonique à rayons X (DXA) au cours de l'étude. Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives a été rapporté. La signification clinique a été déterminée sur la base du jugement de l'Investigateur.
Jusqu'à 192 semaines
Tous les cohortes : Variation par rapport à la valeur initiale du score T rachidien ajusté
Délai: Ligne de base, semaine 192
Le T-score de la colonne vertébrale ajustée a été évalué par des scans DXA. Le T-score est le nombre d'écarts types dont la densité osseuse est supérieure ou inférieure à la moyenne. Un score de ≥ -1 indique une densité osseuse normale ; un score entre < -1 et > -2,5 indique un signe d'ostéopénie (densité osseuse inférieure à la normale), et un score de ≤ -2,5 indique un signe d'ostéoporose.
Ligne de base, semaine 192
Toutes les cohortes : Évolution par rapport à la valeur de base du score Z rachidien ajusté
Délai: Ligne de base, Semaine 192
Le score Z est une mesure statistique permettant de déterminer si une valeur est supérieure ou inférieure à la norme. Un score Z de 0 est égal à la norme. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la norme et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la norme.
Ligne de base, Semaine 192
Tous les groupes : Variation par rapport à la valeur initiale du score T total fémoral
Délai: Ligne de base, Semaine 192
Le T-score du fémur total a été évalué par des examens DXA. Le T-score représente le nombre d'écarts types par rapport à la densité osseuse moyenne. Un score ≥ -1 indique une densité osseuse normale ; un score entre < -1 et > -2,5 indique un signe d'ostéopénie (densité osseuse inférieure à la normale), et un score ≤ -2,5 indique un signe d'ostéoporose.
Ligne de base, Semaine 192
Toutes les cohortes : Variation par rapport à la valeur initiale du score Z total fémoral
Délai: Ligne de base, semaine 192
Le Z-score est une mesure statistique qui décrit si une valeur était au-dessus ou en dessous de la norme. Un Z-score de 0 est égal à la norme. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la norme et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la norme.
Ligne de base, semaine 192
Tous les cohortes : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) rapportées comme EIAFT
Délai: Jusqu'à 197 semaines
Les paramètres ECG suivants, incluant l'intervalle RR, PR, l'intervalle QT corrigé de la fréquence cardiaque selon la formule de Fridericia (QRS), QT et QTc, ont été évalués durant l'étude. Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres ECG en tant qu'effets indésirables émergents du traitement (TEAE) a été rapporté. La signification clinique a été déterminée sur la base du jugement de l'investigateur.
Jusqu'à 197 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohorte 1 : Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse de l'hémoglobine (Hb)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
La réponse en Hb était définie comme une augmentation de la concentration en Hb par rapport à la valeur de base supérieure ou égale (≥) à 1,5 gramme par décilitre (g/dL) (0,93 millimole par litre [mmol/L]), qui est maintenue lors de 2 évaluations planifiées ou plus, à l'exclusion de celles réalisées dans les 2 mois (61 jours) suivant une transfusion. La valeur de base pour les participants de la cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours précédant le début du traitement dans l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs obtenues dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'est disponible.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Cohort 1 : Variation moyenne par rapport à la concentration initiale d'Hb aux semaines 16, 20 et 24
Délai: Baseline, semaines 16, 20 et 24
La valeur de base pour les participants était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'est disponible. La moyenne du changement moyen par rapport à la base dans la concentration d'Hb sur les semaines 16, 20 et 24 est rapportée.
Baseline, semaines 16, 20 et 24
Cohorte 1 : Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à 8 heures après l'administration (AUC0-8) du mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Cohorte 1 : Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps depuis le temps zéro jusqu'à la dernière concentration quantifiable (AUC0-dernière) du mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Cohort 1 : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Cohort 1 : Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) du mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose à la semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose à la semaine 12
Cohort 1 : Temps de la dernière concentration quantifiable (Tlast) du Mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose à la Semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures après la dose à la Semaine 12
Cohort 1 : Concentration plasmatique (Ctrough) à la fin d'un intervalle de dosage du Mitapivat
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 8 heures post-dose à la Semaine 12
Cohort 1 : Relation exposition-réponse (E-R) entre les paramètres de sécurité et la concentration de mitapivat et les paramètres pharmacocinétiques pertinents du mitapivat
Délai: Première dose jusqu'à 24 semaines
Première dose jusqu'à 24 semaines
Cohortes 1 et 2 : Variation par rapport à la concentration initiale d'Hb
Délai: Ligne de base, Semaine 192
La valeur de base pour le participant de la cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude dans l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours après une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'était disponible. La valeur de base pour la cohorte 2 provenait de l'étude AG348-C-006.
Ligne de base, Semaine 192
Cohortes 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale de la bilirubine indirecte
Délai: Ligne de base, semaine 192
La valeur de base pour le participant de la cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude dans l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'est disponible. La valeur de base pour la cohorte 2 provenait de l'étude AG348-C-006.
Ligne de base, semaine 192
Cohortes 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Ligne de base, semaine 192
La valeur de base pour le participant de la cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'était disponible. La valeur de base pour la cohorte 2 provenait de l'étude AG348-C-006.
Ligne de base, semaine 192
Cohortes 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale des taux d'haptoglobine
Délai: Ligne de base, Semaine 192
La valeur de base pour le participant de la Cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'était disponible. La valeur de base pour la Cohorte 2 provenait de l'étude AG348-C-006.
Ligne de base, Semaine 192
Cohortes 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale du rapport réticulocytes/érythrocytes
Délai: Valeur de base, Semaine 192
La valeur de base pour les participants de la Cohorte 1 était la moyenne de toutes les mesures disponibles du laboratoire central dans les 45 (42+3) jours avant le début du traitement de l'étude dans l'étude AG348-C-011, à l'exclusion des valeurs dans les 61 jours suivant une transfusion, ou la valeur de base de l'étude AG348-C-006 si aucune évaluation n'était disponible. La valeur de base pour la Cohorte 2 provenait de l'étude AG348-C-006.
Valeur de base, Semaine 192
Cohorte 3 : Variation par rapport à la valeur initiale du nombre d'épisodes transfusionnels
Délai: Baseline, Semaine 192
Le nombre de transfusions à l'état initial a été déterminé sur la base des données de transfusion pendant les 52 semaines précédant le consentement éclairé pour la Cohorte 3. Le nombre de transfusions pendant l'étude était basé sur les transfusions collectées jusqu'à la fin de la période de dose fixe et standardisées sur 52 semaines. La variation par rapport à l'état initial du nombre de transfusions a été résumée pour la Cohorte 3.
Baseline, Semaine 192
Cohorte 3 : Variation par rapport à la valeur initiale du nombre d'unités de globules rouges transfusées
Délai: Ligne de base, Semaine 192
Nombre total annualisé d'unités de globules rouges (GR) transfusées (unités/52 semaines) pendant l'étude, incluant les données jusqu'à la fin de l'étude (EOS), correspondait au nombre total d'unités de GR transfusées pendant toute l'étude*52 / [(date de EOS - date de début du traitement de l'étude + 1)/7]. Le nombre d'unités de GR a été déterminé sur la base des données de transfusion pendant les 52 semaines précédant le consentement éclairé de l'étude antérieure pour la Cohorte 3. Le nombre d'unités de GR pendant l'étude était basé sur les données de transfusion collectées jusqu'à la fin de la période de dose fixe et standardisées sur 52 semaines.
Ligne de base, Semaine 192
Tous les cohortes : Évolution par rapport à la valeur initiale des scores de résultats rapportés par les patients (PRO) de qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : Journal du déficit en pyruvate kinase (PKDD)
Délai: Ligne de base, Semaine 24
Le PKDD est un instrument PRO validé, composé de 7 items quotidiens avec une période de rappel de 24 heures, qui mesure les signes et symptômes principaux associés au déficit en pyruvate kinase chez les adultes. Les symptômes incluent la fatigue, la jaunisse, les douleurs osseuses, l'essoufflement et le niveau d'énergie. Les scores quotidiens du PKDD ont été calculés sur la base des réponses des participants au questionnaire PKDD. Le score varie de 25 à 76, les scores plus élevés indiquant des symptômes plus sévères et une charge de maladie plus importante. La variation par rapport à la valeur de base des scores moyens hebdomadaires a été résumée. Une variation négative par rapport à la valeur de base indique une charge de maladie plus faible. La valeur de base du score moyen hebdomadaire a été définie comme la moyenne des scores quotidiens collectés dans les 7 jours précédant le début du traitement de l'étude (mitapivat). Pour la Cohorte 1, la dernière mesure avant le début du traitement de l'étude dans AG348-C-011 a été utilisée comme valeur de base ; si la valeur de base était manquante, alors la valeur de base de AG348-C-006 a été utilisée. Pour les Cohortes 2 et 3, les valeurs de base de -006 et -007, respectivement, ont été utilisées.
Ligne de base, Semaine 24
Toutes les cohortes : Évolution par rapport à la valeur initiale des scores PRO de qualité de vie liée à la santé : Évaluation de l'impact du déficit en pyruvate kinase (PKDIA)
Délai: Baseline, Semaine 24
PKDIA est une mesure PRO de 12 items évaluant les impacts courants de la déficience en PK sur les activités de la vie quotidienne. Les participants ont évalué comment la déficience en PK a affecté divers aspects de leur vie quotidienne au cours des 7 derniers jours, y compris les impacts sur les relations et les loisirs, ainsi que les activités sociales, mentales et physiques. Le score PKDIA à chaque visite était basé sur 8 items qui ont été conservés après validation psychométrique durant l'essai et calculé à chaque visite sur la base des réponses des participants au questionnaire PKDIA. Le score varie de 30 à 76, les scores plus élevés indiquant un fardeau de la maladie plus important. Un changement négatif par rapport à la valeur de base indique un fardeau de la maladie réduit. La valeur de base était définie comme la dernière évaluation complète (sans élément manquant dans la réponse) avant le début du traitement de l'étude. Pour la Cohorte 1, la dernière mesure avant le début du traitement de l'étude dans AG348-C-011 a été utilisée comme valeur de base ; si la valeur de base était manquante, alors la valeur de base de AG348-C-006 était utilisée. Pour les Cohortes 2 et 3, les valeurs de base de 006 et 007, respectivement, ont été utilisées.
Baseline, Semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

3 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

3 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2019

Première publication (Réel)

26 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

18 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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