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Um estudo do fator de Von Willebrand recombinante (rVWF) em participantes pediátricos e adultos com doença de Von Willebrand grave (VWD)

13 de agosto de 2025 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo de fase 3b, prospectivo, aberto, não controlado e multicêntrico sobre a segurança e eficácia a longo prazo do rVWF em pacientes pediátricos e adultos com doença de Von Willebrand (VWD) grave

O principal objetivo do estudo é verificar a eficácia da profilaxia com rVWF (vonicog alfa) com base na taxa de sangramento anual (ABR) de episódios de sangramento espontâneo (não relacionado a trauma) em participantes pediátricos e adultos durante os primeiros 12 meses de tratamento do estudo.

Os participantes serão tratados com rVWF por no máximo 3 anos. A doença de von Willebrand será tratada de acordo com as instruções de dosagem do produto em investigação (IP).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Alemanha
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, França
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, França
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holanda, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Itália
      • Florence, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Itália
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itália, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Rússia
      • Kemerovo, Rússia, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rússia, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turquia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

O participante não será considerado elegível para o estudo sem atender a todos os critérios abaixo.

Os participantes que concluíram o Estudo 071301 ou o Estudo 071102 (ou participantes que concluíram o tratamento do braço cirúrgico no Estudo 071102 e desejam continuar recebendo tratamento sob demanda (OD)) e estão dispostos a fazer a transição imediatamente para este estudo, devem atender aos seguintes requisitos 2 critérios para ser elegível para este estudo:

  • Se for mulher em idade fértil, tiver um teste de gravidez de sangue/urina negativo na triagem e concordar em empregar medidas de controle de natalidade altamente eficazes durante o estudo.
  • O participante e/ou representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo.

Novos participantes (Coorte 4) que atendem aos 2 acima e TODOS os seguintes critérios adicionais são elegíveis para este estudo:

- O participante tem um diagnóstico documentado de doença de von Willebrand (VWD) grave (fator de von Willebrand basal: cofator de Ristocetina (VWF:RCo) <20 Unidades Internacionais por decilitro [UI/dL]) com histórico de necessidade de terapia de substituição com fator de von Willebrand (vWF) concentrado para controlar o sangramento:

  • Tipo 1 (VWF:RCo <20 UI/dL) ou,
  • Tipo 2A (conforme verificado pelo padrão multímero), Tipo 2B (conforme diagnosticado pelo genótipo), Tipo 2M ou,
  • Tipo 3 (antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag) menor ou igual a (<=) 3 UI/dL).

O diagnóstico é confirmado por testes genéticos e análise de multímeros, documentados no histórico do participante ou na triagem.

  • O participante está recebendo terapia OD com produtos VWF por pelo menos 12 meses, e o tratamento profilático é recomendado pelo investigador.
  • O participante tem mais ou igual a (>=) 3 sangramentos espontâneos documentados (não incluindo menorragia) que requerem tratamento com VWF durante os últimos 12 meses.
  • O participante tem registros disponíveis que avaliam de forma confiável o tipo, frequência e tratamento de episódios hemorrágicos por pelo menos 12 meses anteriores à inscrição; até 24 meses de dados retrospectivos devem ser coletados, se disponíveis.
  • O participante tem >=12 anos no momento da triagem e tem um índice de massa corporal >=15 mas <40 kg por metro quadrado (kg/m^2).

Critério de exclusão:

O participante será excluído do estudo se algum dos seguintes critérios de exclusão forem atendidos.

  • O participante foi diagnosticado com VWD Tipo 2N, pseudo VWD ou outro distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente de VWD (por exemplo, distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos ou tempo de protrombina elevado (PT)/razão normalizada internacional [INR] > 1,4).
  • O participante tem um histórico ou presença de um inibidor de VWF na triagem.
  • O participante tem um histórico ou presença de um inibidor do Fator VIII (FVIII) com um título >=0,4 unidades Bethesda (BU) (pelo ensaio Bethesda modificado por Nijmegen) ou >=0,6 BU (pelo ensaio Bethesda).
  • O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes das drogas do estudo, como proteínas de camundongo ou hamster.
  • O participante tem um histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite alérgica sazonal, asma leve, alergias alimentares ou alergias a animais.
  • O participante tem um histórico médico de um evento tromboembólico.
  • O participante é positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com uma contagem absoluta de células T auxiliares (CD4) <200/milímetros cúbicos (mm^3).
  • O participante foi diagnosticado com doença hepática significativa por avaliação médica do investigador da condição atual ou histórico médico do participante ou conforme evidenciado por, mas não limitado a qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase sérica (ALT) superior a 5 vezes o limite superior do normal ; hipoalbuminemia; hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas) ou cirrose hepática classificada como Child-Pugh classe B ou C.
  • O participante foi diagnosticado com doença renal, com nível de creatinina sérica (CR) >=2,5 miligramas por decilitro (mg/dL).
  • O participante tem uma contagem de plaquetas <100.000/mililitro (mL) na triagem.
  • O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), no prazo de 30 dias antes da assinatura do consentimento informado (ou consentimento, se apropriado).
  • A participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
  • O participante tem condições cervicais ou uterinas que causam menorragia ou metrorragia (incluindo infecção, displasia).
  • O participante participou de outro estudo clínico envolvendo outro produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  • O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 15 meses.
  • Para novos participantes OD, o participante está agendado para uma intervenção cirúrgica.
  • O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo.
  • O participante tem uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa.
  • O participante é membro da equipe do estudo ou tem um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe do estudo, que inclui parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos e pais), bem como funcionários.

Critérios de atraso Somente para a Coorte 4, se o participante apresentar episódios agudos de sangramento ou doença aguda (por exemplo, influenza, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica e asma não sazonal), a visita de triagem será adiada até que o participante tenha recuperado. Para todos os outros participantes, a visita de fim do estudo (EOS) para 071102 ou 071301 será concluída de acordo com o protocolo e a EOS concluída no Estudo 071102 ou 071301 também servirá como visita de triagem para este estudo de continuação (SHP677-304).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sob demanda
Os participantes receberão fator de von Willebrand recombinante (rVWF) (com ou sem ADVATE).
Biológico: rVWF
Fator de von Willebrand recombinante
Outros nomes:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biológico: rFVIII
Fator VIII recombinante
Outros nomes:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Experimental: Profilaxia
Os participantes receberão fator de von Willebrand recombinante (rVWF).
Biológico: rVWF
Fator de von Willebrand recombinante
Outros nomes:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biológico: rFVIII
Fator VIII recombinante
Outros nomes:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada espontânea (SABR)
Prazo: Até 12 meses
O SABR foi derivado como [número de sangramentos tratados] / [duração em anos]. Os sangramentos com causalidade desconhecida foram considerados espontâneos. Os sangramentos foram categorizados com base na avaliação do investigador da causa. Foi relatado pelo SABR durante os primeiros 12 meses de tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa).
Até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com tratamento adverso emergente (chá) e chá grave
Prazo: Até 5,8 anos
Um evento adverso (AE): qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Portanto, um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. O TEAE foi definido como qualquer EA que começou após a primeira administração do medicamento de estudo neste estudo de continuação. Os chá graves: qualquer ocorrência médica desagradável de que: 1) resulta em morte, 2) é com risco de vida, 3) requer hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente, 4) resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, 5) é uma lâmpada concordante.
Até 5,8 anos
Número de participantes com base na gravidade dos chá
Prazo: Até 5,8 anos
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado por IP que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. O TEAE foi definido como qualquer EA que começou após a primeira administração do medicamento de estudo neste estudo de continuação. A gravidade dos chá foi determinada pelas seguintes definições: leve: sem limitação de atividades usuais; Moderado: alguma limitação de atividades usuais e pode exigir intervenção terapêutica; Severo: incapacidade de realizar atividades usuais com sequelas, que exigiam intervenção terapêutica. Foi relatado um número de participantes com chá com base na gravidade dos chá.
Até 5,8 anos
Número de participantes com base na causalidade dos chá
Prazo: Até 5,8 anos
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado por IP que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. O TEAE foi definido como qualquer EA que começou após a primeira administração do medicamento de estudo neste estudo de continuação. Um médico/investigador fez a avaliação do relacionamento com o produto de investigação para cada AE. O número de participantes com chá com base na causalidade foi relatado.
Até 5,8 anos
Número de participantes com eventos tromboembólicos
Prazo: Até 5,8 anos
O tromboembolismo definido como a formação de um coágulo (trombo) em um vaso sanguíneo que se solta é transportado pela corrente sanguínea e pode preencher outro vaso. Número de participantes com eventos tromboembólicos, à medida que o TEAES de interesse especial foi relatado.
Até 5,8 anos
Número de participantes com reações de hipersensibilidade
Prazo: Até 5,8 anos
A hipersensibilidade (também chamada reação ou intolerância a hipersensibilidade) definida como reações indesejáveis ​​produzidas pelo sistema imunológico normal, incluindo alergias e autoimunidade. Os eventos potenciais de hipersensibilidade foram identificados por critérios de pesquisa amplos e depois avaliados medicamente. O número de participantes com reações de hipersensibilidade à medida que o TEAES de interesse especial foi calculado.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para Von Willebrand Factor (VWF)
Prazo: Até 5,8 anos
Três ensaios funcionais de VWF para a ligação do colágeno do fator de von Willebrand (VWF: CB), Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofator (VWF: RCO) e Von Willebrand Fator VIII B (VWF: FVIIIB) foram utilizados para testar a presença de Anti -V-Anti -Vnv neutralizante. Os anticorpos neutralizantes para VWF: RCO, VWF: CB e VWF: As atividades de FVIIIB foram medidas por ensaios com base no ensaio de Bethesda estabelecido para análise quantitativa de inibidores de FVIII (Nijmegen Modificação do ensaio Bethesda). Somente anticorpos anti -VWF confirmados foram considerados inibidores. O número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para o RVWF foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para o fator VIII (FVIII)
Prazo: Até 5,8 anos
Três ensaios funcionais de VWF para a ligação do colágeno do fator de von Willebrand (VWF: CB), Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofator (VWF: RCO) e Von Willebrand Fator VIII B (VWF: FVIIIB) foram utilizados para testar a presença de Anti -V-Anti -Vnv neutralizante. Os anticorpos neutralizantes para VWF: RCO, VWF: CB e VWF: as atividades de FVIIIB foram medidas por ensaios com base no ensaio de Bethesda estabelecido para análise quantitativa dos inibidores de FVIII (Nijmegen Modificação do ensaio Bethesda). Somente anticorpos anti -VWF confirmados foram considerados inibidores. O número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para FVIII foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos totais de ligação ao fator Von Willebrand (VWF)
Prazo: Até 5,8 anos
A presença de anticorpos anti-VWF de ligação total foi determinada por um ensaio de imunossorvente ligado a enzima (ELISA) empregando anticorpos policlonais anti-humanos de imunoglobulina (IG) (IgG, IgG e IGA). Foi avaliado o número de participantes que desenvolveram anticorpos totais de ligação ao RVWF.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos totais de ligação ao fator VIII (FVIII)
Prazo: Até 5,8 anos
Os anticorpos de ligação contra o FVIII foram analisados ​​usando um imunoensaio de enzima proprietário. O número de participantes que desenvolveram anticorpos totais de ligação ao FVIII foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação às proteínas do ovário de hamster chinês (CHO)
Prazo: Até 5,8 anos
Os anticorpos totais de Ig (IgG, IgA, IgM) contra a proteína CHO foram analisados ​​usando ELISA. O número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação às proteínas CHO foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação para imunoglobulina G (IgG) de camundongo (IgG)
Prazo: Até 5,8 anos
Detecção e quantificação de anticorpos IgG originários do plasma humano que foram direcionados contra o mouse-Igg (hama: anticorpos anti-mouse humano) foram avaliados usando ELISA (Medac, Hamburgo, Alemanha). O número de participantes que desenvolveram anticorpos vinculativos para a IgG de camundongo foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes que desenvolvem anticorpos vinculativos para furina recombinante (rfurina)
Prazo: Até 5,8 anos
Os anticorpos totais de Ig (IgG, IgA, IgM) contra furina humana foram analisados ​​usando ELISA. O número de participantes que desenvolveram anticorpos vinculativos para a rfurina foram avaliados.
Até 5,8 anos
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até 5,8 anos
Os sinais vitais incluíram pressão arterial (sistólica e diastólica), taxa de pulso, frequência respiratória e temperatura corporal. O número de participantes com mudança clinicamente significativa em relação à linha de base nos sinais vitais foi avaliada.
Até 5,8 anos
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de laboratório
Prazo: Até 5,8 anos
Os parâmetros do laboratório clínico incluíram avaliações séricas de química, hematologia e análise de urina. Foi avaliado o número de participantes com mudança clinicamente significativa em relação à linha de base nos parâmetros do laboratório clínico.
Até 5,8 anos
Taxa de sangramento anual espontâneo (SABR) sob tratamento profilático
Prazo: Até 5,8 anos
O SABR foi derivado como [número de sangramentos tratados] / [duração em anos]. Os sangramentos com causalidade desconhecida foram considerados espontâneos. Os sangramentos foram categorizados com base na avaliação do investigador da causa. SABR durante o tratamento com profilaxia com RVWF (Vonicog alfa) enquanto matriculou -se no estudo.
Até 5,8 anos
Número de participantes categorizados com base no número semanal de infusões
Prazo: Até 5,8 anos
Categorizado como ≥ 0 a <1 infusão por semana, ≥ 1 a <2 infusões por semana, ≥ 2 a <3 infusões por semana, ≥ 3 infusões por semana. Foi relatado o número de participantes categorizados com base no número de infusões por semana durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa).
Até 5,8 anos
Número de participantes categorizados com base na taxa de sangramento anual espontânea (SABR)
Prazo: Até 5,8 anos
O SABR foi o número de sangramentos espontâneos divididos pelo período de observação em anos, onde um período de observação = (data da conclusão/duração da primeira dose+1) /365.2425. O SABR foi categorizado com base no número de BES como 0, maior que (>) 0 a 2,> 2 a 5,> 5 durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa). O sangramento em vários locais relacionados à mesma lesão foi contado como BE único. BES de causa desconhecida foram contados como sangramentos espontâneos. Foram o número de participantes categorizados com base no SABR durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa).
Até 5,8 anos
Hora de primeiro evento de sangramento no tratamento da profilaxia
Prazo: Até 5,8 anos
Tempo para estimativas de eventos e intervalos de confiança obtidos da análise de Kaplan-Meier. Os participantes com 0 sangramentos durante cada período de estudo foram censurados na data do último dia naquele período de estudo.
Até 5,8 anos
Taxa de sangramento anualizada espontânea (SABR) por localização do sangramento
Prazo: Até 5,8 anos
O SABR foi derivado como [número de sangramentos tratados] / [duração em anos]. SABR para BES, com base na localização do sangramento: pele, músculo, mucosa nasal, mucosa oral, articular, gastrointestinal (GI), menstrual/pesado, local de venipunção, tecidos moles, cavidade corporal, hematúria, sistema nervoso central (CNS) e outros, enquanto o tratamento de protilácticos.
Até 5,8 anos
Número total de infusões durante o tratamento profilático
Prazo: Até 5,8 anos
Foram relatados um número total de infusões durante o tratamento profilático com RVWF (vonário alfa).
Até 5,8 anos
Número médio de infusões por semana durante o tratamento profilático
Prazo: Até 5,8 anos
Foram relatados um número médio de infusões por semana durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa).
Até 5,8 anos
Consumo total de peso ajustado do fator recombinante de von Willebrand (RVWF) (Vonicog alfa) por participante durante o tratamento profilático
Prazo: Até 5,8 anos
Para cada participante, a dose ajustada ao peso corporal (IU/kg) foi derivada como o número de unidades de RVWF infundidas (UI) divididas pelo último peso corporal disponível (quilograma [kg]) antes da infusão. O consumo total ajustado de peso de RVWF (vonário ALFA) por participante durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa) foi relatado como unidades internacionais por quilograma (UI/kg).
Até 5,8 anos
Número de participantes que alcançaram a manutenção livre de transfusão dos níveis de hemoglobina
Prazo: Até 5,8 anos
Foram relatados a manutenção livre de transfusão dos níveis de hemoglobina durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa).
Até 5,8 anos
Mudança da linha de base nos níveis de ferritina ao longo do tempo
Prazo: Até 5,8 anos
Foram mudanças da linha de base nos níveis de ferritina ao longo do tempo durante o tratamento profilático com RVWF (Vonicog alfa). O ensaio inicial do laboratório de ferritina para os participantes da rolagem nas coortes 1, 2 e 3 não foram obrigatórios por protocolo na visita de triagem deste estudo como os resultados do final do estudo (EOS), a visita dos estudos dos pais deveriam ser utilizados para as coortes de rolagem 1-3. No entanto, muitos participantes da coorte 1 não tiveram esses dados coletados na visita de EOS do Estudo dos Pais 071301 e nenhum participante das coortes 2 e 3 teve esses dados coletados na visita de EOS dos Estudos dos Pais 071301 e 071102.
Até 5,8 anos
Classificação geral de eficácia hemostática
Prazo: 12 meses iniciais de estudo
Classificação geral de eficácia hemostática na resolução de sangramento em relação ao tratamento de BES nos 12 meses iniciais de estudo em coortes de OD. A eficácia do hemostático para o tratamento de BES foi classificada em escala Likert de 4 pontos como: Excelente = alívio total da dor e cessação de sinais objetivos de sangramento após infusão única, nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento e administração de infusão adicional para manter a hemostais não afetará a pontuação; A infusão para manter a hemostasia não afetaria a pontuação; justa = provável e/ou um leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após infusão única, exigiu múltiplas infusões para resolução completa; nenhum = nenhuma melhoria de sinais/sintomas ou condições piora.
12 meses iniciais de estudo
Número de infusões de Vonicog alfa
Prazo: Até 5,8 anos
O número de infusões de RVWF (Vonicog alfa) utilizadas para tratar o BES durante o tratamento com OD, enquanto incluídas no estudo, foram relatadas.
Até 5,8 anos
Número de infusões de aviso
Prazo: Até 5,8 anos
Número de infusões de ACARDE (RFVIII, Octocog alfa) utilizadas para tratar o BES durante o tratamento com OD, enquanto incluídas no estudo foram relatadas.
Até 5,8 anos
Consumo ajustado por peso de vônono alfa por episódio de sangramento
Prazo: Até 5,8 anos
O consumo ajustado ao peso (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão. O consumo ajustado por peso de RVWF (vonário alfa) por episódio de sangramento durante o tratamento com OD, enquanto incluído no estudo.
Até 5,8 anos
Consumo ajustado ao peso do episódio de aviso por sangramento
Prazo: Até 5,8 anos
O consumo ajustado ao peso (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão. O consumo ajustado ao peso do ACLESSE (RFVIII, Octocog alfa) por episódio de sangramento durante o tratamento com OD, enquanto foi incluído no estudo.
Até 5,8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

30 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

30 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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