Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rekombinantního von Willebrandova faktoru (rVWF) u pediatrických a dospělých účastníků s těžkou von Willebrandovou chorobou (VWD)

13. srpna 2025 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze 3b, prospektivní, otevřená, nekontrolovaná, multicentrická studie o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti rVWF u pediatrických a dospělých pacientů s těžkou von Willebrandovou chorobou (VWD)

Hlavním cílem studie je ověřit účinnost profylaxe rVWF (vonigog alfa) na základě anualizované míry krvácení (ABR) spontánních (nesouvisejících s traumatem) epizod krvácení u pediatrických a dospělých účastníků během prvních 12 měsíců studijní léčby.

Účastníci budou léčeni rVWF maximálně 3 roky. Jejich von Willebrandova choroba bude léčena podle pokynů pro dávkování Investigational Product (IP).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Francie
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itálie, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Německo
      • Frankfurt, Německo
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Německo
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Rusko
      • Kemerovo, Rusko, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusko, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastník nebude považován za způsobilého ke studii, pokud nesplní všechna níže uvedená kritéria.

Účastníci, kteří dokončili studii 071301 nebo studii 071102 (nebo účastníci, kteří dokončili léčbu chirurgického ramene ve studii 071102 a chtějí pokračovat v léčbě na vyžádání (OD) a jsou ochotni okamžitě přejít do této studie, musí splnit následující 2 kritéria způsobilosti pro tuto studii:

  • Pokud žena ve fertilním věku má negativní těhotenský test z krve/močy při screeningu a souhlasí s použitím vysoce účinných antikoncepčních opatření po dobu trvání studie.
  • Účastník a/nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Pro tuto studii jsou způsobilí noví účastníci (Kohorta 4), kteří splňují výše uvedená 2 a VŠECHNA následující dodatečná kritéria:

- Účastník má zdokumentovanou diagnózu těžké von Willebrandovy choroby (VWD) (výchozí von Willebrandův faktor: Ristocetinový kofaktor (VWF:RCo) <20 mezinárodních jednotek na decilitr [IU/dl]) s anamnézou nutnosti substituční terapie von Willebrandovým faktorem (vWF) koncentrát pro kontrolu krvácení:

  • Typ 1 (VWF:RCo <20 IU/dL) nebo,
  • Typ 2A (jak bylo ověřeno multimerním vzorem), Typ 2B (jak diagnostikováno genotypem), Typ 2M nebo,
  • Typ 3 (antigen von Willebrandova faktoru (VWF:Ag) menší nebo roven (<=) 3 IU/dl).

Diagnóza je potvrzena genetickým testováním a multimerní analýzou, dokumentovanou v anamnéze účastníka nebo při screeningu.

  • Účastník dostával OD terapii s produkty VWF po dobu nejméně 12 měsíců a zkoušející doporučuje profylaktickou léčbu.
  • Účastník má za posledních 12 měsíců více než nebo rovno (>=) 3 zdokumentované spontánní krvácení (kromě menoragie) vyžadující léčbu VWF.
  • Účastník má k dispozici záznamy, které spolehlivě vyhodnocují typ, frekvenci a léčbu krvácivých epizod po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením; měly by být shromažďovány retrospektivní údaje až za 24 měsíců, pokud jsou k dispozici.
  • Účastníkovi je v době screeningu >=12 let a má index tělesné hmotnosti >=15, ale <40 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2).

Kritéria vyloučení:

Účastník bude ze studie vyloučen, pokud bude splněno kterékoli z následujících kritérií vyloučení.

  • Účastníkovi byla diagnostikována VWD typu 2N, pseudo VWD nebo jiná dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než VWD (např. kvalitativní a kvantitativní poruchy krevních destiček nebo zvýšený protrombinový čas (PT)/mezinárodní normalizovaný poměr [INR] >1,4).
  • Účastník má při screeningu anamnézu nebo přítomnost inhibitoru VWF.
  • Účastník má v anamnéze nebo přítomnosti inhibitoru faktoru VIII (FVIII) s titrem >=0,4 jednotek Bethesda (BU) (podle Nijmegen modifikovaného testu Bethesda) nebo >=0,6 BU (testem Bethesda).
  • Účastník má známou přecitlivělost na kteroukoli ze složek studovaných léků, jako jsou myší nebo křeččí proteiny.
  • Účastník má v anamnéze imunologické poruchy, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy, lehkého astmatu, potravinových alergií nebo alergií na zvířata.
  • Účastník má v anamnéze tromboembolickou příhodu.
  • Účastník je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s absolutním počtem pomocných T buněk (CD4) <200/mm^3.
  • Účastníkovi bylo diagnostikováno závažné jaterní onemocnění na základě lékařského posouzení aktuálního stavu účastníka nebo jeho anamnézy nebo jak bylo prokázáno, ale ne výhradně, některým z následujících: sérová alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 5násobek horní hranice normálu ; hypoalbuminémie; hypertenze portální žíly (např. přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů) nebo jaterní cirhóza klasifikovaná jako Child-Pugh třída B nebo C.
  • Účastníkovi bylo diagnostikováno onemocnění ledvin s hladinou sérového kreatininu (CR) >=2,5 miligramů na decilitr (mg/dl).
  • Účastník má při screeningu počet krevních destiček <100 000/mililitr (ml).
  • Účastník byl léčen imunomodulačním lékem s výjimkou lokální léčby (např. masti, nosní spreje) do 30 dnů před podpisem informovaného souhlasu (případně souhlasu).
  • Účastnice je v době zápisu těhotná nebo kojící.
  • Účastník má cervikální nebo děložní stavy způsobující menoragii nebo metroragii (včetně infekce, dysplazie).
  • Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující jiný hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast v jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
  • Účastník má progresivní smrtelné onemocnění a/nebo očekávanou délku života kratší než 15 měsíců.
  • U nových účastníků OD je účastník naplánován na chirurgický zákrok.
  • Zkoušející identifikuje účastníka jako neschopného nebo neochotného spolupracovat na studijních postupech.
  • Účastník má duševní stav, který mu znemožňuje porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům studie a/nebo důkazům o nespolupracujícím přístupu.
  • Účastník je členem studijního týmu nebo v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu, který zahrnuje blízké příbuzné (tj. děti, partner/manželku, sourozence a rodiče) i zaměstnance.

Kritéria zpoždění Pouze pro kohortu 4, pokud se u účastníka objeví akutní krvácivé epizody nebo akutní onemocnění (např. chřipka, chřipkový syndrom, alergická rýma/konjunktivitida a nesezónní astma), screeningová návštěva bude odložena, dokud účastník nebude mít zotavil. Pro všechny ostatní účastníky bude návštěva na konci studie (EOS) pro 071102 nebo 071301 dokončena podle protokolu a dokončená EOS ve studii 071102 nebo 071301 bude také sloužit jako screeningová návštěva pro tuto pokračovací studii (SHP677-304).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Na požádání
Účastníci obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF) (s nebo bez ADVATE).
Biologický: rVWF
Rekombinantní von Willebrandův faktor
Ostatní jména:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologický: rFVIII
Rekombinantní faktor VIII
Ostatní jména:
  • ADVATE
  • Octokog alfa
Experimentální: Profylaxe
Účastníci obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF).
Biologický: rVWF
Rekombinantní von Willebrandův faktor
Ostatní jména:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologický: rFVIII
Rekombinantní faktor VIII
Ostatní jména:
  • ADVATE
  • Octokog alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spontánní roční míra krvácení (SABR)
Časové okno: Až 12 měsíců
SABR byl odvozen jako [počet ošetřených krvácení] / [trvání trvání v letech]. Krvácení s neznámou kauzalitou bylo považováno za spontánní. Bleedy byly kategorizovány na základě hodnocení příčiny vyšetřovatele. Během prvních 12 měsíců profylaktické léčby RVWF (Vonicog Alfa) byla hlášena.
Až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (čaje) a vážným čajem
Časové okno: Až 5,8 let
Nežádoucí událost (AE): jakýkoli nežádoucí lékařská výskyt u účastníka spravovala farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. TEAE byl definován jako jakýkoli AE, který začal po prvním podání studie léčiva v této pokračující studii. Vážný čaj: Jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který: 1) výsledky ve smrt, 2) je život ohrožující, 3) vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, 4) vede k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti, 5) vede k vrozené anomálii/vrozené vadě účastníka nebo 6) je mezinárodní.
Až 5,8 let
Počet účastníků na základě závažnosti čaje
Časové okno: Až 5,8 let
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka spravovaného IP, který nemusí nutně kauzální vztah s léčbou. TEAE byl definován jako jakýkoli AE, který začal po prvním podání studie léčiva v této pokračující studii. Závažnost čaje byla stanovena podle následujících definic: Mírné: žádné omezení obvyklých činností; Mírný: Některé omezení obvyklých činností a může vyžadovat terapeutický zásah; Těžká: Neschopnost provádět obvyklé aktivity s následky, které vyžadovaly terapeutický zásah. Byl hlášen počet účastníků s čajem na základě závažnosti čaje.
Až 5,8 let
Počet účastníků na základě kauzality čaje
Časové okno: Až 5,8 let
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka spravovaného IP, který nemusí nutně kauzální vztah s léčbou. TEAE byl definován jako jakýkoli AE, který začal po prvním podání studie léčiva v této pokračující studii. Lékař/vyšetřovatel provedl posouzení vztahu k vyšetřovacímu produktu pro každý AE. Byl hlášen počet účastníků s čajem na základě kauzality.
Až 5,8 let
Počet účastníků s tromboembolickými událostmi
Časové okno: Až 5,8 let
Tromboembolismus definovaný jako tvorba sraženiny (trombus) v krevní cévě, která se rozpadá volně, je nesena krevním oběhem a může připojit další nádobu. Byl hlášen počet účastníků s tromboembolickými událostmi jako čaje zvláštního zájmu.
Až 5,8 let
Počet účastníků s reakcemi přecitlivělosti
Časové okno: Až 5,8 let
Hypersenzitivita (také nazývaná hypersenzitivní reakce nebo intolerance) definované jako nežádoucí reakce produkované normálním imunitním systémem, včetně alergií a autoimunity. Potenciální události přecitlivělosti byly identifikovány podle širokých vyhledávacích kritérií a poté lékařsky hodnoceny. Byl vypočítán počet účastníků s hypersenzitivními reakcemi jako čaje zvláštního zájmu.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli neutralizační protilátky proti faktoru von Willebrand (VWF)
Časové okno: Až 5,8 let
Tři funkční testy VWF pro vazbu kolagenu von Willebrand (VWF: CB), von Willebrand Factor: Ristocetin kofaktor (VWF: RCO) a von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) byly použity k testování neutralizační anti-VWF. Neutralizující protilátky proti VWF: RCO, VWF: CB a VWF: FVIIIB aktivity byly měřeny testy založenými na testu Bethesda stanovené pro kvantitativní analýzu inhibitorů FVIII (Nijmegen modifikace bethesda testu). Pouze potvrzené neutralizační anti -VWF protilátky byly považovány za inhibitory. Byl hodnocen počet účastníků, kteří vyvinuli neutralizační protilátky proti RVWF.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli neutralizační protilátky proti faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Až 5,8 let
Tři funkční testy VWF pro vazbu kolagenu von Willebrand (VWF: CB), von Willebrand Factor: Ristocetin kofaktor (VWF: RCO) a von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) byly použity k testování neutralizační anti-VWF. Neutralizující protilátky proti VWF: RCO, VWF: CB a VWF: FVIIIB aktivity byly měřeny testy založenými na testu Bethesda stanovené pro kvantitativní analýzu inhibitorů FVIII (Nijmegen modifikace bethesda testu). Pouze potvrzené neutralizační anti -VWF protilátky byly považovány za inhibitory. Byl hodnocen počet účastníků, kteří vyvinuli neutralizační protilátky proti FVIII.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli celkové vazebné protilátky s faktorem von Willebrand (VWF)
Časové okno: Až 5,8 let
Přítomnost celkových vazebných anti-VWF protilátek byla stanovena enzymově vázaným imunosorbentem (ELISA) využívajícím polyklonální anti-lidské imunoglobulinové (IG) protilátky (IgG, IgM a IgA). Byl hodnocen počet účastníků, kteří se vyvinuli z celkových vazebných protilátek na RVWF.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli celkové vazebné protilátky na faktor VIII (FVIII)
Časové okno: Až 5,8 let
Vazebné protilátky proti FVIII byly analyzovány pomocí proprietárního enzymového imunoanalýzy. Byl hodnocen počet účastníků, kteří se vyvinuli z celkových vazebných protilátek na FVIII.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli vazebné protilátky na proteiny čínského křečka (CHO)
Časové okno: Až 5,8 let
Celkové Ig protilátky (IgG, IgA, IgM) proti proteinu CHO byly analyzovány pomocí ELISA. Byl hodnocen počet účastníků, kteří se vyvinuli vazebné protilátky na proteiny CHO.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvinuli vazebné protilátky na myší imunoglobulin G (IgG)
Časové okno: Až 5,8 let
Detekce a kvantifikace protilátek IgG pocházejících z lidské plazmy, která byla namířena proti myši-IgG (Hama: lidské antimise protilátky), byly hodnoceny pomocí ELISA (MEDAC, Hamburk, Německo). Byl hodnocen počet účastníků, kteří se vyvinuli vazebné protilátky na myší IgG.
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří vyvíjejí vazebné protilátky na rekombinantní furin (rfurin)
Časové okno: Až 5,8 let
Celkové protilátky Ig (IgG, IgA, IgM) proti lidskému furinu byly analyzovány pomocí ELISA. Byl hodnocen počet účastníků, kteří vyvinuli vazebné protilátky vůči RFURIN.
Až 5,8 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vitálních příznacích
Časové okno: Až 5,8 let
Vitální příznaky zahrnovaly krevní tlak (systolický a diastolický), rychlost pulsu, respirační frekvence a tělesná teplota. Byl hodnocen počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti základní linii ve vitálních příznacích.
Až 5,8 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů
Časové okno: Až 5,8 let
Klinické laboratorní parametry zahrnovaly chemie séra, hematologie a hodnocení analýzy moči. Byl hodnocen počet účastníků s klinicky významnou změnou z výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech.
Až 5,8 let
Spontánní roční míra krvácení (SABR) při profylaktickém léčbě
Časové okno: Až 5,8 let
SABR byl odvozen jako [počet ošetřených krvácení] / [trvání trvání v letech]. Krvácení s neznámou kauzalitou bylo považováno za spontánní. Bleedy byly kategorizovány na základě hodnocení příčiny vyšetřovatele. SABR během profylaxe léčby RVWF (Vonicog Alfa), zatímco byla zapsána do studie.
Až 5,8 let
Počet účastníků kategorizovaných na základě týdenního počtu infuzí
Časové okno: Až 5,8 let
Rozhožíte se jako ≥ 0 až <1 infuze týdně, ≥ 1 až <2 infuze týdně, ≥ 2 až <3 infuze týdně, ≥ 3 infuze týdně. Byl hlášen počet účastníků kategorizovaných na základě počtu infuzí týdně během profylaktické léčby RVWF (Vonicog Alfa).
Až 5,8 let
Počet účastníků kategorizovaných na základě spontánní roční míry krvácení (SABR)
Časové okno: Až 5,8 let
SABR byl počet spontánních krvácení dělených pozorovacím obdobím v letech, kde pozorovací doba = (datum dokončení/ukončení první dávky+1) /365.2425. SABR byl kategorizován na základě počtu BES jako 0, větší než (>) 0 až 2,> 2 až 5,> 5 během profylaktického ošetření RVWF (Vonicog Alfa). Krvácení na více místech souvisejících se stejným zraněním bylo počítáno jako jednotlivé. Bes neznámé příčiny byly považovány za spontánní krvácení. Byl hlášen počet účastníků kategorizovaných na základě SABR během profylaktické léčby RVWF (Vonicog Alfa).
Až 5,8 let
Čas do prvního krvácení na léčbu profylaxe
Časové okno: Až 5,8 let
Čas na odhady událostí a intervaly spolehlivosti získané z Kaplan-Meierovy analýzy. Účastníci s 0 krvácení během každého studijního období byli cenzurováni ke dni posledního dne v tomto období studie.
Až 5,8 let
Spontánní roční míra krvácení (SABR) podle umístění krvácení
Časové okno: Až 5,8 let
SABR byl odvozen jako [počet ošetřených krvácení] / [trvání trvání v letech]. SABR pro BES na základě umístění krvácení: kůže, svaly, slizniční nosní, slizniční ústní, kloub, gastrointestinální (GI), menstruační/těžká menstruační, venipunkturní místo, dutina tělesné tkáně, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie).
Až 5,8 let
Celkový počet infuzí během profylaktické léčby
Časové okno: Až 5,8 let
Byl hlášen celkový počet infuzí během profylaktické léčby RVWF (Vonicog Alfa).
Až 5,8 let
Průměrný počet infuzí týdně během profylaktické léčby
Časové okno: Až 5,8 let
Během profylaktického ošetření RVWF (Vonicog Alfa) byl hlášen průměrný počet infuzí týdně.
Až 5,8 let
Celková spotřeba upravená na váze rekombinantního von Willebrand Factor (RVWF) (Vonicog Alfa) na účastníka během profylaktického ošetření
Časové okno: Až 5,8 let
Pro každého účastníka byla dávka upravená tělesnou hmotností (IU/kg) odvozena jako počet jednotek infuze RVWF (IU) děleno poslední dostupnou tělesnou hmotností (kilogram [kg]) před infuzí. Celková spotřeba upravená na váze RVWF (Vonicog Alfa) na účastníka během profylaktického ošetření RVWF (Vonicog Alfa) byla hlášena jako mezinárodní jednotky na kilogram (IU/kg).
Až 5,8 let
Počet účastníků, kteří dosáhli údržby hladin hemoglobinu bez transfúze
Časové okno: Až 5,8 let
Byla hlášena udržování hladin hemoglobinu bez transfúze během profylaktického ošetření RVWF (Vonicog Alfa).
Až 5,8 let
Změňte se z výchozí hodnoty v hladinách ferritinu v průběhu času
Časové okno: Až 5,8 let
Byly hlášeny změny z výchozí hodnoty v hladinách ferritinu v průběhu času během profylaktického ošetření RVWF (Vonicog Alfa). Základní test ferritinové laboratoře pro účastníky převrácení v kohortách 1, 2 a 3 nebyl při screeningové návštěvě této studie povinný na protokol, protože se očekávalo, že výsledky z konce studie (EOS) bude použita pro kohorty převrácení 1-3. Mnoho účastníků Cohort 1 však nemělo tyto údaje shromážděné při návštěvě mateřské studie EOS 071301 a žádný účastník kohorty 2 a 3 nechal tyto údaje shromáždit při návštěvě Parent Studies 071301 a 071102.
Až 5,8 let
Celkové hodnocení hemostatické účinnosti
Časové okno: Počáteční 12 měsíců studia
Celkové hemostatické hodnocení účinnosti při rozlišení krvácení s ohledem na léčbu BES po dobu počátečních 12 měsíců studia v OD kohortách. Hemostatic efficacy for treatment of BEs was rated on 4-point Likert scale as:excellent=full relief of pain&cessation of objective signs of bleeding after single infusion,no additional infusion is required for control of bleeding&administration of further infusion to maintain hemostasis would not affect scoring;good=definite pain relief&/or improvement in signs of bleeding after single infusion,possibly requires >2 infusions for complete resolution&administration další infuze pro udržení hemostázy by neovlivnilo bodování; spravedlivé = pravděpodobné a/nebo mírné úlevy z bolesti a mírné zlepšení příznaků krvácení po jediné infuzi, vyžadovalo několik infuzí pro úplné rozlišení; žádné = žádné zlepšení příznaků nebo podmínek se zhoršuje. Mimissing.
Počáteční 12 měsíců studia
Počet infuzí Vonicog Alfa
Časové okno: Až 5,8 let
Byl hlášen počet infuzí RVWF (Vonicog Alfa) používaných k léčbě BES během léčby OD při zápisu do studie.
Až 5,8 let
Počet infuzí Advatitus
Časové okno: Až 5,8 let
Počet infuzí ADVATE (RFVIII, OCTOCOG ALFA) použitých k léčbě BES během léčby OD při zapsání do studie.
Až 5,8 let
Hmotnost přizpůsobená spotřeba vonicog alfa na krvácení epizoda
Časové okno: Až 5,8 let
Spotřeba upravená hmotností (IU/kg) byla odvozena jako celkové infuzní jednotky (IU) děleno poslední dostupnou tělesnou hmotností (kg) před infuzí. Byla hlášena spotřeba RVWF (Vonicog Alfa) upravená hmotností RVWF (Vonicog Alfa) na krvácení během léčby OD, když byla zapsána do studie.
Až 5,8 let
Hmotnost přizpůsobená konzumace ADVISTE na krvácení
Časové okno: Až 5,8 let
Spotřeba upravená hmotností (IU/kg) byla odvozena jako celkové infuzní jednotky (IU) děleno poslední dostupnou tělesnou hmotností (kg) před infuzí. Byla hlášena konzumace Advatis (RFVIII, OCTOCOG ALFA) při léčbě OD, která byla upravena na hmotnost, která byla upravena do studie.
Až 5,8 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit