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Uno studio sul fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) nei partecipanti pediatrici e adulti con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

13 agosto 2025 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio di fase 3b, prospettico, in aperto, non controllato, multicentrico sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di rVWF in soggetti pediatrici e adulti con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

Lo scopo principale dello studio è verificare l'efficacia della profilassi con rVWF (vonicog alfa) basata sul tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) degli episodi di sanguinamento spontaneo (non correlato al trauma) nei partecipanti pediatrici e adulti durante i primi 12 mesi di trattamento in studio.

I partecipanti saranno trattati con rVWF per un massimo di 3 anni. La loro malattia di von Willebrand sarà trattata secondo le indicazioni di dosaggio del prodotto sperimentale (IP).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Francia
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Germania
      • Frankfurt, Germania
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Germania
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italia, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Olanda, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russia
      • Kemerovo, Russia, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russia, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turchia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il partecipante non sarà considerato idoneo per lo studio senza soddisfare tutti i criteri di seguito.

I partecipanti che hanno completato lo Studio 071301 o lo Studio 071102 (o i partecipanti che hanno completato il trattamento del braccio chirurgico nello Studio 071102 e desiderano continuare a ricevere il trattamento su richiesta (OD)) e sono disposti a passare immediatamente a questo studio, devono soddisfare i seguenti 2 criteri per essere ammessi a questo studio:

  • Se donna in età fertile, ha un test di gravidanza su sangue/urina negativo allo screening e accetta di impiegare misure di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio.
  • Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

I nuovi partecipanti (Coorte 4) che soddisfano i 2 precedenti e TUTTI i seguenti criteri aggiuntivi sono idonei per questo studio:

- Il partecipante ha una diagnosi documentata di grave malattia di von Willebrand (VWD) (fattore di von Willebrand al basale: cofattore ristocetina (VWF:RCo) <20 unità internazionali per decilitro [UI / dL]) con una storia di necessità di terapia sostitutiva con fattore di von Willebrand (vWF) concentrato per controllare il sanguinamento:

  • Tipo 1 (VWF:RCo <20 IU/dL) o,
  • Tipo 2A (come verificato dal pattern multimero), Tipo 2B (come diagnosticato dal genotipo), Tipo 2M o,
  • Tipo 3 (antigene del fattore di Von Willebrand (VWF:Ag) inferiore o uguale a (<=) 3 IU/dL).

La diagnosi è confermata da test genetici e analisi multimero, documentati nella storia dei partecipanti o allo screening.

  • - Il partecipante riceve una terapia OD con prodotti VWF da almeno 12 mesi e lo sperimentatore raccomanda un trattamento profilattico.
  • - Il partecipante ha un numero maggiore o uguale a (>=) di 3 sanguinamenti spontanei documentati (esclusa la menorragia) che hanno richiesto un trattamento con VWF negli ultimi 12 mesi.
  • - Il partecipante ha registrazioni disponibili che valutano in modo affidabile il tipo, la frequenza e il trattamento degli episodi di sanguinamento per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento; se disponibili, dovrebbero essere raccolti fino a 24 mesi di dati retrospettivi.
  • Il partecipante ha >=12 anni al momento dello screening e ha un indice di massa corporea >=15 ma <40 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).

Criteri di esclusione:

Il partecipante sarà escluso dallo studio se viene soddisfatto uno dei seguenti criteri di esclusione.

  • Al partecipante è stata diagnosticata la VWD di tipo 2N, pseudo VWD o un altro disturbo ereditario o acquisito della coagulazione diverso dalla VWD (ad es., disturbi piastrinici qualitativi e quantitativi o tempo di protrombina elevato (PT)/rapporto internazionale normalizzato [INR] > 1,4).
  • Il partecipante ha una storia o presenza di un inibitore del VWF allo screening.
  • Il partecipante ha una storia o presenza di un inibitore del fattore VIII (FVIII) con un titolo >=0,4 unità Bethesda (BU) (mediante il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen) o >=0,6 BU (mediante il dosaggio Bethesda).
  • Il partecipante ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti dei farmaci in studio, come le proteine ​​​​del topo o del criceto.
  • Il partecipante ha una storia medica di disturbi immunologici, escluse rinite/congiuntivite allergica stagionale, asma lieve, allergie alimentari o allergie animali.
  • Il partecipante ha una storia medica di un evento tromboembolico.
  • Il partecipante è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con una conta assoluta di cellule T helper (CD4) <200/millimetri cubi (mm^3).
  • Al partecipante è stata diagnosticata una malattia epatica significativa secondo la valutazione medica dello sperimentatore delle condizioni attuali o della storia medica del partecipante o come evidenziato da, ma non limitato a uno dei seguenti: alanina aminotransferasi (ALT) sierica superiore a 5 volte il limite superiore del normale ; ipoalbuminemia; ipertensione della vena porta (p. es., presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee) o cirrosi epatica classificata come classe Child-Pugh B o C.
  • Al partecipante è stata diagnosticata una malattia renale, con un livello di creatinina sierica (CR) >=2,5 milligrammi per decilitro (mg/dL).
  • Il partecipante ha una conta piastrinica <100.000/ml (ml) allo screening.
  • Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (ad esempio, unguenti, spray nasali), entro 30 giorni prima della firma del consenso informato (o assenso, se appropriato).
  • Il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.
  • Il partecipante ha condizioni cervicali o uterine che causano menorragia o metrorragia (incluse infezioni, displasia).
  • Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un altro prodotto sperimentale (IP) o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  • Il partecipante ha una malattia mortale progressiva e/o un'aspettativa di vita inferiore a 15 mesi.
  • Per i nuovi partecipanti OD, il partecipante è programmato per un intervento chirurgico.
  • Il partecipante viene identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio.
  • Il partecipante ha una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo.
  • Il partecipante è membro del gruppo di studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del gruppo di studio che include parenti stretti (ad esempio figli, partner/coniuge, fratelli e sorelle) e dipendenti.

Criteri di ritardo Solo per la coorte 4, se il partecipante presenta episodi di sanguinamento acuto o malattia acuta (ad es. influenza, sindrome simil-influenzale, rinite/congiuntivite allergica e asma non stagionale) la visita di screening sarà posticipata fino a quando il partecipante non avrà recuperato. Per tutti gli altri partecipanti, la visita di fine studio (EOS) per 071102 o 071301 sarà completata in base al protocollo e l'EOS completato nello Studio 071102 o 071301 servirà anche come visita di screening per questo studio di continuazione (SHP677-304).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Su richiesta
I partecipanti riceveranno il fattore von Willebrand ricombinante (rVWF) (con o senza ADVATE).
Biologico: rVWF
Fattore di von Willebrand ricombinante
Altri nomi:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologico: rFVIII
Fattore VIII ricombinante
Altri nomi:
  • ADVATE
  • Octocog alfa
Sperimentale: Profilassi
I partecipanti riceveranno il fattore von Willebrand ricombinante (rVWF).
Biologico: rVWF
Fattore di von Willebrand ricombinante
Altri nomi:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologico: rFVIII
Fattore VIII ricombinante
Altri nomi:
  • ADVATE
  • Octocog alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo (SABR)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
SABR è stato derivato come [numero di sanguinamenti trattati] / [durata negli anni]. Le sanguinamenti con causalità sconosciuta sono state considerate spontanee. Le sanguinamenti sono state classificate in base alla valutazione dell'investigatore della causa. SABR durante i primi 12 mesi di trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa).
Fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) e Teaes seri
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Un evento avverso (AE): qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Teae è stato definito come qualsiasi AE che è iniziato dopo la prima somministrazione di farmaco in studio in questo studio di continuazione. Teaes gravi: qualsiasi occorrenza medica spiacevole che: 1) si traduce nella morte, 2) è pericolosa per la vita, 3) richiede un ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, 4) provoca disabilità/incapacità significativa, 5) porta a un difetto di anomalia congenitale/di nascita nella fuoriuscita del partecipante o 6).
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti in base alla gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un IP somministrato partecipante che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Teae è stato definito come qualsiasi AE che è iniziato dopo la prima somministrazione di farmaco in studio in questo studio di continuazione. La gravità dei Teaes è stata determinata seguendo le definizioni: lieve: nessuna limitazione delle attività abituali; Moderato: alcune limitazioni delle solite attività e possono richiedere un intervento terapeutico; Grave: incapacità di svolgere attività abituali con sequele, che richiedevano un intervento terapeutico. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con Teaes in base alla gravità dei Teaes.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti basati sulla causalità di Teaes
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un IP somministrato partecipante che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Teae è stato definito come qualsiasi AE che è iniziato dopo la prima somministrazione di farmaco in studio in questo studio di continuazione. Un medico/investigatore ha effettuato la valutazione della relazione con il prodotto investigativo per ciascun AE. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con Teaes basati sulla causalità.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti con eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Il tromboembolismo definito come formazione di un coagulo (trombo) in un vaso sanguigno che si stacca, viene trasportato dal flusso sanguigno e potrebbe collegare un altro vaso. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con eventi tromboembolici come teai di particolare interesse.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti con reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
L'ipersensibilità (chiamata anche reazione di ipersensibilità o intolleranza) definita come reazioni indesiderabili prodotte dal normale sistema immunitario, tra cui allergie e autoimmunità. I potenziali eventi di ipersensibilità sono stati identificati da ampi criteri di ricerca e quindi valutati dal punto di vista medico. È stato calcolato il numero di partecipanti con reazioni di ipersensibilità come teai di interesse speciale.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti al fattore von Willebrand (VWF)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Tre test VWF funzionali per il legame del collagene del fattore di von Willebrand (VWF: CB), Fattore von Willebrand: Ristocetina cofactor (VWF: RCO) e von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) sono stati usati per testare la presenza di anti-VWF neutralizzanti anti-pazzi. Gli anticorpi neutralizzanti a VWF: RCO, VWF: CB e VWF: le attività di FVIIIb sono state misurate mediante test in base al test Bethesda stabilito per l'analisi quantitativa degli inibitori di FVIII (modifica del Nijmegen del test Bethesda). Solo gli anticorpi anti -VWF neutralizzanti confermati sono stati considerati inibitori. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti in RVWF.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti al fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Tre test VWF funzionali per il legame del collagene del fattore di von Willebrand (VWF: CB), Fattore von Willebrand: Ristocetina cofactor (VWF: RCO) e von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) sono stati usati per testare la presenza di anti-VWF neutralizzanti anti-pazzi. Neutralizzanti anticorpi a VWF: RCO, VWF: CB e VWF: le attività di FVIIIB sono state misurate mediante saggi in base al test Bethesda stabilito per l'analisi quantitativa degli inibitori di FVIII (modifica del Nijmegen del test Bethesda). Solo gli anticorpi anti -VWF neutralizzanti confermati sono stati considerati inibitori. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti a FVIII.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti totali con il fattore von Willebrand (VWF)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
La presenza di anticorpi anti-VWF vincolanti totali è stata determinata da un test immunosorbente collegato all'enzima (ELISA) che utilizzava anticorpi policlonali anti-umani di immunoglobulina (Ig) (IgG, IgM e IgA). Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti totali con RVWF.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti totali al fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Gli anticorpi di legame contro FVIII sono stati analizzati usando un test immunologico enzimatico proprietario. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti totali a FVIII.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi leganti alle proteine ​​di ovaia del criceto cinese (CHO)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Gli anticorpi Ig totali (IgG, IgA, IgM) contro la proteina CHO sono stati analizzati usando ELISA. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi leganti alle proteine ​​CHO.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi leganti all'immunoglobulina G (IgG)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Il rilevamento e la quantificazione degli anticorpi IgG originati dal plasma umano che sono stati diretti contro il topo-IgG (Hama: anticorpi anticorpi umani) sono stati valutati usando ELISA (Medac, Amburgo, Germania). Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti alle IgG di topo.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi vincolanti alla furina ricombinante (rfurina)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Gli anticorpi Ig totali (IgG, IgA, IgM) contro la furina umana sono stati analizzati usando ELISA. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi vincolanti alla rfurina.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
I segni vitali includevano la pressione sanguigna (sistolica e diastolica), velocità di impulso, velocità respiratoria e temperatura corporea. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
I parametri di laboratorio clinico includevano valutazioni sieriche di chimica, ematologia e analisi delle urine. Sono stati valutati il ​​numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico.
Fino a 5,8 anni
Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo (SABR) sotto trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
SABR è stato derivato come [numero di sanguinamenti trattati] / [durata negli anni]. Le sanguinamenti con causalità sconosciuta sono state considerate spontanee. Le sanguinamenti sono state classificate in base alla valutazione dell'investigatore della causa. SABR durante il trattamento della profilassi con RVWF (Vonicog ALFA) mentre sono stati riportati iscritti allo studio.
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti classificati in base al numero settimanale di infusioni
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Classificato come ≥ 0 a <1 infusione a settimana, da ≥ 1 a <2 infusioni a settimana, ≥ 2 a <3 infusioni a settimana, ≥ 3 infusioni a settimana. È stato riportato il numero di partecipanti classificati in base al numero di infusioni a settimana durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog ALFA).
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti classificati in base alla velocità di sanguinamento annualizzata spontanea (SABR)
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Il SABR era il numero di sanguinamenti spontanei divisi per il periodo di osservazione in anni, in cui un periodo di osservazione = (data di completamento/data di risoluzione della prima dose+1) /365.2425. SABR è stato classificato in base al numero di BES come 0, maggiore di (>) da 0 a 2,> 2 a 5,> 5 durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa). Il sanguinamento in più posizioni relative alla stessa lesione è stato conteggiato come BE singolo. BES di causa sconosciuta sono stati contati come sanguinamenti spontanei. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti classificati in base a SABR durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog ALFA).
Fino a 5,8 anni
Tempo per il primo evento sanguinante sul trattamento della profilassi
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Time to Event stime e intervalli di confidenza ottenuti dall'analisi Kaplan-Meier. I partecipanti con 0 sanguinamenti durante ogni periodo di studio sono stati censurati alla data dell'ultimo giorno in quel periodo di studio.
Fino a 5,8 anni
Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo (SABR) per posizione del sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
SABR è stato derivato come [numero di sanguinamenti trattati] / [durata negli anni]. SABR per BES in base alla posizione del sanguinamento: pelle, muscolo, nasale mucosa, orale della mucosa, articolazione, gastrointestinale (GI), mestruale mestruale/pesante, sito venipunctura, tessuto molle, cavità corporea, ematuria, sistema nervoso centrale (CN) e altro, mentre era riportato per il trattamento con rvwf (Vonica).
Fino a 5,8 anni
Numero totale di infusioni durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Sono stati riportati il ​​numero totale di infusioni durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa).
Fino a 5,8 anni
Numero medio di infusioni a settimana durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Sono stati segnalati un numero medio di infusioni a settimana durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa).
Fino a 5,8 anni
Consumo totale adeguato del peso del fattore ricombinante von Willebrand (RVWF) (Vonicog Alfa) per partecipante durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Per ogni partecipante, la dose corretta per il peso corporeo (IU/kg) è stata derivata come il numero di unità di RVWF infuso (IU) diviso per l'ultimo peso corporeo disponibile (chilogrammo [kg]) prima dell'infusione. Il consumo totale adeguato del peso di RVWF (Vonicog Alfa) per partecipante durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa) è stato riportato come unità internazionali per chilogrammo (IU/kg).
Fino a 5,8 anni
Numero di partecipanti che hanno raggiunto il mantenimento privo di trasfusioni dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
È stato riportato il mantenimento libero trasfusionale dei livelli di emoglobina durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa).
Fino a 5,8 anni
Cambia dal basale nei livelli di ferritina nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Sono stati segnalati i cambiamenti dal basale nei livelli di ferritina durante il trattamento profilattico con RVWF (Vonicog Alfa). Il test di laboratorio di ferritina di base per i partecipanti al rollover nelle coorti 1, 2 e 3 non erano obbligatori per protocollo durante la visita di screening di questo studio, poiché i risultati della visita di fine studio (EOS) degli studi dei genitori dovevano essere utilizzati per le coorte di rollover 1-3. Tuttavia, molti partecipanti alla coorte 1 non hanno raccolto questi dati durante la visita EOS dello studio dei genitori 071301 e nessun partecipante alle coorti 2 e 3 ha raccolto questi dati durante la visita di EOS degli studi sui genitori 071301 e 071102.
Fino a 5,8 anni
Valutazione generale di efficacia emostatica
Lasso di tempo: Iniziali 12 mesi di studio
Valutazione complessiva di efficacia emostatica alla risoluzione dell'emorragia rispetto al trattamento di BES per i primi 12 mesi di studio in coorti OD. L'efficacia emostatica per il trattamento di BES è stata valutata su una scala Likert a 4 punti come: Eccellente = pieno sollievo del dolore e della cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo singola infusione, non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento e della somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi completa. L'infusione per mantenere l'emostasi non influirebbe sul punteggio; Fair = probabile &/o leggero sollievo del dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo un'infusione singola, richiedeva infusioni multiple per la risoluzione completa; nessuno = nessun miglioramento di segni/sintomi o condizioni peggiorano. Numero = numero di BES unico senza alcuna valutazione generale dell'efficacia emostatica alla risoluzione di rottura.
Iniziali 12 mesi di studio
Numero di infusioni di Vonicog Alfa
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Sono stati segnalati il ​​numero di infusioni di RVWF (Vonicog Alfa) per curare BES durante il trattamento con OD mentre è stato riportato arruolato nello studio.
Fino a 5,8 anni
Numero di infusioni di Advate
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Sono stati segnalati il ​​numero di infusioni di AVVRES (RFVIII, Octocog Alfa) per trattare BES durante il trattamento con OD mentre sono stati segnalati iscritti allo studio.
Fino a 5,8 anni
Consumo adeguato al peso di Vonicog Alfa per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Il consumo adeguato al peso (IU/kg) è stato derivato quando le unità totali infuse (IU) sono state divise per l'ultimo peso corporeo disponibile (kg) prima dell'infusione. È stato riportato il consumo adeguato al peso di RVWF (Vonicog ALFA) per episodio di sanguinamento durante il trattamento con OD mentre è stato registrato arruolato nello studio.
Fino a 5,8 anni
Consumo adeguato al peso di avvocato per episodio sanguinante
Lasso di tempo: Fino a 5,8 anni
Il consumo adeguato al peso (IU/kg) è stato derivato quando le unità totali infuse (IU) sono state divise per l'ultimo peso corporeo disponibile (kg) prima dell'infusione. Sono stati segnalati i consumi adeguati al peso di AVVRES (RFVIII, Octocog Alfa) per episodio di sanguinamento durante il trattamento con OD mentre è stato riportato arruolato nello studio.
Fino a 5,8 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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