Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant Von Willebrand Factor (rVWF) hos pædiatriske og voksne deltagere med svær Von Willebrands sygdom (VWD)

13. august 2025 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase 3b, prospektiv, open-label, ukontrolleret, multicenter undersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet af rVWF hos pædiatriske og voksne forsøgspersoner med svær Von Willebrands sygdom (VWD)

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere effektiviteten af ​​rVWF (vonicog alfa)-profylakse baseret på den årlige blødningsrate (ABR) af spontane (ikke relateret til traumer) blødningsepisoder hos pædiatriske og voksne deltagere i løbet af de første 12 måneder på undersøgelsesbehandlingen.

Deltagerne vil blive behandlet med rVWF i maksimalt 3 år. Deres von Willebrands sygdom vil blive behandlet i henhold til Investigational Product (IP) doseringsanvisninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Frankrig
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Rusland
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusland, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltageren vil ikke blive betragtet som kvalificeret til undersøgelsen uden at opfylde alle nedenstående kriterier.

Deltagere, der har gennemført undersøgelse 071301 eller undersøgelse 071102 (eller deltagere, der har gennemført operationsarmbehandlingen i undersøgelse 071102 og ønsker at fortsætte med at modtage on-demand (OD) behandling) og er villige til straks at gå over til denne undersøgelse, skal opfylde følgende 2 kriterier for at være berettiget til denne undersøgelse:

  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, har en negativ blod/urin-graviditetstest ved screening og indvilliger i at anvende yderst effektive præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
  • Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Nye deltagere (kohorte 4), der opfylder ovenstående 2 og ALLE følgende yderligere kriterier er kvalificerede til denne undersøgelse:

- Deltageren har en dokumenteret diagnose af svær von Willebrands sygdom (VWD) (baseline von Willebrand faktor: Ristocetin cofactor (VWF:RCo) <20 internationale enheder pr. deciliter [IE/dL]) med en historie med behov for substitutionsterapi med von Willebrand faktor (vWF) koncentrat til at kontrollere blødning:

  • Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) eller,
  • Type 2A (som verificeret ved multimermønster), Type 2B (som diagnosticeret ved genotype), Type 2M eller,
  • Type 3 (Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag) mindre end eller lig med (<=) 3 IE/dL).

Diagnosen bekræftes ved genetisk testning og multimeranalyse, dokumenteret i deltagerhistorien eller ved screening.

  • Deltageren har modtaget OD-behandling med VWF-produkter i mindst 12 måneder, og profylaktisk behandling anbefales af investigator.
  • Deltageren har mere end eller lig med (>=) 3 dokumenterede spontane blødninger (ikke inklusive menorragi), der kræver VWF-behandling i løbet af de seneste 12 måneder.
  • Deltageren har tilgængelige optegnelser, der pålideligt evaluerer type, hyppighed og behandling af blødningsepisoder i mindst 12 måneder forud for tilmelding; op til 24 måneders retrospektive data bør indsamles, hvis de er tilgængelige.
  • Deltageren er >=12 år gammel på screeningstidspunktet og har et body mass index >=15 men <40 kg pr. kvadratmeter (kg/m^2).

Ekskluderingskriterier:

Deltageren vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis nogle af følgende eksklusionskriterier er opfyldt.

  • Deltageren er blevet diagnosticeret med Type 2N VWD, pseudo VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end VWD (f.eks. kvalitative og kvantitative blodpladelidelser eller forhøjet protrombintid (PT)/international normaliseret ratio [INR] >1,4).
  • Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer ved screening.
  • Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en faktor VIII (FVIII)-hæmmer med en titer >=0,4 Bethesda-enheder (BU) (ved Nijmegen modificeret Bethesda-assay) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-assay).
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlerne, såsom muse- eller hamsterproteiner.
  • Deltageren har en sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis, mild astma, fødevareallergi eller dyreallergi.
  • Deltageren har en sygehistorie med en tromboembolisk hændelse.
  • Deltageren er positiv med human immundefektvirus (HIV) med et absolut tal af hjælper-T-celler (CD4) <200/kubikmillimeter (mm^3).
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med signifikant leversygdom i henhold til efterforskerens medicinske vurdering af deltagerens aktuelle tilstand eller sygehistorie eller som påvist af, men ikke begrænset til, nogen af ​​følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) større end 5 gange den øvre grænse for normal ; hypoalbuminæmi; portalvenehypertension (f.eks. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassificeret som Child-Pugh klasse B eller C.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med nyresygdom med et serumkreatinin (CR) niveau >=2,5 milligram pr. deciliter (mg/dL).
  • Deltageren har et blodpladetal <100.000/milliliter (mL) ved screening.
  • Deltageren er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, eksklusive topisk behandling (f.eks. salver, næsespray), inden for 30 dage før underskrivelse af det informerede samtykke (eller samtykke, hvis det er relevant).
  • Deltageren er gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.
  • Deltageren har livmoderhals- eller livmodersygdomme, der forårsager menorragi eller metrorragi (herunder infektion, dysplasi).
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et andet forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  • Deltageren har en progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 15 måneder.
  • For nye OD-deltagere er deltageren planlagt til et kirurgisk indgreb.
  • Deltageren identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer.
  • Deltageren har en psykisk tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning.
  • Deltageren er medlem af undersøgelsesteamet eller i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer, som omfatter nære pårørende (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende og forældre) samt ansatte.

Forsinkelseskriterier Kun for kohorte 4, hvis deltageren viser sig med en akutte blødningsepisoder eller akut sygdom (f.eks. influenza, influenzalignende syndrom, allergisk rhinitis/konjunktivitis og ikke-sæsonbetinget astma), vil screeningsbesøget blive udskudt, indtil deltageren har genvundet. For alle andre deltagere vil afslutningsbesøg (EOS) for 071102 eller 071301 blive afsluttet pr. protokol, og det afsluttede EOS i undersøgelse 071102 eller 071301 vil også fungere som screeningsbesøg for denne fortsættelsesundersøgelse (SHP677-304).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: On-Demand
Deltagerne vil modtage rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) (med eller uden ADVATE).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand faktor
Andre navne:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navne:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Eksperimentel: Profylakse
Deltagerne vil modtage rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand faktor
Andre navne:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navne:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningshastighed (SABR)
Tidsramme: Op til 12 måneder
SABR blev afledt som [antal behandlede blødninger] / [varighed i år]. Blødninger med ukendt kausalitet blev betragtet som spontan. Blødninger blev kategoriseret baseret på efterforskervurderingen af ​​årsagen. SABR i de første 12 måneder af profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (tees) og seriøse tees
Tidsramme: Op til 5,8 år
En bivirkning (AE): enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager administrerede et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til medicinsk produkt eller ej. Teae blev defineret som enhver AE, der startede efter den første administration af undersøgelsesmedicin i denne fortsættelsesundersøgelse. Alvorlige tees: enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der: 1) resulterer i død, 2) er livstruende, 3) kræver indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, 4) resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, 5) fører til en medfødt anomali/fødselsdefekt i afkom af deltageren eller 6) er medicinsk vigtigt.
Op til 5,8 år
Antal deltagere baseret på sværhedsgraden af ​​tees
Tidsramme: Op til 5,8 år
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager, der er administreret IP, der ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til behandlingen. Teae blev defineret som enhver AE, der startede efter den første administration af undersøgelsesmedicin i denne fortsættelsesundersøgelse. Alvorligheden af ​​TEAE'er blev bestemt ved følgende definitioner: mild: ingen begrænsning af sædvanlige aktiviteter; Moderat: Nogle begrænsninger af sædvanlige aktiviteter og kan kræves terapeutisk intervention; Alvorlig: manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter med efterfølger, som krævede terapeutisk intervention. Antal deltagere med TEAE'er baseret på sværhedsgraden af ​​TEAE'er blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Antal deltagere baseret på kausalitet af tees
Tidsramme: Op til 5,8 år
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager, der er administreret IP, der ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til behandlingen. Teae blev defineret som enhver AE, der startede efter den første administration af undersøgelsesmedicin i denne fortsættelsesundersøgelse. En læge/efterforsker foretog vurderingen af ​​forholdet til undersøgelsesprodukt for hver AE. Antal deltagere med TEAE'er baseret på kausalitet blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Antal deltagere med tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: Op til 5,8 år
Tromboembolisme defineret som dannelse af en blodprop (thrombus) i et blodkar, der bryder løs, bæres af blodstrømmen og kan tilslutte et andet kar. Antal deltagere med tromboemboliske begivenheder som tees af særlig interesse blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Antal deltagere med overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Op til 5,8 år
Overfølsomhed (også kaldet overfølsomhedsreaktion eller intolerance) defineret som uønskede reaktioner produceret af det normale immunsystem, inklusive allergier og autoimmunitet. Potentielle overfølsomhedsbegivenheder blev identificeret ved brede søgekriterier og derefter medicinsk vurderet. Antal deltagere med overfølsomhedsreaktioner som tees af særlig interesse blev beregnet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede neutraliserende antistoffer mod von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Tre funktionelle VWF-assays for von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB), Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO) og Von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) blev anvendt til at teste tilstedeværelsen af ​​neutraliserende anti-VWF-antistoffer. Neutraliserende antistoffer mod VWF: RCO, VWF: CB og VWF: FVIIIB -aktiviteter blev målt ved assays baseret på Bethesda -assayet etableret til kvantitativ analyse af FVIII -hæmmere (Nijmegen -modifikation af Bethesda -assayet). Kun bekræftede neutraliserende anti -VWF -antistoffer blev betragtet som hæmmere. Antal deltagere, der udviklede neutraliserende antistoffer mod RVWF, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede neutraliserende antistoffer til faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Tre funktionelle VWF-assays for von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB), Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO) og Von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) blev anvendt til at teste tilstedeværelsen af ​​neutraliserende anti-VWF-antistoffer. Neutraliserende antistoffer mod VWF: RCO, VWF: CB og VWF: FVIIIB -aktiviteter blev målt ved assays baseret på Bethesda -assayet etableret til kvantitativ analyse af FVIII -hæmmere (Nijmegen -modifikation af Bethesda -assayet). Kun bekræftede neutraliserende anti -VWF -antistoffer blev betragtet som hæmmere. Antal deltagere, der udviklede neutraliserende antistoffer mod FVIII, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede samlede bindende antistoffer til von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Tilstedeværelsen af ​​total bindende anti-VWF-antistoffer blev bestemt ved et enzymbundet immunosorbentassay (ELISA), der anvender polyklonal anti-human immunoglobulin (Ig) antistoffer (IgG, IgM og IgA). Antal deltagere, der udviklede af samlede bindingsantistoffer til RVWF, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede samlede bindende antistoffer til faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Bindende antistoffer mod FVIII blev analyseret under anvendelse af et proprietært enzymimmunoassay. Antal deltagere, der udviklede af samlede bindingsantistoffer til FVIII, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede bindende antistoffer mod kinesiske hamster æggestokk (CHO) proteiner
Tidsramme: Op til 5,8 år
Total Ig -antistoffer (IgG, IgA, IgM) mod CHO -protein blev analyseret under anvendelse af ELISA. Antal deltagere, der udviklede bindende antistoffer til CHO -proteiner, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udviklede bindende antistoffer til musimmunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Påvisning og kvantificering af IgG-antistoffer, der stammer fra humant plasma, der blev rettet mod mus-IgG (HAMA: humane anti-mus-antistoffer) blev vurderet under anvendelse af ELISA (Medac, Hamburg, Tyskland). Antal deltagere, der udviklede bindende antistoffer til Mouse IgG, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der udvikler bindende antistoffer til rekombinant furin (rfurin)
Tidsramme: Op til 5,8 år
Samlede Ig -antistoffer (IgG, IgA, IgM) mod human furin blev analyseret under anvendelse af ELISA. Antal deltagere, der udviklede bindende antistoffer til rfurin, blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 5,8 år
Vituationstegn inkluderede blodtryk (systolisk og diastolisk), pulsfrekvens, luftvejshastighed og kropstemperatur. Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn blev vurderet.
Op til 5,8 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 5,8 år
Kliniske laboratorieparametre inkluderede serumkemi, hæmatologi og urinalysevurderinger. Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i kliniske laboratorieparametre blev vurderet.
Op til 5,8 år
Spontan årlig blødningshastighed (SABR) under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 5,8 år
SABR blev afledt som [antal behandlede blødninger] / [varighed i år]. Blødninger med ukendt kausalitet blev betragtet som spontan. Blødninger blev kategoriseret baseret på efterforskervurderingen af ​​årsagen. SABR under profylaksebehandling med RVWF (Vonicog Alfa), mens der blev tilmeldt undersøgelsen.
Op til 5,8 år
Antal deltagere kategoriseret baseret på ugentligt antal infusioner
Tidsramme: Op til 5,8 år
Kategoriseret som ≥ 0 til <1 infusion om ugen, ≥ 1 til <2 infusioner om ugen, ≥ 2 til <3 infusioner pr. Uge, ≥ 3 infusioner om ugen. Antallet af deltagere kategoriseret baseret på antal infusioner pr. Uge under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Antal deltagere kategoriseret baseret på spontan årlig blødningshastighed (SABR)
Tidsramme: Op til 5,8 år
SABR var antallet af spontane blødninger divideret med observationsperioden i år, hvor en observationsperiode = (dato for færdiggørelse/termineringsdato for første dosis+1) /365.2425. SABR blev kategoriseret baseret på antallet af BES AS 0, større end (>) 0 til 2,> 2 til 5,> 5 under den profylaktiske behandling med RVWF (Vonicog Alfa). Blødning på flere steder relateret til den samme skade blev talt som enkelt BE. Bes af ukendt årsag blev talt som spontane blødninger. Antal deltagere kategoriseret baseret på SABR under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Tid til første blødningsbegivenhed på profylaksebehandling
Tidsramme: Op til 5,8 år
Tid til begivenhedsestimater og konfidensintervaller opnået fra Kaplan-Meier-analyse. Deltagere med 0 blødninger i hver undersøgelsesperiode blev censureret på datoen for den sidste dag i denne undersøgelsesperiode.
Op til 5,8 år
Spontan årlig blødningshastighed (SABR) efter placering af blødning
Tidsramme: Op til 5,8 år
SABR blev afledt som [antal behandlede blødninger] / [varighed i år]. SABR for BES baseret på placering af blødning: hud, muskel, slimhinde nasal, slimhinde oral, led, gastrointestinal (GI), menstruation/tung menstruation, venipunktursted, blødt væv, kropshulrum, hæmaturi, centralnervesystem (CNS) og andet, mens de var på profylaktisk behandling med RVWF (vonicog alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Samlet antal infusioner under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 5,8 år
Det samlede antal infusioner under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Gennemsnitligt antal infusioner om ugen under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 5,8 år
Gennemsnitligt antal infusioner om ugen under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Samlet vægtjusteret forbrug af rekombinant von Willebrand Factor (RVWF) (Vonicog Alfa) pr. Deltager under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 5,8 år
For hver deltager blev den kropsvægtjusterede dosis (IU/kg) afledt som antallet af enheder af RVWF-infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kilogram [kg]) før infusionen. Samlet vægtjusteret forbrug af RVWF (Vonicog Alfa) pr. Deltager under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret som internationale enheder pr. Kg (IU/kg).
Op til 5,8 år
Antal deltagere, der opnåede transfusionsfri vedligeholdelse af hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Op til 5,8 år
Transfusionsfri vedligeholdelse af hæmoglobinniveauer under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret.
Op til 5,8 år
Skift fra baseline i ferritinniveauer over tid
Tidsramme: Op til 5,8 år
Ændring fra baseline i ferritinniveauer over tid under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) blev rapporteret. Baseline Ferritin Lab Assay for rollover-deltagere i kohorter 1, 2 og 3 var ikke obligatoriske pr. Protokol ved screeningsbesøget af denne undersøgelse, da resultaterne fra slutningen af ​​studiet (EOS) besøg af forældrestudier forventedes at blive anvendt til rollover-kohorter 1-3. Imidlertid havde mange deltagere i kohort 1 ikke disse data indsamlet ved EOS -besøg af forældrestudie 071301 og ingen deltager i kohorter 2 og 3 havde disse data indsamlet ved EOS -besøg af overordnede studier 071301 og 071102.
Op til 5,8 år
Samlet hæmostatisk effektivitetsvurdering
Tidsramme: Indledende 12 måneders undersøgelse
Den samlede hæmostatiske effektivitetsvurdering ved opløsning af blødning med hensyn til behandling af BES i de første 12 måneders undersøgelse i OD -kohorter. Hemostatisk effektivitet til behandling af BES blev vurderet i 4-punkts Likert-skala som: Fremragende = fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter enkelt infusion, ingen yderligere infusion er påkrævet for kontrol af blødning og administration af yderligere infusion for at opretholde hæmostase ville ikke påvirke scoringen Hemostase ville ikke påvirke scoringen; fair = sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let forbedring i tegn på blødning efter enkelt infusion, krævede flere infusioner for fuldstændig opløsning; ingen = ingen forbedring af tegn/symptomer eller tilstande forværres.
Indledende 12 måneders undersøgelse
Antal infusioner af Vonicog Alfa
Tidsramme: Op til 5,8 år
Antal infusioner af RVWF (Vonicog Alfa) anvendt til behandling af BES under OD -behandling, mens der blev tilmeldt undersøgelsen.
Op til 5,8 år
Antal infusioner af Advate
Tidsramme: Op til 5,8 år
Antal infusioner af Advate (RFVIII, Octocog Alfa) anvendt til behandling af BES under OD -behandling, mens der blev tilmeldt undersøgelsen.
Op til 5,8 år
Vægtjusteret forbrug af Vonicog Alfa pr. Blødningsafsnit
Tidsramme: Op til 5,8 år
Vægtjusteret forbrug (IU/kg) blev afledt, da de samlede enheder infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kg) før infusionen. Vægtjusteret forbrug af RVWF (Vonicog Alfa) pr. Blødningspisode under OD-behandling, mens der blev indskrevet i undersøgelsen.
Op til 5,8 år
Vægtjusteret forbrug af Advate Per Bleeding-episoden
Tidsramme: Op til 5,8 år
Vægtjusteret forbrug (IU/kg) blev afledt, da de samlede enheder infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kg) før infusionen. Vægtjusteret forbrug af Advate (RFVIII, Octocog Alfa) pr. Blødningsepisode under OD-behandling, mens der blev indskrevet i undersøgelsen.
Op til 5,8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner