Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinantti von Willebrand -tekijä (rVWF) -tutkimus lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (VWD)

keskiviikko 13. elokuuta 2025 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Vaihe 3b, tuleva, avoin, hallitsematon, monikeskustutkimus rVWF:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (VWD)

Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa rVWF:n (vonikogi alfa) eston tehokkuus spontaanin (ei traumaan liittyvän) vuotojakson vuositasolle (ABR) perustuen lapsi- ja aikuispotilailla tutkimushoidon ensimmäisten 12 kuukauden aikana.

Osallistujia hoidetaan rVWF:llä enintään 3 vuoden ajan. Heidän von Willebrandin tautiaan hoidetaan tutkimustuotteen (IP) annosteluohjeiden mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italia, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Ranska
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Ranska
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Saksa
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turkki (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Venäjä
      • Kemerovo, Venäjä, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Venäjä, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujaa ei katsota kelpoiseksi tutkimukseen, jos hän ei täytä kaikkia alla olevia kriteerejä.

Osallistujien, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen 071301 tai tutkimuksen 071102 (tai osallistujien, jotka ovat suorittaneet kirurgisen käsivarren hoidon tutkimuksessa 071102 ja haluavat edelleen saada on-demand (OD) -hoitoa) ja ovat valmiita siirtymään välittömästi tähän tutkimukseen, on täytettävä seuraavat 2 kriteeriä osallistuaksesi tähän tutkimukseen:

  • Jos nainen, joka voi tulla raskaaksi, hänellä on negatiivinen veri/virtsa raskaustesti seulonnassa ja hän suostuu käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan.
  • Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.

Uudet osallistujat (kohortti 4), jotka täyttävät yllä olevat 2 ja KAIKKI seuraavat lisäkriteerit, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen:

- Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi vakavasta von Willebrandin taudista (VWD) (perusarvo von Willebrandin tekijä: ristosetiinikofaktori (VWF:RCo) <20 kansainvälistä yksikköä desilitraa kohti [IU/dL]), ja hän on aiemmin vaatinut korvaushoitoa von Willebrandin tekijällä (vWF) konsentraatti verenvuodon hallintaan:

  • Tyyppi 1 (VWF:RCo <20 IU/dl) tai,
  • Tyyppi 2A (varmennettu multimeerikuviolla), tyyppi 2B (diagnoosoitu genotyypin mukaan), tyyppi 2M tai
  • Tyyppi 3 (Von Willebrand -tekijän antigeeni (VWF:Ag) pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 3 IU/dl).

Diagnoosi vahvistetaan geneettisellä testauksella ja multimeerianalyysillä, dokumentoidaan osallistujan historiassa tai seulonnassa.

  • Osallistuja on saanut OD-hoitoa VWF-tuotteilla vähintään 12 kuukautta, ja tutkija suosittelee profylaktista hoitoa.
  • Osallistujalla on yli tai yhtä suuri kuin (>=) 3 dokumentoitua spontaania verenvuotoa (ei sisällä menorragiaa), jotka vaativat VWF-hoitoa viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Osallistujalla on saatavilla tietueita, jotka arvioivat luotettavasti verenvuotojaksojen tyypin, esiintymistiheyden ja hoidon vähintään 12 kuukauden ajalta ennen ilmoittautumista; Taannehtivia tietoja olisi kerättävä enintään 24 kuukauden ajalta, jos niitä on saatavilla.
  • Osallistuja on seulonnan aikaan >=12-vuotias ja hänen painoindeksinsä >=15 mutta <40 kg neliömetriä kohden (kg/m^2).

Poissulkemiskriteerit:

Osallistuja suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy.

  • Osallistujalla on diagnosoitu tyypin 2N VWD, pseudo-VWD tai muu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole VWD (esim. kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt tai kohonnut protrombiiniaika (PT)/kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] >1,4).
  • Osallistujalla on ollut tai on ollut VWF-estäjää seulonnassa.
  • Osallistujalla on ollut tekijä VIII (FVIII) inhibiittori, jonka tiitteri on >=0,4 Bethesda-yksikköä (BU) (Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä) tai >=0,6 BU (Bethesda-määrityksellä).
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, kuten hiiren tai hamsterin proteiineille.
  • Osallistujalla on sairaushistoria immunologisia häiriöitä lukuun ottamatta kausiluonteista allergista nuhaa/sidekalvotulehdusta, lievää astmaa, ruoka-allergioita tai eläinallergioita.
  • Osallistujalla on lääketieteellinen historia tromboembolisesta tapahtumasta.
  • Osallistuja on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen ja absoluuttinen auttaja-T-solujen (CD4) määrä <200/kuutiomillimetriä (mm^3).
  • Osallistujalla on diagnosoitu merkittävä maksasairaus tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan osallistujan nykyisestä tilasta tai sairaushistoriasta tai mikä on todistettu, mutta ei rajoittuen johonkin seuraavista: seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) yli 5 kertaa normaalin yläraja ; hypoalbuminemia; porttilaskimon hypertensio (esim. muutoin selittämätön splenomegalia, ruokatorven suonikohjut) tai maksakirroosi, joka on luokiteltu Child-Pugh-luokkaan B tai C.
  • Osallistujalla on diagnosoitu munuaissairaus, seerumin kreatiniini (CR) taso >=2,5 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl).
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 000/ml (ml) seulonnassa.
  • Osallistujaa on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä paikallishoitoa lukuun ottamatta (esim. voiteet, nenäsumutteet) 30 päivän kuluessa ennen tietoon perustuvan suostumuksen (tai suostumuksen, tarvittaessa) allekirjoittamista.
  • Osallistuja on ilmoittautumishetkellä raskaana tai imettävä.
  • Osallistujalla on kohdunkaulan tai kohdun sairaudet, jotka aiheuttavat menorragiaa tai metrorragiaa (mukaan lukien infektio, dysplasia).
  • Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana toinen tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
  • Osallistujalla on etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote on alle 15 kuukautta.
  • Uusien OD-osallistujien osalta osallistujalle on varattu kirurginen toimenpide.
  • Tutkija tunnistaa osallistujan olevan kyvytön tai haluton tekemään yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa.
  • Osallistujalla on henkinen tila, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyöhaluisesta asenteesta.
  • Osallistuja on tutkimusryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäseneen, johon kuuluu lähisukulaisia ​​(eli lapsia, puolisoa, sisaruksia ja vanhempia) sekä työntekijöitä.

Viivästymiskriteerit Vain kohortissa 4, jos osallistujalla on akuutti verenvuotojakso tai akuutti sairaus (esim. influenssa, flunssan kaltainen oireyhtymä, allerginen nuha/sidekalvotulehdus ja ei-kausiluonteinen astma), seulontakäyntiä lykätään, kunnes osallistuja on saanut toipunut. Kaikille muille osallistujille tutkimuksen lopussa (EOS) käynti numeroa 071102 tai 071301 varten suoritetaan protokollan mukaan, ja tutkimuksessa 071102 tai 071301 suoritettu EOS-käynti toimii myös tämän jatkotutkimuksen (SHP677-304) seulontakäynninä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tarpeen vaatiessa
Osallistujat saavat rekombinantti von Willebrand -tekijän (rVWF) (ADVATE:n kanssa tai ilman).
Biologinen: rVWF
Rekombinantti von Willebrand -tekijä
Muut nimet:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologinen: rFVIII
Rekombinanttitekijä VIII
Muut nimet:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy
Osallistujat saavat rekombinantti von Willebrand -tekijän (rVWF).
Biologinen: rVWF
Rekombinantti von Willebrand -tekijä
Muut nimet:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologinen: rFVIII
Rekombinanttitekijä VIII
Muut nimet:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Spontaani vuosittainen verenvuotoaste (SABR)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
SABR johdettiin [käsiteltyjen vuotojen lukumäärä] / [kesto vuosien ajan]. Verenvuotoja, joilla on tuntematon syy -yhteys, pidettiin spontaanina. Verenvuodot luokiteltiin tutkijoiden syyn arvioinnin perusteella. SABR raportoitiin RVWF: n (Vonicog ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon ensimmäisen 12 kuukauden aikana.
Jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittatapahtumia (TEAES) ja vakavia Teaes -ohjelmia
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Haittavaikutus (AE): Kaikille epätoivottuille lääketieteellisille esiintymisille osallistujalla oli farmaseuttinen tuote; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen (tutkinta) käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen. TEAE määritettiin mihin tahansa AE: ksi, joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisen antamisen jälkeen tässä jatkotutkimuksessa. Vakavat Teaes: Kaikki epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma, joka: 1) johtaa kuolemaan, 2) on hengenvaarallinen, 3) vaatii sairaalahoidon sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, 4) johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, 5) johtaa synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävaurioon osallistujan tai 6) on lääketieteellinen.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joka perustuu Teaesin vakavuuteen
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
AE määritellään minkä tahansa epätoivottuun lääketieteelliseen esiintymiseen osallistujalla annetussa IP: ssä, jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta hoitoon. TEAE määritettiin mihin tahansa AE: ksi, joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisen antamisen jälkeen tässä jatkotutkimuksessa. TEATE: n vakavuus määritettiin seuraavilla määritelmillä: Lievä: Ei tavanomaisten toimintojen rajoitusta; Kohtalainen: jonkin verran rajoitusta tavanomaisista toiminnoista ja saattaa tarvita terapeuttista interventiota; Vaikea: Kyvyttömyys suorittaa tavanomaisia ​​aktiviteetteja jälkiseurauksilla, jotka vaativat terapeuttista interventiota. TEAES: n vakavuuteen perustuvien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joka perustuu Teaesin syy -yhteyteen
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
AE määritellään minkä tahansa epätoivottuun lääketieteelliseen esiintymiseen osallistujalla annetussa IP: ssä, jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta hoitoon. TEAE määritettiin mihin tahansa AE: ksi, joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisen antamisen jälkeen tässä jatkotutkimuksessa. Lääkäri/tutkija arvioi suhteesta tutkittavaan tuotteeseen jokaiselle AE: lle. Osallistujien lukumäärä, jolla on syy -yhteyteen perustuva, ilmoitettiin.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on tromboembolisia tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Tromboembolismi, joka on määritelty hyytymän (trombin) muodostumisena verisuonessa, joka irtoaa, kuljettaa verenkierron ja pystyy kykenemään toisen astian. Osallistujien lukumäärä, joilla oli tromboembolisia tapahtumia, ilmoitettiin erityisesti kiinnostavina Teaesina.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on yliherkkyysreaktioita
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Yliherkkyys (jota kutsutaan myös yliherkkyysreaktioksi tai intoleranssiksi), joka on määritelty normaalin immuunijärjestelmän tuottamiksi epätoivottuiksi reaktioiksi, mukaan lukien allergiat ja autoimmuniteetti. Mahdolliset yliherkkyystapahtumat tunnistettiin laajoilla hakukriteereillä ja arvioitiin sitten lääketieteellisesti. Osallistujien lukumäärä, joilla on yliherkkyysreaktioita, kun Teaes on erityisesti kiinnostava.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät neutraloivia vasta -aineita von willebrand -tekijälle (VWF)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Kolmella funktionaalisella VWF-määrityksellä von Willebrand -kertoimesta kollageenin sitoutumisessa (VWF: CB), von Willebrand -tekijä: Ristocetiinikoko-kofaktori (VWF: RCO) ja VON Willebrand -tekijä VIII B (VWF: FVIIIB) käytettiin testaamaan neutraloivien anti-VWF-vasta-aineiden läsnäoloa. VWF: n neutraloivat vasta -aineet: RCO, VWF: CB ja VWF: FVIIIB -aktiivisuudet mitattiin määrityksillä, jotka perustuvat Bethesda -määritykseen, joka perustettiin FVIII -estäjien kvantitatiiviseen analyysiin (Bethesda -määrityksen Nijmegen -modifikaatio). Vain vahvistettuja neutraloivia anti -VWF -vasta -aineita pidettiin estäjinä. RVWF: lle neutraloivia vasta -aineita kehittyneiden osallistujien lukumäärä arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät neutraloivia vasta -aineita tekijän VIII (FVIII)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Kolmella funktionaalisella VWF-määrityksellä von Willebrand -kertoimesta kollageenin sitoutumisessa (VWF: CB), von Willebrand -tekijä: Ristocetiinikoko-kofaktori (VWF: RCO) ja VON Willebrand -tekijä VIII B (VWF: FVIIIB) käytettiin testaamaan neutraloivien anti-VWF-vasta-aineiden läsnäoloa. VWF: n neutraloivat vasta -aineet: RCO, VWF: CB ja VWF: FVIIIB -aktiivisuudet mitattiin määrityksillä, jotka perustuvat Bethesda -määritykseen, joka perustettiin FVIII -estäjien kvantitatiiviseen analyysiin (Bethesda -määrityksen Nijmegen -modifikaatio). Vain vahvistettuja neutraloivia anti -VWF -vasta -aineita pidettiin estäjinä. Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät neutraloivia vasta -aineita FVIII: lle.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät kokonais sitoutumisvasta -aineita von willebrand -tekijälle (VWF)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Kokonais sitoutuvien anti-VWF-vasta-aineiden läsnäolo määritettiin entsyymissä kytketyllä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA), jossa käytettiin polyklonaalisia anti-ihmisen immunoglobuliini (IG) -vasta-aineita (IgG, IgM ja IGA). RVWF: ään kehittyneiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittyivät kokonais sitoutumisvasta -aineista.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät kokonaissidotut vasta -aineet tekijä VIII: lle (FVIII)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Sitoutuvat vasta -aineet FVIII: tä vastaan ​​analysoitiin käyttämällä omaa entsyymi -immunomääritystä. Osallistujien lukumäärä, jotka kehittyivät kokonais sitoutumisvasta -aineista FVIII: iin, arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitovia vasta -aineita kiinalaisten hamsterin munasarjojen (CHO) proteiineihin
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
IG -vasta -aineet (IgG, IgA, IgM) CHO -proteiinia vastaan ​​analysoitiin käyttämällä ELISA: ta. Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitoutuvia vasta -aineita CHO -proteiineihin, arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitovia vasta -aineita hiiren immunoglobuliiniin G (IgG)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Ihmisen plasmasta peräisin olevien IgG-vasta-aineiden havaitsemista ja kvantifiointia, jotka kohdistettiin hiiren IGG: tä vastaan ​​(HAMA: ihmisen vasta-aineita) vastaan, arvioitiin käyttämällä ELISA: ta (MEDAC, Hampuri, Saksa). Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitovia vasta -aineita hiiren IgG: hen.
Jopa 5,8 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät sitovia vasta -aineita rekombinantti furiiniin (RFURIN)
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
IG -vasta -aineet (IgG, IgA, IgM) ihmisen furiinia vastaan ​​analysoitiin käyttämällä ELISA: ta. Osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitoutuvia vasta -aineita rfuriiniin, arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Tärkeitä merkkejä olivat verenpaine (systolinen ja diastolinen), pulssi, hengitysnopeus ja kehon lämpötila. Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevä muutos lähtötasosta elintärkeissä merkkeissä, arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Kliinisiin laboratorioparametreihin sisältyi seerumin kemia, hematologia ja virtsa -analyysiarvioinnit. Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevä muutos lähtötasosta kliinisissä laboratorioparametreissa, arvioitiin.
Jopa 5,8 vuotta
Spontaani vuosittainen verenvuotoaste (SABR) ennaltaehkäisevässä hoidossa
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
SABR johdettiin [käsiteltyjen vuotojen lukumäärä] / [kesto vuosien ajan]. Verenvuotoja, joilla on tuntematon syy -yhteys, pidettiin spontaanina. Verenvuodot luokiteltiin tutkijoiden syyn arvioinnin perusteella. SABR ennaltaehkäisevän hoidon aikana RVWF: llä (Vonicog ALFA), kun hän ilmoittautui tutkimukseen.
Jopa 5,8 vuotta
Luokiteltujen osallistujien lukumäärä viikoittaisten infuusioiden määrän perusteella
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Luokiteltu ≥ 0 - <1 infuusio viikossa, ≥ 1 - <2 infuusiota viikossa, ≥ 2 - <3 infuusiota viikossa, ≥ 3 infuusiota viikossa. RVWF: n (Vonicog ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon aikana luokiteltujen osallistujien lukumäärä, joka perustuu viikossa ennaltaehkäisevän hoidon aikana.
Jopa 5,8 vuotta
Luokiteltujen osallistujien lukumäärä spontaanin vuotuisen verenvuotoprosentin (SABR) perusteella
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
SABR oli spontaanien vuotojen lukumäärä jaettuna havaintojaksolla vuosina, jolloin havaintojakso = (ensimmäisen annoksen+1) valmistumis-/päättymispäivämäärän päivämäärä/365.2425. SABR luokiteltiin BES: n lukumäärän perusteella 0, suurempi kuin (>) 0 - 2,> 2 - 5,> 5 RVWF: n (Vonicog Alfa) ennaltaehkäisevän hoidon aikana. Verenvuoto samaan vaurioon liittyvissä useissa paikoissa laskettiin yksittäiseksi. Beer tuntemattomasta syystä laskettiin spontaaniksi verenvuotoiksi. RVWF: n (Vonigog ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon aikana luokiteltujen osallistujien lukumäärä.
Jopa 5,8 vuotta
Aika ensin verenvuototapahtumaan ennaltaehkäisyssä
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Kaplan-Meier-analyysistä saadut aika tapahtuma-arviot ja luottamusvälit. Osallistujia, joilla oli 0 vuotoa kunkin tutkimusjakson aikana, sensuroitiin kyseisenä tutkimusjakson viimeisenä päivänä.
Jopa 5,8 vuotta
Spontaani vuosittainen verenvuotoaste (SABR) verenvuodon sijainnilla
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
SABR johdettiin [käsiteltyjen vuotojen lukumäärä] / [kesto vuosien ajan]. SABR BES: lle verenvuodon sijainnin perusteella: iho, lihakset, limakalvon nenän, limakalvon oraalinen, nivel, maha -suolikanava (GI), kuukautiset/raskas kuukautinen, laskimonkestävyys, pehmeä kudos, kehon ontelo, hematuria, keskushermosto (CNS) ja muut, kun taas RVWF: n (Vonicog Alfa) ennaltaehkäisevää hoitoa.
Jopa 5,8 vuotta
Infuusioiden kokonaismäärä ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Infuusioiden kokonaismäärä RVWF: n (Vonicog ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon aikana.
Jopa 5,8 vuotta
Keskimääräinen infuusioiden lukumäärä viikossa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
RVWF: n (Vonicog ALFA) -menetelmäkäsittelyn keskimääräinen lukumäärä viikossa ilmoitettiin ennaltaehkäisevän hoidon aikana.
Jopa 5,8 vuotta
Rekombinantin von Willebrand -tekijän (RVWF) (Vonicog ALFA) -sovelluksen kokonaispainon säädetty kulutus osallistujaa kohti ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Jokaiselle osallistujalle kehon painon mukautettu annos (IU/kg) johdettiin RVWF-infusoidun (IU) yksiköiden lukumääränä jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kilogrammi [kg]) ennen infuusiota. RVWF: n (Vonicog ALFA): n kokonaispainon mukautettu kulutus osallistujaa kohden RVWF: n (Vonfag ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon aikana ilmoitettiin kansainvälisinä yksiköinä kilogrammaa kohti (IU/kg).
Jopa 5,8 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat verensiirtovapaan hemoglobiinitasojen ylläpidon
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Hemoglobiinitasojen verensiirtovapaa ylläpito RVWF: n (Vonig ALFA) ennaltaehkäisevän hoidon aikana.
Jopa 5,8 vuotta
Vaihda ferritiinitasojen lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Muutos ferritiinitasojen lähtötasosta ajan myötä ennaltaehkäisevän hoidon aikana RVWF: llä (Vonicog ALFA) ilmoitettiin. Ferritiini-laboratoriomääritys kohorttien 1, 2 ja 3 siirtymisessä osallistujille eivät olleet pakollisia protokollaa kohti tämän tutkimuksen seulontavierailua, koska vanhempien tutkimusten päättymisen päättymisen (EOS) vierailun odotettiin käytettävän siirtymiskohorteihin 1-3. Monilla kohortti 1: n osallistujilla ei kuitenkaan ollut näitä tietoja EOS -tutkimuksen 071301 vierailusta, eikä kohortissa 2 ja 3 osallistujalla ollut näitä tietoja EOS -tutkimusten 071301 ja 071102 EOS -vierailussa.
Jopa 5,8 vuotta
Yleinen hemostaattinen tehokkuusluokitus
Aikaikkuna: Alkuperäinen 12 kuukauden tutkimus
Yleinen hemostaattinen tehokkuusluokitus verenvuodon resoluutiolla BES: n hoidon suhteen 12 kuukauden tutkimuksen aikana OD -kohorteissa. Hemostaattinen tehokkuus BES: n hoidossa arvioitiin 4-pisteisellä Likert-asteikolla: Erinomainen = kivun täysi helpotus ja objektiivisten verenvuodon objektiivisten merkintöjen lopettaminen yhden yhden infuusion jälkeen, verenvuodon hallintaan ja lisäinfuusion hallintaan ei tarvita lisäinfuusiota. Hemostaasi ei vaikuta pisteytyspisteeseen; oikeudenmukainen = todennäköinen ja/tai pieni kivun lievitys ja vähäinen paraneminen verenvuodon merkkeissä yhden infuusion jälkeen, vaadittiin useita infuusioita täydellisen resoluution kannalta; ei mitään = ei merkkejä/oireiden tai olosuhteiden parannusta.
Alkuperäinen 12 kuukauden tutkimus
Vonicog Alfan infuusioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
RVWF: n (Vonicog ALFA) infuusioiden lukumäärää, jota käytettiin BES: n hoitoon OD -hoidon aikana, ollessaan ilmoitettu tutkimukseen.
Jopa 5,8 vuotta
Advote -infuusioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Advante -infuusioiden lukumäärää (RFVIII, Octocog Alfa), jota käytettiin BES: n hoitoon OD -hoidon aikana, ollessaan ilmoittautunut tutkimukseen.
Jopa 5,8 vuotta
Painon mukautettu Vonicog Alfan kulutus verenvuotoa kohti
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Painonkorjattu kulutus (IU/kg) johdettiin infusoiduina kokonaisyksiköinä (IU) jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kg) ennen infuusiota. RVWF: n (Vonicog Alfa) painon mukautettu kulutus verenvuotojaksoa kohti OD-hoidon aikana ilmoitettiin tutkimukseen ilmoittautuneena.
Jopa 5,8 vuotta
Painonkorjattu Advote-kulutus verenvuotojaksoon
Aikaikkuna: Jopa 5,8 vuotta
Painonkorjattu kulutus (IU/kg) johdettiin infusoiduina kokonaisyksiköinä (IU) jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kg) ennen infuusiota. Painonnostettu Advote-kulutus (RFVIII, Octocog Alfa) verenvuotojaksoa kohti OD-hoidon aikana ilmoitettiin tutkimukseen ilmoittautuneena.
Jopa 5,8 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 3. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa