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Eine Studie zum rekombinanten Von-Willebrand-Faktor (rVWF) bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (VWD)

13. August 2025 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine prospektive, offene, unkontrollierte, multizentrische Phase-3b-Studie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von rVWF bei pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (VWD)

Das Hauptziel der Studie ist die Überprüfung der Wirksamkeit der rVWF (Vonicog alfa)-Prophylaxe basierend auf der annualisierten Blutungsrate (ABR) spontaner (nicht traumabedingter) Blutungsepisoden bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern während der ersten 12 Monate der Studienbehandlung.

Die Teilnehmer werden maximal 3 Jahre mit rVWF behandelt. Ihre von-Willebrand-Krankheit wird gemäß den Dosierungsanweisungen für Prüfpräparate (IP) behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Deutschland
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Frankreich
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russland
      • Kemerovo, Russland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russland, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Der Teilnehmer gilt nicht als für die Studie geeignet, wenn er nicht alle unten aufgeführten Kriterien erfüllt.

Teilnehmer, die Studie 071301 oder Studie 071102 abgeschlossen haben (oder Teilnehmer, die die Behandlung des Operationsarms in Studie 071102 abgeschlossen haben und weiterhin eine Behandlung nach Bedarf (OD) erhalten möchten) und bereit sind, sofort in diese Studie überzugehen, müssen Folgendes erfüllen 2 Kriterien, um für diese Studie in Frage zu kommen:

  • Wenn eine Frau im gebärfähigen Alter einen negativen Blut-/Urin-Schwangerschaftstest beim Screening hat und sich bereit erklärt, hochwirksame Empfängnisverhütungsmaßnahmen für die Dauer der Studie anzuwenden.
  • Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Neue Teilnehmer (Kohorte 4), die die oben genannten 2 und ALLE der folgenden zusätzlichen Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

- Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose einer schweren von-Willebrand-Krankheit (VWD) (Von-Willebrand-Faktor zu Studienbeginn: Ristocetin-Cofaktor (VWF:RCo) <20 internationale Einheiten pro Deziliter [IU/dL]) mit einer Vorgeschichte, in der eine Substitutionstherapie mit von-Willebrand-Faktor erforderlich war (vWF) Konzentrat zur Blutstillung:

  • Typ 1 (VWF:RCo < 20 IE/dL) oder,
  • Typ 2A (wie durch Multimermuster bestätigt), Typ 2B (wie durch Genotyp diagnostiziert), Typ 2M oder,
  • Typ 3 (Von-Willebrand-Faktor-Antigen (VWF:Ag) kleiner oder gleich (<=) 3 IE/dl).

Die Diagnose wird durch genetische Tests und Multimeranalyse bestätigt, dokumentiert in der Anamnese der Teilnehmer oder beim Screening.

  • Der Teilnehmer erhält seit mindestens 12 Monaten eine OD-Therapie mit VWF-Produkten, und der Prüfarzt empfiehlt eine prophylaktische Behandlung.
  • Der Teilnehmer hatte in den letzten 12 Monaten mehr als oder gleich (>=) 3 dokumentierte Spontanblutungen (ohne Menorrhagie), die eine VWF-Behandlung erforderten.
  • Der Teilnehmer verfügt über verfügbare Aufzeichnungen, die Art, Häufigkeit und Behandlung von Blutungsepisoden für mindestens 12 Monate vor der Einschreibung zuverlässig bewerten; Falls verfügbar, sollten bis zu 24 Monate retrospektive Daten erhoben werden.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings >=12 Jahre alt und hat einen Body-Mass-Index >=15, aber <40 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2).

Ausschlusskriterien:

Der Teilnehmer wird von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllt ist.

  • Bei dem Teilnehmer wurde Typ 2N VWD, Pseudo-VWD oder eine andere erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung außer VWD diagnostiziert (z. B. qualitative und quantitative Thrombozytenstörungen oder erhöhte Prothrombinzeit (PT)/international normalisiertes Verhältnis [INR] > 1,4).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein eines VWF-Inhibitors.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder Anwesenheit eines Faktor VIII (FVIII)-Inhibitors mit einem Titer >=0,4 Bethesda-Einheiten (BU) (durch Nijmegen modifizierter Bethesda-Assay) oder >=0,6 BU (durch Bethesda-Assay).
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studienmedikamente, wie z. B. Maus- oder Hamsterproteine.
  • Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte mit immunologischen Erkrankungen, ausgenommen saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis, leichtes Asthma, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien.
  • Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses.
  • Der Teilnehmer ist HIV-positiv (Human Immunodeficiency Virus) mit einer absoluten Zahl von Helfer-T-Zellen (CD4) <200/Kubikmillimeter (mm^3).
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine signifikante Lebererkrankung gemäß der medizinischen Beurteilung des aktuellen Zustands oder der Krankengeschichte des Teilnehmers durch den Prüfarzt oder wie durch Folgendes belegt, aber nicht beschränkt auf, diagnostiziert: Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) größer als das 5-fache der Obergrenze des Normalwerts ; Hypoalbuminämie; Pfortaderhochdruck (z. B. Vorliegen einer anderweitig unerklärlichen Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen) oder Leberzirrhose, klassifiziert als Child-Pugh Klasse B oder C.
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel (CR) von >=2,5 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) diagnostiziert.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening eine Thrombozytenzahl <100.000/Milliliter (ml).
  • Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung (oder ggf. Zustimmung) mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, ausgenommen topische Behandlungen (z. B. Salben, Nasensprays).
  • Die Teilnehmerin ist zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.
  • Die Teilnehmerin hat Erkrankungen des Gebärmutterhalses oder der Gebärmutter, die Menorrhagie oder Metrorrhagie verursachen (einschließlich Infektion, Dysplasie).
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen Prüfprodukt (IP) oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  • Der Teilnehmer hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 15 Monaten.
  • Bei neuen OD-Teilnehmern wird der Teilnehmer für einen chirurgischen Eingriff eingeplant.
  • Der Teilnehmer wird vom Prüfarzt als unfähig oder nicht bereit identifiziert, an Studienverfahren mitzuarbeiten.
  • Der Teilnehmer hat einen psychischen Zustand, der ihn/sie unfähig macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen und/oder Anzeichen einer unkooperativen Einstellung.
  • Der Teilnehmer ist Mitglied des Studienteams oder in einem abhängigen Verhältnis zu einem Mitglied des Studienteams, das nahe Verwandte (d. h. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister und Eltern) sowie Mitarbeiter umfasst.

Verzögerungskriterien Nur für Kohorte 4, wenn der Teilnehmer mit akuten Blutungsepisoden oder einer akuten Krankheit (z. B. Influenza, grippeähnliches Syndrom, allergische Rhinitis/Konjunktivitis und nicht saisonales Asthma) vorstellig wird, wird der Screening-Besuch verschoben, bis der Teilnehmer dies getan hat erholt. Für alle anderen Teilnehmer wird der Besuch am Ende der Studie (EOS) für 071102 oder 071301 gemäß Protokoll durchgeführt, und der abgeschlossene EOS in Studie 071102 oder 071301 dient auch als Screening-Besuch für diese Fortsetzungsstudie (SHP677-304).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Auf Nachfrage
Die Teilnehmer erhalten rekombinanten von-Willebrand-Faktor (rVWF) (mit oder ohne ADVATE).
Biologisch: rVWF
Rekombinanter von Willebrand Faktor
Andere Namen:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisch: rFVIII
Rekombinanter Faktor VIII
Andere Namen:
  • ANWENDEN
  • Octocog alfa
Experimental: Prophylaxe
Die Teilnehmer erhalten rekombinanten von-Willebrand-Faktor (rVWF).
Biologisch: rVWF
Rekombinanter von Willebrand Faktor
Andere Namen:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisch: rFVIII
Rekombinanter Faktor VIII
Andere Namen:
  • ANWENDEN
  • Octocog alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spontane annualisierte Blutungsrate (SABR)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
SABR wurde als [Anzahl der behandelten Blutungen] / [Dauer in Jahren] abgeleitet. Blutungen mit unbekannter Kausalität wurden als spontan angesehen. Die Blutungen wurden basierend auf der Ermittlerbewertung der Ursache eingestuft. SABR in den ersten 12 Monaten der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa) wurde berichtet.
Bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegende Teee
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Eine unerwünschte Veranstaltung (AE): Jedes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer verabreichte ein pharmazeutisches Produkt; Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheitsvorschriften sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Teee wurde als jeder AE definiert, der nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten in dieser Fortsetzungsstudie begann. Ernsthaftes Tee: Jegliches medizinisches Ereignis, das: 1) zum Tod führt, 2) lebensbedrohlich, 3) stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des vorhandenen Krankenhausaufenthalts erfordert, 4) führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, 5) führt zu einer angeborenen Anomalie/Geburtsfehler in der Nachkommenschaft der Teilnehmer, oder 6) ist medizinisch wichtig.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer basierend auf Schweregrad von Teees
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Ein AE ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das IP verabreicht hat, das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zur Behandlung hat. Teee wurde als jeder AE definiert, der nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten in dieser Fortsetzungsstudie begann. Die Schwere der Tee wurde durch folgende Definitionen bestimmt: mild: Keine Einschränkung der üblichen Aktivitäten; Mäßig: eine gewisse Einschränkung der üblichen Aktivitäten und kann möglicherweise therapeutische Interventionen erfordern; Schwere: Unfähigkeit, übliche Aktivitäten mit Folgen auszuführen, die therapeutische Interventionen erforderten. Die Anzahl der Teilnehmer mit Tee, die auf der Schwere der Teee basieren, wurden gemeldet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die auf der Kausalität von Tee beruht
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Ein AE ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das IP verabreicht hat, das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zur Behandlung hat. Teee wurde als jeder AE definiert, der nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten in dieser Fortsetzungsstudie begann. Ein Arzt/Ermittler machte die Bewertung der Beziehung zum Untersuchungsprodukt für jede AE. Die Anzahl der auf der Kausalität basierenden Teilnehmer mit Tees wurden gemeldet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Thromboembolie, definiert als Bildung eines Gerinnsels (Thrombus) in einem Blutgefäß, das sich locker bricht, wird vom Blutkreislauf getragen und könnte ein anderes Gefäß anschließen. Die Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen als Teees von besonderem Interesse wurde gemeldet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Überempfindlichkeit (auch überempfindliche Reaktion oder Intoleranz genannt) definiert als unerwünschte Reaktionen, die durch das normale Immunsystem erzeugt werden, einschließlich Allergien und Autoimmunität. Mögliche Überempfindlichkeitsereignisse wurden durch breite Suchkriterien identifiziert und dann medizinisch bewertet. Die Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen als Teee von besonderem Interesse wurde berechnet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen von Willeband Faktor (VWF) entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Drei funktionelle VWF-Assays für von Willebrand-Faktor-Kollagen-Bindung (VWF: CB), von Willebrand-Faktor: Ristocetin-Cofaktor (VWF: RCO) und von Willebrand-Faktor VIII B (VWF: FVIIIB) wurden verwendet, um das Vorhandensein neutralisierter Anti-VWF-Antikörper zu testen. Neutralisierende Antikörper gegen VWF: RCO, VWF: CB und VWF: Die FVIIIB -Aktivitäten wurden durch Assays gemessen, die auf dem Bethesda -Assay basieren, der für die quantitative Analyse von FVIII -Inhibitoren (Nijmegen -Modifikation des Bethesda -Assays) festgelegt wurde. Nur bestätigte neutralisierende Anti -VWF -Antikörper wurden als Inhibitoren angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen RVWF entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen Faktor VIII (FVIII) entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Drei funktionelle VWF-Assays für von Willebrand-Faktor-Kollagen-Bindung (VWF: CB), von Willebrand-Faktor: Ristocetin-Cofaktor (VWF: RCO) und von Willebrand-Faktor VIII B (VWF: FVIIIB) wurden verwendet, um das Vorhandensein neutralisierter Anti-VWF-Antikörper zu testen. Neutralisierende Antikörper gegen VWF: RCO, VWF: CB und VWF: Die FVIIIB -Aktivitäten wurden durch Assays gemessen, die auf dem Bethesda -Assay basieren, der für die quantitative Analyse von FVIII -Inhibitoren (Nijmegen -Modifikation des Bethesda -Assays) festgelegt wurde. Nur bestätigte neutralisierende Anti -VWF -Antikörper wurden als Inhibitoren angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen FVIII entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die Gesamtbindungsantikörper gegen von Willeband Faktor (VWF) entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Das Vorhandensein von Anti-VWF-Antikörpern der gesamten Bindung wurde durch einen enzymgebundenen Immunosorbent-Assay (ELISA) bestimmt, der polyklonale Anti-Human-Immunglobulin (Ig) -Antikörper (IgG, IGM und IGA) verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer, die sich von Gesamtbindungsantikörpern gegen RVWF entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die Gesamtbindungsantikörper gegen Faktor VIII (FVIII) entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Bindungsantikörper gegen FVIII wurden unter Verwendung eines proprietären Enzym -Immunoassays analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die sich von Gesamtbindungsantikörpern gegen FVIII entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper an chinesische Hamster Ovary (CHO) -Proteine ​​entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Gesamt -IG -Antikörper (IgG, IgA, IGM) gegen CHO -Protein wurden unter Verwendung von ELISA analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen CHO -Proteine ​​entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen Maus -Immunglobulin G (IgG) entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Nachweis und Quantifizierung von IgG-Antikörpern, die aus menschlichem Plasma stammen, die gegen Maus-IgG (Hama: Human Anti-Maus-Antikörper) gerichtet waren, wurden unter Verwendung von ELISA (Medac, Hamburg, Deutschland) bewertet. Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen Maus -IgG entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen rekombinantes Furin entwickeln (Rfurin)
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Gesamt -IG -Antikörper (IgG, IgA, IGM) gegen menschliches Furin wurden unter Verwendung von ELISA analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen Rfurin entwickelten, wurden bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Die Vitalfunktionen umfassten Blutdruck (systolisch und diastolisch), Pulsfrequenz, Atemfrequenz und Körpertemperatur. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Vitalfunktionen wurde bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Zu den klinischen Laborparametern gehörten Serumchemie-, Hämatologie- und Urinanalysebewertungen. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Laborparametern wurde bewertet.
Bis zu 5,8 Jahre
Spontane annualisierte Blutungsrate (SABR) unter prophylaktischer Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
SABR wurde als [Anzahl der behandelten Blutungen] / [Dauer in Jahren] abgeleitet. Blutungen mit unbekannter Kausalität wurden als spontan angesehen. Die Blutungen wurden basierend auf der Ermittlerbewertung der Ursache eingestuft. SABR während der Prophylaxe -Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa), während er in die Studie eingeschlossen wurde, wurde berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die anhand der wöchentlichen Anzahl von Infusionen eingestuft wurden
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Kategorisiert als ≥ 0 bis <1 Infusion pro Woche, ≥ 1 bis <2 Infusionen pro Woche, ≥ 2 bis <3 Infusionen pro Woche, ≥ 3 Infusionen pro Woche. Die Anzahl der Teilnehmer, die basierend auf der Anzahl der Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog ALFA) eingestuft wurden, wurden berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die anhand der spontanen annualisierten Blutungsrate (SABR) eingestuft wurden
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Die SABR war die Anzahl der spontanen Blutungen geteilt durch die Beobachtungszeit in Jahren, wobei ein Beobachtungszeitraum = (Datum der Abschluss-/Beendigungsterdierung der ersten Dosis+1) /365,2425. SABR wurde basierend auf der Anzahl von BES als 0 kategorisiert, größer als (>) 0 bis 2,> 2 bis 5,> 5 während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa). Die Blutung an mehreren Stellen im Zusammenhang mit derselben Verletzung wurde als Single bezeichnet. Die unbekannte Ursache wurden als spontane Blutungen gezählt. Die Anzahl der Teilnehmer, die basierend auf SABR während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog ALFA) eingestuft wurden, wurden berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Zeit für das erste Blutungsereignis bei der Prophylaxe -Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Zeit für Ereignisschätzungen und Konfidenzintervalle, die aus der Kaplan-Meier-Analyse erhalten wurden. Teilnehmer mit 0 Blutungen während jedes Studienzeitraums wurden zum Zeitpunkt des letzten Tages in diesem Untersuchungszeitraum zensiert.
Bis zu 5,8 Jahre
Spontane annualisierte Blutungsrate (SABR) durch Blutungsort
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
SABR wurde als [Anzahl der behandelten Blutungen] / [Dauer in Jahren] abgeleitet. SABR für BES basierend auf der Lage der Blutung: Haut, Muskeln, Schleimhautnasen, Schleimhaut oral, Gelenk, Magen -Darm (GI), Menstruations-/schweres Menstruationsstand, Venenpunkte, Softgewebe, Körperhöhle, Hämaturie, Zentralnervensystem (CNS) und andere, während die Prophylakakaktikbehandlung mit RVWF (Vonicog ALFA) wurden.
Bis zu 5,8 Jahre
Gesamtzahl der Infusionen während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Die Gesamtzahl der Infusionen während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa) wurde berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Die durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa) wurde berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Gesamtgewicht angepasst
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Für jeden Teilnehmer wurde die Körpergewichtsdosis (IU/kg) als Anzahl der Einheiten von RVWF (IU) abgeleitet, die vor der Infusion durch das letzte verfügbare Körpergewicht (Kilogramm [kg]) geteilt wurden. Der gesamte Gewichtsanpassungsverbrauch von RVWF (Vonicog ALFA) pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa) wurde als internationale Einheiten pro Kilogramm (IU/kg) gemeldet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die transfusionsfreie Aufrechterhaltung der Hämoglobinspiegel erreicht haben
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Es wurde über eine transfusionsfreie Aufrechterhaltung der Hämoglobinspiegel während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog Alfa) berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert in Ferritinspiegeln
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Es wurde über eine Veränderung des Ausgangswerts in den Ferritinspiegeln während der prophylaktischen Behandlung mit RVWF (Vonicog ALFA) berichtet. Der Basis-Ferritin-Labor-Assay für Rollover-Teilnehmer in den Kohorten 1, 2 und 3 waren beim Screening-Besuch dieser Studie nicht obligatorisch, da die Ergebnisse der Elternstudien für Rollover-Kohorten 1-3 verwendet werden. Viele Teilnehmer in Kohorte 1 wurden jedoch bei EOS -Besuch der Elternstudie 071301 nicht erfasst, und kein Teilnehmer an Kohorten 2 und 3 ließen diese Daten bei EOS -Besuch der Elternstudien 071301 und 071102 erfasst.
Bis zu 5,8 Jahre
Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit
Zeitfenster: Erste 12 Monate Studium
Insgesamt die hämostatische Wirksamkeitsbewertung bei der Auflösung von Blutungen in Bezug auf die Behandlung von BES für die ersten 12 Monate der Studie in OD -Kohorten. Die hämostatische Wirksamkeit für die Behandlung von BES wurde auf 4-Punkte-Likert-Skala bewertet, als: Ausgezeichnet = volle Linderung von Schmerzen und Beendigung objektiver Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion ist keine zusätzliche Infusion für die Kontrolle von Blutungen und Verabreichung von weiteren Infusionen zur Aufrechterhaltung des Hämostases ohne Einfluss auf die Bewertung. Die Hämostase würde die Bewertung nicht beeinflussen; fair = wahrscheinliche &/oder geringfügige Schmerzlinderung und geringfügige Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einzelnen Infusion, erforderte mehrere Infusionen für die vollständige Auflösung; keine = keine Verbesserung der Anzeichen/Symptome oder Bedingungen verschlechtern.
Erste 12 Monate Studium
Anzahl der Infusionen von Vonicog Alfa
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Die Anzahl der Infusionen von RVWF (Vonicog ALFA), die zur Behandlung von BES während der OD -Behandlung während der Studie verwendet wurden, wurden berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Infusionen von Advate
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Anzahl der Infusionen von Advate (RFVIII, Octocog alfa), die zur Behandlung von BES während der OD -Behandlung während der Studie verwendet wurden, wurden berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre
Gewichtsbereinigter Verbrauch von Vonicog Alfa pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Der gewichtsbereinigte Verbrauch (IU/kg) wurde abgeleitet, als die Gesamteinheiten (IU) geteilt durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion geteilt wurden. Es wurde berichtet, dass der Gewichtsverbrauch von RVWF (Vonicog ALFA) pro Blutungs-Episode während der OD-Behandlung in der Studie berichtet wurde.
Bis zu 5,8 Jahre
Gewichtsbereinigter Konsum von Advate pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis zu 5,8 Jahre
Der gewichtsbereinigte Verbrauch (IU/kg) wurde abgeleitet, als die Gesamteinheiten (IU) geteilt durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion geteilt wurden. Es wurde über einen gewichtsbereinigten Konsum von Advate (RFVIII, Octocog alfa) pro Blutungs-Episode während der OD-Behandlung während der Teilnahme in der Studie berichtet.
Bis zu 5,8 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

3. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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