Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rekombinowanego czynnika von Willebranda (rVWF) u dzieci i dorosłych uczestników z ciężką chorobą von Willebranda (VWD)

13 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Prospektywne, otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3b dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności rVWF u dzieci i dorosłych pacjentów z ciężką chorobą von Willebranda (VWD)

Głównym celem badania jest sprawdzenie skuteczności profilaktyki rVWF (vonikog alfa) na podstawie rocznej częstości krwawień (ABR) spontanicznych (niezwiązanych z urazem) epizodów krwawień u dzieci i dorosłych uczestników w ciągu pierwszych 12 miesięcy stosowania badanego leku.

Uczestnicy będą leczeni rVWF przez maksymalnie 3 lata. Ich choroba von Willebranda będzie leczona zgodnie ze wskazówkami dotyczącymi dawkowania produktu badawczego (IP).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Francja
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holandia, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Niemcy
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Rosja
      • Kemerovo, Rosja, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rosja, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Włochy, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik nie zostanie uznany za kwalifikującego się do badania bez spełnienia wszystkich poniższych kryteriów.

Uczestnicy, którzy ukończyli badanie 071301 lub badanie 071102 (lub uczestnicy, którzy ukończyli leczenie ramienia chirurgicznego w badaniu 071102 i chcą nadal otrzymywać leczenie na żądanie (OD)) i chcą natychmiast przejść do tego badania, muszą spełnić następujące 2 kryteria kwalifikujące do tego badania:

  • Kobieta w wieku rozrodczym ma ujemny wynik testu ciążowego z krwi/moczu podczas badania przesiewowego i wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznych środków kontroli urodzeń w czasie trwania badania.
  • Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Do tego badania kwalifikują się nowi uczestnicy (kohorta 4), którzy spełniają 2 powyższe i WSZYSTKIE poniższe dodatkowe kryteria:

- Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę ciężkiej choroby von Willebranda (VWD) (wyjściowy czynnik von Willebranda: kofaktor rystocetyny (VWF:RCo) <20 jednostek międzynarodowych na decylitr [IU/dL]) z historią wymagającą leczenia substytucyjnego czynnikiem von Willebranda (vWF) koncentrat do tamowania krwawienia:

  • Typ 1 (VWF:RCo <20 j.m./dl) lub
  • Typ 2A (zweryfikowany za pomocą wzoru multimeru), Typ 2B (zdiagnozowany na podstawie genotypu), Typ 2M lub,
  • Typ 3 (antygen czynnika von Willebranda (VWF:Ag) mniejszy lub równy (<=) 3 j.m./dl).

Diagnoza jest potwierdzana przez testy genetyczne i analizę multimerów, udokumentowane w historii uczestnika lub podczas badań przesiewowych.

  • Uczestnik otrzymuje terapię OD z produktami VWF od co najmniej 12 miesięcy, a leczenie profilaktyczne jest zalecane przez badacza.
  • Uczestnik ma więcej niż lub równo (>=) 3 udokumentowanych samoistnych krwawień (bez krwotoku miesiączkowego) wymagających leczenia VWF w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Uczestnik posiada dostępną dokumentację, która rzetelnie ocenia rodzaj, częstość i leczenie epizodów krwawienia przez co najmniej 12 miesięcy poprzedzających włączenie; należy zebrać dane retrospektywne z okresu do 24 miesięcy, jeśli są dostępne.
  • Uczestnik ma >=12 lat w momencie badania przesiewowego i ma wskaźnik masy ciała >=15, ale <40 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2).

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik zostanie wykluczony z badania, jeśli spełni którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia.

  • U uczestnika zdiagnozowano VWD typu 2N, pseudoVWD lub inne dziedziczne lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż VWD (np. jakościowe i ilościowe zaburzenia płytek krwi lub podwyższony czas protrombinowy (PT)/międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] >1,4).
  • Uczestnik ma historię lub obecność inhibitora VWF podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma historię lub obecność inhibitora czynnika VIII (FVIII) z mianem >=0,4 jednostek Bethesda (BU) (w teście Bethesda zmodyfikowanym przez Nijmegen) lub >=0,6 BU (w teście Bethesda).
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanych leków, takich jak białka myszy lub chomika.
  • Uczestnik ma historię medyczną zaburzeń immunologicznych, z wyłączeniem sezonowego alergicznego nieżytu nosa/zapalenia spojówek, łagodnej astmy, alergii pokarmowych lub alergii na zwierzęta.
  • Uczestnik ma historię medyczną incydentu zakrzepowo-zatorowego.
  • Uczestnik jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z bezwzględną liczbą pomocniczych limfocytów T (CD4) <200/milimetr sześcienny (mm^3).
  • U uczestnika zdiagnozowano poważną chorobę wątroby zgodnie z medyczną oceną aktualnego stanu uczestnika lub historią medyczną dokonaną przez badacza lub na podstawie, między innymi, któregokolwiek z poniższych: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy ponad 5 razy powyżej górnej granicy normy ; hipoalbuminemia; nadciśnienie żyły wrotnej (np. obecność splenomegalii o niewyjaśnionej innej przyczynie, żylaki przełyku w wywiadzie) lub marskość wątroby sklasyfikowana w klasie B lub C Childa-Pugha.
  • U uczestnika zdiagnozowano chorobę nerek z poziomem kreatyniny w surowicy (CR) >=2,5 miligrama na decylitr (mg/dl).
  • Podczas badania przesiewowego liczba płytek krwi u uczestnika wynosi <100 000/mililitr (ml).
  • Uczestnik był leczony lekiem immunomodulującym, z wyłączeniem leczenia miejscowego (np. maściami, aerozolami do nosa), w ciągu 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody (lub zgody, jeśli dotyczy).
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji.
  • Uczestnik ma choroby szyjki macicy lub macicy powodujące krwotok miesiączkowy lub krwotok maciczny (w tym infekcję, dysplazję).
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym inny badany produkt (IP) lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  • U uczestnika występuje postępująca śmiertelna choroba i/lub oczekiwana długość życia krótsza niż 15 miesięcy.
  • W przypadku nowych uczestników OD uczestnik ma zaplanowaną interwencję chirurgiczną.
  • Uczestnik zostaje zidentyfikowany przez badacza jako niezdolny lub nie chętny do współpracy przy procedurach badawczych.
  • Uczestnik cierpi na chorobę psychiczną, która uniemożliwia mu zrozumienie charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania i/lub dowodów świadczących o niechęci do współpracy.
  • Uczestnik jest członkiem zespołu badawczego lub pozostaje w stosunku zależności z jednym z członków zespołu badawczego, w skład którego wchodzą osoby bliskie (tj. dzieci, partner/małżonek, rodzeństwo i rodzice) oraz pracownicy.

Kryteria opóźnienia Tylko dla kohorty 4, jeśli u uczestnika wystąpią epizody ostrego krwawienia lub ostra choroba (np. grypa, zespół grypopodobny, alergiczny nieżyt nosa/zapalenie spojówek i astma niesezonowa), wizyta przesiewowa zostanie przełożona do czasu odzyskany. W przypadku wszystkich pozostałych uczestników wizyta końcowa badania (EOS) dla 071102 lub 071301 zostanie zakończona zgodnie z protokołem, a wypełniona EOS w badaniu 071102 lub 071301 posłuży również jako wizyta przesiewowa dla tego badania kontynuacyjnego (SHP677-304).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Na żądanie
Uczestnicy otrzymają rekombinowany czynnik von Willebranda (rVWF) (z lub bez ADVATE).
Biologiczny: rVWF
Rekombinowany czynnik von Willebranda
Inne nazwy:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologiczny: rFVIII
Rekombinowany czynnik VIII
Inne nazwy:
  • ADWAT
  • Octocog alfa
Eksperymentalny: Profilaktyka
Uczestnicy otrzymają rekombinowany czynnik von Willebranda (rVWF).
Biologiczny: rVWF
Rekombinowany czynnik von Willebranda
Inne nazwy:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologiczny: rFVIII
Rekombinowany czynnik VIII
Inne nazwy:
  • ADWAT
  • Octocog alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spontaniczny roczny wskaźnik krwawienia (SABR)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
SABR uzyskano jako [liczba leczonych krwawień] / [Czas trwania w latach]. Krwawienie o nieznanej przyczynowości uznano za spontaniczne. Krpty zostały skategoryzowane na podstawie oceny badacza przyczyny. Zgłoszono SABR w ciągu pierwszych 12 miesięcy leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog ALFA).
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) i poważnymi Teaes
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zdarzenie niepożądane (AE): każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawał produkt farmaceutyczny; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badań), czy jest on związany z produktem leczniczym. Teae zdefiniowano jako każde AE, które rozpoczęło się po pierwszym podaniu badanego leku w tym badaniu kontynuacji. Poważne Teae: Wszelkie nieporadne zdarzenie medyczne, które: 1) powoduje śmierć, 2), zagraża życiu, 3) wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, 4) wyniki w trwałym lub znacznym niepełnosprawności/niezdolności, 5) prowadzi do wrodzonej wady anomalii/porodu u offtring uczestnika lub 6) jest ważne medycznie.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników na podstawie ciężkości Teaes
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
AE jest definiowane jako każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawanego IP, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. Teae zdefiniowano jako każde AE, które rozpoczęło się po pierwszym podaniu badanego leku w tym badaniu kontynuacji. Ciężkość Teaes określono na podstawie następujących definicji: łagodne: Bez ograniczeń zwykłych działań; Umiarkowane: pewne ograniczenie zwykłych działań i może wymagać interwencji terapeutycznej; Ciężka: Niezdolność do wykonywania zwykłych czynności z następstwami, które wymagały interwencji terapeutycznej. Zgłoszono liczbę uczestników z Teae w oparciu o ciężkość Teae.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników na podstawie przyczynowości Teaes
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
AE jest definiowane jako każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawanego IP, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. Teae zdefiniowano jako każde AE, które rozpoczęło się po pierwszym podaniu badanego leku w tym badaniu kontynuacji. Lekarz/badacz dokonał oceny relacji z produktem badawczym dla każdego AE. Zgłoszono liczbę uczestników z TeaE na podstawie przyczynowości.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników z zdarzeniami zakrzepowo -zatorowymi
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Tromboembolizm zdefiniowany jako powstawanie skrzepu (zakrzep) w naczyniu krwionośnym, który luźno się rozluźnia, jest przenoszony przez krew i może podłączyć inny naczynie. Zgłoszono liczbę uczestników z zdarzeniami zakrzepowo -zatorowymi jako Teae o szczególnym zainteresowaniu.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników z reakcjami nadwrażliwości
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Nadwrażliwość (zwana także reakcją nadwrażliwości lub nietolerancję) zdefiniowana jako niepożądane reakcje wytwarzane przez normalny układ odpornościowy, w tym alergie i autoimmunizacja. Potencjalne zdarzenia nadwrażliwości zostały zidentyfikowane na podstawie szerokich kryteriów wyszukiwania, a następnie oceniono medycznie. Obliczono liczbę uczestników z reakcjami nadwrażliwości jako Teae o szczególnym zainteresowaniu.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali neutralizujące przeciwciała do czynnika von Willebranda (VWF)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Trzy funkcjonalne testy VWF dla wiązania kolagenu współczynnika Von Willebranda (VWF: CB), Von Willebranda Współczynnik: Ristocetyna kofaktor (VWF: RCO) i von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) zastosowano do obecności neutralizujących antybodzą antybodzącej. Neutralizujące przeciwciała do VWF: RCO, VWF: CB i VWF: FVIIIB mierzono za pomocą testów opartych na teście Bethesda ustalonym do analizy ilościowej inhibitorów FVIII (modyfikacja Nijmegen testu Bethesda). Tylko potwierdzone neutralizujące przeciwciała anty -VWF uznano za inhibitory. Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali neutralizujące przeciwciała do RVWF.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali neutralizujące przeciwciała do czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Trzy funkcjonalne testy VWF dla wiązania kolagenu współczynnika Von Willebranda (VWF: CB), Von Willebranda Współczynnik: Ristocetyna kofaktor (VWF: RCO) i von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) zastosowano do obecności neutralizujących antybodzą antybodzącej. Neutralizujące przeciwciała do VWF: RCO, VWF: CB i VWF: FVIIIB mierzono za pomocą testów opartych na teście Bethesda ustalonym do analizy ilościowej inhibitorów FVIII (modyfikacja Nijmegen testu Bethesda). Tylko potwierdzone neutralizujące przeciwciała anty -VWF uznano za inhibitory. Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali neutralizujące przeciwciała na FVIII.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali całkowite przeciwciała wiązania z czynnikiem von Willebranda (VWF)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Obecność całkowitego wiążącego przeciwciał anty-VWF określono za pomocą testu immunosorbentowego związanego z enzymem (ELISA) stosującym poliklonalne przeciwciała anty-ludzkie immunoglobulin (Ig) (IGG, IgM i IgA). Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali całkowite przeciwciała wiążące z RVWF.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali całkowite przeciwciała wiązania z czynnikiem VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Wiązanie przeciwciał przeciwko FVIII analizowano za pomocą zastrzeżonego testu immunologicznego enzymu. Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali całkowite przeciwciała wiążące z FVIII.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali przeciwciała wiążące z białkami chińskiego chomika (CHO)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Całkowite przeciwciała IG (IgG, IgA, IgM) przeciwko białku CHO analizowano za pomocą ELISA. Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała wiążące z białkami CHO.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowali przeciwciała wiążące z mysim immunoglobuliną G (IgG)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Wykrywanie i kwantyfikacja przeciwciał IgG pochodzących z ludzkiego osocza, które były skierowane przeciwko myszy-IgG (Hama: ludzkie przeciwciała przeciw mysim) oceniono za pomocą ELISA (MEDAC, Hamburg, Niemcy). Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała wiążące z mysim IgG.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy opracowują wiążące przeciwciała z rekombinowaną furiną (rfurin)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Całkowite przeciwciała IG (IgG, IgA, IgM) przeciwko ludzkiej furinie analizowano za pomocą ELISA. Oceniono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała wiążące z rfuriną.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Objawy życiowe obejmowały ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe), częstość tętna, szybkość oddechu i temperaturę ciała. Oceniono liczbę uczestników o klinicznie znaczącej zmianie w stosunku do wartości podstawowych w objawach życiowych.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Parametry laboratoryjne kliniczne obejmowały chemię surowicy, hematologię i oceny analizy moczu. Oceniono liczbę uczestników o klinicznie znaczącej zmianie w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych.
Do 5,8 lat
Spontaniczny roczny wskaźnik krwawienia (SABR) w ramach leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
SABR uzyskano jako [liczba leczonych krwawień] / [Czas trwania w latach]. Krwawienie o nieznanej przyczynowości uznano za spontaniczne. Krpty zostały skategoryzowane na podstawie oceny badacza przyczyny. Podano SABR podczas leczenia profilaktyką RVWF (Vonicog Alfa) podczas zapisywania się do badania.
Do 5,8 lat
Liczba uczestników sklasyfikowanych na podstawie cotygodniowej liczby infuzji
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Kategoryzowane jako ≥ 0 do <1 wlew tygodniowo, ≥ 1 do <2 infuzji tygodniowo, ≥ 2 do <3 infuzji tygodniowo, ≥ 3 infuzje na tydzień. Zgłoszono liczbę uczestników sklasyfikowanych na podstawie liczby infuzji na tydzień podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog ALFA).
Do 5,8 lat
Liczba uczestników sklasyfikowanych na podstawie spontanicznego rocznego stopnia krwawienia (SABR)
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
SABR był liczbą spontanicznych krwawień podzielonych przez okres obserwacji w latach, w którym okres obserwacji = (data zakończenia/datę zakończenia pierwszej dawki+1)/365.2425. SABR został skategoryzowany na podstawie liczby BES jako 0, większej niż (>) 0 do 2,> 2 do 5,> 5 podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog Alfa). Krwawienie w wielu lokalizacjach związanych z tym samym urazem zostało policzone jako pojedyncze. Bes z nieznanej przyczyny zliczono jako spontaniczne krwawienie. Zgłoszono liczbę uczestników skategoryzowanych na podstawie SABR podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog Alfa).
Do 5,8 lat
Czas na pierwsze zdarzenie krwawienia w leczeniu profilaktyki
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Czas na oszacowania zdarzeń i przedziały ufności uzyskane z analizy Kaplana-Meiera. Uczestnicy z 0 krwawieni w każdym okresie badania byli ocenzurowani w dniu ostatniego dnia w tym okresie badania.
Do 5,8 lat
Spontaniczne roczne stopień krwawienia (SABR) według lokalizacji krwawienia
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
SABR uzyskano jako [liczba leczonych krwawień] / [Czas trwania w latach]. SABR dla BES w oparciu o położenie krwawienia: skóra, mięśnia, nos błony śluzowej, doustnie błony śluzowej, stawu, żołądkowo -jelitowego (GI), menstruacyjnego/ciężkiego menstruacyjnego miejsca, w miejscu rdzenia, tkankę miękką, jamę ciała, hematuria, ośrodkowy układ nerwowy (CNS) i inne, podczas gdy rvwf (Voniconic alfa).
Do 5,8 lat
Całkowita liczba infuzji podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zgłoszono całkowitą liczbę infuzji podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog ALFA).
Do 5,8 lat
Średnia liczba infuzji tygodniowo podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zgłoszono średnią liczbę infuzji na tydzień podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog ALFA).
Do 5,8 lat
Całkowita skorygowana masa zużycie rekombinowanego współczynnika Von Willebranda (RVWF) (Vonicog ALFA) na uczestnika podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Dla każdego uczestnika dawka skorygowana o masę ciała (IU/kg) wyprowadzono jako liczbę jednostek infosowanych (IU) RVWF (IU) podzielonej przez ostatnią dostępną masę ciała (kilogram [kg]) przed infuzją. Całkowite zużycie RVWF (Vonicog ALFA) na uczestnika podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog ALFA) zgłoszono jako jednostki międzynarodowe na kilogram (IU/kg).
Do 5,8 lat
Liczba uczestników, którzy osiągnęli bez transfuzji utrzymanie poziomów hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zgłoszono bezpłatne utrzymanie poziomów hemoglobiny podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog Alfa).
Do 5,8 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach ferrytyny w czasie
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zgłoszono zmianę od wartości wyjściowej w poziomie ferrytyny podczas leczenia profilaktycznego RVWF (Vonicog Alfa). Wyjściowy test laboratorium ferrytynowy dla uczestników rollover w kohortach 1, 2 i 3 nie były obowiązkowe na protokół podczas wizyty przesiewowej w tym badaniu, ponieważ wyniki wizyty w badaniach nadrzędnych (EOS) w badaniach nadrzędnych będą wykorzystywane do kohortów przenoszenia 1-3. Jednak wielu uczestników kohorty 1 nie miało zebranych danych podczas wizyty EOS w badaniu rodziców 071301 i żaden uczestnik kohort 2 i 3 zebrał te dane podczas wizyty EOS w badaniach nadrzędnych 071301 i 071102.
Do 5,8 lat
Ogólny hemostatyczny ocena skuteczności
Ramy czasowe: Początkowe 12 miesięcy studiów
Ogólny hemostatyczny ocena skuteczności w rozdzielczości krwawienia w odniesieniu do leczenia BES na początkowe 12 miesięcy badań w kohortach OD. Skuteczność hemostatyczna w leczeniu BES została oceniona w 4-punktowej skali Likerta jako: Doskonałe = pełne złagodzenie bólu i zaprzestanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczym wlewie, nie jest wymagana dodatkowa infuzja, aby kontrolować krwawienie i podawanie dalszego infuzji w celu utrzymania hemostazy, nie wpłynęłaby na ocenę; Good = określone złagodzenie bólu i/lub poprawa w oznakwie krwawienia. Wlew w celu utrzymania hemostazy nie wpłynąłby na ocenę; uczciwy = prawdopodobne i lub niewielkie złagodzenie bólu i niewielka poprawa objawów krwawienia po pojedynczej infuzji, wymagało wielu infuzji do całkowitej rozdzielczości; brak = brak poprawy objawów lub warunków.
Początkowe 12 miesięcy studiów
Liczba infuzji Vonicog Alfa
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Doniesiono o liczbie infuzji RVWF (Vonicog ALFA) wykorzystywanych do leczenia BES podczas leczenia OD podczas włączenia do badania.
Do 5,8 lat
Liczba infuzji Advate
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zgłoszono liczbę infuzji Advate (RFVIII, Octocog Alfa) wykorzystywanych do leczenia BES podczas leczenia OD podczas włączenia do badania.
Do 5,8 lat
Zużycie odcinka Vonicog Alfa na odcinek odcinka krwawienia
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zużycie skorygowane o wagę (IU/kg) wyprowadzono jako łączne jednostki podawane (IU) podzielone przez ostatnią dostępną masę ciała (kg) przed infuzją. Zgłoszono konsumpcję RVWF (Vonicog Alfa) na epizod krwawienia podczas leczenia OD podczas zapisania się do badania.
Do 5,8 lat
Zużycie doradczy na odcinek krwawiących
Ramy czasowe: Do 5,8 lat
Zużycie skorygowane o wagę (IU/kg) wyprowadzono jako łączne jednostki podawane (IU) podzielone przez ostatnią dostępną masę ciała (kg) przed infuzją. Zgłoszono konsumpcję Advate (RFVIII, Octocog Alfa) na epizod krwawienia podczas leczenia OD podczas włączenia do badania.
Do 5,8 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

3 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj