중증 폰빌레브란트병(VWD)이 있는 소아 및 성인 참가자의 재조합 폰빌레브란트 인자(rVWF) 연구
2025년 8월 13일 업데이트: Baxalta now part of Shire
중증 폰빌레브란트병(VWD)을 앓는 소아 및 성인 피험자에서 rVWF의 장기 안전성 및 효능에 관한 3b상, 전향적, 공개, 비통제, 다기관 연구
이 연구의 주요 목표는 연구 치료의 첫 12개월 동안 소아 및 성인 참가자의 자발적(외상과 관련되지 않은) 출혈 에피소드의 연간 출혈률(ABR)을 기반으로 rVWF(vonicog alfa) 예방의 효과를 확인하는 것입니다.
참가자는 최대 3년 동안 rVWF로 치료받게 됩니다. 그들의 von Willebrand 질병은 연구 제품(IP) 투약 지침에 따라 치료될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CN
- Erasmus Medisch Centrum
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
- Erasmus Medisch Centrum
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Frankfurt, 독일
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Hanover, 독일
- Werlhof-Institut GmbH
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Kemerovo, 러시아 제국, 650066
- SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
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Kirov, 러시아 제국, 610017
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Health
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Alicante, 스페인, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Vienna, 오스트리아
- AKH - Medizinische Universität Wien
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Florence, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
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Roma, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, 이탈리아, 00185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University Oncology Institute
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35040
- Ege University Medical Faculty
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
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Samsun, 터키 (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
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Bron, 프랑스, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
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Gironde, 프랑스
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스
- Hopital Cardiologique - CHU Lille
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
참가자는 아래 기준을 모두 충족하지 않으면 연구에 적격한 것으로 간주되지 않습니다.
연구 071301 또는 연구 071102를 완료한 참가자(또는 연구 071102에서 수술 팔 치료를 완료하고 주문형(OD) 치료를 계속 받고자 하는 참가자) 즉시 이 연구로 전환하려는 참가자는 다음을 충족해야 합니다. 이 연구에 적격인 2가지 기준:
- 가임 여성인 경우, 스크리닝 시 혈액/소변 임신 검사가 음성이고 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
위의 2개 및 다음 추가 기준을 모두 충족하는 신규 참가자(코호트 4)가 이 연구에 적합합니다.
- 참가자는 중증 폰빌레브란트병(VWD)의 문서화된 진단을 가지고 있으며(기준 폰빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:RCo) <20 국제 단위/데시리터[IU/dL]) 폰빌레브란트 인자로 대체 요법이 필요한 이력 (vWF) 출혈 조절을 위한 농축액:
- 유형 1(VWF:RCo <20 IU/dL) 또는,
- 유형 2A(멀티머 패턴으로 확인됨), 유형 2B(유전자형으로 진단됨), 유형 2M 또는,
- 유형 3(Von Willebrand 인자 항원(VWF:Ag)이 3 IU/dL 이하(<=) 이하).
진단은 참여자 기록 또는 스크리닝 시 문서화된 유전자 검사 및 다합체 분석으로 확인됩니다.
- 참가자는 최소 12개월 동안 VWF 제품으로 OD 요법을 받고 있으며, 조사자는 예방적 치료를 권장합니다.
- 참가자는 지난 12개월 동안 VWF 치료가 필요한 자발적 출혈(월경과다 제외)이 3회 이상(>=) 문서화되었습니다.
- 참가자는 등록 전 최소 12개월 동안 출혈 에피소드의 유형, 빈도 및 치료를 신뢰할 수 있게 평가하는 이용 가능한 기록을 가지고 있습니다. 가능한 경우 최대 24개월의 후향적 데이터를 수집해야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 시점에 >=12세이고 체질량 지수 >=15이지만 <40kg/m²(kg/m^2)입니다.
제외 기준:
다음 제외 기준 중 하나라도 충족되면 참가자가 연구에서 제외됩니다.
- 참가자는 제2형 vWD, 가성 vWD 또는 vWD 이외의 다른 유전성 또는 후천성 응고 장애(예: 정성적 및 정량적 혈소판 장애 또는 상승된 프로트롬빈 시간(PT)/국제 정상화 비율[INR] >1.4) 진단을 받았습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 VWF 억제제의 병력 또는 존재가 있습니다.
- 참가자는 역가가 >=0.4 Bethesda 단위(BU)(Nijmegen 수정된 Bethesda 분석에 의해) 또는 >=0.6 BU(Bethesda 분석에 의해)인 인자 VIII(FVIII) 억제제의 병력 또는 존재를 가지고 있습니다.
- 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질과 같은 연구 약물의 구성 요소에 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 계절성 알레르기성 비염/결막염, 경미한 천식, 음식 알레르기 또는 동물 알레르기를 제외한 면역 장애의 병력이 있습니다.
- 참가자는 혈전 색전증 사건의 병력이 있습니다.
- 참가자는 절대 도우미 T 세포(CD4) 수가 200/세제곱 밀리미터(mm^3) 미만인 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성입니다.
- 참가자는 참가자의 현재 상태 또는 병력에 대한 조사자의 의학적 평가에 따라 또는 다음 중 하나에 의해 입증되나 이에 국한되지 않는 심각한 간 질환으로 진단되었습니다. ; 저알부민혈증; 간문맥 고혈압(예: 달리 설명되지 않는 비종대의 존재, 식도 정맥류 병력) 또는 Child-Pugh 클래스 B 또는 C로 분류된 간경변증.
- 참가자는 혈청 크레아티닌(CR) 수치 >= 2.5 밀리그램/데시리터(mg/dL)인 신장 질환 진단을 받았습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 혈소판 수가 <100,000/밀리리터(mL)입니다.
- 참가자는 사전 동의(또는 적절한 경우 동의)에 서명하기 전 30일 이내에 국소 치료(예: 연고, 비강 스프레이)를 제외한 면역 조절 약물로 치료를 받았습니다.
- 참가자는 등록 당시 임신 또는 수유 중입니다.
- 참여자는 월경과다 또는 자궁출혈(감염, 이형성증 포함)을 유발하는 자궁경부 또는 자궁 질환이 있습니다.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 다른 조사 제품(IP) 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 참가자는 진행성 치명적인 질병 및/또는 기대 수명이 15개월 미만입니다.
- 새로운 OD 참가자의 경우 참가자는 외과 개입이 예정되어 있습니다.
- 참가자는 연구 절차에 협력할 수 없거나 협력할 의사가 없는 것으로 조사관에 의해 식별됩니다.
- 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과 및/또는 비협조적인 태도의 증거를 이해할 수 없는 정신 상태를 가지고 있습니다.
- 참가자는 연구 팀의 구성원이거나 가까운 친척(예: 자녀, 파트너/배우자, 형제자매 및 부모) 및 직원을 포함하는 연구 팀 구성원 중 한 명과 부양 관계에 있습니다.
지연 기준 코호트 4의 경우에만 참가자가 급성 출혈 에피소드 또는 급성 질환(예: 인플루엔자, 독감 유사 증후군, 알레르기성 비염/결막염 및 비계절성 천식)을 나타내는 경우 스크리닝 방문은 참가자가 다음을 수행할 때까지 연기됩니다. 회복 된. 다른 모든 참가자의 경우 프로토콜에 따라 071102 또는 071301에 대한 연구 종료(EOS) 방문이 완료되고 연구 071102 또는 071301에서 완료된 EOS는 이 연속 연구(SHP677-304)에 대한 스크리닝 방문으로도 사용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 주문형
참가자는 재조합 폰 빌레브란트 인자(rVWF)(ADVATE 포함 또는 제외)를 받습니다.
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재조합 폰 빌레브란트 인자
다른 이름들:
재조합 인자 VIII
다른 이름들:
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실험적: 예방
참가자는 재조합 폰 빌레브란트 인자(rVWF)를 받게 됩니다.
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재조합 폰 빌레브란트 인자
다른 이름들:
재조합 인자 VIII
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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자발적 연간 출혈 속도 (SABR)
기간: 최대 12 개월
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SABR은 [치료 된 출혈 수] / [기간의 기간]으로 유도되었습니다.
인과 관계가 알려지지 않은 출혈은 자발적으로 간주되었습니다.
출혈은 원인의 조사자 평가에 따라 분류되었습니다.
RVWF (Vonicog ALFA)를 이용한 예방 적 치료의 첫 12 개월 동안 SABR이보고되었다.
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최대 12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료를받은 참가자 수가 출현 부작용 (Teaes) 및 심각한 차에
기간: 최대 5.8 년
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부작용 (AE) : 참가자의 의료가 약한 제품을 투여했습니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
TEAE는이 연속 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 후 시작된 임의의 AE로 정의되었다.
심각한 차에 : 1) 사망, 2) 생명을 위협하고 3) 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 4) 지속적 또는 중대한 장애/무능력, 5)가 참가자의 자손에서 선천적 변칙/선천적 결함을 초래하는 것은 의료진으로 이어진다.
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최대 5.8 년
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Teaes의 심각성에 기반한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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AE는 치료와 반드시 인과 관계가없는 참가자 투여 IP에서 의료 중지 부정확 한 의료로 정의됩니다.
TEAE는이 연속 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 후 시작된 임의의 AE로 정의되었다.
차의 심각성은 다음과 같은 정의에 의해 결정되었다 : 경증 : 일반적인 활동의 제한 없음; 보통 : 일반적인 활동의 일부 제한이며 치료 적 개입이 필요할 수 있습니다. 심각한 : 후유증으로 일반적인 활동을 수행 할 수 없어 치료 중재가 필요했습니다.
Teaes의 심각성을 기반으로 Teaes를 가진 참가자의 수가보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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Teaes의 인과 관계에 기초한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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AE는 치료와 반드시 인과 관계가없는 참가자 투여 IP에서 의료 중지 부정확 한 의료로 정의됩니다.
TEAE는이 연속 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 후 시작된 임의의 AE로 정의되었다.
의사/수사관은 각 AE의 조사 제품과의 관계를 평가했습니다.
인과 관계에 따라 TEAES를 가진 참가자 수가보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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혈전 색전증 이벤트 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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혈전 (혈전)의 형성으로 정의 된 혈전 색전증은 느슨해지며 혈류에 의해 운반되며 다른 혈관을 막을 수 있습니다.
특별한 관심의 차가보고 된 혈전 색전증 사건을 가진 참가자의 수가보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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과민 반응이있는 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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과민증 (과민성 반응 또는 편협이라고도 함)은 알레르기 및자가 면역을 포함하여 정상적인 면역계에 의해 생성 된 바람직하지 않은 반응으로 정의됩니다.
잠재적 인 과민성 사건은 광범위한 검색 기준에 의해 확인 된 후 의학적으로 평가되었습니다.
특별한 관심의 차로 과민성 반응을 가진 참가자의 수가 계산되었습니다.
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최대 5.8 년
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Von Willebrand 인자 (VWF)에 대한 중화 항체를 개발 한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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폰 빌레 브란트 인자 콜라겐 결합 (VWF : CB), 폰 빌레 브란트 인자 : ristocetin 보조 인자 (VWF : RCO) 및 von Willebrand 인자 VIII B (VWF : FVIIIB)에 대한 3 가지 기능적 VWF 분석을 사용하여 항 -VWF 항체의 중화를 시험하기 위해 사용 하였다.
VWF에 대한 중화 항체 : RCO, VWF : CB 및 VWF : FVIIIB 활성은 FVIII 억제제의 정량 분석을 위해 확립 된 Bethesda 분석에 기초하여 분석에 의해 측정되었다 (Bethesda 분석의 Nijmegen 변형).
중화 항 -VWF 항체는 억제제로 간주되었다.
RVWF에 대한 중화 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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인자 VIII (FVIII)에 중화 항체를 개발 한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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폰 빌레 브란트 인자 콜라겐 결합 (VWF : CB), 폰 빌레 브란트 인자 : ristocetin 보조 인자 (VWF : RCO) 및 von Willebrand 인자 VIII B (VWF : FVIIIB)에 대한 3 가지 기능적 VWF 분석을 사용하여 항 -VWF 항체의 중화를 시험하기 위해 사용 하였다.
VWF에 대한 항체 : RCO, VWF : CB 및 VWF : FVIIIB 활성은 FVIII 억제제의 정량 분석을 위해 확립 된 Bethesda 분석에 기초하여 분석에 의해 측정되었다 (Bethesda 분석의 Nijmegen 변형).
중화 항 -VWF 항체는 억제제로 간주되었다.
FVIII에 대한 중화 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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Von Willebrand 인자 (VWF)에 대한 총 결합 항체를 개발 한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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총 결합 항 -VWF 항체의 존재는 폴리 클로 날 항-인간 면역 글로불린 (IG) 항체 (IGG, IgM 및 IGA)를 사용하는 효소-연결 면역 흡착제 (ELISA)에 의해 결정되었다.
RVWF에 대한 총 결합 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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인자 VIII에 총 결합 항체를 개발 한 참가자 수 (FVIII)
기간: 최대 5.8 년
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FVIII에 대한 결합 항체를 독점적 인 효소 면역 분석을 사용하여 분석 하였다.
FVIII에 대한 총 결합 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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중국 햄스터 난소 (Cho) 단백질에 대한 결합 항체를 개발 한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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CHO 단백질에 대한 총 IG 항체 (IgG, IgA, IgM)를 ELISA를 사용하여 분석 하였다.
CHO 단백질에 대한 결합 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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마우스 면역 글로불린 G (IGG)에 대한 결합 항체를 개발 한 참가자의 수
기간: 최대 5.8 년
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마우스 -IgG (HAMA : 인간 항 마우스 항체)에 대해 지시 된 인간 혈장에서 유래 한 IgG 항체의 검출 및 정량을 ELISA (Medac, Hamburg, Germany)를 사용하여 평가 하였다.
마우스 IgG에 대한 결합 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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재조합 푸린에 대한 결합 항체를 개발하는 참가자 수 (Rfurin)
기간: 최대 5.8 년
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인간 푸린에 대한 총 IG 항체 (IgG, IgA, IgM)를 ELISA를 사용하여 분석 하였다.
Rfurin에 대한 결합 항체를 개발 한 참가자의 수를 평가 하였다.
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최대 5.8 년
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생명 징후의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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활력 징후에는 혈압 (수축기 및 이완기), 맥박수, 호흡 속도 및 체온이 포함되었습니다.
활력 징후에서 기준선에서 임상 적으로 유의 한 변화를 가진 참가자 수를 평가했습니다.
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최대 5.8 년
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실험실 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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임상 실험실 파라미터에는 혈청 화학, 혈액학 및 소변 검사 평가가 포함되었습니다.
임상 실험실 파라미터에서 기준선으로부터 임상 적으로 유의 한 변화가있는 참가자의 수가 평가되었다.
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최대 5.8 년
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예방 치료 하에서 자발적인 연간 출혈 속도 (SABR)
기간: 최대 5.8 년
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SABR은 [치료 된 출혈 수] / [기간의 기간]으로 유도되었습니다.
인과 관계가 알려지지 않은 출혈은 자발적으로 간주되었습니다.
출혈은 원인의 조사자 평가에 따라 분류되었습니다.
연구에 등록하는 동안 RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 동안 SABR이보고되었다.
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최대 5.8 년
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주당 주입 수에 따라 분류 된 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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주당 ≥ 0 ~ <1 주입, 주당 ≥ 1 ~ <2 주입, 주당 ≥ 2 ~ <3 주입, 주당 ≥ 3 주입.
RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 중 주당 주입 수에 따라 분류 된 참가자의 수가보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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자발적인 연간 출혈률 (SABR)을 기준으로 분류 된 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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SABR은 자발적인 출혈의 수였으며, 관찰 기간은 관찰 기간으로 나눈 값이었다.
SABR은 RVWF (vonicog alfa)를 이용한 예방 치료 동안 (>) 0 ~ 2,> 2-5,> 5보다 큰 BES 수에 따라 분류되었다.
동일한 부상과 관련된 여러 위치에서의 출혈은 단일 BE로 계산되었습니다.
알려지지 않은 원인의 BES는 자발적인 출혈로 계산되었습니다.
RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 중에 SABR을 기반으로 분류 된 참가자의 수가보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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예방 치료에 대한 첫 출혈 사건에 대한 시간
기간: 최대 5.8 년
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Kaplan-Meier 분석에서 얻은 이벤트 추정 및 신뢰 구간.
각 학습 기간 동안 출혈이 0 명인 참가자는 해당 연구 기간의 마지막 날짜에 검열되었습니다.
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최대 5.8 년
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출혈 위치에 따른 자발적 연간 출혈 속도 (SABR)
기간: 최대 5.8 년
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SABR은 [치료 된 출혈 수] / [기간의 기간]으로 유도되었습니다.
출혈의 위치에 근거한 BES : 피부, 근육, 점막 비강, 점막 구강, 관절, 위장관 (GI), 월경/중진 월경, venipuncture 부위, 연조직, 신체 공동, hematuria, 중추 신경계 (CNS) 및 기타 RVWF (vonicog alfa)를 사용한 것으로보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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예방 치료 중 총 주입 수
기간: 최대 5.8 년
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RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 중 총 주입 수가보고되었다.
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최대 5.8 년
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예방 치료 중 주당 평균 주입 수
기간: 최대 5.8 년
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RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 중 주당 평균 주입 수가보고되었다.
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최대 5.8 년
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예방 치료 중 참가자 당 재조합 폰 빌레 브랜드 인자 (RVWF) (vonicog alfa)의 총 중량 조정 소비
기간: 최대 5.8 년
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각 참가자에 대해, 체중 조정 복용량 (IU/kg)은 주입 전에 마지막으로 이용 가능한 체중 (킬로그램 [kg])로 나눈 rVWF 주입 (IU) 단위로 유도되었다.
RVWF (Vonicog ALFA)를 사용한 예방 치료 중 참가자 당 RVWF (Vonicog ALFA)의 총 중량 조정 소비는 킬로그램 (IU/kg) 당 국제 단위로보고되었습니다.
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최대 5.8 년
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헤모글로빈 수준의 수혈이없는 유지를 달성 한 참가자 수
기간: 최대 5.8 년
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RVWF (Vonicog ALFA)로 예방 치료 동안 헤모글로빈 수준의 수혈이없는 유지가보고되었다.
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최대 5.8 년
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시간이 지남에 따라 페리틴 수준의 기준선에서 변화
기간: 최대 5.8 년
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RVWF (vonicog alfa)로 예방 치료 동안 시간이 지남에 따라 페리틴 수준의 기준선으로부터의 변화가보고되었다.
코호트 1, 2 및 3의 롤오버 참가자에 대한 기준 페리틴 실험실 분석은이 연구의 선별 방문시 부모 연구 종료 (EOS) 방문의 결과가 롤오버 코호트 1-3에 활용 될 것으로 예상 되었기 때문에이 연구의 선별 방문시 의정서 당 필수적이지 않았다.
그러나 코호트 1의 많은 참가자들은 부모 연구 071301의 EOS 방문 시이 데이터를 수집하지 않았으며 코호트 2와 3의 참가자는이 데이터가 EOS 방문에서 부모 연구 071301 및 071102를 수집 할 수 없었습니다.
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최대 5.8 년
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전반적인 지혈 효능 등급
기간: 초기 12 개월의 연구
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OD 코호트에서 초기 12 개월의 연구에 대한 BES의 치료와 관련하여 출혈의 해결시 전반적인 지혈 효능 등급.
BES의 치료에 대한 지혈의 효능은 4 점 리 커트 척도로 다음과 같이 평가되었다 : 우수한 = 통증의 완전한 완화 및 단일 주입 후 출혈의 객관적인 징후의 객관적인 징후의 객관적인 징후의 객관적인 징후가 없다, 지혈을 유지하기 위해 추가 주입의 통제 및 투여에 대한 추가 주입은 점수에 영향을 미치지 않을 것이다. 단일 침입 후의 정점 완화 및/또는 개선의 징후가 필요할 수있다. 지혈은 점수에 영향을 미치지 않을 것입니다.
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초기 12 개월의 연구
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Vonicog Alfa의 주입 수
기간: 최대 5.8 년
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연구에 등록하는 동안 OD 치료 동안 BES를 치료하는 데 사용 된 RVWF (Vonicog ALFA)의 주입 수가보고되었다.
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최대 5.8 년
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고급 주입 수
기간: 최대 5.8 년
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연구에 등록하는 동안 OD 치료 동안 BES를 치료하는 데 사용 된 Advate의 주입 (RFVIII, Octocog ALFA)이보고되었다.
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최대 5.8 년
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출혈 에피소드 당 vonicog alfa의 체중 조정 소비
기간: 최대 5.8 년
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체중 조정 소비 (IU/kg)는 주입 전에 마지막으로 이용 가능한 체중 (kg)으로 나눈 전체 단위 (IU)를 주입하여 유도되었다.
연구에 등록한 동안 OD 치료 중 출혈 당 RVWF (Vonicog ALFA)의 체중 조정 소비가보고되었다.
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최대 5.8 년
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출혈 에피소드 당 고급의 체중 조정 소비
기간: 최대 5.8 년
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체중 조정 소비 (IU/kg)는 주입 전에 마지막으로 이용 가능한 체중 (kg)으로 나눈 전체 단위 (IU)를 주입하여 유도되었다.
연구에 등록 된 동안 OD 치료 중 출혈 에피소드 당 중량 조정 된 전진 소비 (RFVIII, OCTOCOG ALFA)가보고되었다.
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최대 5.8 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHP677-304
- 2018-003453-16 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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