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Studio di estensione dell'AG-348 in partecipanti adulti con deficit di piruvato chinasi precedentemente arruolati in AG-348-006 o AG348-C-007

4 novembre 2025 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico, sull'AG-348 in soggetti adulti con deficit di piruvato chinasi precedentemente arruolati negli studi sull'AG-348

Si tratta di uno studio di estensione multicentrico, in aperto, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del trattamento con AG-348 nei partecipanti precedentemente arruolati nello studio AG348-C-006 o nello studio AG348-C-007.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Danimarca
      • Herlev, Danimarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Giappone
      • Kyoto, Giappone, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Giappone, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Giappone, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Giappone, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Regno Unito, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Svizzera
      • Vaud (Lausanne), Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite e le procedure di studio;
  • Aver firmato il consenso informato scritto prima di partecipare a questo studio di estensione;
  • Aver completato lo studio precedente AG348-C-006 o AG348-C-007 durante la visita della settimana 24 della parte 2;
  • Coorti 2 e 3: hanno dimostrato benefici clinici dal trattamento con AG-348 nello studio precedente, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  • Per le donne con potenziale riproduttivo, avere un test di gravidanza negativo durante lo screening;
  • Per le donne con potenziale riproduttivo così come per gli uomini con partner che sono donne con potenziale riproduttivo, essere astinenti come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento del parto consenso informato, durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per le donne e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per gli uomini.

Criteri di esclusione:

  • Avere una condizione medica significativa (inclusa un'anomalia di laboratorio clinicamente significativa) sviluppata durante il suo precedente studio AG-348 che conferisce un rischio inaccettabile alla partecipazione a questo studio di estensione, che potrebbe confondere l'interpretazione dei dati dello studio e/o che compromette la capacità del partecipante di completare le visite e le procedure di studio.
  • Sono attualmente in stato di gravidanza o allattamento.
  • Avere una splenectomia programmata durante il periodo di trattamento dello studio.
  • Soddisfare i criteri di ritiro del suo precedente studio AG-348 durante lo screening di questo studio di estensione.
  • Stanno attualmente ricevendo farmaci che sono forti inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 che non sono stati interrotti per una durata di almeno 5 giorni o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del farmaco in studio; o forti induttori del CYP3A4 che non sono stati interrotti per una durata di almeno 28 giorni o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • - Avere ricevuto steroidi anabolizzanti, compresi i preparati di testosterone, entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • - Hanno ricevuto agenti stimolanti ematopoietici (ad es. eritropoietine, fattori stimolanti le colonie di granulociti, trombopoietine) entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • Avere esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale diverso da AG-348, dispositivo o procedura entro 3 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte 1
I partecipanti che hanno ricevuto il placebo nello studio AG348-C-006 e soddisfacevano i criteri di eleggibilità di questo studio di estensione sono stati arruolati per ricevere compresse di mitapivat, 5 milligrammi (mg), due volte al giorno (BID), somministrate per via orale, per 4 settimane come dose iniziale, seguite da due potenziali aumenti sequenziali del livello di dose a 20 mg e 50 mg BID alle settimane 4 e 8 rispettivamente, come determinato dallo sperimentatore in base a sicurezza ed efficacia. La dose ottimizzata per ciascun partecipante è stata determinata alla settimana 12, e i partecipanti hanno poi ricevuto quella dose ottimizzata per un periodo di 12 settimane (settimane 13-24) come dose fissa e dalla settimana 25 alla settimana 193, fino al ritiro dallo studio, o fino alla chiusura dello studio.
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Sperimentale: Cohorte 2
I partecipanti che hanno ricevuto mitapivat alla dose di 5 mg, 20 mg o 50 mg, BID, nel periodo a dose fissa dello studio AG348-C-006 e soddisfacevano i criteri di eleggibilità di questo studio di estensione hanno continuato a ricevere la stessa dose di mitapivat fino alla Settimana 193 o fino al ritiro dallo studio, o fino alla chiusura dello studio.
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Sperimentale: Cohorte 3
I partecipanti che hanno ricevuto mitapivat alla dose di 5 mg, 20 mg o 50 mg, BID, nel periodo a dose fissa dello Studio AG348-C-007 e soddisfacevano i criteri di eleggibilità di questo studio di estensione hanno continuato a ricevere la stessa dose di mitapivat fino alla Settimana 193 o fino al ritiro dallo studio, o fino alla chiusura dello studio.
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tutti i Gruppi: Numero di Partecipanti con almeno un Evento Avverso Emergente dal Trattamento (TEAE), TEAE Gravi, TEAE Correlati e TEAE con Gravità Maggiore o Uguale al Grado 3
Lasso di tempo: Fino a 197 settimane
Un evento avverso clinico (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui viene somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il farmaco in studio. Gli TEAE sono AE con una data di insorgenza iniziale durante il periodo in trattamento o un peggioramento rispetto al basale e includono sia TEAE gravi che non gravi. La gravità degli AE è stata valutata utilizzando i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi del National Cancer Institute (NCI CTCAE; Versione 4.03): grado 1: lieve; grado 2: moderato; grado 3: grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; grado 4: pericoloso per la vita o invalidante; grado 5: morte correlata ad AE.
Fino a 197 settimane
Tutti i Gruppi: Numero di Partecipanti con TEAE che Hanno Portato a Riduzione della Dose, Interruzione del Trattamento e Interruzione del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 197 settimane
Un AE clinico è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il farmaco in studio. Gli TEAE sono AE con una data di esordio iniziale durante il periodo in trattamento o un peggioramento rispetto al basale e includono sia TEAE gravi che non gravi. Viene riportato il numero di partecipanti con TEAE che hanno portato a riduzione della dose, interruzione del trattamento e sospensione del trattamento.
Fino a 197 settimane
Tutte le coorti: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio segnalate come eventi avversi durante il trattamento (TEAE) di grado maggiore o uguale (≥) a 3
Lasso di tempo: Fino a 197 settimane
Nel corso dello studio sono state effettuate valutazioni di laboratorio clinico, inclusi esami ematologici, chimica clinica, trigliceridi, urato, coagulazione, analisi delle urine e test di funzionalità epatica. Le anomalie di laboratorio clinicamente significative insorte durante il trattamento sono state classificate secondo il NCI CTCAE; Versione 4.03: grado 1: lieve; grado 2: moderato; grado 3: grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; grado 4: pericoloso per la vita o invalidante; grado 5: decesso correlato all'evento avverso. La significatività clinica è stata determinata in base al giudizio dello Sperimentatore.
Fino a 197 settimane
Tutti i gruppi: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nelle misurazioni dei segni vitali e negli esami fisici riportate come TEAE
Lasso di tempo: Fino a 197 settimane
I segni vitali e gli esami fisici, inclusi altezza, peso, indice di massa corporea (BMI), pressione arteriosa sistolica, pressione arteriosa diastolica, frequenza cardiaca e temperatura, sono stati valutati. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno manifestato anomalie clinicamente significative nei segni vitali e negli esami fisici come TEAE. La significatività clinica è stata determinata in base al giudizio dello Sperimentatore.
Fino a 197 settimane
Tutti i Gruppi: Numero di Partecipanti con Anomalie Clinicamente Significative nella Densità Minerale Ossea (BMD)
Lasso di tempo: Fino a 192 settimane
La BMD è stata misurata mediante scansioni di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) durante lo studio. È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative. La significatività clinica è stata determinata in base al giudizio dello Sperimentatore.
Fino a 192 settimane
Tutti i Gruppi: Variazione dal Basale nel Punteggio T della Colonna Vertebrale Corretto
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il punteggio T della colonna vertebrale aggiustato è stato valutato mediante scansioni DXA. Il punteggio T è il numero di deviazioni standard di cui la densità ossea è superiore o inferiore alla media. Un punteggio di ≥ -1 indica una densità ossea normale; un punteggio compreso tra < -1 e > -2,5 indica un segno di osteopenia (densità ossea inferiore al normale) e un punteggio di ≤ -2,5 indica un segno di osteoporosi.
Baseline, Settimana 192
Tutte le coorti: Variazione rispetto al basale nel punteggio Z della colonna vertebrale aggiustato
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Lo Z-score è una misura statistica che descrive se un valore era superiore o inferiore allo standard. Uno Z-score di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Baseline, Settimana 192
Tutti i Gruppi: Variazione dal Basale del Punteggio T Totale del Femore
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il T-score del femore totale è stato valutato mediante scansioni DXA. Il T-score è il numero di deviazioni standard di cui la densità ossea è superiore o inferiore alla media. Un punteggio di ≥ -1 indica una densità ossea normale; un punteggio compreso tra < -1 e > -2.5 indica un segno di osteopenia (densità ossea inferiore al normale) e un punteggio di ≤ -2.5 indica un segno di osteoporosi.
Baseline, Settimana 192
Tutte le coorti: Variazione rispetto ai valori basali del punteggio Z totale femorale
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il punteggio Z è una misura statistica utilizzata per descrivere se un valore si trova al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio Z di 0 corrisponde allo standard. Numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Baseline, Settimana 192
Tutti i Gruppi: Numero di Partecipanti con Anomalie Clinicamente Significative nei Parametri dell'Elettrocardiogramma (ECG) Segnalate come TEAE
Lasso di tempo: Fino a 197 settimane
Durante lo studio sono stati valutati i seguenti parametri ECG, inclusi RR, PR, intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia (QRS), QT e QTc. È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri ECG come TEAE. La significatività clinica è stata determinata in base al giudizio dello Sperimentatore.
Fino a 197 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cohorte 1: Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una risposta di emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 24
La risposta dell'Hb è stata definita come un aumento della concentrazione di Hb dal basale maggiore o uguale a (≥) 1,5 grammi per decilitro (g/dL) (0,93 millimoli per litro [mmol/L]) che viene mantenuto in 2 o più valutazioni programmate, escludendo quelle entro 2 mesi (61 giorni) dalla trasfusione. Il valore basale per i partecipanti della coorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio nello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, o il valore basale dello studio AG348-C-006 se non è disponibile alcuna valutazione.
Baseline fino alla Settimana 24
Cohorte 1: Variazione Media dalla Baseline della Concentrazione di Hb alle Settimane 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Baseline, settimane 16, 20 e 24
Il valore basale per i partecipanti era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, o il valore basale dello studio AG348-C-006 se non è disponibile alcuna valutazione. Viene riportata la media della variazione media dal basale nella concentrazione di Hb attraverso le settimane 16, 20 e 24.
Baseline, settimane 16, 20 e 24
Cohort 1: Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica-Tempo da Tempo Zero a 8 Ore Post-dose (AUC0-8) di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione alla Settimana 12
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione alla Settimana 12
Cohort 1: Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica-Tempo da Tempo Zero all'Ultima Concentrazione Quantificabile (AUC0-ultima) di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Cohorte 1: Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12
Cohort 1: Tempo per Raggiungere la Massima Concentrazione Plasmatica Osservata (Tmax) di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Cohort 1: Tempo dell'Ultima Concentrazione Quantificabile (Tlast) di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12
Pre-dose, 0.5, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12
Cohorte 1: Concentrazione plasmatica (Ctrough) alla fine di un intervallo di dosaggio di Mitapivat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la dose alla Settimana 12
Cohort 1: Relazione esposizione-risposta (E-R) tra i parametri di sicurezza e la concentrazione di Mitapivat e i parametri farmacocinetici rilevanti di Mitapivat
Lasso di tempo: Prima dose fino a 24 settimane
Prima dose fino a 24 settimane
Cohort 1 e 2: Variazione dalla Baseline della Concentrazione di Hb
Lasso di tempo: Baseline, settimana 192
Il valore basale per il partecipante della coorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio nello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, o il valore basale dello studio AG348-C-006 se non era disponibile alcuna valutazione. Il valore basale per la coorte 2 proveniva dallo studio AG348-C-006.
Baseline, settimana 192
Cohort 1 e 2: Variazione dalla Baseline della Bilirubina Indiretta
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il valore basale per il partecipante della coorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio nello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, oppure il valore basale dello studio AG348-C-006 se non è disponibile alcuna valutazione. Il valore basale per la coorte 2 proveniva dallo studio AG348-C-006.
Baseline, Settimana 192
Cohort 1 e 2: Variazione dalla Baseline della Lattato Deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 192
Il valore basale per il partecipante della coorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, oppure il valore basale dello studio AG348-C-006 se non era disponibile alcuna valutazione. Il valore basale per la coorte 2 proveniva dallo studio AG348-C-006.
Baseline, settimana 192
Cohort 1 e 2: Variazione rispetto al basale dei livelli di aptoglobina
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il valore basale per il partecipante della Coorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, oppure il valore basale dello studio AG348-C-006 se non era disponibile alcuna valutazione. Il valore basale per la Coorte 2 proveniva dallo Studio AG348-C-006.
Baseline, Settimana 192
Cohort 1 e 2: Variazione dalla Baseline nel Rapporto Reticolociti/Eritrociti
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il valore basale per i partecipanti della Cohorte 1 era la media di tutte le misurazioni disponibili dal laboratorio centrale entro 45 (42+3) giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio nello studio AG348-C-011, escludendo i valori entro 61 giorni dopo una trasfusione, o il valore basale dello studio AG348-C-006 se non era disponibile alcuna valutazione. Il valore basale per la Cohorte 2 proveniva dallo Studio AG348-C-006.
Baseline, Settimana 192
Cohorte 3: Variazione rispetto al basale nel numero di episodi trasfusionali
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il numero di trasfusioni al basale è stato determinato in base ai dati di trasfusione durante le 52 settimane precedenti il consenso informato per la Cohorte 3. Il numero di trasfusioni durante lo studio si è basato sulle trasfusioni raccolte fino alla fine del periodo di dose fissa e standardizzato a 52 settimane. La variazione dal basale nel numero di trasfusioni è stata riassunta per la Cohorte 3.
Baseline, Settimana 192
Cohorte 3: Variazione rispetto al basale nel numero di unità di globuli rossi (RBC) trasfuse
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 192
Il numero totale annualizzato di unità di globuli rossi trasfuse (unità/52 settimane) durante lo studio, inclusi i dati fino alla fine dello studio (EOS), è stato calcolato come il numero totale di unità di globuli rossi trasfuse durante l'intero studio*52 / [(data EOS - data di inizio del trattamento dello studio + 1)/7]. Il numero di unità di globuli rossi è stato determinato sulla base dei dati di trasfusione durante le 52 settimane precedenti il consenso informato dello studio antecedente per la Coorte 3. Il numero di unità di globuli rossi durante lo studio si è basato sui dati di trasfusione raccolti fino alla fine del periodo a dose fissa e standardizzati a 52 settimane.
Baseline, Settimana 192
Tutti i Gruppi: Variazione dal Basale nei Punteggi degli Esiti Riportati dal Paziente (PRO) sulla Qualità della Vita Correlata alla Salute (HRQoL): Diario della Carenza di Piruvato Chinasi (PKDD)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
Il PKDD è uno strumento PRO giornaliero validato di 7 voci con un periodo di richiamo di 24 ore che misura i segni e sintomi principali associati al deficit di piruvato chinasi negli adulti. I sintomi includono stanchezza, ittero, dolore osseo, mancanza di respiro e livello di energia. I punteggi giornalieri del PKDD sono stati calcolati in base alla risposta del partecipante al questionario PKDD. Il punteggio varia da 25 a 76, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi e un carico di malattia maggiore. È stato riassunto il cambiamento rispetto al basale nei punteggi medi settimanali. Un cambiamento negativo rispetto al basale indica un carico di malattia inferiore. Il basale del punteggio medio settimanale è stato definito come la media dei punteggi giornalieri raccolti entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio (mitapivat). Per la Cohorte 1, è stata utilizzata come basale l'ultima misurazione prima dell'inizio del trattamento dello studio in AG348-C-011; se il basale era mancante, è stato utilizzato il valore basale da AG348-C-006. Per le Cohorti 2 e 3 sono stati utilizzati rispettivamente i valori basali da -006 e -007.
Baseline, Settimana 24
Tutte le coorti: Variazione rispetto al basale nei punteggi PRO dell'HRQoL: Valutazione dell'impatto della carenza di piruvato chinasi (PKDIA)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
PKDIA è una misura PRO di 12 elementi degli impatti comuni della carenza di PK sulle attività della vita quotidiana. I partecipanti hanno valutato come la carenza di PK ha influenzato aspetti della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni, inclusi gli impatti su relazioni e tempo libero e attività sociali, mentali e fisiche. Il punteggio PKDIA ad ogni visita si basava su 8 elementi che sono stati mantenuti dopo la validazione psicometrica in studio ed è stato calcolato ad ogni visita in base alla risposta del partecipante al questionario PKDIA. Il punteggio varia da 30 a 76, con punteggi più alti che indicano un carico di malattia maggiore. Un cambiamento negativo rispetto al basale indica un carico di malattia inferiore. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione completa (senza elementi mancanti nella risposta) prima dell'inizio del trattamento dello studio. Per la Cohorte 1, è stata utilizzata come basale l'ultima misurazione prima dell'inizio del trattamento nello studio AG348-C-011; se il basale era mancante, è stato utilizzato il valore basale da AG348-C-006. Per le Cohorti 2 e 3, sono stati utilizzati rispettivamente i valori basali da 006 e 007.
Baseline, Settimana 24

Collaboratori e investigatori

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Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

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Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

3 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

3 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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