이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

HR B-ALL EOC MRD 양성 환자에서 Tisagenlecleucel의 효능 및 안전성 연구 (CASSIOPEIA)

2026년 8월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

통합 말기(EOC)에서 최소 잔존 질환(MRD) 양성인 B-세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL)이 있는 1차 고위험(HR) 소아 및 젊은 성인 환자에서 Tisagenlecleucel의 제2상 시험 요법

이것은 1차 치료를 받고 EOC MRD 양성인 de novo HR 소아 및 젊은 성인 B-ALL 환자에서 tisagenlecleucel의 효능과 안전성을 결정하기 위한 단일 부문, 공개 라벨, 다기관, II상 연구입니다. 이 연구는 선별, 전처리, 치료 및 후속 조치, 생존과 같은 순차적인 단계를 거칩니다. tisagenlecleucel 주입 후, 환자는 첫 달에 더 자주 평가를 받고 그 다음에는 29일에, 첫 해에는 3개월마다, 두 번째 해에는 6개월마다, 그 다음에는 연구가 끝날 때까지 매년 평가를 받게 됩니다. 효능 및 안전성은 연구 방문 시 및 연구 전반에 걸쳐 임상적으로 지시된 바와 같이 평가될 것이다. 이 연구는 첫 번째 환자 우선 치료(FPFT) 후 약 8년 후에 종료될 것으로 예상됩니다. 렌티바이러스 벡터 안전성에 대한 연구 후 장기 후속 조치는 보건 당국 지침에 따라 별도의 프로토콜에 따라 계속됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

121

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CS
        • Novartis Investigative Site
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children s Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope National Medical
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Mattel Childrens Hospital UCLA
      • Orange, California, 미국, 92868-3874
        • Childrens Hospital of Orange County
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children s Hospital
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF Medical Center
      • Stanford, California, 미국, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Childrens
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5225
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21231
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children s Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack Uni Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Childrens Hosp of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390-9034
        • Univ of Texas Southwest Med Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 416 85
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, 스페인, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. CD19 발현 B 세포 급성 림프구성 백혈병
  2. 1차 치료를 받고 EOC에서 MRD ≥ 0.01%인 De novo NCI HR B-ALL. EOC 골수 MRD는 스크리닝 전에 수집되고 중앙 실험실 분석을 사용하여 다중 매개변수 유세포 분석으로 평가됩니다.
  3. 검진 당시 1~25세
  4. Lansky(16세 미만) 또는 Karnofsky(16세 이상) 수행 상태 ≥ 60%

  5. 스크리닝 기간 동안 적절한 장기 기능:

    A. 연령/성별에 따른 신장 기능 B. 연령에 대해 ALT ≤ ULN의 5배 C. AST ≤ 연령에 대해 ULN의 5배 D. 총 빌리루빈 < 2mg/dL(길버트 증후군 피험자의 경우 총 빌리루빈 < 4mg/dL)

    E. 다음과 같이 정의되는 적절한 폐 기능:

    • 무호흡 또는 경미한 호흡곤란(≤ 등급 1)
    • 실내 공기의 산소 포화도 > 90% F. 심초음파로 확인된 LVSF ≥ 28% 또는 선별검사 6주 이내에 심장초음파 또는 MUGA로 확인된 LVEF ≥ 45%로 정의되는 적절한 심장 기능
  6. 사전 유도 및 강화 화학요법 허용: 1차 대상자: 4가지 약물 유도, 베를린-프랑크푸르트-뮌스터(BFM) 강화 또는 1b상으로 정의되는 1차 B-ALL에 대한 표준 화학요법의 ≤ 3 블록 및 높은 수준의 중간 유지 -메토트렉세이트 투여.

제외 기준:

  1. 1차 유도 요법 완료 시 M3 골수
  2. M2 또는 M3 골수 또는 1차 강화 요법 완료 시 지속성 골수외 질환 또는 등록 전 말초 혈액에서 질병 진행의 증거 또는 새로운 골수외 질환. 이전 CNS 질환이 있는 환자는 스크리닝 시점에 백혈병의 활성 CNS 침범이 없는 경우 적격입니다.
  3. 필라델피아 염색체 양성 ALL
  4. 저배수체: 44개 미만의 염색체 및/또는 DNA 지수 < 0.81, 또는 저이배체 클론의 기타 명확한 증거
  5. 이전 티로신 키나제 억제제 요법
  6. Fanconi 빈혈, Kostmann 증후군, Shwachman 증후군 또는 기타 알려진 골수 부전 증후군이 있는 대상과 같은 골수 부전 상태와 관련된 동시 유전 증후군이 있는 피험자. 다운 증후군이 있는 피험자는 제외되지 않습니다.
  7. 버킷 림프종/백혈병(즉, 성숙한 B-ALL이 있는 피험자, B 세포가 있는 백혈병[sIg 양성 및 카파 또는 람다 제한 양성] ALL, FAB L3 형태 및/또는 MYC 전좌 포함)
  8. 이전 항-CD19 요법으로 치료를 받은 적이 있음 9. 이전 유전자 또는 조작된 T 세포 요법으로 치료

다른 프로토콜 정의 포함/제외가 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTL019 단일 용량

피험자의 체중에 따라 두 가지 가능한 용량 범위 중 하나가 피험자를 위해 준비됩니다.

50kg 이하 대상자: 체중 kg당 0.2 ~ 5.0 x 10(6) CAR 양성 생존 T 세포

또는

50kg 초과 피험자: 0.1 ~ 2.5 x 10(8) CAR 양성 생존 T 세포
생물학적: CTL019

피험자의 체중에 따라 두 가지 가능한 용량 범위 중 하나가 피험자를 위해 준비됩니다.

50kg 이하 대상자: 체중 kg당 0.2 ~ 5.0 x 10(6) CAR 양성 생존 T 세포

또는

50kg 초과 피험자: 0.1 ~ 2.5 x 10(8) CAR 양성 생존 T 세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 생존율(OS)
기간: 티사젠렉류셀 투여 4년 후
OS는 처음 티사젠렉류셀을 주입한 날부터 어떤 이유로든 사망한 날까지의 시간으로 정의됩니다.
티사젠렉류셀 투여 4년 후
Disease Free Survival (DFS) rate without censoring for new anticancer therapy, including Stem Cell Transplantation (SCT) while in remission
기간: 5 years after tisagenlecleucel infusion
DFS is defined as the time from the date of tisagenlecleucel infusion to the date of the first documented morphological relapse, occurrence of secondary malignancy or death due to any cause. Participants are not censored at the start of subsequent anticancer therapy or SCT while in remission.
5 years after tisagenlecleucel infusion

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
동종 줄기 세포 이식(SCT) 없이 질병이 없는 참가자의 비율
기간: 마지막 주입 후 12개월
Tisagenlecleucel 주입 후 SCT 없이 12개월째 최소 잔류 질병(MRD) 음성 관해(완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복을 동반한 완전 관해 CRi)).
마지막 주입 후 12개월
소아 삶의 질(PedsQL)
기간: 5 년

환자는 8세 이상 환자의 삶의 질을 평가하기 위한 결과를 보고했습니다. 23개 항목 PedQL(Pediatrics Quality of Life Inventory)은 역할(학교) 기능뿐만 아니라 세계보건기구에서 기술한 건강의 핵심 차원을 측정합니다.

측정항목은 1)신체기능(8항목), 2)정서기능(5항목), 3)사회기능(5항목), 4)학교기능(5항목)이다.

각 항목은 5점 리커트 척도(0은 "전혀", 4는 "거의 항상")로 측정됩니다.

리커트 점수는 역으로 기록되며 0=100, 1-75, 2=50, 5=25 및 4=0인 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 나타냅니다.
5 년
유럽 ​​삶의 질 5차원(EQ-5D-3L 및 EQ-5D-Y))
기간: 5 년

환자는 8세 이상 환자의 건강 상태를 평가하기 위한 결과를 보고했습니다. EQ-5D(European Quality of Life -5 Dimensions)는 광범위한 건강 상태 및 치료를 측정합니다. 5차원(이동성, 자기관리, 일상활동, 통증/불편, 불안/우울)과 환자가 스스로 평가한 전반적인 건강상태를 기록하는 시각적 아날로그 척도(EQ-visual analogue scale[EQ-VAS])로 구성되어 있다. 상태.

응답자는 "문제 없음", "약간의 문제" 또는 "극단적인 문제"의 5가지 차원을 각각 평가합니다.

EQ-VAS는 응답자의 자기 관련 건강을 수직의 시각적 아날로그 척도로 기록합니다. EQ-VAS의 범위는 0(=상상할 수 있는 최악의 건강)에서 100(=상상할 수 있는 최고의 건강)까지입니다.
5 년
전산화된 신경인지 평가를 이용한 인지 기능에 대한 티사젠렉류셀의 영향: 검출 시험
기간: 5 년
수행 속도(올바른 응답에 대한 log10 변환 반응 시간의 평균)
5 년
전산화된 신경인지 평가를 사용한 인지 기능에 대한 티사젠렉류셀의 영향: Groton Maze Learning test
기간: 5 년
이 테스트는 단일 세션 동안 숨겨진 경로를 배우려고 시도할 때 발생한 총 오류 수를 살펴봅니다.
5 년
전산화된 신경인지 평가를 사용한 인지 기능에 대한 티사젠렉류셀의 영향: 원 백 테스트
기간: 5 년
이 테스트는 수행의 정확도를 측정합니다(정확한 응답 백분율의 제곱근의 아크사인 변환). 이 테스트는 또한 성능 속도를 측정합니다(올바른 응답에 대한 log10 변환 반응 시간의 평균).
5 년
전산화된 신경인지 평가를 이용한 인지 기능에 대한 tisagenlecleucel의 영향: 원 카드 학습 테스트
기간: 5 년
이 테스트는 수행의 정확도를 측정합니다(정답 비율의 제곱근의 아크사인 변환).
5 년
기존 항체가 있는 참가자의 비율
기간: 8 년
면역원성의 유병률
8 년
티사젠렉류셀 주입 후 항-m CAR19 항체가 있는 참가자의 백분율 및 측정 가능한 항-mCAR19 항체가 없는 환자의 %
기간: 8 년
면역원성의 발생
8 년
28일차 반응으로 분류된 티사젠렉류셀 주입 전후 환자 특이적 컷 포인트(%로 보고됨)보다 높은 측정 가능한 항-mCAR19 항체를 갖는 환자의 백분율
기간: 8 년
임상 반응에 대한 면역원성의 영향
8 년
tisagenlecleucel 이식유전자 농도
기간: 8 년
표적 조직에서 qPCR에 의해 검출된 트랜스진 농도
8 년
티사젠렉류셀의 발현
기간: 8 년
표적 조직에서 유동 세포측정법에 의해 측정된 tisagenlecleucel CAR-양성 생존 T 세포의 요약
8 년
B 세포 회복까지의 시간(회복 < 3개월, >3개월에서 < 6개월, > 6개월)으로 분류된 CAR의 지속성(카피/ug로 보고됨)
기간: 8 년
B 세포 회복과 이식유전자 수준 사이의 관계
8 년
AUC0-29d 및 84d; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 8 년
0시부터 29일 및 84일 또는 기타 질병 평가일까지 말초 혈액의 AUC(% 또는 copies/μg x 일)
8 년
AUC0-Tmax; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 8 년
말초 혈액에서 시간 0부터 Tmax까지의 AUC(% 또는 복사본/μg x 일)
8 년
T1/2; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 8 년
말초 혈액에서 반대수 농도-시간 곡선(일)의 제거 단계 기울기와 관련된 반감기
8 년
클라스트; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 8 년
말초혈액에서 마지막으로 관찰된 정량화 가능한 농도(% 또는 copies/μg)
8 년
마지막; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 8 년
말초혈액에서 마지막으로 정량화할 수 있는 농도가 관찰된 시간(일)
8 년
29일 반응에 대한 티사젠렉류셀 용량의 영향
기간: 8 년
투여 용량의 사분위수로 요약된 임상 반응
8 년
AUC 0 - 29d; tisagenlecleucel의 세포 동역학 파라미터
기간: 29일
29일 반응에 대한 티사젠렉류셀 노출의 영향; 말초 혈액에서 시간 0부터 29일까지의 AUC(% 또는 복사본/μg x 일)
29일
Cmax: 티사젠렉류셀의 세포 동역학 파라미터
기간: 29일
29일 반응에 대한 티사젠렉류셀 노출의 영향; 단회 투여 후 말초 혈액 또는 기타 체액 약물 농도에서 관찰된 최대(피크)(% 또는 copies/μg)
29일
Tmax: 티사젠렉류셀의 세포 동역학 파라미터
기간: 29일
29일 반응에 대한 티사젠렉류셀 노출의 영향; 단일 용량 투여 후 최대(피크) 말초 혈액 또는 기타 체액 약물 농도에 도달하는 시간(일)
29일
T1/2: 티사젠렉류셀의 세포 동역학 파라미터
기간: 29일
29일 반응에 대한 티사젠렉류셀 노출의 영향; 말초 혈액에서 반대수 농도-시간 곡선(일)의 제거 단계 기울기와 관련된 반감기
29일
차도에 있는 동안 SCT를 포함한 새로운 항암 요법에 대한 검열을 통한 DFS 비율
기간: 5 년
새로운 항암 요법을 사용할 수 없는 경우 DFS에 대한 티사젠렉류셀의 효과를 평가합니다.
5 년
3개월차에 MRD 음성 CR 또는 CRi를 달성한 참가자의 비율
기간: 티사젠렉류셀 주입 3개월 후.
MRD 음성 완전 반응(CR) 또는 불완전 혈구 수 회복(CRi) 상태가 있는 완전 관해(CRi) 상태를 달성한 참가자의 비율을 평가하여 다중 매개변수 유세포 분석을 사용하여 중앙 실험실에서 결정했습니다.
티사젠렉류셀 주입 3개월 후.
Impact of tisagenlecleucel on cognitive functioning using Computerized neurocognitive assessment: Identification test
기간: 5 years
This test measures the speed of performance (mean of the log10 transformed reaction times for correct responses)
5 years
Cmax; cellular kinetic parameter of tisagenlecleucel
기간: 8 years
Cmax is the maximum (peak) observed peripheral blood or other body fluid drug concentration after single dose administration.
8 years
Tmax; cellular kinetic parameter of tisagenlecleucel
기간: 8 years
Tmax is the time to maximum (peak) peripheral blood or other body fluid drug concentration after single dose administration (days)
8 years

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

협력자

Children's Oncology Group

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 24일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 19일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 12일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCTL019G2201J
  • 2017-002116-14 (EudraCT 번호)
  • 2023-508081-15-00 (레지스트리 식별자: EU CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다