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Estudio de extensión de AG-348 en participantes adultos con deficiencia de piruvato quinasa previamente inscritos en AG-348-006 o AG348-C-007

4 de noviembre de 2025 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto, multicéntrico y de extensión de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato quinasa inscritos previamente en estudios de AG-348

Este es un estudio de extensión abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del tratamiento con AG-348 en participantes que se inscribieron previamente en el Estudio AG348-C-006 o el Estudio AG348-C-007.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Dinamarca
      • Herlev, Dinamarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, España, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japón
      • Kyoto, Japón, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japón, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japón, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japón, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Suiza
      • Vaud (Lausanne), Suiza, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las visitas y los procedimientos del estudio;
  • Haber firmado un consentimiento informado por escrito antes de participar en este estudio de extensión;
  • Haber completado el estudio de antecedentes AG348-C-006 o AG348-C-007 hasta la Visita de la semana 24 de la Parte 2;
  • Cohortes 2 y 3: han demostrado un beneficio clínico del tratamiento con AG-348 en el estudio de antecedentes, en opinión del investigador;
  • Para mujeres con potencial reproductivo, tener una prueba de embarazo negativa durante la selección;
  • Para las mujeres con potencial reproductivo, así como los hombres con parejas que sean mujeres con potencial reproductivo, mantener la abstinencia como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar 2 formas de anticoncepción, 1 de las cuales debe considerarse altamente eficaz, desde el momento de la administración. consentimiento informado, durante el estudio y durante los 28 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio para las mujeres y los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio para los hombres.

Criterio de exclusión:

  • Tener una afección médica significativa (incluida una anomalía de laboratorio clínicamente significativa) que se desarrolló durante su estudio anterior AG-348 que confiere un riesgo inaceptable para participar en este estudio de extensión, que podría confundir la interpretación de los datos del estudio y/o que compromete la capacidad del participante para completar las visitas y los procedimientos del estudio.
  • Está actualmente embarazada o amamantando.
  • Tener una esplenectomía programada durante el período de tratamiento del estudio.
  • Cumplir con los criterios de retiro de su estudio anterior AG-348 durante la selección de este estudio de extensión.
  • Están recibiendo actualmente medicamentos que son inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP)3A4 que no se han interrumpido durante al menos 5 días o un período de tiempo equivalente a 5 semividas (lo que sea más largo) antes del inicio del fármaco del estudio; o inductores potentes de CYP3A4 que no se hayan interrumpido durante al menos 28 días o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber recibido esteroides anabólicos, incluidas las preparaciones de testosterona, dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber recibido agentes estimulantes hematopoyéticos (p. ej., eritropoyetinas, factores estimulantes de colonias de granulocitos, trombopoyetinas) dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber estado expuesto a cualquier fármaco en investigación que no sea AG-348, dispositivo o procedimiento dentro de los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Los participantes que recibieron placebo en el Estudio AG348-C-006 y cumplieron los criterios de elegibilidad de este estudio de extensión fueron inscritos para recibir comprimidos de mitapivat, 5 miligramos (mg), dos veces al día (BID), administrados por vía oral, durante 4 semanas como dosis inicial, seguido de dos posibles aumentos secuenciales de dosis a 20 mg y 50 mg BID en las Semanas 4 y 8 respectivamente, según lo determinado por el investigador en función de la seguridad y la eficacia. La dosis optimizada para cada participante se determinó en la Semana 12, y los participantes luego recibieron esa dosis optimizada durante un período de 12 semanas (Semanas 13-24) como dosis fija y desde la Semana 25 hasta la Semana 193, hasta la retirada del estudio, o el estudio fue cerrado.
Droga: Mitapivat
Tabletas
Otros nombres:
  • AG-348
  • AG-348 sulfato hidrato
  • Sulfato de mitapivat
Experimental: Cohorte 2
Los participantes que recibieron mitapivat en una dosis de 5 mg, 20 mg o 50 mg, dos veces al día, en el período de dosis fija del Estudio AG348-C-006 y cumplieron con los criterios de elegibilidad de este estudio de extensión continuaron recibiendo la misma dosis de mitapivat hasta la Semana 193 o hasta la retirada del estudio, o hasta que el estudio fue cerrado.
Droga: Mitapivat
Tabletas
Otros nombres:
  • AG-348
  • AG-348 sulfato hidrato
  • Sulfato de mitapivat
Experimental: Cohorte 3
Los participantes que recibieron mitapivat en una dosis de 5 mg, 20 mg o 50 mg, dos veces al día, en el período de dosis fija del estudio AG348-C-007 y cumplieron con los criterios de elegibilidad de este estudio de extensión continuaron recibiendo la misma dosis de mitapivat hasta la semana 193 o hasta la retirada del estudio, o hasta que el estudio fue cerrado.
Droga: Mitapivat
Tabletas
Otros nombres:
  • AG-348
  • AG-348 sulfato hidrato
  • Sulfato de mitapivat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Todos los Cohortes: Número de Participantes con al Menos un Evento Adverso Emergente del Tratamiento (TEAEs), TEAEs Graves, TEAEs Relacionados y TEAEs con Gravedad Mayor o Igual a Grado 3
Periodo de tiempo: Hasta 197 semanas
Un evento adverso (EA) clínico es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el fármaco del estudio. Los EAT son EA con una fecha de inicio inicial durante el periodo de tratamiento o empeoramiento respecto al basal e incluyen tanto EAT graves como no graves. La gravedad de los EA se evaluó utilizando los Criterios Terminológicos Comunes para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE; Versión 4.03): grado 1: leve; grado 2: moderado; grado 3: grave o médicamente significativo pero no potencialmente mortal inmediato; grado 4: potencialmente mortal o incapacitante; grado 5: muerte relacionada con EA.
Hasta 197 semanas
Todos los Grupos: Número de Participantes con EAET que Conducen a Reducción de Dosis, Interrupción del Tratamiento y Discontinuación del Tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 197 semanas
Una AE clínica es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el medicamento del estudio. Las TEAEs son AEs con una fecha de inicio inicial durante el período de tratamiento o que empeoran respecto al inicio del estudio e incluyen tanto TEAEs graves como no graves. Se informa el número de participantes con TEAEs que condujeron a una reducción de la dosis, interrupción del tratamiento y discontinuación del tratamiento.
Hasta 197 semanas
Todos los Cohortes: Número de Participantes con Anomalías Clínicamente Significativas en los Parámetros de Laboratorio Notificadas como Efectos Adversos Durante el Tratamiento (EADT) de Grado Mayor o Igual a (≥)3
Periodo de tiempo: Hasta 197 semanas
En el estudio se realizaron evaluaciones de laboratorio clínico que incluyeron hematología, química clínica, triglicéridos, urato, coagulación, análisis de orina y pruebas de función hepática. Las anomalías de laboratorio emergentes del tratamiento clínicamente significativas se clasificaron según el NCI CTCAE; Versión 4.03: grado 1: leve; grado 2: moderado; grado 3: grave o médicamente significativo pero no potencialmente mortal inmediato; grado 4: potencialmente mortal o incapacitante; grado 5: muerte relacionada con EA. La significación clínica se determinó basándose en el criterio del Investigador.
Hasta 197 semanas
Todos los Cohortes: Número de Participantes con Anomalías Clínicamente Significativas en Mediciones de Signos Vitales y Exámenes Físicos Reportados como EAT
Periodo de tiempo: Hasta 197 semanas
Se evaluaron los signos vitales y los exámenes físicos, incluidos la altura, el peso, el índice de masa corporal (IMC), la presión arterial sistólica, la presión arterial diastólica, la frecuencia del pulso y la temperatura. Se informó el número de participantes que experimentaron anomalías clínicamente significativas en los signos vitales y los exámenes físicos como EAT. La significación clínica se determinó en función del criterio del investigador.
Hasta 197 semanas
Todos los Cohorts: Número de Participantes Con Anomalías Clínicamente Significativas en la Densidad Mineral Ósea (DMO)
Periodo de tiempo: Hasta 192 semanas
La DMO se midió mediante escáneres de absorciometría de rayos X de doble energía (DXA) durante el estudio. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas. La significación clínica se determinó según el criterio del Investigador.
Hasta 192 semanas
Todos los Grupos: Cambio Respecto al Valor Basal en la Puntuación T Ajustada de la Columna
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
La puntuación T de la columna vertebral ajustada se evaluó mediante exploraciones DXA. La puntuación T es el número de desviaciones estándar que la densidad ósea está por encima o por debajo del promedio. Una puntuación de ≥ -1 indica densidad ósea normal; una puntuación entre < -1 y > -2,5 indica un signo de osteopenia (densidad ósea por debajo de lo normal), y una puntuación de ≤ -2,5 indica un signo de osteoporosis.
Línea de base, Semana 192
Todos los Cohortes: Cambio desde el Valor Basal en la Puntuación Z Ajustada de la Columna Vertebral
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El puntaje Z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Un puntaje Z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores inferiores al estándar y los números más altos indican valores superiores al estándar.
Línea de base, Semana 192
Todos los Cohortes: Cambio Desde la Línea de Base en la Puntuación T Total Femoral
Periodo de tiempo: Línea base, semana 192
La puntuación T del fémur total se evaluó mediante exploraciones DXA. La puntuación T es el número de desviaciones estándar que la densidad ósea está por encima o por debajo del promedio. Una puntuación de ≥ -1 indica densidad ósea normal; una puntuación entre < -1 y > -2.5 indica un signo de osteopenia (densidad ósea por debajo de lo normal), y una puntuación de ≤ -2.5 indica un signo de osteoporosis.
Línea base, semana 192
Todos los Cohortes: Cambio Desde el Valor Basal en el Puntuación Z Total Femoral
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El puntaje Z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Un puntaje Z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores inferiores al estándar y los números más altos indican valores superiores al estándar.
Línea de base, Semana 192
Todos los Cohortes: Número de Participantes con Anomalías Clínicamente Significativas en los Parámetros del Electrocardiograma (ECG) Reportadas como EANT
Periodo de tiempo: Hasta 197 semanas
Los siguientes parámetros de ECG, incluidos RR, PR, intervalo QT corregido por frecuencia cardiaca mediante la fórmula de Fridericia (QRS), QT y QTc, se evaluaron durante el estudio. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de ECG como EAET. La significación clínica se determinó en función del criterio del Investigador.
Hasta 197 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohorte 1: Porcentaje de participantes que alcanzaron una respuesta de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
La respuesta de Hb se definió como un aumento de la concentración de Hb desde el valor basal mayor o igual a (≥)1,5 gramos por decilitro (g/dL) (0,93 milimoles por litro [mmol/L]) que se mantiene en 2 o más evaluaciones programadas, excluyendo aquellas dentro de los 2 meses (61 días) posteriores a una transfusión. El valor basal para los participantes de la cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días posteriores a una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no hay evaluación disponible.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cohorte 1: Cambio Promedio desde el Valor Inicial en la Concentración de Hb en las Semanas 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16, 20 y 24
El valor basal de los participantes fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días posteriores a una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no hay evaluación disponible. Se reporta la media del cambio promedio desde el basal en la concentración de Hb a través de las semanas 16, 20 y 24.
Línea de base, semanas 16, 20 y 24
Cohorte 1: Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo en Plasma Desde el Tiempo Cero hasta las 8 Horas Post-dosis (AUC0-8) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo en Plasma Desde el Tiempo Cero Hasta la Última Concentración Cuantificable (AUC0-última) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas tras la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas tras la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0.5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0.5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Tiempo para Alcanzar la Concentración Plasmática Máxima Observada (Tmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Tiempo de la Última Concentración Cuantificable (Tlast) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Concentración plasmática (Ctrough) al final de un intervalo de dosificación de Mitapivat
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas tras la dosis en la Semana 12
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas tras la dosis en la Semana 12
Cohorte 1: Relación exposición-respuesta (E-R) entre los parámetros de seguridad y la concentración de mitapivat y los parámetros farmacocinéticos relevantes de mitapivat
Periodo de tiempo: Primera dosis hasta 24 semanas
Primera dosis hasta 24 semanas
Cohortes 1 y 2: Cambio desde el valor basal en la concentración de Hb
Periodo de tiempo: Línea basal, Semana 192
El valor basal del participante de la cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días después de una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no había evaluación disponible. El valor basal de la cohorte 2 fue del Estudio AG348-C-006.
Línea basal, Semana 192
Cohortes 1 y 2: Cambio desde el valor basal en bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El valor basal para el participante de la cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días después de una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no hay ninguna evaluación disponible. El valor basal para la cohorte 2 fue del Estudio AG348-C-006.
Línea de base, Semana 192
Cohortes 1 y 2: Cambio desde el valor basal en lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 192
El valor basal para el participante de la cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días después de una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no había evaluación disponible. El valor basal para la cohorte 2 procedía del estudio AG348-C-006.
Línea de base, semana 192
Cohortes 1 y 2: Cambio desde la línea base en los niveles de haptoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El valor basal del participante de la Cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días posteriores a una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no estaba disponible ninguna evaluación. El valor basal de la Cohorte 2 fue del Estudio AG348-C-006.
Línea de base, Semana 192
Cohortes 1 y 2: Cambio desde la línea basal en la proporción de reticulocitos/eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El valor basal para los participantes de la Cohorte 1 fue el promedio de todas las mediciones disponibles del laboratorio central dentro de los 45 (42+3) días antes del inicio del tratamiento del estudio en el estudio AG348-C-011, excluyendo los valores dentro de los 61 días posteriores a una transfusión, o el valor basal del estudio AG348-C-006 si no había ninguna evaluación disponible. El valor basal para la Cohorte 2 fue del Estudio AG348-C-006.
Línea de base, Semana 192
Cohorte 3: Cambio desde el valor inicial en el número de episodios de transfusión
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El número de transfusiones al inicio del estudio se determinó basándose en los datos de transfusión durante las 52 semanas anteriores al consentimiento informado para la Cohorte 3. El número de transfusiones durante el estudio se basó en las transfusiones recopiladas hasta el final del período de dosis fija y estandarizadas a 52 semanas. El cambio desde el inicio en el número de transfusiones se resumió para la Cohorte 3.
Línea de base, Semana 192
Cohorte 3: Cambio desde el valor basal en el número de unidades de glóbulos rojos (GR) transfundidas
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 192
El número total anualizado de unidades de glóbulos rojos transfundidas (unidades/52 semanas) durante el estudio, incluyendo datos hasta el final del estudio (EOS), fue el número total de unidades de glóbulos rojos transfundidas durante todo el estudio*52 / [(fecha del EOS - fecha de inicio del tratamiento del estudio + 1)/7]. El número de unidades de glóbulos rojos se determinó en base a los datos de transfusión durante las 52 semanas previas al consentimiento informado del estudio antecedente para la Cohorte 3. El número de unidades de glóbulos rojos durante el estudio se basó en los datos de transfusión recopilados hasta el final del período de dosis fija y estandarizado a 52 semanas.
Línea de base, Semana 192
Todos los Grupos: Cambio desde la Línea de Base en las Puntuaciones de Resultados Informados por el Paciente (PRO) de Calidad de Vida Relacionada con la Salud (CVRS): Diario de Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKDD)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24
El PKDD es un instrumento PRO validado de 7 ítems diarios con un período de recuerdo de 24 horas que mide los signos y síntomas principales asociados con la deficiencia de piruvato quinasa en adultos. Los síntomas incluyen cansancio, ictericia, dolor óseo, dificultad para respirar y nivel de energía. Las puntuaciones diarias del PKDD se calcularon basándose en la respuesta del participante al cuestionario PKDD. La puntuación oscila entre 25 y 76, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves y una mayor carga de la enfermedad. Se resumió el cambio desde el valor basal en las puntuaciones medias semanales. Un cambio negativo desde el valor basal indica una menor carga de la enfermedad. El valor basal de la puntuación media semanal se definió como el promedio de las puntuaciones diarias recogidas dentro de los 7 días previos al inicio del tratamiento del estudio (mitapivat). Para la Cohorte 1, se utilizó como valor basal la última medición antes del inicio del tratamiento del estudio en AG348-C-011; si faltaba el valor basal, se utilizó el valor basal de AG348-C-006. Para las Cohortes 2 y 3, se utilizaron los valores basales de -006 y -007, respectivamente.
Línea de base, Semana 24
Todos los Cohortes: Cambio Desde el Valor Basal en las Puntuaciones PRO de CVRS: Evaluación del Impacto de la Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKDIA)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24
PKDIA es una medida PRO de 12 ítems que evalúa los impactos comunes de la deficiencia de PK en las actividades de la vida diaria. Los participantes calificaron cómo la deficiencia de PK ha afectado aspectos de la vida diaria en los últimos 7 días, incluyendo impactos en las relaciones y actividades de ocio, sociales, mentales y físicas. La puntuación PKDIA en cada visita se basó en 8 ítems que se mantuvieron después de la validación psicométrica durante el ensayo y se calculó en cada visita según la respuesta del participante al cuestionario PKDIA. La puntuación oscila entre 30 y 76, donde puntuaciones más altas indican una mayor carga de la enfermedad. Un cambio negativo desde el valor basal indica una menor carga de la enfermedad. El valor basal se definió como la última evaluación completa (sin ítems faltantes en las respuestas) antes del inicio del tratamiento del estudio. Para la Cohorte 1, se utilizó como valor basal la última medición antes del inicio del tratamiento del estudio en AG348-C-011; si faltaba el valor basal, se utilizó el valor basal de AG348-C-006. Para las Cohortes 2 y 3, se utilizaron los valores basales de 006 y 007, respectivamente.
Línea de base, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

3 de julio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

3 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

26 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

18 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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