Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie AG-348 u dospělých účastníků s deficitem pyruvátkinázy dříve zapsaných v AG-348-006 nebo AG348-C-007

10. dubna 2024 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, multicentrická, rozšiřující studie AG-348 u dospělých subjektů s deficitem pyruvátkinázy dříve zapsaných do studií AG-348

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti léčby přípravkem AG-348 u účastníků, kteří byli dříve zařazeni do studie AG348-C-006 nebo studie AG348-C-007.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Dánsko
      • Herlev, Dánsko, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francie, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Irsko
      • Dublin 8, Irsko
        • St James's Hospital
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Itálie, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Itálie, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Itálie, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japonsko
      • Kyoto, Japonsko, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japonsko, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japonsko, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Spojené království, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Švýcarsko
      • Vaud (Lausanne), Švýcarsko, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být ochoten a schopen dodržovat studijní návštěvy a postupy;
  • Před účastí v této rozšířené studii podepsat písemný informovaný souhlas;
  • Absolvovat předchozí studii AG348-C-006 nebo AG348-C-007 prostřednictvím návštěvy ve 24. týdnu části 2;
  • Kohorty 2 a 3: Podle názoru zkoušejícího prokázaly klinický přínos léčby AG-348 v předchozí studii;
  • U žen s reprodukčním potenciálem mít během screeningu negativní těhotenský test;
  • Pro ženy s reprodukčním potenciálem, stejně jako pro muže s partnerkami, které jsou ženami s reprodukčním potenciálem, jsou abstinenti v rámci svého obvyklého životního stylu nebo souhlasí s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku podání informovaný souhlas během studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro ženy a 90 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro muže.

Kritéria vyloučení:

  • Má významný zdravotní stav (včetně klinicky významných laboratorních abnormalit), který se vyvinul během jeho předchozí studie AG-348, který představuje nepřijatelné riziko pro účast v této rozšířené studii, který by mohl zmást interpretaci údajů ze studie a/nebo který by ohrozil schopnost účastníka absolvovat studijní pobyty a procedury.
  • V současné době jste těhotná nebo kojíte.
  • Nechte si naplánovat splenektomii během období studijní léčby.
  • Během screeningu této rozšířené studie splňte kritéria pro stažení z jeho předchozí studie AG-348.
  • v současné době užíváte léky, které jsou silnými inhibitory cytochromu P450 (CYP)3A4, které nebyly vysazeny po dobu alespoň 5 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před zahájením studie léku; nebo silné induktory CYP3A4, které nebyly zastaveny po dobu alespoň 28 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Dostali anabolické steroidy, včetně testosteronových přípravků, během 28 dnů před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Obdrželi hematopoetická stimulační činidla (např. erytropoetiny, faktory stimulující kolonie granulocytů, trombopoetiny) během 28 dnů před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Buďte vystaveni jakémukoli zkoušenému léku jinému než AG-348, zařízení nebo postupu během 3 měsíců před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1

Účastníci, kteří dostali placebo ve studii AG348-C-006, se zapíší do kohorty 1.

Část 1 (období optimalizace dávky, 12 týdnů): Účastníci začnou dostávat 5 miligramů (mg) perorálně, dvakrát denně. Každému účastníkovi může být dávka AG-348 zvýšena na 20 mg dvakrát denně a poté na 50 mg dvakrát denně v závislosti na jeho odpovědi na AG-348 a snášenlivosti.

Část 2 (Pevná dávka, 12 týdnů): Poslední dávka přijatá v části 1 dvakrát denně.

Po dokončení části 2 budou účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího prokázali klinický přínos z léčby AG-348, pokračovat v léčbě AG-348 v pokračovacím období léčby.
Lék: AG-348
Účastníci budou dostávat 5, 20 nebo 50 mg dvakrát denně po dobu až 192 týdnů (bez snižování dávky), pokud není dávka upravena z důvodů souvisejících s bezpečností.
Experimentální: Kohorta 2

Účastníci, kteří obdrželi AG-348 ve studii AG348-C-006, se zapíší do kohorty 2.

Účastníci budou pokračovat v dávkovacím režimu AG-348, který dostávali při poslední návštěvě studie AG348-C-006.
Lék: AG-348
Účastníci budou dostávat 5, 20 nebo 50 mg dvakrát denně po dobu až 192 týdnů (bez snižování dávky), pokud není dávka upravena z důvodů souvisejících s bezpečností.
Experimentální: Kohorta 3

Účastníci, kteří obdrželi AG-348 ve studii AG348-C-007, se zapíší do kohorty 3.

Účastníci budou pokračovat v dávkovacím režimu AG-348, který dostávali při poslední návštěvě studie AG348-C-007.
Lék: AG-348
Účastníci budou dostávat 5, 20 nebo 50 mg dvakrát denně po dobu až 192 týdnů (bez snižování dávky), pokud není dávka upravena z důvodů souvisejících s bezpečností.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu po bezpečnostní sledování (až 198 týdnů)
Od výchozího stavu po bezpečnostní sledování (až 198 týdnů)
Počet účastníků s AE vedoucími ke snížení dávky, přerušení léčby a přerušení léčby
Časové okno: Od výchozího stavu po bezpečnostní sledování (až 198 týdnů)
Od výchozího stavu po bezpečnostní sledování (až 198 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli hemoglobinové (Hb) odpovědi u účastníků, kteří dříve dostávali placebo ve studii AG348-C-006
Časové okno: Týdny 16, 20, 24
Týdny 16, 20, 24
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) AG-348 u účastníků, kteří dříve dostávali placebo ve studii AG348-C-006
Časové okno: Týden 12: před dávkou, po dávce 30 minut, 1 hodina (h), 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin
Týden 12: před dávkou, po dávce 30 minut, 1 hodina (h), 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin
Maximální pozorovaná koncentrace AG-348 u účastníků, kteří dříve dostávali placebo ve studii AG348-C-006
Časové okno: Týden 12: před dávkou, po dávce ve 30 minutách, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Týden 12: před dávkou, po dávce ve 30 minutách, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna bilirubinu oproti základní hodnotě
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od základní linie v hladinách haptoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od výchozí hodnoty v procentech retikulocytů
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od výchozího stavu v počtu transfuzních příhod
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od výchozí hodnoty v počtu transfuzovaných jednotek červených krvinek (RBC).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre kvality života související se zdravím (HRQoL) pacientem hlášeného výsledku (PRO): Deník nedostatku pyruvátkinázy (PKDD)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Změna od základní hodnoty ve skóre HRQoL PRO: Hodnocení dopadu nedostatku pyruvátkinázy (PKDIA)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)
Od výchozího stavu do týdne 193 (den 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AG-348

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit