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Une étude du facteur von Willebrand recombinant (rVWF) chez des participants pédiatriques et adultes atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) sévère

13 août 2025 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude prospective, ouverte, non contrôlée et multicentrique de phase 3b sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du rVWF chez des sujets pédiatriques et adultes atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) sévère

L'objectif principal de l'étude est de vérifier l'efficacité de la prophylaxie du rVWF (vonicog alfa) sur la base du taux de saignement annualisé (ABR) des épisodes hémorragiques spontanés (non liés à un traumatisme) chez les participants pédiatriques et adultes au cours des 12 premiers mois de traitement à l'étude.

Les participants seront traités avec le rVWF pendant un maximum de 3 ans. Leur maladie de von Willebrand sera traitée conformément aux instructions de dosage du produit expérimental (IP).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Allemagne
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, France
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, France
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italie
      • Florence, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italie
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italie, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russie
      • Kemerovo, Russie, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russie, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turquie (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Le participant ne sera pas considéré comme éligible à l'étude s'il ne répond pas à tous les critères ci-dessous.

Les participants qui ont terminé l'étude 071301 ou l'étude 071102 (ou les participants qui ont terminé le traitement du bras chirurgical dans l'étude 071102 et qui souhaitent continuer à recevoir un traitement à la demande (OD)) et qui sont prêts à passer immédiatement à cette étude, doivent répondre aux conditions suivantes 2 critères pour être éligible à cette étude :

  • Si femme en âge de procréer, a un test de grossesse sang/urine négatif lors du dépistage et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances très efficaces pendant la durée de l'étude.
  • Le participant et/ou le représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Les nouveaux participants (cohorte 4) qui répondent aux 2 critères ci-dessus et TOUS les critères supplémentaires suivants sont éligibles pour cette étude :

- Le participant a un diagnostic documenté de maladie de von Willebrand (VWD) grave (facteur de von Willebrand de base : cofacteur de la ristocétine (VWF : RCo) < 20 unités internationales par décilitre [UI/dL]) avec des antécédents de traitement de substitution avec le facteur de von Willebrand (vWF) concentré pour contrôler les saignements :

  • Type 1 (VWF:RCo <20 UI/dL) ou,
  • Type 2A (tel que vérifié par le profil multimère), Type 2B (tel que diagnostiqué par le génotype), Type 2M ou,
  • Type 3 (antigène du facteur Von Willebrand (VWF:Ag) inférieur ou égal à (<=) 3 UI/dL).

Le diagnostic est confirmé par des tests génétiques et des analyses de multimères, documentés dans les antécédents du participant ou lors du dépistage.

  • Le participant a reçu une thérapie OD avec des produits VWF pendant au moins 12 mois, et un traitement prophylactique est recommandé par l'investigateur.
  • Le participant a un nombre supérieur ou égal à (>=) 3 hémorragies spontanées documentées (sans compter la ménorragie) nécessitant un traitement VWF au cours des 12 derniers mois.
  • Le participant dispose de dossiers disponibles qui évaluent de manière fiable le type, la fréquence et le traitement des épisodes hémorragiques pendant au moins 12 mois avant l'inscription ; jusqu'à 24 mois de données rétrospectives doivent être collectées si elles sont disponibles.
  • Le participant a >=12 ans au moment du dépistage et a un indice de masse corporelle >=15 mais <40 kilogramme par mètre carré (kg/m^2).

Critère d'exclusion:

Le participant sera exclu de l'étude si l'un des critères d'exclusion suivants est rempli.

  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand de type 2N, de pseudo-VWD ou d'un autre trouble de la coagulation héréditaire ou acquis autre que la maladie de von Willebrand (par exemple, troubles plaquettaires qualitatifs et quantitatifs ou élévation du temps de prothrombine (PT)/rapport international normalisé [INR] > 1,4).
  • Le participant a des antécédents ou la présence d'un inhibiteur du VWF lors du dépistage.
  • Le participant a des antécédents ou la présence d'un inhibiteur du facteur VIII (FVIII) avec un titre> = 0,4 unités Bethesda (UB) (par le test Bethesda modifié de Nijmegen) ou> = 0,6 BU (par le test Bethesda).
  • Le participant a une hypersensibilité connue à l'un des composants des médicaments à l'étude, tels que les protéines de souris ou de hamster.
  • Le participant a des antécédents médicaux de troubles immunologiques, à l'exclusion de la rhinite/conjonctivite allergique saisonnière, de l'asthme léger, des allergies alimentaires ou des allergies aux animaux.
  • Le participant a des antécédents médicaux d'événement thromboembolique.
  • Le participant est positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un nombre absolu de lymphocytes T auxiliaires (CD4) < 200/millimètres cubes (mm^3).
  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie hépatique importante selon l'évaluation médicale de l'état actuel ou des antécédents médicaux du participant ou comme en témoignent, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants : alanine aminotransférase (ALT) sérique supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale ; hypoalbuminémie; hypertension de la veine porte (p. ex., présence d'une splénomégalie autrement inexpliquée, antécédents de varices œsophagiennes) ou cirrhose du foie classée en classe Child-Pugh B ou C.
  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie rénale, avec un taux de créatinine sérique (CR) >= 2,5 milligrammes par décilitre (mg/dL).
  • Le participant a une numération plaquettaire < 100 000/millilitre (mL) au moment du dépistage.
  • Le participant a été traité avec un médicament immunomodulateur, à l'exclusion des traitements topiques (par exemple, des pommades, des sprays nasaux), dans les 30 jours précédant la signature du consentement éclairé (ou de l'assentiment, le cas échéant).
  • La participante est enceinte ou allaitante au moment de l'inscription.
  • Le participant a des affections cervicales ou utérines provoquant une ménorragie ou une métrorragie (y compris une infection, une dysplasie).
  • Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un autre produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  • Le participant a une maladie mortelle progressive et/ou une espérance de vie de moins de 15 mois.
  • Pour les nouveaux participants OD, le participant est programmé pour une intervention chirurgicale.
  • Le participant est identifié par l'investigateur comme étant incapable ou refusant de coopérer avec les procédures de l'étude.
  • Le participant a un état mental le rendant incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude et/ou la preuve d'une attitude non coopérative.
  • Le participant est membre de l'équipe d'étude ou dans une relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe d'étude qui comprend des parents proches (c'est-à-dire des enfants, un partenaire/conjoint, des frères et sœurs et des parents) ainsi que des employés.

Critères de retard Uniquement pour la cohorte 4, si le participant présente des épisodes hémorragiques aigus ou une maladie aiguë (par exemple, grippe, syndrome pseudo-grippal, rhinite/conjonctivite allergique et asthme non saisonnier), la visite de dépistage sera reportée jusqu'à ce que le participant ait rétabli. Pour tous les autres participants, la visite de fin d'étude (EOS) pour 071102 ou 071301 sera effectuée conformément au protocole et l'EOS complétée dans l'étude 071102 ou 071301 servira également de visite de sélection pour cette étude de continuation (SHP677-304).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: À la demande
Les participants recevront le facteur von Willebrand recombinant (rVWF) (avec ou sans ADVATE).
Biologique: rVWF
Facteur de von Willebrand recombinant
Autres noms:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologique: rFVIII
Facteur VIII recombinant
Autres noms:
  • AVOIR
  • Octocog alfa
Expérimental: Prophylaxie
Les participants recevront le facteur von Willebrand recombinant (rVWF).
Biologique: rVWF
Facteur de von Willebrand recombinant
Autres noms:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologique: rFVIII
Facteur VIII recombinant
Autres noms:
  • AVOIR
  • Octocog alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé spontané (SABR)
Délai: Jusqu'à 12 mois
SABR a été dérivé comme [le nombre de saignements traités] / [durée en années]. Les saignements avec une causalité inconnue ont été considérés comme spontanés. Les saignements ont été classés en fonction de l'évaluation de l'investigateur de la cause. SABR au cours des 12 premiers mois de traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog Alfa) a été signalé.
Jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et des thé graves
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Un événement indésirable (AE): toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique; L'occurrence médicale fâcheuse n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un AE peut donc être n'importe quel signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), des symptômes ou des maladies associés temporellement à l'utilisation d'un produit médicinal (recherché), qu'il soit lié ou non à des médicaments. TEEE a été défini comme tout AE qui a commencé après la première administration de médicament à l'étude dans cette étude de continuation. TEAES graves: Toute occurrence médicale fâcheuse qui: 1) entraîne la mort, 2), mettant la vie en danger, 3) nécessite une hospitalisation ou une intercapacité hospitalière en hospitalisation, 4), une anomalie / une défaite congénitale persistante ou significative dans la déversement du participant ou 6) est mécanique.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants basés sur la gravité des TEAS
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une IP administrée par le participant qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le traitement. TEEE a été défini comme tout AE qui a commencé après la première administration de médicament à l'étude dans cette étude de continuation. La gravité des TEAES a été déterminée par les définitions suivantes: Loux: aucune limitation des activités habituelles; Modéré: une certaine limitation des activités habituelles et peut nécessiter une intervention thérapeutique; Gravure: incapacité à mener des activités habituelles avec des séquelles, qui nécessitaient une intervention thérapeutique. Le nombre de participants avec des TEAS en fonction de la gravité des TEAS a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants basés sur la causalité des thé
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une IP administrée par le participant qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le traitement. TEEE a été défini comme tout AE qui a commencé après la première administration de médicament à l'étude dans cette étude de continuation. Un médecin / enquêteur a fait l'évaluation de la relation avec les produits d'enquête pour chaque AE. Le nombre de participants avec des TEAS en fonction de la causalité a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants avec des événements thromboemboliques
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
La thromboembolie définie comme la formation d'un caillot (thrombus) dans un vaisseau sanguin qui se casse, est transportée par la circulation sanguine et pourrait boucher un autre navire. Le nombre de participants ayant des événements thromboemboliques comme TEAS d'intérêt particulier a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants avec des réactions d'hypersensibilité
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
L'hypersensibilité (également appelée réaction ou intolérance à l'hypersensibilité) définie comme des réactions indésirables produites par le système immunitaire normal, y compris les allergies et l'auto-immunité. Des événements d'hypersensibilité potentiels ont été identifiés par des critères de recherche larges puis évalués médicalement. Le nombre de participants ayant des réactions d'hypersensibilité car les TEAS d'intérêt particulier ont été calculés.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps neutralisants avec Von Willebrand Factor (VWF)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Trois tests VWF fonctionnels pour la liaison au collagène du facteur Von Willebrand (VWF: CB), le facteur Von Willebrand: cofacteur Ristocetin (VWF: RCO) et Von Willebrand Facteur VIII B (VWF: FVIIIB) ont été utilisés pour tester la présence de la neutralisation des anticorps anti-VWF. Les anticorps neutralisants vers VWF: RCO, VWF: CB et VWF: FVIIIB ont été mesurés par des tests basés sur le test Bethesda établi pour l'analyse quantitative des inhibiteurs de FVIII (modification de Nijmegen du test Bethesda). Seuls les anticorps anti-VWF neutralisants confirmés ont été considérés comme des inhibiteurs. Le nombre de participants qui a développé des anticorps neutralisants contre RVWF ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps neutralisants au facteur VIII (FVIII)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Trois tests VWF fonctionnels pour la liaison au collagène du facteur Von Willebrand (VWF: CB), le facteur Von Willebrand: cofacteur Ristocetin (VWF: RCO) et Von Willebrand Facteur VIII B (VWF: FVIIIB) ont été utilisés pour tester la présence de la neutralisation des anticorps anti-VWF. Les anticorps neutralisants vers VWF: RCO, VWF: CB et VWF: Les activités FVIIIB ont été mesurées par des tests basés sur le test Bethesda établi pour l'analyse quantitative des inhibiteurs de FVIII (modification Nijmegen du test Bethesda). Seuls les anticorps anti-VWF neutralisants confirmés ont été considérés comme des inhibiteurs. Le nombre de participants qui a développé des anticorps neutralisants contre FVIII ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison totaux au facteur Von Willebrand (VWF)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
La présence d'anticorps anti-VWF de liaison totale a été déterminée par un essai immuno-enzymatique (ELISA) utilisant des anticorps polyclonaux d'immunoglobuline anti-humaine (IG) (IgG, IgM et IgA). Le nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison totaux avec RVWF ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison totaux au facteur VIII (FVIII)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Les anticorps de liaison contre FVIII ont été analysés à l'aide d'un immunodosage enzymatique propriétaire. Le nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison totaux avec FVIII ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison aux protéines chinoises des ovaires de hamster (CHO)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Les anticorps IG totaux (IgG, IgA, IgM) contre la protéine CHO ont été analysés en utilisant ELISA. Le nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison aux protéines CHO ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison avec l'immunoglobuline G de la souris (IgG)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
La détection et la quantification des anticorps IgG provenant du plasma humain qui ont été dirigées contre la souris-IgG (HAMA: anticorps anti-souris humaines) ont été évaluées en utilisant ELISA (MEDAC, Hambourg, Allemagne). Le nombre de participants qui a développé des anticorps de liaison avec les IgG de souris ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui développent des anticorps de liaison à la furine recombinante (Rfurin)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Les anticorps IG totaux (IgG, IgA, IgM) contre la furine humaine ont été analysés en utilisant ELISA. Le nombre de participants qui ont développé des anticorps de liaison avec la RFurin ont été évalués.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Les signes vitaux comprenaient la pression artérielle (systolique et diastolique), le pouls, la fréquence respiratoire et la température corporelle. Le nombre de participants ayant un changement cliniquement significatif par rapport à la ligne de base dans les signes vitaux a été évalué.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Les paramètres de laboratoire clinique comprenaient des évaluations de chimie sérique, d'hématologie et d'analyse d'urine. Le nombre de participants ayant un changement cliniquement significatif par rapport à la référence dans les paramètres de laboratoire clinique a été évalué.
Jusqu'à 5,8 ans
Taux de saignement annualisé spontané (SABR) sous traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
SABR a été dérivé comme [le nombre de saignements traités] / [durée en années]. Les saignements avec une causalité inconnue ont été considérés comme spontanés. Les saignements ont été classés en fonction de l'évaluation de l'investigateur de la cause. Le SABR pendant le traitement de prophylaxie avec RVWF (Vonnicog Alfa) alors qu'il a été inscrit à l'étude a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants classés en fonction du nombre hebdomadaire de perfusions
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Classé comme ≥ 0 à <1 perfusion par semaine, ≥ 1 à <2 infusions par semaine, ≥ 2 à <3 infusions par semaine, ≥ 3 perfusions par semaine. Le nombre de participants classés en fonction du nombre de perfusions par semaine pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog Alfa) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants classés en fonction du taux de saignement annualisé spontané (SABR)
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le SABR était le nombre de saignements spontanés divisés par la période d'observation en années, où une période d'observation = (date d'achèvement / date de terminaison de la première dose + 1) /365.2425. SABR a été classé en fonction du nombre de BES comme 0, supérieur à (>) 0 à 2,> 2 à 5,> 5 pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog alfa). Les saignements à plusieurs endroits liés à la même blessure ont été comptés comme un seul BE. Le plus d'une cause inconnue a été considéré comme des saignements spontanés. Le nombre de participants classés sur la base de SABR pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog Alfa) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Temps de premier événement de saignement sur le traitement de la prophylaxie
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Des estimations d'événements et des intervalles de confiance obtenus à partir de l'analyse de Kaplan-Meier. Les participants avec 0 saignement au cours de chaque période d'étude ont été censurés à la date du dernier jour de cette période d'étude.
Jusqu'à 5,8 ans
Taux de saignement annualisé spontané (SABR) par emplacement de saignement
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
SABR a été dérivé comme [le nombre de saignements traités] / [durée en années]. SABR pour BES en fonction de l'emplacement des saignements: peau, muscle, muqueux nasal, muqueux oral, articulation, gastro-intestinal (gi), menstruelle / menstruelle lourde, site de veineuse, tissus mous, cavité corporelle, hématurie, système nerveux central (CNS) et autres, tandis que le traitement prophylactique avec RVWF (Vonicogogogyne) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre total de perfusions pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le nombre total de perfusions pendant le traitement prophylactique avec RVWF (vonnicog alfa) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre moyen de perfusions par semaine pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le nombre moyen de perfusions par semaine pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog alfa) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Consommation totale de poids ajusté du facteur de von Willebrand recombinant (RVWF) (Vonnicog alfa) par participant pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Pour chaque participant, la dose ajustée en poids corporel (UI / kg) a été dérivée comme le nombre d'unités de RVWF infusé (UI) divisé par le dernier poids corporel disponible (kilogramme [kg]) avant la perfusion. La consommation totale ajustée en poids de RVWF (Vonnicog alfa) par participant pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog alfa) a été signalée comme unités internationales par kilogramme (UI / kg).
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de participants qui ont atteint le maintien sans transfusion des niveaux d'hémoglobine
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le maintien sans transfusion des niveaux d'hémoglobine pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog Alfa) a été signalé.
Jusqu'à 5,8 ans
Changement par rapport à la base des niveaux de ferritine au fil du temps
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le changement par rapport à la base des niveaux de ferritine au fil du temps pendant le traitement prophylactique avec RVWF (Vonnicog alfa) a été signalé. Le dosage du laboratoire de ferritine de base pour les participants au roulement des cohortes 1, 2 et 3 n'étaient pas obligatoires par protocole lors de la visite de dépistage de cette étude, les résultats de la visite de la fin de l'étude (EOS) des études sur les parents devraient être utilisés pour les cohortes de retournement 1-3. Cependant, de nombreux participants à la cohorte 1 n'ont pas obtenu ces données collectées lors de la visite de l'EOS de l'étude des parents 071301 et aucun participant aux Cohorts 2 et 3 n'avait obtenu ces données collectées lors de la visite EOS des études sur les parents 071301 et 071102.
Jusqu'à 5,8 ans
Évaluation globale de l'efficacité hémostatique
Délai: 12 premiers mois d'étude
Évaluation globale de l'efficacité hémostatique à la résolution du saignement par rapport au traitement de BE pour les 12 mois initiaux d'étude dans les cohortes OD. Hemostatic efficacy for treatment of BEs was rated on 4-point Likert scale as:excellent=full relief of pain&cessation of objective signs of bleeding after single infusion,no additional infusion is required for control of bleeding&administration of further infusion to maintain hemostasis would not affect scoring;good=definite pain relief&/or improvement in signs of bleeding after single infusion,possibly requires >2 infusions for complete resolution&administration of further infusion to maintain L'hémostase n'affecterait pas la notation; FAIL = probable et / ou un léger soulagement de la douleur et une légère amélioration des signes de saignement après une perfusion unique, nécessitait de multiples perfusions pour une résolution complète; aucun = aucune amélioration des signes / symptômes ou des conditions de manière aggravé.
12 premiers mois d'étude
Nombre de perfusions de vonnicog alfa
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le nombre de perfusions de RVWF (vonnicog alfa) utilisés pour traiter BEA pendant le traitement OD alors qu'il a été inscrit à l'étude.
Jusqu'à 5,8 ans
Nombre de perfusions d'advate
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
Le nombre de perfusions d'Advate (RFVIII, OctoCog alfa) utilisés pour traiter BEA pendant le traitement OD alors qu'il a été inscrit à l'étude.
Jusqu'à 5,8 ans
Consommation ajustée en poids de vonnicog alfa par épisode de saignement
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
La consommation ajustée en poids (UI / kg) a été dérivée comme les unités totales infusées (UI) divisées par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion. La consommation ajustée en poids de RVWF (vonnicog alfa) par épisode de saignement pendant le traitement OD alors qu'elle a été inscrite à l'étude a été signalée.
Jusqu'à 5,8 ans
Consommation ajustée en poids d'Advate par épisode de saignement
Délai: Jusqu'à 5,8 ans
La consommation ajustée en poids (UI / kg) a été dérivée comme les unités totales infusées (UI) divisées par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion. La consommation ajustée en poids d'Advate (RFVIII, Octocog alfa) par épisode de saignement pendant le traitement OD alors qu'elle a été inscrite à l'étude a été rapportée.
Jusqu'à 5,8 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2019

Première publication (Réel)

18 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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