Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) hos pediatriske og voksne deltakere med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

13. august 2025 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En fase 3b, prospektiv, åpen, ukontrollert, multisenterstudie om langsiktig sikkerhet og effekt av rVWF hos pediatriske og voksne personer med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

Hovedmålet med studien er å kontrollere effektiviteten av rVWF (vonicog alfa) profylakse basert på den årlige blødningsraten (ABR) av spontane (ikke relatert til traumer) blødningsepisoder hos pediatriske og voksne deltakere i løpet av de første 12 månedene på studiebehandlingen.

Deltakerne vil bli behandlet med rVWF i maksimalt 3 år. Deres von Willebrands sykdom vil bli behandlet i henhold til Doseringsanvisninger for Investigational Product (IP).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Frankrike
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italia, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russland
      • Kemerovo, Russland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russland, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakeren vil ikke anses som kvalifisert for studien uten å oppfylle alle kriteriene nedenfor.

Deltakere som har fullført studie 071301 eller studie 071102 (eller deltakere som har fullført operasjonsarmbehandlingen i studie 071102 og ønsker å fortsette å motta on-demand (OD) behandling) og er villige til umiddelbart å gå over til denne studien, må oppfylle følgende 2 kriterier for å være kvalifisert for denne studien:

  • Hvis en kvinne i fertil alder, har en negativ blod/urin-graviditetstest ved screening og samtykker i å bruke svært effektive prevensjonstiltak under studiens varighet.
  • Deltaker og/eller juridisk autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Nye deltakere (Kohort 4) som oppfyller ovennevnte 2 og ALLE følgende tilleggskriterier er kvalifisert for denne studien:

- Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig von Willebrands sykdom (VWD) (baseline von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktor (VWF:RCo) <20 internasjonale enheter per desiliter [IE/dL]) med tidligere behov for substitusjonsbehandling med von Willebrand-faktor (vWF) konsentrat for å kontrollere blødning:

  • Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) eller,
  • Type 2A (som bekreftet av multimermønster), Type 2B (som diagnostisert av genotype), Type 2M eller,
  • Type 3 (Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag) mindre enn eller lik (<=) 3 IE/dL).

Diagnosen bekreftes ved genetisk testing og multimeranalyse, dokumentert i deltakerhistorie eller ved screening.

  • Deltakeren har mottatt OD-behandling med VWF-produkter i minst 12 måneder, og profylaktisk behandling anbefales av utrederen.
  • Deltakeren har mer enn eller lik (>=) 3 dokumenterte spontane blødninger (ikke inkludert menoragi) som krever VWF-behandling i løpet av de siste 12 månedene.
  • Deltakeren har tilgjengelige journaler som pålitelig evaluerer type, frekvens og behandling av blødningsepisoder i minst 12 måneder før påmelding; opptil 24 måneder med retrospektive data bør samles inn hvis tilgjengelig.
  • Deltakeren er >=12 år gammel på screeningstidspunktet og har en kroppsmasseindeks >=15 men <40 kilo per kvadratmeter (kg/m^2).

Ekskluderingskriterier:

Deltakeren vil bli ekskludert fra studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt.

  • Deltakeren har blitt diagnostisert med Type 2N VWD, pseudo VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse enn VWD (f.eks. kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller forhøyet protrombintid (PT)/internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,4).
  • Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer ved screening.
  • Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en faktor VIII (FVIII)-hemmer med en titer >=0,4 Bethesda-enheter (BU) (ved Nijmegen modifisert Bethesda-analyse) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-analyse).
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedikamentene, for eksempel mus- eller hamsterproteiner.
  • Deltakeren har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, mild astma, matallergi eller dyreallergi.
  • Deltakeren har en sykehistorie med en tromboembolisk hendelse.
  • Deltakeren er positiv med humant immunsviktvirus (HIV) med et absolutt antall hjelpe-T-celler (CD4) <200/kubikkmillimeter (mm^3).
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med betydelig leversykdom i henhold til etterforskerens medisinske vurdering av deltakerens nåværende tilstand eller medisinske historie eller som dokumentert av, men ikke begrenset til, noen av følgende: serumalaninaminotransferase (ALT) større enn 5 ganger øvre normalgrense ; hypoalbuminemi; portalvenehypertensjon (f.eks. tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassifisert som Child-Pugh klasse B eller C.
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med nyresykdom, med et serumkreatinin (CR) nivå >=2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
  • Deltakeren har et blodplateantall <100 000/milliliter (mL) ved screening.
  • Deltakeren har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, unntatt lokal behandling (f.eks. salver, nesespray), innen 30 dager før signering av informert samtykke (eller samtykke, hvis det er aktuelt).
  • Deltakeren er gravid eller ammer ved påmelding.
  • Deltakeren har livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker menoragi eller metrorragi (inkludert infeksjon, dysplasi).
  • Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et annet undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  • Deltakeren har en progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 15 måneder.
  • For nye OD-deltakere planlegges deltakeren for et kirurgisk inngrep.
  • Deltakeren er identifisert av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer.
  • Deltakeren har en psykisk tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning.
  • Deltakeren er medlem av studieteamet eller i et avhengig forhold til et av studieteamets medlemmer som inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken og foreldre) samt ansatte.

Forsinkelseskriterier Bare for kohort 4, hvis deltakeren viser seg med akutte blødningsepisoder eller akutt sykdom (f.eks. influensa, influensalignende syndrom, allergisk rhinitt/konjunktivitt og ikke-sesongbetinget astma) vil screeningbesøket bli utsatt til deltakeren har gjenvunnet. For alle andre deltakere vil studiesluttbesøk (EOS) for 071102 eller 071301 fullføres i henhold til protokollen, og den fullførte EOS i studie 071102 eller 071301 vil også tjene som screeningbesøk for denne fortsettelsesstudien (SHP677-304).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: På etterspørsel
Deltakerne vil motta rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) (med eller uten ADVATE).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand-faktor
Andre navn:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navn:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Eksperimentell: Profylakse
Deltakerne vil motta rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF).
Biologisk: rVWF
Rekombinant von Willebrand-faktor
Andre navn:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisk: rFVIII
Rekombinant faktor VIII
Andre navn:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningshastighet (SABR)
Tidsramme: Opptil 12 måneder
SABR ble avledet som [antall behandlede blødninger] / [varighet i år]. Blødninger med ukjent årsakssammenheng ble betraktet som spontan. Blødninger ble kategorisert basert på etterforskerens vurdering av årsaken. SABR i løpet av de første 12 månedene med profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog Alfa) ble rapportert.
Opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE) og seriøse TEAES
Tidsramme: Opptil 5,8 år
En bivirkning (AE): Enhver uønsket medisinsk forekomst i en deltaker administrert et farmasøytisk produkt; Den uheldige medisinske forekomsten har ikke nødvendigvis et årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriemessige funn), symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkende) produkt om det er relatert til medisinprodukt eller ikke. TEAE ble definert som enhver AE som startet etter den første administrasjonen av studiemedisinen i denne fortsettelsesstudien. Alvorlige teaer: Enhver medisinsk forekomst som: 1) resulterer i død, 2) er livstruende, 3) krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, 4) resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, 5) fører til en medfødt anomali/fødsel i avspenningen til deltakeren eller 6) er medisk anomali/fødsel i avspringen til deltakeren eller 6) er medisk anomali/fødsel.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere basert på alvorlighetsgraden av TEEES
Tidsramme: Opptil 5,8 år
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst hos en deltaker administrert IP som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med behandlingen. TEAE ble definert som enhver AE som startet etter den første administrasjonen av studiemedisinen i denne fortsettelsesstudien. Alvorlighetsgraden av TEAE ble bestemt ved å følge definisjoner: mild: ingen begrensning av vanlige aktiviteter; Moderat: En viss begrensning av vanlige aktiviteter og kan krevde terapeutisk intervensjon; Alvorlig: Manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter med følger, som krevde terapeutisk intervensjon. Antall deltakere med TEEES basert på alvorlighetsgraden av TEEES ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere basert på årsakssammenheng
Tidsramme: Opptil 5,8 år
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst hos en deltaker administrert IP som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med behandlingen. TEAE ble definert som enhver AE som startet etter den første administrasjonen av studiemedisinen i denne fortsettelsesstudien. En lege/etterforsker gjorde vurdering av forhold til undersøkelsesprodukt for hver AE. Antall deltakere med TEEES basert på årsakssammenheng ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere med tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Tromboembolisme definert som dannelse av en blodpropp (trombus) i et blodkar som går løs, bæres av blodstrømmen og kan koble til et annet kar. Antall deltakere med tromboemboliske hendelser som TEAE av spesiell interesse ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere med overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Overfølsomhet (også kalt overfølsomhetsreaksjon eller intoleranse) definert som uønskede reaksjoner produsert av det normale immunsystemet, inkludert allergier og autoimmunitet. Potensielle overfølsomhetshendelser ble identifisert ved brede søkekriterier og deretter medisinsk vurdert. Antall deltakere med overfølsomhetsreaksjoner som TEAE av spesiell interesse ble beregnet.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet nøytraliserende antistoffer mot Von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Tre funksjonelle VWF-analyser for von Willebrand-faktor kollagenbinding (VWF: CB), von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO) og Von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) ble brukt for å teste tilstedeværelsen av nøytralisering av anti-vwf-antiBoDier. Nøytraliserende antistoffer mot VWF: RCO, VWF: CB og VWF: FVIIIB -aktiviteter ble målt ved analyser basert på Bethesda -analysen etablert for kvantitativ analyse av FVIII -hemmere (NijMegen -modifisering av Bethesda -analysen). Bare bekreftede nøytraliserende anti -VWF -antistoffer ble betraktet som hemmere. Antall deltakere som utviklet nøytraliserende antistoffer mot RVWF ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet nøytraliserende antistoffer mot faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Tre funksjonelle VWF-analyser for von Willebrand-faktor kollagenbinding (VWF: CB), von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO) og Von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) ble brukt for å teste tilstedeværelsen av nøytralisering av anti-vwf-antiBoDier. Nøytraliserende antistoffer mot VWF: RCO, VWF: CB og VWF: FVIIIB -aktiviteter ble målt ved analyser basert på Bethesda -analysen etablert for kvantitativ analyse av FVIII -hemmere (NijMegen -modifisering av Bethesda -analysen). Bare bekreftede nøytraliserende anti -VWF -antistoffer ble betraktet som hemmere. Antall deltakere som utviklet nøytraliserende antistoffer mot FVIII ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet totale bindende antistoffer til Von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Tilstedeværelsen av totale bindende anti-VWF-antistoffer ble bestemt ved et enzymbundet immunosorbentanalyse (ELISA) ved bruk av polyklonalt anti-human immunoglobulin (Ig) antistoffer (IgG, IgM og IgA). Antall deltakere som utviklet seg av totale bindende antistoffer til RVWF ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet totale bindende antistoffer til faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Bindende antistoffer mot FVIII ble analysert ved bruk av et proprietært enzymimmunoanalyse. Antall deltakere som utviklet seg av totale bindende antistoffer til FVIII ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer til kinesiske hamster eggstokk (CHO) proteiner
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Totalt Ig -antistoffer (IgG, IgA, IgM) mot CHO -protein ble analysert ved bruk av ELISA. Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer mot CHO -proteiner ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer mot musimmunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Deteksjon og kvantifisering av IgG-antistoffer som stammer fra humant plasma som ble rettet mot mus-IgG (HAMA: humane anti-mus antistoffer) ble vurdert ved bruk av ELISA (Medac, Hamburg, Tyskland). Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer mot mus IgG ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer til rekombinant furin (rfurin)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Totalt Ig -antistoffer (IgG, IgA, IgM) mot human furin ble analysert ved bruk av ELISA. Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer til rfurin ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Vitale tegn inkluderte blodtrykk (systolisk og diastolisk), puls, luftveisrate og kroppstemperatur. Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i vitale tegn ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametere
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Kliniske laboratorieparametere inkluderte serumkjemi, hematologi og urinalysevurderinger. Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i kliniske laboratorieparametere ble vurdert.
Opptil 5,8 år
Spontan årlig blødningshastighet (SABR) under profylaktisk behandling
Tidsramme: Opptil 5,8 år
SABR ble avledet som [antall behandlede blødninger] / [varighet i år]. Blødninger med ukjent årsakssammenheng ble betraktet som spontan. Blødninger ble kategorisert basert på etterforskerens vurdering av årsaken. SABR under profylaksebehandling med RVWF (Vonicog ALFA) mens han ble registrert i studien ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere kategorisert basert på ukentlig antall infusjoner
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Kategorisert som ≥ 0 til <1 infusjon per uke, ≥ 1 til <2 infusjoner per uke, ≥ 2 til <3 infusjoner per uke, ≥ 3 infusjoner per uke. Antall deltakere kategorisert basert på antall infusjoner per uke under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall deltakere kategorisert basert på spontan årlig blødningsfrekvens (SABR)
Tidsramme: Opptil 5,8 år
SABR var antallet spontane blødninger delt på observasjonsperioden i år, der en observasjonsperiode = (Dato for fullføring/termineringsdato for første dose+1) /365.2425. SABR ble kategorisert basert på antall BES AS 0, større enn (>) 0 til 2,> 2 til 5,> 5 under den profylaktiske behandlingen med RVWF (Vonicog Alfa). Blødning på flere steder relatert til den samme skaden ble regnet som enkelt. Bes av ukjent årsak ble regnet som spontane blødninger. Antall deltakere kategorisert basert på SABR under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Tid til først blødningshendelse på profylaksebehandling
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Tid til hendelsesestimater og konfidensintervaller oppnådd fra Kaplan-Meier-analyse. Deltakere med 0 blødninger i løpet av hver studieperiode ble sensurert på datoen for den siste dagen i den studieperioden.
Opptil 5,8 år
Spontan årlig blødningsfrekvens (SABR) etter blødningsplassering
Tidsramme: Opptil 5,8 år
SABR ble avledet som [antall behandlede blødninger] / [varighet i år]. SABR for BES basert på beliggenhet av blødning: hud, muskel, slimhinne nasal, slimhinne oral, ledd, gastrointestinal (GI), menstruasjon/tung menstruasjon, venipunktursted, bløtvev, kroppshulrom, hematuri, sentralnervesystem (CNS) og andre, mens på profylaktisk behandling med RVW (Von) var på profil.
Opptil 5,8 år
Totalt antall infusjoner under profylaktisk behandling
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Totalt antall infusjoner under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Gjennomsnittlig antall infusjoner per uke under profylaktisk behandling
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Gjennomsnittlig antall infusjoner per uke under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Total vektjustert forbruk av rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF) (Vonicog Alfa) per deltaker under profylaktisk behandling
Tidsramme: Opptil 5,8 år
For hver deltaker ble kroppsvektjustert dose (IE/kg) avledet som antall enheter av RVWF tilført (IE) delt på den siste tilgjengelige kroppsvekten (kilo [kg]) før infusjonen. Total vektjustert forbruk av RVWF (Vonicog Alfa) per deltaker under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert som internasjonale enheter per kilogram (IE/kg).
Opptil 5,8 år
Antall deltakere som oppnådde transfusjonsfritt vedlikehold av hemoglobinnivåer
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Transfusjonsfritt vedlikehold av hemoglobinnivåer under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Endring fra baseline i ferritinnivå over tid
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Endring fra baseline i ferritinnivå over tid under profylaktisk behandling med RVWF (Vonicog ALFA) ble rapportert. Baseline Ferritin Lab-analyse for rolloverdeltakere i årskull 1, 2 og 3 var ikke obligatorisk per protokoll ved screeningbesøket til denne studien, da resultatene fra studiens slutten (EOS) besøk av foreldres studier ble forventet å bli brukt til rollover-kohorter 1-3. Imidlertid hadde mange deltakere i årskull 1 ikke disse dataene samlet på EOS -besøk av overordnet studie 071301 og ingen deltaker i årskull 2 ​​og 3 hadde disse dataene samlet på EOS -besøk av foreldres studier 071301 og 071102.
Opptil 5,8 år
Generell hemostatisk effektivitetsvurdering
Tidsramme: Opprinnelig 12 måneders studie
Generell hemostatisk effektivitetsvurdering ved oppløsning av blødning med hensyn til behandling av BES i de første 12 måneders studier i OD -årskull. Hemostatisk effektivitet for behandling av BES ble vurdert på 4-punkts Likert-skala som: Utmerket = full lettelse av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter enkeltinfusjon, ingen ytterligere infusjon er nødvendig for kontroll av blødning og administrering av videre infusjon for å opprettholde hemostase etter å ha opprettholdt scoring; god = bestemt smerteavlastning og forbedring av blødning etter å ha en annen infusjon og Hemostase ville ikke påvirke scoringen; rettferdig = sannsynlig og/eller liten lettelse av smerte og svak forbedring i tegn på blødning etter enkeltinfusjon, krevde flere infusjoner for fullstendig oppløsning; ingen = ingen forbedring av tegn/symptomer eller forhold forverres. Missing = Antall unik BES uten total hemostatisk effektvurdering ved oppløsning av brudd.
Opprinnelig 12 måneders studie
Antall infusjoner av vonicog alfa
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Antall infusjoner av RVWF (Vonicog Alfa) som ble brukt til å behandle BES under OD -behandling mens han ble registrert i studien ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Antall infusjoner av Advate
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Antall infusjoner av Advate (RFVIII, Octocog ALFA) brukt til å behandle BES under OD -behandling mens han ble registrert i studien ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Vektjustert forbruk av Vonicog Alfa per blødningsepisode
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Vektjustert forbruk (IE/kg) ble avledet som de totale enhetene som ble tilført (IE) delt med den siste tilgjengelige kroppsvekten (kg) før infusjonen. Vektjustert forbruk av RVWF (Vonicog Alfa) per blødningsepisode under OD-behandling mens han ble registrert i studien ble rapportert.
Opptil 5,8 år
Vektjustert forbruk av Advate per blødningsepisode
Tidsramme: Opptil 5,8 år
Vektjustert forbruk (IE/kg) ble avledet som de totale enhetene som ble tilført (IE) delt med den siste tilgjengelige kroppsvekten (kg) før infusjonen. Vektjustert forbruk av Advate (RFVIII, Octocog ALFA) per blødningsepisode under OD-behandling mens han ble registrert i studien ble rapportert.
Opptil 5,8 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere