Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie AG-348 u dospělých účastníků s deficitem pyruvátkinázy dříve zapsaných v AG-348-006 nebo AG348-C-007

4. listopadu 2025 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, multicentrická, rozšiřující studie AG-348 u dospělých subjektů s deficitem pyruvátkinázy dříve zapsaných do studií AG-348

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti léčby přípravkem AG-348 u účastníků, kteří byli dříve zařazeni do studie AG348-C-006 nebo studie AG348-C-007.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Dánsko
      • Herlev, Dánsko, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francie, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • St James's Hospital
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milan, Itálie, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Itálie, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Itálie, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japonsko
      • Kyoto, Japonsko, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japonsko, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japonsko, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Spojené království, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory-Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Švýcarsko
      • Vaud (Lausanne), Švýcarsko, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být ochoten a schopen dodržovat studijní návštěvy a postupy;
  • Před účastí v této rozšířené studii podepsat písemný informovaný souhlas;
  • Absolvovat předchozí studii AG348-C-006 nebo AG348-C-007 prostřednictvím návštěvy ve 24. týdnu části 2;
  • Kohorty 2 a 3: Podle názoru zkoušejícího prokázaly klinický přínos léčby AG-348 v předchozí studii;
  • U žen s reprodukčním potenciálem mít během screeningu negativní těhotenský test;
  • Pro ženy s reprodukčním potenciálem, stejně jako pro muže s partnerkami, které jsou ženami s reprodukčním potenciálem, jsou abstinenti v rámci svého obvyklého životního stylu nebo souhlasí s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku podání informovaný souhlas během studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro ženy a 90 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro muže.

Kritéria vyloučení:

  • Má významný zdravotní stav (včetně klinicky významných laboratorních abnormalit), který se vyvinul během jeho předchozí studie AG-348, který představuje nepřijatelné riziko pro účast v této rozšířené studii, který by mohl zmást interpretaci údajů ze studie a/nebo který by ohrozil schopnost účastníka absolvovat studijní pobyty a procedury.
  • V současné době jste těhotná nebo kojíte.
  • Nechte si naplánovat splenektomii během období studijní léčby.
  • Během screeningu této rozšířené studie splňte kritéria pro stažení z jeho předchozí studie AG-348.
  • v současné době užíváte léky, které jsou silnými inhibitory cytochromu P450 (CYP)3A4, které nebyly vysazeny po dobu alespoň 5 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před zahájením studie léku; nebo silné induktory CYP3A4, které nebyly zastaveny po dobu alespoň 28 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Dostali anabolické steroidy, včetně testosteronových přípravků, během 28 dnů před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Obdrželi hematopoetická stimulační činidla (např. erytropoetiny, faktory stimulující kolonie granulocytů, trombopoetiny) během 28 dnů před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.
  • Buďte vystaveni jakémukoli zkoušenému léku jinému než AG-348, zařízení nebo postupu během 3 měsíců před zahájením studovaného léku v této prodloužené studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci, kteří v klinické studii AG348-C-006 dostávali placebo a splnili kritéria způsobilosti pro tuto navazující studii, byli zařazeni k podávání tablet mitapivatu v dávce 5 miligramů (mg) dvakrát denně (BID) perorálně po dobu 4 týdnů jako úvodní dávka, po níž následovaly dvě možné postupné zvýšení dávky na 20 mg a 50 mg BID ve 4. a 8. týdnu, jak stanovil vyšetřovatel na základě bezpečnosti a účinnosti. Optimalizovaná dávka pro každého účastníka byla stanovena ve 12. týdnu a účastníci poté dostávali tuto optimalizovanou dávku po dobu 12 týdnů (týdny 13–24) jako fixní dávku a od 25. týdne do 193. týdne, dokud neopustili studii, nebo nebyla studie ukončena.
Lék: Mitapivat
Tablety
Ostatní jména:
  • AG-348
  • AG-348 hydrát síranu
  • Mitapivat sulfát
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci, kteří v pevné dávkové periodě studie AG348-C-006 dostávali mitapivat v dávce 5 mg, 20 mg nebo 50 mg dvakrát denně (BID) a splnili kritéria způsobilosti této navazující studie, pokračovali v podávání stejné dávky mitapivatu až do týdne 193 nebo do ukončení studie, nebo byla studie ukončena.
Lék: Mitapivat
Tablety
Ostatní jména:
  • AG-348
  • AG-348 hydrát síranu
  • Mitapivat sulfát
Experimentální: Kohorta 3
Účastníci, kteří dostávali mitapivat v dávce 5 mg, 20 mg nebo 50 mg dvakrát denně (BID) během fixní dávkové periody studie AG348-C-007 a splnili kritéria způsobilosti této navazující studie, pokračovali v podávání stejné dávky mitapivatu až do 193. týdne nebo do odstoupení ze studie, případně do ukončení studie.
Lék: Mitapivat
Tablety
Ostatní jména:
  • AG-348
  • AG-348 hydrát síranu
  • Mitapivat sulfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Všechny kohorty: Počet účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou vzniklou během léčby (TEAE), závažnou TEAE, související TEAE a TEAE se závažností větší nebo rovnou stupni 3
Časové okno: Až 197 týdnů
Klinická nežádoucí událost (AE) je jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka klinického vyšetření, kterému byl podán farmaceutický přípravek a který nemusí mít nutně příčinnou souvislost se studovaným léčivem. TEAE jsou AE s počátečním datem nástupu během léčebného období nebo zhoršením oproti výchozímu stavu a zahrnují jak závažné, tak nezávažné TEAE. Závažnost AE byla hodnocena pomocí Obecných terminologických kritérií pro nežádoucí události Národního onkologického ústavu (NCI CTCAE; verze 4.03): stupeň 1: mírný; stupeň 2: střední; stupeň 3: závažný nebo lékařsky významný, ale ne bezprostředně život ohrožující; stupeň 4: život ohrožující nebo invalidizující; stupeň 5: úmrtí související s AE.
Až 197 týdnů
Všechny kohorty: Počet účastníků s TEAE vedoucími ke snížení dávky, přerušení léčby a ukončení léčby
Časové okno: Až do 197 týdnů
Klinická nežádoucí příhoda (AE) je jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek a který nemusí nutně mít příčinnou souvislost se studovaným léčivem. Nežádoucí příhody během léčby (TEAE) jsou AE s počátečním datem nástupu během léčebného období nebo zhoršením oproti výchozímu stavu a zahrnují závažné i nezávažné TEAE. Je uveden počet účastníků s TEAE vedoucími ke snížení dávky, přerušení léčby a ukončení léčby.
Až do 197 týdnů
Všechny kohorty: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních parametrech hlášených jako nežádoucí účinky léčby stupně většího nebo rovného (≥) 3
Časové okno: Až 197 týdnů
V rámci studie byly provedeny klinické laboratorní hodnocení zahrnující hematologii, klinickou biochemii, triglyceridy, urát, koagulaci, vyšetření moči a jaterní funkční testy. Klinicky významné laboratorní abnormality vzniklé v souvislosti s léčbou byly klasifikovány podle NCI CTCAE; verze 4.03: stupeň 1: mírný; stupeň 2: středně závažný; stupeň 3: závažný nebo medicínsky významný, ale ne bezprostředně život ohrožující; stupeň 4: život ohrožující nebo invalidizující; stupeň 5: úmrtí související s nežádoucím účinkem. Klinická významnost byla stanovena na základě posouzení zkoušejícím lékařem.
Až 197 týdnů
Všechny kohorty: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v měřeních vitálních funkcí a fyzikálních vyšetřeních hlášených jako TEAE
Časové okno: Až 197 týdnů
Byly hodnoceny vitální funkce a fyzikální vyšetření včetně výšky, hmotnosti, indexu tělesné hmotnosti (BMI), systolického krevního tlaku, diastolického krevního tlaku, tepové frekvence a teploty. Byl zaznamenán počet účastníků, u kterých byly pozorovány klinicky významné abnormality v vitálních funkcích a fyzikálních vyšetřeních jako TEAEs. Klinická významnost byla stanovena na základě posouzení vyšetřovatele.
Až 197 týdnů
Všechny kohorty: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v hustotě minerálů v kostech (BMD)
Časové okno: Až 192 týdnů
BMD byla měřena pomocí dvojenergiové rentgenové absorpciometrie (DXA) během studie. Byl uveden počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami. Klinická významnost byla stanovena na základě posouzení vyšetřovatele.
Až 192 týdnů
Všechny kohorty: Změna od výchozího stavu v upraveném T-skóre páteře
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
T-skóre upravené páteře bylo hodnoceno pomocí DXA skenů. T-skóre představuje počet směrodatných odchylek, o které je hustota kostí nad nebo pod průměrem. Skóre ≥ -1 indikuje normální hustotu kostí; skóre mezi < -1 a > -2,5 indikuje známku osteopenie (hustota kostí pod normálem) a skóre ≤ -2,5 indikuje známku osteoporózy.
Výchozí hodnota, týden 192
Všechny kohorty: Změna od výchozího stavu v upraveném Z-skóre páteře
Časové okno: Základní hodnota, týden 192
Z-skóre je statistická míra používaná k popisu, zda hodnota byla nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 je rovno standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Základní hodnota, týden 192
Všechny kohorty: Změna od výchozí hodnoty v celkovém T-skóre femuru
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
T-skóre celkové hustoty stehenní kosti bylo hodnoceno pomocí DXA skenů. T-skóre představuje počet směrodatných odchylek, o které se hustota kostí liší od průměru. Skóre ≥ -1 ukazuje na normální hustotu kostí; skóre mezi < -1 a > -2,5 ukazuje na známky osteopenie (hustota kostí pod normálem) a skóre ≤ -2,5 ukazuje na známky osteoporózy.
Výchozí hodnota, týden 192
Všechny kohorty: Změna od výchozí hodnoty v celkovém Z-skóre femuru
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
Z-skóre je statistická míra, která popisuje, zda hodnota byla nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Výchozí hodnota, týden 192
Všechny kohorty: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami parametrů elektrokardiogramu (EKG) hlášenými jako TEAE
Časové okno: Až 197 týdnů
Během studie byly hodnoceny následující parametry EKG včetně intervalu RR, intervalu PR, QT intervalu korigovaného na srdeční frekvenci pomocí Fridericiova vzorce (QRS), QT intervalu a QTc intervalu. Byly hlášeny počty účastníků s klinicky významnými abnormalitami v parametrech EKG jako TEAEs. Klinická významnost byla stanovena na základě posouzení vyšetřujícího lékaře.
Až 197 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta 1: Procento účastníků, kteří dosáhli odpovědi hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Základní hodnota až do 24. týdne
Reakce Hb byla definována jako zvýšení koncentrace Hb z výchozí hodnoty o více než nebo rovno (≥) 1,5 gramu na decilitr (g/dL) (0,93 milimolu na litr [mmol/L]), které je udržováno při 2 nebo více naplánovaných hodnoceních, s vyloučením těch do 2 měsíců (61 dnů) po transfuzi. Výchozí hodnota pro účastníky kohorty 1 byla průměr všech dostupných měření z centrální laboratoře do 45 (42+3) dnů před zahájením studijní léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot do 61 dnů po transfuzi, nebo výchozí hodnota ze studie AG348-C-006, pokud není k dispozici žádné hodnocení.
Základní hodnota až do 24. týdne
Kohorta 1: Průměrná změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb v týdnech 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí hodnota, 16., 20. a 24. týden
Výchozí hodnota pro účastníky byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře provedených do 45 (42+3) dnů před zahájením léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot naměřených do 61 dnů po transfuzi, nebo výchozí hodnota ze studie AG348-C-006, pokud není k dispozici žádné hodnocení. Uvádí se průměrná změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb v týdnech 16, 20 a 24.
Výchozí hodnota, 16., 20. a 24. týden
Kohorta 1: Plocha pod křivkou závislosti koncentrace léčiva v plazmě na čase od času nula do 8 hodin po podání (AUC0-8) mitapivatu
Časové okno: Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase od časového bodu nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-last) mitapivatu
Časové okno: Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Maximální pozorovaná koncentrace mitapivatu v plazmě (Cmax)
Časové okno: Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Čas k dosažení maximální naměřené plazmatické koncentrace (Tmax) mitapivatu
Časové okno: Pred podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Pred podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Čas poslední kvantifikovatelné koncentrace (Tlast) přípravku Mitapivat
Časové okno: Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Koncentrace plazmy (Ctrough) na konci dávkovacího intervalu mitapivatu
Časové okno: Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Před podáním dávky, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po podání dávky ve 12. týdnu
Kohorta 1: Vztah mezi expozicí a reakcí (E-R) bezpečnostních parametrů a koncentrace mitapivatu a relevantních farmakokinetických parametrů mitapivatu
Časové okno: První dávka až do 24 týdnů
První dávka až do 24 týdnů
Kohorty 1 a 2: Změna koncentrace Hb oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí hodnota, 192. týden
Základní hodnota pro účastníka kohorty 1 byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře provedených do 45 (42+3) dnů před zahájením léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot naměřených do 61 dnů po transfuzi, nebo základní hodnotou ze studie AG348-C-006, pokud nebylo k dispozici žádné vyhodnocení. Základní hodnota pro kohortu 2 byla ze studie AG348-C-006.
Výchozí hodnota, 192. týden
Kohorty 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu
Časové okno: Počáteční hodnota, týden 192
Výchozí hodnota pro účastníka kohorty 1 byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře provedených do 45 (42+3) dnů před zahájením léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot naměřených do 61 dnů po transfuzi, nebo výchozí hodnotou ze studie AG348-C-006, pokud nebylo dostupné žádné hodnocení. Výchozí hodnota pro kohortu 2 pocházela ze studie AG348-C-006.
Počáteční hodnota, týden 192
Kohorty 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní hodnota, 192. týden
Základní hodnota pro účastníka kohorty 1 byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře provedených do 45 (42+3) dnů před zahájením léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot naměřených do 61 dnů po transfuzi, nebo základní hodnotou ze studie AG348-C-006, pokud nebylo dostupné žádné hodnocení. Základní hodnota pro kohortu 2 pocházela ze studie AG348-C-006.
Základní hodnota, 192. týden
Kohorty 1 a 2: Změna hladiny haptoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Počáteční hodnota, týden 192
Výchozí hodnota pro účastníka Kohorty 1 byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře provedených do 45 (42+3) dnů před zahájením studijní léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot naměřených do 61 dnů po transfuzi, nebo výchozí hodnotou ze studie AG348-C-006, pokud nebylo dostupné žádné hodnocení. Výchozí hodnota pro Kohortu 2 pocházela ze studie AG348-C-006.
Počáteční hodnota, týden 192
Kohorty 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v poměru retikulocytů/erytrocytů
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
Základní hodnota pro účastníky Kohorty 1 byla průměrem všech dostupných měření z centrální laboratoře do 45 (42+3) dnů před zahájením léčby ve studii AG348-C-011, s vyloučením hodnot do 61 dnů po transfuzi, nebo základní hodnotou ze studie AG348-C-006, pokud nebylo k dispozici žádné hodnocení. Základní hodnota pro Kohortu 2 pocházela ze studie AG348-C-006.
Výchozí hodnota, týden 192
Kohorta 3: Změna od výchozí hodnoty v počtu transfuzních epizod
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
Počet transfuzí na výchozím bodě byl stanoven na základě údajů o transfuzích během 52 týdnů před podáním informovaného souhlasu pro Kohortu 3. Počet transfuzí během studie byl založen na transfuzích zaznamenaných do konce období fixního dávkování a standardizován na 52 týdnů. Změna oproti výchozímu bodu v počtu transfuzí byla shrnuta pro Kohortu 3.
Výchozí hodnota, týden 192
Kohorta 3: Změna od výchozí hodnoty v počtu transfundovaných jednotek červených krvinek (RBC)
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 192
Annualizovaný celkový počet transfundovaných jednotek erytrocytů (jednotky/52 týdnů) během studie, včetně dat až do konce studie (EOS), byl celkovým počtem jednotek erytrocytů transfundovaných během celé studie*52 / [(datum EOS - datum zahájení léčby ve studii + 1)/7]. Počet jednotek erytrocytů byl stanoven na základě údajů o transfuzích během 52 týdnů před informovaným souhlasem v předchozí studii pro Kohortu 3. Počet jednotek erytrocytů během studie byl založen na údajích o transfuzích shromážděných až do konce období fixní dávky a standardizován na 52 týdnů.
Výchozí hodnota, týden 192
Všechny kohorty: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení kvality života související se zdravím (HRQoL) pacienty hlášených výsledků (PRO): Deník deficitu pyruvát kinázy (PKDD)
Časové okno: Výchozí stav, 24. týden
PKDD je validovaný denní 7-položkový nástroj PRO s retrospektivním obdobím 24 hodin, který měří klíčové příznaky a symptomy spojené s deficitem pyruvátkinázy u dospělých. Příznaky zahrnují únavu, žloutenku, bolesti kostí, dušnost a úroveň energie. Denní skóre PKDD bylo vypočítáno na základě odpovědí účastníka v dotazníku PKDD. Skóre se pohybuje od 25 do 76, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější příznaky a vyšší zátěž onemocnění. Byl shrnut změna oproti výchozímu stavu v týdenních průměrných skóre. Negativní změna oproti výchozímu stavu indikuje nižší zátěž onemocnění. Výchozí hodnota týdenního průměrného skóre byla definována jako průměr denních skóre sebraných během 7 dnů před zahájením léčby studie (mitapivat). Pro kohortu 1 byla jako výchozí hodnota použita poslední měření před zahájením léčby studie v AG348-C-011; pokud výchozí hodnota chyběla, byla použita výchozí hodnota z AG348-C-006. Pro kohorty 2 a 3 byly použity výchozí hodnoty z -006 a -007.
Výchozí stav, 24. týden
Všechny kohorty: Změna od výchozí hodnoty v skóre HRQoL PRO: Posouzení dopadu deficitu pyruvát kinázy (PKDIA)
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden
PKDIA je 12položkové PRO měřítko běžných dopadů deficitu PK na každodenní činnosti. Účastníci hodnotili, jak deficit PK ovlivnil aspekty každodenního života v uplynulých 7 dnech, včetně dopadů na vztahy & volný čas a společenské, duševní a fyzické aktivity. Skóre PKDIA při každé návštěvě bylo založeno na 8 položkách, které byly zachovány po psychometrickém ověření během studie, a bylo vypočítáno při každé návštěvě na základě odpovědí účastníka v dotazníku PKDIA. Skóre se pohybuje od 30 do 76, přičemž vyšší skóre indikuje vyšší zátěž onemocnění. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje nižší zátěž onemocnění. Výchozí hodnota byla definována jako poslední kompletní hodnocení (bez chybějících položek v odpovědi) před zahájením studie léčby. Pro Kohortu 1 byla jako výchozí hodnota použita poslední měření před zahájením studie léčby v AG348-C-011; pokud výchozí hodnota chyběla, byla použita výchozí hodnota z AG348-C-006. Pro Kohorty 2 a 3 byly použity výchozí hodnoty z 006 a 007, respektive.
Výchozí hodnota, 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

3. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

3. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit