Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) hos pediatriske og voksne deltakere med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

14. november 2023 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En fase 3b, prospektiv, åpen, ukontrollert, multisenterstudie om langsiktig sikkerhet og effekt av rVWF hos pediatriske og voksne personer med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

Hovedmålet med studien er å kontrollere effektiviteten av rVWF (vonicog alfa) profylakse basert på den årlige blødningsraten (ABR) av spontane (ikke relatert til traumer) blødningsepisoder hos pediatriske og voksne deltakere i løpet av de første 12 månedene på studiebehandlingen.

Deltakerne vil bli behandlet med rVWF i maksimalt 3 år. Deres von Willebrands sykdom vil bli behandlet i henhold til Doseringsanvisninger for Investigational Product (IP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

71

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650066
        • Fullført
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610017
        • Fullført
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stine Kimo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Wang, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida College of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wynn Tung
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Rekruttering
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Shapiro, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mullins Eric, MD
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ahuja Sanjay
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Hovedetterforsker:
          • Bergmann Shayla
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Rekruttering
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lienhart Anne
      • Gironde, Frankrike
        • Fullført
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • Hovedetterforsker:
          • D oiron Roseline
        • Ta kontakt med:
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
        • Hovedetterforsker:
          • Susen Sophie
        • Ta kontakt med:
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Hovedetterforsker:
          • Harroche-Angel Annie
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Milano, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peyvandi Flora
      • Napoli, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
        • Hovedetterforsker:
          • Schiavulli Michele
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • De Cristofaro Raimondo
      • Roma, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Hovedetterforsker:
          • Luciani Matteo
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia, 00185
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Universita di Roma La Sapienza
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chistolini Antonio
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
        • Rekruttering
        • Erasmus Medisch Centrum
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Franciscus Leebeek, MD, Ph.D.
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Rekruttering
        • Erasmus Medisch Centrum
        • Hovedetterforsker:
          • Marjon Cnossen, MD, Ph.D.
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Alicante
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pascual Marco Vera, MD
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Monica Martin Salces, MD
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ana Rosa Cid Haro, MD
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Medical Faculty
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Can Balkan, MD
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Rekruttering
        • Ege University Medical Faculty
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fahri Sahin, MD
      • Samsun, Tyrkia, 55139
        • Rekruttering
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Canan Albayrak, MD
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Miesbach Wolfgang
      • Hannover, Tyskland
        • Rekruttering
        • Werlhof-Institut GmbH
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • von Depka Prondzinski Mario
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakeren vil ikke anses som kvalifisert for studien uten å oppfylle alle kriteriene nedenfor.

Deltakere som har fullført studie 071301 eller studie 071102 (eller deltakere som har fullført operasjonsarmbehandlingen i studie 071102 og ønsker å fortsette å motta on-demand (OD) behandling) og er villige til umiddelbart å gå over til denne studien, må oppfylle følgende 2 kriterier for å være kvalifisert for denne studien:

  • Hvis en kvinne i fertil alder, har en negativ blod/urin-graviditetstest ved screening og samtykker i å bruke svært effektive prevensjonstiltak under studiens varighet.
  • Deltaker og/eller juridisk autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Nye deltakere (Kohort 4) som oppfyller ovennevnte 2 og ALLE følgende tilleggskriterier er kvalifisert for denne studien:

- Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig von Willebrands sykdom (VWD) (baseline von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktor (VWF:RCo) <20 internasjonale enheter per desiliter [IE/dL]) med tidligere behov for substitusjonsbehandling med von Willebrand-faktor (vWF) konsentrat for å kontrollere blødning:

  • Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) eller,
  • Type 2A (som bekreftet av multimermønster), Type 2B (som diagnostisert av genotype), Type 2M eller,
  • Type 3 (Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag) mindre enn eller lik (<=) 3 IE/dL).

Diagnosen bekreftes ved genetisk testing og multimeranalyse, dokumentert i deltakerhistorie eller ved screening.

  • Deltakeren har mottatt OD-behandling med VWF-produkter i minst 12 måneder, og profylaktisk behandling anbefales av utrederen.
  • Deltakeren har mer enn eller lik (>=) 3 dokumenterte spontane blødninger (ikke inkludert menoragi) som krever VWF-behandling i løpet av de siste 12 månedene.
  • Deltakeren har tilgjengelige journaler som pålitelig evaluerer type, frekvens og behandling av blødningsepisoder i minst 12 måneder før påmelding; opptil 24 måneder med retrospektive data bør samles inn hvis tilgjengelig.
  • Deltakeren er >=12 år gammel på screeningstidspunktet og har en kroppsmasseindeks >=15 men <40 kilo per kvadratmeter (kg/m^2).

Ekskluderingskriterier:

Deltakeren vil bli ekskludert fra studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt.

  • Deltakeren har blitt diagnostisert med Type 2N VWD, pseudo VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse enn VWD (f.eks. kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller forhøyet protrombintid (PT)/internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,4).
  • Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer ved screening.
  • Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en faktor VIII (FVIII)-hemmer med en titer >=0,4 Bethesda-enheter (BU) (ved Nijmegen modifisert Bethesda-analyse) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-analyse).
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedikamentene, for eksempel mus- eller hamsterproteiner.
  • Deltakeren har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, mild astma, matallergi eller dyreallergi.
  • Deltakeren har en sykehistorie med en tromboembolisk hendelse.
  • Deltakeren er positiv med humant immunsviktvirus (HIV) med et absolutt antall hjelpe-T-celler (CD4) <200/kubikkmillimeter (mm^3).
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med betydelig leversykdom i henhold til etterforskerens medisinske vurdering av deltakerens nåværende tilstand eller medisinske historie eller som dokumentert av, men ikke begrenset til, noen av følgende: serumalaninaminotransferase (ALT) større enn 5 ganger øvre normalgrense ; hypoalbuminemi; portalvenehypertensjon (f.eks. tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassifisert som Child-Pugh klasse B eller C.
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med nyresykdom, med et serumkreatinin (CR) nivå >=2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
  • Deltakeren har et blodplateantall <100 000/milliliter (mL) ved screening.
  • Deltakeren har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, unntatt lokal behandling (f.eks. salver, nesespray), innen 30 dager før signering av informert samtykke (eller samtykke, hvis det er aktuelt).
  • Deltakeren er gravid eller ammer ved påmelding.
  • Deltakeren har livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker menoragi eller metrorragi (inkludert infeksjon, dysplasi).
  • Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et annet undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  • Deltakeren har en progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 15 måneder.
  • For nye OD-deltakere planlegges deltakeren for et kirurgisk inngrep.
  • Deltakeren er identifisert av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer.
  • Deltakeren har en psykisk tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning.
  • Deltakeren er medlem av studieteamet eller i et avhengig forhold til et av studieteamets medlemmer som inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken og foreldre) samt ansatte.

Forsinkelseskriterier Bare for kohort 4, hvis deltakeren viser seg med akutte blødningsepisoder eller akutt sykdom (f.eks. influensa, influensalignende syndrom, allergisk rhinitt/konjunktivitt og ikke-sesongbetinget astma) vil screeningbesøket bli utsatt til deltakeren har gjenvunnet. For alle andre deltakere vil studiesluttbesøk (EOS) for 071102 eller 071301 fullføres i henhold til protokollen, og den fullførte EOS i studie 071102 eller 071301 vil også tjene som screeningbesøk for denne fortsettelsesstudien (SHP677-304).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: På etterspørsel
Deltakerne vil motta rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) (med eller uten ADVATE).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand-faktor
Andre navn:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navn:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Eksperimentell: Profylakse
Deltakerne vil motta rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand-faktor
Andre navn:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navn:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Første 12 måneder med behandling
Spontan ABR under profylaksebehandling med rVWF (vonicog alfa)
Første 12 måneder med behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
AE/SAE: forekomst, alvorlighetsgrad, årsakssammenheng
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Forekomst av tromboemboliske hendelser
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Forekomst av overfølsomhetsreaksjoner
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot von Willebrand-faktor (VWF)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer (hemmere) mot VWF
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer (hemmere) mot FVIII
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler totale bindende antistoffer mot von Willebrand-faktor (VWF)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler totalt bindende antistoffer mot VWF
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler totalt bindende antistoffer mot faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler totalt bindende antistoffer mot FVIII
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot ovarieproteiner fra kinesisk hamster (CHO).
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot CHO-proteiner
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot museimmunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot muse-IgG
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot rekombinant furin (rFurin)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer mot rFurin
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Klinisk signifikante endringer i vitale tegn (kroppstemperatur, blodtrykk, respirasjon og puls) vil bli vurdert fra baseline opp til 3 år
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre (klinisk kjemi, fastende lipidpanel og bestemmelse av fettløselige vitaminer, gallesyrer og andre biokjemiske markører for kolestase) vil bli vurdert fra baseline opp til 3 år
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Spontan Annualisert blødningsfrekvens (ABR) under profylaktisk behandling
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Spontan ABR under profylaktisk behandling med rVWF (vonicog alfa) mens de ble registrert i studien
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Kategorisert ukentlig antall infusjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Kategorisert som 1, 2 eller >=3 under profylaktisk behandling med rVWF (vonicog alfa)
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Kategorisert spontan årlig blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Kategorisert som 0, 1-2, 3-5 eller >5 blødningsepisoder under rVWF (vonicog alfa) profylakse
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Tid for første blødningshendelse
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Under hvert profylakseregime
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Spontan Annualized Bleeding Rate (ABR) etter sted for blødning
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Gastrointestinal [GI], neseblødning, leddblødninger, menorrhagia, oral, muskel og bløtvev, etc. under profylaktisk behandling med rVWF (vonicog alfa)
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Totalt antall infusjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Totalt antall infusjoner under profylaktisk behandling med rVWF (vonicog alfa)
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Gjennomsnittlig antall infusjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Per uke under profylaktisk behandling med rVWF (vonicog alfa)
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Totalt vektjustert forbruk av rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) (vonicog alfa)
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Under profylaktisk behandling
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall deltakere som oppnår transfusjonsfri vedlikehold av hemoglobinnivåer
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Transfusjonsfri vedlikehold av hemoglobinnivåer over tid
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Ferritinnivåer over tid
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Ferritinnivåer over tid vil bli rapportert.
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Total hemostatisk effektvurdering
Tidsramme: Innledende 12 måneders studier
Ved oppløsning av blødning med hensyn til behandling av blødningsepisoder for de første 12 månedene av studien
Innledende 12 måneders studier
Antall infusjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Antall infusjoner av rVWF (vonicog alfa) og ADVATE (rFVIII, octocog alfa) brukt til å behandle blødningsepisoder mens de var med i studien
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Vektjustert forbruk
Tidsramme: Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år
Vektjustert forbruk av rVWF (vonicog alfa) og ADVATE (rFVIII, octocog alfa) per blødningsepisode mens de var med i studien
Gjennom hele studiedeltakelsesperioden, inntil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Von Willebrands sykdom (VWD)

Kliniske studier på rVWF

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere